RTx-021の単回硝子体内投与によるスタルガルト病患者における安全性を評価するための第1/2相非盲検用量漸増試験 (AURORA)
2026年4月13日 更新者：Ray Therapeutics, Inc.
第1／2相、オープンラベル、用量漸増試験：スタルガルト病（AURORA）患者におけるRTx-021の単回硝子体内注射の安全性を評価する研究
RTx-021の第1/2相、非盲検、非無作為化、用量漸増試験であり、スターガルト病の適格患者9名以上18名以下が、最大3つの用量コホートに順次登録される。
登録患者は、研究対象眼にRTx-021の単回片眼硝子体内注射を受け、5年間追跡調査される。
調査の概要
詳細な説明
この第1/2相、非盲検、非ランダム化、逐次割り当て、ヒト初投与の用量漸増試験は、スターガルト病患者を対象に、研究用オプトジェネティック遺伝子治療薬RTx-021の単回、片眼硝子体内注射の安全性と予備的効果を評価することを目的としています。
RTx-021の最大3つの用量コホートが計画されており、各コホートは当初3名の患者で構成されます。
本研究は、コホート拡大の可能性を有する従来の用量漸増デザインであり、さらなる臨床開発のための用量選択を支援することを意図しています。
患者は研究眼にRTx-021の単回、片側硝子体内注射を受け、治療後5年間追跡されますが、治療後の最初の12か月間はより頻繁に来院します。
研究の種類
介入
入学 (推定)
18
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Executive Clinical Director
- 電話番号：858-617-8610
- メール：clinicaltrials@raytherapeutics.com
研究場所
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California
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Bakersfield、California、アメリカ、93309
- 募集
- RayTx Clinical Site
-
-
Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15219
- 募集
- UPMC Vision Institute
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コンタクト：
- UPMC Vision Institute Clinical Trials Team
- 電話番号：412-642-7888
- メール：Clinicaltrialsoph@upmc.edu
-
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Texas
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Bellaire、Texas、アメリカ、77401
- 募集
- RayTx Clinical Site
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
組み入れ基準：
- 16歳以上の男性および女性患者
- 研究訪問スケジュールおよび全てのプロトコル評価に従うことができる
- スターガルト病の診断（遺伝子検査が必要）
- 研究眼および対眼の最矯正視力が研究基準を満たすこと
- スクリーニング時のスペクトラルドメイン光干渉断層計検査にて、中心画像読影センターにより確認された網膜神経節細胞および/または網膜神経線維層の存在
- 適切な臓器機能および一般的な良好な健康状態
除外基準：
- 過去6か月以内の臨床研究（眼科的または非眼科的）への参加（研究用医薬品、薬剤、または療法を含む）
- 他の介入的臨床眼科研究への同時参加
- 過去のあらゆる遺伝子治療（眼科的またはその他）、網膜インプラント、または眼科的細胞治療の受領
- 計画された治療を妨げる、または研究エンドポイントまたは手技的合併症の解釈を著しく妨げる程度の、いずれかの眼における既存の眼疾患
- ステロイド薬使用後に局所的眼圧降下薬で眼圧を効果的に管理できなかった既知のステロイド反応者
- 疾患自体またはその治療が眼および/または中枢神経系機能を変化させうる複雑な全身疾患（例：眼窩の放射線治療；視神経関与を伴う白血病）
- 免疫不全疾患や免疫抑制薬の使用を含む、あらゆる免疫応答機能障害
- スクリーニング前4か月（120日）以内のいずれかの眼における白内障または他の眼科的（屈折を含む）手術、眼内および/または眼周囲注射
- 研究眼における既往の硝子体切除術または無水晶体眼
- 研究治療のいずれかの成分に対する既知の感受性、または周術期に使用計画のある薬剤に対する禁忌（例：硝子体内注射準備のためのポビドンヨード）
- 予防的ステロイド療法に対する既知の禁忌
- 現在の妊娠または授乳中
- 研究期間中の追跡検査を患者が完了できないその他の状態
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：低用量RTx-021
遺伝子治療を用いた硝子体内注射により、光遺伝学的遺伝子を眼に送達します。
網膜の細胞はこの光遺伝学的遺伝子を用いて、光に反応するタンパク質を作り出します。
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オプトジェネティック遺伝子治療
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実験的：中用量 RTx-021
眼へのオプトジェネティクス遺伝子導入を目的とした遺伝子治療を用いた硝子体内注射。
網膜の細胞はこのオプトジェネティクス遺伝子を利用して、光に反応するタンパク質を生成します。
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オプトジェネティック遺伝子治療
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実験的：高用量RTx-021
眼にオプトジェネティクス遺伝子を送達するために遺伝子療法を用いた硝子体内注射。
網膜の細胞はこのオプトジェネティクス遺伝子を用いて光に反応するタンパク質を作ります。
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オプトジェネティック遺伝子治療
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療に伴う有害事象の発現率
時間枠：6ヶ月
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MedDRA v24.0以上を使用して分類された治療関連有害事象を有する各コホートの患者数
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6ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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最良矯正視力 (BCVA)
時間枠：6か月
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RTx-021注射後のベースラインから6ヶ月後のBCVAの変化
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6か月
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低輝度視力 (LLVA)
時間枠：6ヶ月
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RTx-021注射後のLLVAにおけるベースラインから6ヶ月後の変化
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6ヶ月
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MNREAD 読解力評価
時間枠：6ヶ月
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RTx-021注射後、ベースラインから6か月後の読解精度および読解速度の変化。
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6ヶ月
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コントラスト感度
時間枠：6か月
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RTx-021注射後のベースラインから6ヶ月までのコントラスト感度の変化
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6か月
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視野
時間枠：6ヶ月
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RTx-021注射後、ベースラインから6ヵ月までの総視野面積の変化
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6ヶ月
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低視力生活の質（VA LV VFQ-48）
時間枠：6ヶ月
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RTx-021注射後のベースラインから6ヵ月時点での低視覚生活の質質問票VA LV VFQ-48の変化。
合計スコアが算出され、スコアが高いほど改善を示します。
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6ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2026年1月28日
一次修了 (推定)
2030年12月1日
研究の完了 (推定)
2030年12月1日
試験登録日
最初に提出
2026年2月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年2月23日
最初の投稿 (実際)
2026年2月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月15日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月13日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- RTx-021-CP-101
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
この治験薬は規制当局の承認を受けていないため、IPD（個人参加者データ）は現在共有されていません。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。