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Uno studio per indagare gli effetti e la sicurezza di SPG601 per il trattamento della sindrome dell'X fragile nei partecipanti di sesso maschile

24 febbraio 2026 aggiornato da: Spinogenix

Uno studio di Fase 2b/3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di SPG601 in partecipanti di sesso maschile con Sindrome dell'X Fragile

Questo studio di Fase 2b/3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo e in due parti valuterà l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di diversi regimi posologici di SPG601 in partecipanti maschi adulti con sindrome dell'X fragile.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di Fase 2b/3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, progettato per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di molteplici regimi posologici di SPG601 in partecipanti di sesso maschile con FXS.

Lo studio consiste in due parti: Fase 2b, determinazione del regime posologico, disegno parallelo a 4 bracci: i partecipanti idonei saranno randomizzati a ricevere SPG601 o placebo corrispondente. I partecipanti riceveranno l'intervento dello studio per 4 settimane e saranno seguiti per 4 settimane dopo l'ultima dose dell'intervento dello studio.

Fase 3, disegno parallelo a 2 bracci: i partecipanti idonei saranno randomizzati 1:1 a ricevere SPG601 o placebo corrispondente. La dose di SPG601 somministrata nella Fase 3 sarà definita in base all'analisi della Fase 2b. I partecipanti riceveranno l'intervento dello studio per 12 settimane e saranno seguiti per 4 settimane dopo l'ultima dose dell'intervento dello studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

248

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Maschi adulti di età compresa tra 18 e 45 anni, inclusi
  • Diagnosi di Sindrome dell'X Fragile confermata con test genetici
  • Il paziente deve avere un caregiver
  • Deve essere in buona salute senza una storia medica significativa

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi condizione fisica o psicologica che impedisca il completamento dello studio
  • Crisi epilettiche non controllate o storia di epilessia con una crisi negli ultimi 6 mesi
  • Deficit uditivi o visivi che non possono essere corretti
  • Storia di comportamento suicida o ideazione suicidaria
  • Segni vitali allo screening anomali secondo le specifiche del protocollo
  • ECG clinicamente significativo anormale
  • Storia di abuso o dipendenza da sostanze negli ultimi 6 mesi
  • Altri prodotti sperimentali entro 30 giorni
  • Incapacità di deglutire capsule

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Fase 2b: Comparatore attivo
Fase 2b: SPG601 attivo da somministrare ai partecipanti con Sindrome dell'X Fragile. I partecipanti con Sindrome dell'X Fragile verranno randomizzati a ricevere SPG601 giornalmente per 4 settimane
Droga: SPG601
piccola molecola sintetica
Comparatore placebo: Fase 2b: Placebo
I partecipanti con sindrome dell'X fragile verranno randomizzati per ricevere il placebo per 4 settimane.
Droga: Placebo
Placebo
Comparatore attivo: Fase 3: Comparatore attivo
I partecipanti con sindrome dell'X fragile saranno randomizzati a ricevere la dose di SPG601 determinata dalla Fase 2b per 12 settimane
Droga: SPG601
piccola molecola sintetica
Comparatore placebo: Fase 3: Placebo
I partecipanti con Sindrome dell'X Fragile verranno randomizzati per ricevere placebo per 12 settimane
Droga: Placebo
Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase 2b: Variazione rispetto al basale nel Punteggio di Cambiamento Sensibile del Composto Cognitivo Totale del NIH-TCB
Lasso di tempo: 8 settimane
Il punteggio totale composito di cambiamento sensibile della cognizione (CSS) del NIH Toolbox (NIH-TCB) viene utilizzato per misurare il cambiamento cognitivo nel tempo.
Punteggi più alti indicano un livello di funzionamento più elevato.
I punteggi si estendono tipicamente lungo l'intero spettro dello sviluppo, spesso andando ben al di sopra e al di sotto del valore di 500 punti, a seconda dell'età e delle capacità cognitive dell'individuo.
8 settimane
Fase 2b: Variazione rispetto al basale nelle bande di potenza relativa dell'EEG in stato di riposo durante il riposo
Lasso di tempo: 8 settimane
Le variazioni di potenza relativa dell'EEG a riposo rispetto alla baseline sono caratterizzate da cambiamenti significativi nelle bande di potenza come le bande gamma, alfa, theta e beta
8 settimane
Fase 3: Variazione rispetto al basale nel punggio composito della cognizione totale del NIH-TCB
Lasso di tempo: 12 settimane
Il punteggio NIH Toolbox (NIH-TCB) Total Cognition Composite Change-Sensitive (CSS) viene utilizzato per misurare il cambiamento cognitivo nel tempo. Viene calcolato combinando i punteggi del Crystallized Composite (lettura/vocabolario) e del Fluid Composite (memoria/funzione esecutiva/velocità). Punteggi più alti indicano un livello di funzionamento più elevato.
12 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase 2b: Variazione rispetto al basale dei punteggi di cambiamento sensibile del Composto di Ragionamento Fluido del NIH-TCB
Lasso di tempo: 8 settimane
Il Composito di Cognizione Fluida (FCC) della NIH Toolbox Cognition Battery (NIHTB-CB) è progettato per misurare i cambiamenti nel funzionamento neurologico.
Combina i punteggi di cinque test (Dimensional Change Card Sort, Flanker, List Sorting, Pattern Comparison e Picture Sequence Memory) per fornire una misura della funzione esecutiva, della memoria e della velocità di elaborazione.
Punteggi più alti indicano un livello più alto di funzionamento.
Una capacità superiore è 130, la media è circa 100 e meno di 70 indica un deficit.
8 settimane
Fase 2b: Variazione rispetto al basale dei punteggi Flanker dell'NIH-TCB
Lasso di tempo: 8 settimane
Il test Flanker di controllo inibitorio valuterà il controllo inibitorio e l'attenzione chiedendo al partecipante di concentrarsi su uno stimolo senza focalizzarsi su eventuali stimoli circostanti. Un punteggio più alto indica una migliore prestazione.
8 settimane
Fase 2b: Incidenza, natura e gravità degli eventi avversi (AE) e degli eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: 8 settimane
Incidenza, natura e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e degli eventi avversi gravi (SAE)
8 settimane
Fase 2b: Variazione rispetto al basale nella Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) durante lo studio
Lasso di tempo: 8 settimane
La valutazione prospettica della suicidarietà viene effettuata utilizzando la Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS), un questionario per valutare l'ideazione e il comportamento suicidario. Una risposta "sì" all'item 4 o 5 della sezione Ideazione Suicidaria o "sì" a qualsiasi item della sezione Comportamento Suicidario è considerata positiva. L'intervallo è 2-25
8 settimane
Fase 2b: I parametri PK delle concentrazioni di SPG601 nel plasma-Cmax
Lasso di tempo: 4 settimane
Concentrazione massima di SPG601 nel plasma dopo la dose
4 settimane
Fase 2b: I parametri farmacocinetici delle concentrazioni di SPG601 nel plasma - T 1/2
Lasso di tempo: 4 settimane
Emivita metabolica di SPG601 nel plasma dopo la dose
4 settimane
Fase 3: Incidenza, natura e gravità degli eventi avversi (EA) e degli eventi avversi gravi (EAG)
Lasso di tempo: 16 settimane
Incidenza, natura e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e degli eventi avversi gravi (SAE)
16 settimane
Fase 3: Variazione rispetto al basale nella Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) durante lo studio
Lasso di tempo: 8 settimane
La valutazione prospettica della suicidalità viene effettuata utilizzando la Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS), un questionario per valutare l'ideazione e il comportamento suicidario. Una risposta "sì" all'item 4 o 5 della sezione Ideazione Suicidaria o "sì" a qualsiasi item della sezione Comportamento Suicidario è considerata positiva. L'intervallo è 2-25
8 settimane
Fase 3: Variazione rispetto al basale dei punteggi Flanker dal NIH-TCB
Lasso di tempo: 12 settimane
Il test Flanker per il controllo inibitorio valuterà il controllo inibitorio e l'attenzione chiedendo al partecipante di concentrarsi su uno stimolo senza focalizzarsi su alcuno stimolo circostante.
12 settimane
Fase 3: Variazione rispetto al basale dei punteggi di cambiamento sensibile del Composite del Ragionamento Fluido dell'NIH-TCB
Lasso di tempo: 12 settimane
Il Fluid Cognition Composite (FCC) della NIH Toolbox Cognition Battery (NIHTB-CB) è progettato per misurare i cambiamenti nel funzionamento neurologico. Combina i punteggi di cinque test (Dimensional Change Card Sort, Flanker, List Sorting, Pattern Comparison e Picture Sequence Memory) per fornire una misura della funzione esecutiva, della memoria e della velocità di elaborazione. Punteggi più alti indicano un livello di funzionamento più elevato. Un'abilità superiore è 130, la media è circa 100 e meno di 70 indica un deficit.
12 settimane
Fase 3: Variazione dal basale alla settimana 4 e alla settimana 8 nel punggio composito cognitivo totale del NIH-TCB
Lasso di tempo: 8 settimane
Il NIH Toolbox (NIH-TCB) Total Cognition Composite Change-Sensitive Score (CSS) viene utilizzato per misurare il cambiamento cognitivo nel tempo. Viene calcolato combinando i punteggi del Crystallized Composite (lettura/vocabolario) e del Fluid Composite (memoria/funzione esecutiva/velocità). Punteggi più alti indicano un livello di funzionamento più elevato. I punteggi tipicamente coprono l'intero spettro dello sviluppo, spesso estendendosi ben al di sopra e al di sotto del limite di 500 punti a seconda dell'età e delle capacità cognitive dell'individuo.
8 settimane
Fase 3: Variazione rispetto al basale nei sintomi comportamentali della sindrome dell'X fragile utilizzando il punteggio totale dell'Aberrant Behavior Checklist (ABC) nello strato
Lasso di tempo: 12 settimane
La Aberrant Behavior Checklist-Community edition (ABC-C) è una lista di controllo dei sintomi di 58 voci, compilata dai caregiver, per valutare i comportamenti problematici di bambini e adulti con ritardo mentale a casa, nelle strutture residenziali e nei centri di formazione professionale. La valutazione è stata effettuata attribuendo a ciascuna voce un punteggio da 0 ("per niente un problema") a 3 ("il problema è grave"). L'ABC sarà valutato utilizzando il sistema di fattorizzazione specifico per FXS (ABC-FX), per il quale il punteggio totale varia da 0 a 165.
12 settimane
Fase 3: Variazione rispetto al basale alla settimana 12 nella Vineland Adaptive Behavior Scale 3a Edizione
Lasso di tempo: 12 settimane

Vineland-3 Scala del Comportamento Adattivo (Vineland-3), utilizzando il punteggio composito e i punteggi di dominio derivanti dalla comunicazione, dalle abilità di vita quotidiana e dalla socializzazione.

Il punteggio standard composito del comportamento adattivo viene calcolato dalla somma dei punteggi standard dei domini e convertito nel punteggio standard composito del comportamento adattivo. Punteggi più alti indicano un livello di funzionamento adattivo superiore.
12 settimane
Fase 3: Variazione rispetto al basale nella Scala di Ansia, Depressione e Umore (ADAMS)
Lasso di tempo: 12 settimane
I punteggi della Scala Ansia, Depressione e Umore (ADAMS) sono utilizzati per valutare il discorso inappropriato, l'irritabilità, l'iperattività, la letargia/ritiro, la stereotipia e l'evitamento sociale rispetto al basale, come riportato dal caregiver. La scala è composta da 5 fattori, che riguardano il Comportamento Maniacale/Iperattivo, l'Umore Depresso, l'Evitamento Sociale, l'Ansia Generale e il Comportamento Ossessivo/Compulsivo.
12 settimane
Fase 3: Variazione rispetto al basale dei comportamenti e di altri sintomi sul Sistema di Valutazione Numerica (NRS) da parte del caregiver
Lasso di tempo: 12 settimane
Punteggi della scala di valutazione numerica (NRS) basati sui comportamenti specifici del paziente all'interno dei domini di Funzione Quotidiana, Linguaggio e Abilità Accademica. Il caregiver valuterà l'individuo da 0 a 10, dove 0 indica 'problema più grave' e 10 indica 'nessun problema.'
12 settimane
Fase 3: Variazione rispetto al basale della CGI-I come valutato dallo sperimentatore
Lasso di tempo: 12 settimane
La scala Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) è una scala valutata dal clinico utilizzata per valutare la risposta al trattamento. Il punteggio va da 1 a 7 (dove 1 corrisponde a "molto migliorato", 4 a "nessun cambiamento" e 7 a "molto peggiorato")
12 settimane
Fase 3: Variazione rispetto al basale nelle valutazioni Caregiver Global Impression of Improvement (CaGI-I)
Lasso di tempo: 12 settimane
Il Caregiver Global Impression of Improvement (CaGI-I) è una misura globale che fornisce la prospettiva del caregiver sulla condizione complessiva di un soggetto. Il caregiver utilizzerà una scala a 7 punti per valutare come la condizione è cambiata rispetto al basale. Un numero più alto indica un peggioramento della condizione.
12 settimane
Fase 3: I parametri PK delle concentrazioni di SPG601 nel plasma-Cmax
Lasso di tempo: 12 settimane
Concentrazione massima nel plasma dopo la somministrazione di SPG601
12 settimane
Fase 3: I parametri PK delle concentrazioni di SPG601 nel plasma-T 1/2
Lasso di tempo: 12 settimane
Emivita metabolica di SPG601 nel plasma dopo la dose
12 settimane
Sottostudio di Fase 3: Variazione rispetto al basale nella gamma di frequenza in risposta allo stimolo chirp e agli stimoli steady state
Lasso di tempo: 12 settimane
Il test uditivo sarà valutato per le differenze nelle risposte agli stimoli.
12 settimane
Sottostudio di fase 3: Variazione rispetto al basale della potenza relativa EEG a riposo nelle bande alfa, theta e gamma durante il riposo
Lasso di tempo: 12 settimane
Le variazioni della potenza relativa EEG a riposo rispetto al basale sono caratterizzate da cambiamenti significativi nelle bande di potenza come le bande gamma, alfa, theta e beta
12 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Spinogenix

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 marzo 2026

Completamento primario (Stimato)

1 febbraio 2030

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 febbraio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

27 febbraio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SPG601-102 (CLARITY)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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