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Um Estudo para Investigar os Efeitos e a Segurança do SPG601 no Tratamento da Síndrome do X Frágil em Participantes do Sexo Masculino

24 de fevereiro de 2026 atualizado por: Spinogenix

Um Estudo de Fase 2b/3, Randomizado, Duplamente-cego, Controlado por Placebo para Avaliar a Eficácia, Segurança e Farmacocinética do SPG601 em Participantes do Sexo Masculino com Síndrome do X Frágil

Este estudo de Fase 2b/3, randomizado, duplamente cego, controlado por placebo e de 2 partes avaliará a eficácia, segurança e tolerabilidade de diferentes regimes posológicos de SPG601 em participantes adultos do sexo masculino com síndrome do X frágil.

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de fase 2b/3, randomizado, duplamente cego, controlado por placebo, concebido para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade de múltiplos regimes de dose de SPG601 em participantes masculinos com FXS.

O estudo consiste em duas partes: Fase 2b, determinação do regime de dose, desenho paralelo de 4 braços: Os participantes elegíveis serão randomizados para receber SPG601 ou placebo correspondente. Os participantes receberão a intervenção do estudo durante 4 semanas e serão acompanhados durante 4 semanas após a última dose da intervenção do estudo.

Fase 3, desenho paralelo de 2 braços: Os participantes elegíveis serão randomizados 1:1 para receber SPG601 ou placebo correspondente. A dose de SPG601 administrada na Fase 3 será definida com base na análise da Fase 2b. Os participantes receberão a intervenção do estudo durante 12 semanas e serão acompanhados durante 4 semanas após a última dose da intervenção do estudo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

248

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • Homens adultos com idades entre 18 e 45 anos, inclusive
  • Diagnóstico de Síndrome do X Frágil confirmado por teste genético
  • O doente deve ter um cuidador
  • Deve estar em bom estado de saúde sem historial médico significativo

Critérios de Exclusão:

  • Qualquer condição física ou psicológica que impeça a conclusão do estudo
  • Crises convulsivas não controladas ou historial de epilepsia com uma crise nos últimos 6 meses
  • Deficiências auditivas ou visuais que não possam ser corrigidas
  • Historial de comportamento suicida ou ideação suicida
  • Sinais vitais de rastreio anormais de acordo com as especificações do protocolo
  • ECG clinicamente significativo anormal
  • Historial de abuso ou dependência de substâncias nos últimos 6 meses
  • Outros produtos de investigação nos últimos 30 dias
  • Incapacidade de engolir cápsulas

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador Ativo: Fase 2b: Comparador ativo
Fase 2b: SPG601 ativo a ser administrado a participantes com Síndrome do X Frágil. Os participantes com Síndrome do X Frágil serão randomizados para receber SPG601 diariamente durante 4 semanas
Medicamento: SPG601
molécula pequena sintética
Comparador de Placebo: Fase 2b: Placebo
Os participantes com Síndrome do X Frágil serão aleatoriamente designados para receber placebo durante 4 semanas.
Medicamento: Placebo
Placebo
Comparador Ativo: Fase 3: Comparador ativo
Os participantes com Síndrome do X Frágil serão randomizados para receber uma dose de SPG601 determinada a partir da Fase 2b ao longo de 12 semanas
Medicamento: SPG601
molécula pequena sintética
Comparador de Placebo: Fase 3: Placebo
Os participantes com Síndrome do X Frágil serão aleatoriamente designados para receber placebo durante 12 semanas
Medicamento: Placebo
Placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Fase 2b: Alteração em relação à linha de base no Ponto de Mudança Compósito de Cognição Total da NIH-TCB
Prazo: 8 semanas
A Pontuação Composta de Mudança Sensível (CSS) da Cognição Total do NIH Toolbox (NIH-TCB) é utilizada para medir a mudança cognitiva ao longo do tempo. Pontuações mais elevadas indicam um nível mais elevado de funcionamento. As pontuações normalmente abrangem toda a gama de desenvolvimento, estendendo-se frequentemente bem acima e abaixo da marca de 500 pontos, dependendo da idade e da capacidade cognitiva do indivíduo.
8 semanas
Fase 2b: Alteração em relação à linha de base nas bandas de potência relativa do EEG em estado de repouso durante o repouso
Prazo: 8 semanas
As alterações de potência relativa do EEG em repouso em relação à linha de base caracterizam-se por desvios significativos em bandas de potência, como as bandas gama, alfa, teta e beta.
8 semanas
Fase 3: Alteração em relação à linha de base na pontuação composta da Cognição Total do NIH-TCB
Prazo: 12 semanas
A Pontuação Composta Total de Cognição Sensível a Alterações (CSS) do NIH Toolbox (NIH-TCB) é utilizada para medir alterações cognitivas ao longo do tempo.
É calculada combinando as pontuações do Composto Cristalizado (leitura/vocabulário) e do Composto Fluido (memória/função executiva/velocidade).
Pontuações mais elevadas indicam um nível de funcionamento mais alto.
12 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Fase 2b: Alteração em relação à linha de base nos Pontuações de Mudança Sensíveis do Compósito de Raciocínio Fluido do NIH-TCB
Prazo: 8 semanas
A Bateria Cognitiva da Caixa de Ferramentas do NIH (NIHTB-CB) inclui o Compósito de Cognição Fluida (FCC), concebido para medir alterações no funcionamento neurológico. Combina as pontuações de cinco testes (Classificação de Cartões com Mudança Dimensional, Flanker, Classificação de Listas, Comparação de Padrões e Memória de Sequência de Imagens) para fornecer uma medida da função executiva, memória e velocidade de processamento. Pontuações mais elevadas indicam um nível mais elevado de funcionamento. Uma capacidade superior é 130, a média é aproximadamente 100 e menos de 70 indica comprometimento.
8 semanas
Fase 2b: Alteração em relação ao valor basal nos Pontuações Flanker do NIH-TCB
Prazo: 8 semanas
O Flanker Inhibitory control avaliará o controlo inibitório e a atenção ao pedir ao participante que se concentre num estímulo sem se concentrar em qualquer estímulo que o rodeie. Uma pontuação mais alta indica um melhor desempenho
8 semanas
Fase 2b: Incidência, natureza e gravidade de eventos adversos (EA) e eventos adversos graves (EAG)
Prazo: 8 semanas
Incidência, natureza e gravidade de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
8 semanas
Fase 2b: Alteração em relação à linha de base na Escala de Avaliação da Gravidade do Suicídio de Columbia (C-SSRS) ao longo do estudo
Prazo: 8 semanas
A avaliação prospetiva da suicidalidade é realizada utilizando a Escala de Avaliação da Gravidade da Suicidabilidade de Columbia (C-SSRS), um questionário para avaliar a ideação e o comportamento suicida. A resposta "sim" no item 4 ou 5 da secção de Ideação Suicida ou "sim" em qualquer item da secção de Comportamento Suicida é considerada positiva. O intervalo é de 2-25
8 semanas
Fase 2b: Os parâmetros PK das concentrações de SPG601 no plasma-Cmax
Prazo: 4 semanas
Concentração máxima de SPG601 no plasma após a dose
4 semanas
Fase 2b: Os parâmetros PK das concentrações de SPG601 no plasma-T 1/2
Prazo: 4 semanas
Meia-vida metabólica do SPG601 no plasma após a dose
4 semanas
Fase 3: Incidência, natureza e gravidade de eventos adversos (EA) e eventos adversos graves (EAG)
Prazo: 16 semanas
Incidência, natureza e gravidade dos eventos adversos emergentes do tratamento (EAET) e dos eventos adversos graves (EAG)
16 semanas
Fase 3: Alteração em relação à linha de base na Escala de Avaliação da Gravidade do Suicídio de Columbia (C-SSRS) ao longo do estudo
Prazo: 8 semanas
A avaliação prospectiva da suicidabilidade é realizada através da Escala de Avaliação da Gravidade da Suicidabilidade de Columbia (C-SSRS), um questionário para avaliar ideação e comportamento suicida. Responder "sim" no item 4 ou 5 da secção de Ideação Suicida ou "sim" em qualquer item da secção de Comportamento Suicida é considerado positivo. O intervalo é de 2-25
8 semanas
Fase 3: Alteração em relação à linha de base nos Pontuações Flanker do NIH-TCB
Prazo: 12 semanas
O Flanker Inhibitory control irá avaliar o controlo inibitório e a atenção, pedindo ao participante que se concentre num estímulo específico, ignorando os estímulos que o rodeiam.
12 semanas
Fase 3: Alteração em relação à linha de base nas Pontuações de Mudança Sensível do Composite de Raciocínio Fluido do NIH-TCB
Prazo: 12 semanas
O Compósito de Cognição Fluida (FCC) da Bateria de Cognição da NIH Toolbox (NIHTB-CB) foi concebido para medir alterações no funcionamento neurológico.
Combina pontuações de cinco testes (Dimensional Change Card Sort, Flanker, List Sorting, Pattern Comparison e Picture Sequence Memory) para fornecer uma medida da função executiva, memória e velocidade de processamento.
Pontuações mais elevadas indicam um nível mais elevado de funcionamento.
A capacidade superior é 130, a média é aproximadamente 100 e menos de 70 indica comprometimento.
12 semanas
Fase 3: Alteração desde a linha de base para a semana 4 e semana 8 na pontuação composta de cognição total do NIH-TCB
Prazo: 8 semanas
O NIH Toolbox (NIH-TCB) Total Cognition Composite Change-Sensitive Score (CSS) é utilizado para medir a mudança cognitiva ao longo do tempo.
É calculado combinando as pontuações do Composite Cristalizado (leitura/vocabulário) e do Composite Fluido (memória/função executiva/velocidade).
Pontuações mais elevadas indicam um nível de funcionamento mais elevado.
As pontuações geralmente abrangem toda a gama de desenvolvimento, muitas vezes estendendo-se bem acima e abaixo da marca dos 500 pontos, dependendo da idade e da capacidade cognitiva do indivíduo.
8 semanas
Fase 3: Alteração em relação à linha de base nos sintomas comportamentais da Síndrome do X Frágil utilizando a Pontuação Total da Lista de Verificação do Comportamento Aberrante (ABC) no Estrato
Prazo: 12 semanas
A Aberrant Behavior Checklist-Community edition (ABC-C) é uma lista de verificação de sintomas de 58 itens, avaliada pelo cuidador, para avaliar comportamentos problemáticos de crianças e adultos com deficiência mental em casa, em instituições residenciais e em centros de formação profissional.
A avaliação foi feita atribuindo a cada item uma pontuação de 0 ("não é um problema de todo") a 3 ("o problema é grave em grau"). O ABC será pontuado usando o sistema de fatoração específico para FXS (ABC-FX), para o qual a pontuação total varia de 0 a 165.
12 semanas
Fase 3: Alteração desde a linha de base até à Semana 12 na Escala de Comportamento Adaptativo Vineland 3ª Edição
Prazo: 12 semanas

Escala de Comportamento Adaptativo Vineland-3 (Vineland-3), utilizando o resultado composto e os resultados dos domínios de comunicação, habilidades de vida diária e socialização.

O resultado padrão composto de comportamento adaptativo é calculado a partir da soma dos resultados padrão dos domínios e convertido no resultado padrão composto de comportamento adaptativo. Resultados mais elevados indicam um nível de funcionamento adaptativo superior.
12 semanas
Fase 3: Alteração em relação à linha de base na Escala de Ansiedade, Depressão e Humor (ADAMS)
Prazo: 12 semanas
As pontuações da Escala de Ansiedade, Depressão e Humor (ADAMS) são utilizadas para avaliar discurso inadequado, irritabilidade, hiperatividade, letargia/isolamento, estereotipia e evitamento social em comparação com a linha de base, conforme relatado pelo cuidador. A escala é composta por 5 fatores, que abordam Comportamento Maníaco/Hiperativo, Humor Deprimido, Evitamento Social, Ansiedade Geral e Comportamento Obsessivo/Compulsivo.
12 semanas
Fase 3: Alteração em relação ao valor basal nos comportamentos e outros sintomas no Sistema de Classificação Numérica (NRS) pelo cuidador
Prazo: 12 semanas
Pontuações da escala de avaliação numérica (NRS) baseadas em comportamentos específicos do paciente nos domínios de Função Diária, Linguagem e Competência Académica. O cuidador irá classificar o indivíduo de 0 a 10, onde 0 indica 'problema mais grave' e 10 indica 'nenhum problema de todo.'
12 semanas
Fase 3: Alteração em relação à linha de base na CGI-I conforme avaliado pelo investigador
Prazo: 12 semanas
A escala Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) é uma escala avaliada por clínicos usada para avaliar a resposta ao tratamento. A pontuação varia de 1 a 7 (sendo 1 "muito melhorado", 4 "sem alteração" e 7 "muito pior")
12 semanas
Fase 3: Alteração em relação à linha de base nas avaliações da Impressão Global de Melhoria do Cuidador (CaGI-I)
Prazo: 12 semanas
O Caregiver Global Impression of Improvement (CaGI-I) é uma medida global para fornecer a perspetiva de um cuidador sobre a condição geral de um sujeito. O cuidador utilizará uma escala de 7 pontos para avaliar como a condição mudou desde a linha de base. Um número mais elevado indica um agravamento da condição.
12 semanas
Fase 3: Os parâmetros PK das concentrações de SPG601 no plasma - Cmax
Prazo: 12 semanas
Concentração máxima no plasma após administração de SPG601
12 semanas
Fase 3: Os parâmetros PK das concentrações de SPG601 no plasma-T 1/2
Prazo: 12 semanas
Meia-vida metabólica do SPG601 no plasma após administração da dose
12 semanas
Subestudo da Fase 3: Alteração em relação ao valor basal na gama de respostas ao estímulo chirp e aos estímulos de estado estacionário
Prazo: 12 semanas
O teste auditivo será avaliado quanto à diferença nas respostas aos estímulos.
12 semanas
Subestudo da Fase 3: Alteração em relação à linha de base no poder relativo do EEG em repouso nas bandas alfa, teta e gama durante o repouso
Prazo: 12 semanas
As alterações na potência relativa do EEG em repouso em relação à linha de base caracterizam-se por desvios significativos nas bandas de potência, como as bandas gama, alfa, teta e beta
12 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Spinogenix

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

1 de março de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de fevereiro de 2030

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de junho de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de fevereiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de fevereiro de 2026

Primeira postagem (Real)

27 de fevereiro de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

27 de fevereiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de fevereiro de 2026

Última verificação

1 de fevereiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SPG601-102 (CLARITY)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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