Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie zkoumající účinky a bezpečnost léčby SPG601 u mužských účastníků s Fragilním X syndromem

24. února 2026 aktualizováno: Spinogenix

Fáze 2b/3, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie pro vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a farmakokinetiky přípravku SPG601 u mužských účastníků s syndromem fragilního X

Tato randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2b/3 s dvěma částmi vyhodnotí účinnost, bezpečnost a snášenlivost různých dávkovacích režimů léčiva SPG601 u dospělých mužských účastníků se syndromem Fragile X.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2b/3, navržená k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti několika dávkovacích režimů SPG601 u mužských účastníků s FXS.

Studie se skládá ze dvou částí, fáze 2b, hledání dávkového režimu, paralelní design se 4 rameny: Kvalifikovaní účastníci budou randomizováni k přijetí SPG601 nebo odpovídajícího placeba. Účastníci budou dostávat studijní intervenci po dobu 4 týdnů a budou sledováni po dobu 4 týdnů po poslední dávce studijní intervence.

Fáze 3, paralelní design se 2 rameny: Kvalifikovaní účastníci budou randomizováni v poměru 1:1 k přijetí SPG601 nebo odpovídajícího placeba. Dávka SPG601 podávaná ve fázi 3 bude definována na základě analýzy fáze 2b. Účastníci budou dostávat studijní intervenci po dobu 12 týdnů a budou sledováni po dobu 4 týdnů po poslední dávce studijní intervence.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

248

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dospělí muži ve věku 18 až 45 let včetně
  • Diagnóza Fragilního X chromozomu potvrzená genetickým testováním
  • Pacient musí mít pečovatele
  • Musí být v dobrém zdravotním stavu bez významné lékařské anamnézy

Kritéria pro vyloučení:

  • Jakýkoli fyzický nebo psychický stav, který znemožňuje dokončení studie
  • Nekontrolované záchvaty nebo anamnéza epilepsie se záchvatem v posledních 6 měsících
  • Sluchové nebo zrakové postižení, které nelze korigovat
  • Anamnéza sebevražedného chování nebo sebevražedných myšlenek
  • Screeningové vitální funkce abnormální podle specifikace protokolu
  • EKG s klinicky významnými abnormalitami
  • Anamnéza zneužívání návykových látek nebo závislosti v posledních 6 měsících
  • Jiné vyšetřované přípravky v posledních 30 dnech
  • Neschopnost polykat kapsle

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Fáze 2b: Aktivní komparátor
Fáze 2b: Účastníkům se syndromem Fragile X bude podáván přípravek SPG601 Účastníci se syndromem Fragile X budou randomizováni tak, aby po dobu 4 týdnů dostávali denně SPG601
Lék: SPG601
syntetická malá molekula
Komparátor placeba: Fáze 2b: Placebo
Účastníci se syndromem Fragile X budou randomizováni tak, aby po dobu 4 týdnů dostávali placebo.
Lék: Placebo
Placebo
Aktivní komparátor: Fáze 3: Aktivní komparátor
Účastníci se syndromem Fragile X budou randomizováni k podávání dávky SPG601 stanovené z fáze 2b po dobu 12 týdnů
Lék: SPG601
syntetická malá molekula
Komparátor placeba: Fáze 3: Placebo
Účastníci s Fragile X syndromem budou randomizováni na podávání placeba po dobu 12 týdnů
Lék: Placebo
Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fáze 2b: Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre změny kognitivních funkcí z NIH-TCB
Časové okno: 8 týdnů
NIH Toolbox (NIH-TCB) Celkové kognitivní kompozitní skóre citlivé na změny (CSS) se používá k měření kognitivních změn v čase. Vyšší skóre indikuje vyšší úroveň fungování. Skóre se typicky pohybují napříč vývojovým rozsahem, často sahají výrazně nad i pod hranici 500 bodů v závislosti na věku a kognitivních schopnostech jednotlivce.
8 týdnů
Fáze 2b: Změna od výchozí hodnoty ve spektrálních pásmech EEG v klidovém stavu během odpočinku
Časové okno: 8 týdnů
Změny relativního výkonu EEG v klidovém stavu od výchozí hodnoty se vyznačují významnými posuny ve výkonových pásmech, jako jsou gama, alfa, theta a beta pásma
8 týdnů
Fáze 3: Změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre kognitivních funkcí z NIH-TCB
Časové okno: 12 týdnů
NIH Toolbox (NIH-TCB) Celkové kognitivní složené skóre citlivé na změnu (CSS) se používá k měření kognitivních změn v čase. Vypočítává se kombinací skóre krystalizovaného složeného skóre (čtení/slovní zásoba) a tekutého složeného skóre (paměť/exekutivní funkce/rychlost). Vyšší skóre znamená vyšší úroveň fungování.
12 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fáze 2b: Změna od výchozí hodnoty v kompozitním skóre změn citlivých na fluidní úsudek z NIH-TCB
Časové okno: 8 týdnů
Fluid Cognition Composite (FCC) z NIH Toolbox Cognition Battery (NIHTB-CB) je navržen k měření změn neurologického fungování.
Kombinuje skóre z pěti testů (Dimensional Change Card Sort, Flanker, List Sorting, Pattern Comparison a Picture Sequence Memory) a poskytuje měřítko exekutivních funkcí, paměti a rychlosti zpracování.
Vyšší skóre znamenají vyšší úroveň fungování.
Vynikající schopnost je 130, průměrná je přibližně 100 a méně než 70 znamená poruchu.
8 týdnů
Fáze 2b: Změna oproti výchozí hodnotě ve skóre Flanker z NIH-TCB
Časové okno: 8 týdnů
Flanker Inhibitory control bude hodnotit inhibiční kontrolu a pozornost tím, že požádá účastníka, aby se zaměřil na jeden podnět a nevěnoval pozornost žádným okolním podnětům. Vyšší skóre naznačuje lepší výkon.
8 týdnů
Fáze 2b: Výskyt, povaha a závažnost nežádoucích příhod (AEs) a závažných nežádoucích příhod (SAEs)
Časové okno: 8 týdnů
Výskyt, povaha a závažnost nežádoucích příhod spojených s léčbou (TEAEs) a závažných nežádoucích příhod (SAEs)
8 týdnů
Fáze 2b: Změna oproti výchozí hodnotě v Kolumbijské stupnici závažnosti sebevražedného chování (C-SSRS) během studie
Časové okno: 8 týdnů
Prospektivní hodnocení suicidality se provádí pomocí škály Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS), což je dotazník pro vyhodnocení sebevražedných myšlenek a chování. Odpověď "ano" na položku 4 nebo 5 sekce Sebevražedné myšlenky nebo "ano" na jakoukoli položku sekce Sebevražedné chování je považována za pozitivní. Rozsah je 2-25
8 týdnů
Fáze 2b: Farmakokinetické parametry koncentrací SPG601 v plazmě - Cmax
Časové okno: 4 týdny
Maximální koncentrace SPG601 v plazmě po podání dávky
4 týdny
Fáze 2b: Farmakokinetické parametry koncentrací SPG601 v plazmě - T 1/2
Časové okno: 4 týdny
Metabolický poločas SPG601 v plazmě po podání dávky
4 týdny
Fáze 3: Incidence, povaha a závažnost nežádoucích příhod (AEs) a závažných nežádoucích příhod (SAEs)
Časové okno: 16 týdnů
Výskyt, povaha a závažnost nežádoucích účinků vznikajících v souvislosti s léčbou (TEAEs) a závažných nežádoucích účinků (SAEs)
16 týdnů
Fáze 3: Změna od výchozí hodnoty v Columbijské stupnici hodnocení závažnosti sebevražednosti (C-SSRS) v průběhu studie
Časové okno: 8 týdnů
Prospektivní hodnocení sebevražednosti se provádí pomocí Columbijské stupnice závažnosti sebevražednosti (C-SSRS), což je dotazník k vyhodnocení sebevražedných myšlenek a chování. Odpověď "ano" na položku 4 nebo 5 v sekci Sebevražedné myšlenky nebo "ano" na jakoukoli položku v sekci Sebevražedné chování se považuje za pozitivní. Rozsah je 2-25
8 týdnů
Fáze 3: Změna od výchozí hodnoty ve skóre Flanker z NIH-TCB
Časové okno: 12 týdnů
Flanker Inhibitory control bude hodnotit inhibiční kontrolu a pozornost tím, že požádá účastníka, aby se soustředil na jeden podnět a nebude se soustředit na žádné podněty v jeho okolí.
12 týdnů
Fáze 3: Změna od výchozího stavu ve skóre citlivých na změny složeného indexu tekutého uvažování z NIH-TCB
Časové okno: 12 týdnů
Fluid Cognition Composite (FCC) z NIH Toolbox Cognition Battery (NIHTB-CB) je navržen k měření změn v neurologickém fungování. Kombinuje skóre z pěti testů (Dimensional Change Card Sort, Flanker, List Sorting, Pattern Comparison a Picture Sequence Memory), aby poskytl měřítko exekutivních funkcí, paměti a rychlosti zpracování. Vyšší skóre indikuje vyšší úroveň fungování. Vynikající schopnost je 130, průměr je přibližně 100 a méně než 70 znamená zhoršení.
12 týdnů
Fáze 3: Změna oproti výchozí hodnotě ve 4. a 8. týdnu v celkovém skóre kognitivních funkcí z NIH-TCB
Časové okno: 8 týdnů
NIH Toolbox (NIH-TCB) Celkový kognitivní kompozitní skóre citlivé na změnu (CSS) slouží k měření kognitivních změn v čase. Vypočítává se kombinací skóre Krystalizovaného kompozitu (čtení/slovní zásoba) a Fluidního kompozitu (paměť/exekutivní funkce/rychlost). Vyšší skóre indikuje vyšší úroveň fungování. Skóre se typicky pohybuje v rámci vývojového rozpětí, často sahajíce výrazně nad i pod hranici 500 bodů v závislosti na věku a kognitivních schopnostech jedince.
8 týdnů
Fáze 3: Změna od výchozí hodnoty v behaviorálních příznacích syndromu Fragile X pomocí celkového skóre Aberrant Behavior Checklist (ABC) ve stratě
Časové okno: 12 týdnů
Aberrant Behavior Checklist-Community edition (ABC-C) je 58položkový, pečovateli hodnocený kontrolní seznam symptomů pro posuzování problémového chování dětí a dospělých s mentální retardací doma, v rezidenčních zařízeních a v pracovních výcvikových centrech. Hodnocení bylo provedeno přisouzením každé položce skóre od 0 ("vůbec ne problém") do 3 ("problém je závažného stupně"). ABC bude hodnoceno pomocí FXS-specifického faktorizačního systému (ABC-FX), u kterého celkové skóre se pohybuje od 0 do 165.
12 týdnů
Fáze 3: Změna od výchozí hodnoty do 12. týdne v Škále adaptivního chování Vineland 3. vydání
Časové okno: 12 týdnů

Vineland-3 Škála adaptivního chování (Vineland-3), využívající kompozitní skóre a doménová skóre z komunikace, dovedností každodenního života a socializace.

Kompozitní standardní skóre adaptivního chování je vypočteno ze součtu standardních skóre z domén a převedeno na kompozitní standardní skóre adaptivního chování. Vyšší skóre indikuje vyšší adaptivní úroveň fungování.
12 týdnů
Fáze 3: Změna od výchozí hodnoty na škále úzkosti, deprese a nálady (ADAMS)
Časové okno: 12 týdnů
Skóre škály úzkosti, deprese a nálady (ADAMS) se používá k hodnocení nevhodné řeči, podrážděnosti, hyperaktivity, letargie/stažení, stereotypie a sociálního vyhýbání ve srovnání se vstupní hodnotou podle hlášení pečovatele. Škála se skládá z 5 faktorů, které se zabývají mánickým/hyperaktivním chováním, depresivní náladou, sociálním vyhýbáním, obecnou úzkostí a obsedantně/kompulzivním chováním.
12 týdnů
Fáze 3: Změna od výchozí hodnoty v chování a dalších příznacích na Číselné hodnotící škále (NRS) podle pečovatele
Časové okno: 12 týdnů
Skóre na numerické hodnotící škále (NRS) založené na chování specifickém pro pacienta v oblastech Denní funkce, Jazyk a Akademická dovednost. Pečovatel ohodnotí jedince na stupnici od 0 do 10, kde 0 znamená 'nejhorší problém' a 10 znamená 'žádný problém vůbec.'
12 týdnů
Fáze 3: Změna od výchozí hodnoty v CGI-I podle hodnocení vyšetřujícího
Časové okno: 12 týdnů
Škála klinického globálního dojmu - zlepšení (CGI-I) je škála hodnocená klinickým pracovníkem používaná k posouzení odpovědi na léčbu. Skóre se pohybuje od 1 do 7 (kde 1 znamená „výrazně zlepšený“, 4 znamená „žádná změna“ a 7 znamená „výrazně horší“)
12 týdnů
Fáze 3: Změna od výchozí hodnoty v hodnocení Celkového dojmu pečovatele ze zlepšení (CaGI-I)
Časové okno: 12 týdnů
Caregiver Global Impression of Improvement (CaGI-I) je globální měřítko poskytující pohled pečovatele na celkový stav subjektu.
Pečovatel použije 7bodovou škálu k posouzení, jak se stav změnil od výchozí hodnoty.
Vyšší číslo znamená zhoršení stavu.
12 týdnů
Fáze 3: PK parametry koncentrací SPG601 v plazmě - Cmax
Časové okno: 12 týdnů
Maximální koncentrace v plazmě po podání přípravku SPG601
12 týdnů
Fáze 3: Farmakokinetické parametry koncentrací SPG601 v plazmě - T 1/2
Časové okno: 12 týdnů
Metabolický poločas SPG601 v plazmě po podání dávky
12 týdnů
Fáze 3 substudie: Změna od výchozí hodnoty v gama rozsahu v reakci na chirp stimul a na steady state stimuly
Časové okno: 12 týdnů
Sluchový test bude vyhodnocen na základě rozdílu v reakcích na podněty.
12 týdnů
Fáze 3 podstudie: Změna od výchozí hodnoty v relativním výkonu EEG v klidovém stavu v pásmech alfa, théta a gama během klidu
Časové okno: 12 týdnů
Změny relativního výkonu EEG v klidovém stavu oproti výchozí hodnotě jsou charakterizovány významnými posuny ve výkonových pásmech, jako jsou gama, alfa, théta a beta pásma
12 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Spinogenix

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. března 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. února 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. června 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. února 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

27. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SPG601-102 (CLARITY)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit