Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fáze 1/2 otevřená studie s eskalací dávky pro vyhodnocení bezpečnosti jediné intravitreální injekce RTx-021 u pacientů se Stargardtovou chorobou (AURORA)

13. dubna 2026 aktualizováno: Ray Therapeutics, Inc.

Fáze 1/2, otevřená, s postupným zvyšováním dávky, studie hodnotící bezpečnost jedné intravitreální injekce přípravku RTx-021 u pacientů se Stargardtovou chorobou (AURORA)

Fáze 1/2, otevřená, nerandomizovaná studie s eskalací dávky, ve které bude postupně zařazeno minimálně 9 a maximálně 18 způsobilých pacientů se Stargardtovou chorobou do až 3 dávkových kohort přípravku RTx-021. Zařazení pacienti obdrží jednu jednostrannou intravitreální injekci přípravku RTx-021 do studovaného oka a budou sledováni po dobu 5 let.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie fáze 1/2, otevřená, nerandomizovaná, se sekvenčním přiřazením, první dávková eskalace u lidí, má za cíl vyhodnotit bezpečnost a předběžnou účinnost jediné, jednostranné intravitreální injekce experimentální optogenetické genové terapie RTx-021 u pacientů se Stargardtovou chorobou. Plánují se až 3 dávkové kohorty RTx-021 a každá kohorta bude zpočátku sestávat ze 3 pacientů. Studie je navržena jako tradiční eskalace dávky s možností rozšíření kohorty a je určena k podpoře výběru dávky pro další klinický vývoj. Pacienti obdrží jedinou, jednostrannou intravitreální injekci RTx-021 do studovaného oka a budou sledováni po dobu 5 let s častějšími návštěvami v počátečních 12 měsících po léčbě.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

18

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Bakersfield, California, Spojené státy, 93309
        • Nábor
        • RayTx Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15219
        • Nábor
        • UPMC Vision Institute
        • Kontakt:
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Spojené státy, 77401
        • Nábor
        • RayTx Clinical Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zařazení:

  • Mužští a ženští pacienti >= 16 let věku
  • Schopni dodržovat harmonogram návštěv studie a všechna protokolová hodnocení
  • Diagnóza Stargardtovy choroby (vyžadováno genetické testování)
  • Nejlepší korigovaná zraková ostrost studovaného oka a druhého oka splňující kritéria studie
  • Přítomnost gangliových buněk sítnice a/nebo vrstvy nervových vláken sítnice při testování Spektrální doménovou optickou koherenční tomografií při screeningu potvrzená centrálním čtecím centrem obrazu
  • Dostatečná funkce orgánů a celkové dobré zdraví

Vylučovací kritéria:

  • Účast na klinické studii (oční nebo ne-oční) s experimentálním lékem, činidlem nebo terapií v posledních šesti měsících
  • Současná účast v jiné intervenční klinické oční studii
  • Předchozí podání jakékoli genové terapie (oční nebo jiné), implantátu sítnice nebo oční buněčné terapie
  • Předchozí oční onemocnění v jednom nebo obou očích, která by znemožnila plánovanou léčbu nebo jsou natolik významná, že by narušila interpretaci studijních koncových bodů nebo procedurálních komplikací
  • Známí respondenti na steroidy, pokud jejich nitrooční tlak nebylo možné účinně zvládnout lokálními tlakosnižujícími léky po předchozím použití steroidních léků
  • Komplikující systémová onemocnění včetně těch, u nichž samotné onemocnění nebo jeho léčba může změnit oční a/nebo funkci centrálního nervového systému (např. radiační léčba orbity; leukémie s postižením optického nervu)
  • Jakákoli dysfunkce imunitní odpovědi včetně imunokompromitujících onemocnění nebo užívání imunosupresivních léků, mezi jinými
  • Šedý zákal nebo jiná oční (včetně refrakční) operace, nitrooční a/nebo periokulární injekce v jednom nebo obou očích během předchozích čtyř měsíců (tj. 120 dní) před screeningem
  • Předchozí vitrektomie nebo afakie ve studovaném oku
  • Známá přecitlivělost na jakoukoli složku studijní léčby nebo kontraindikace léků plánovaných k použití v peri-procedurálním období (např. povidon-jod k přípravě na intravitreální injekci)
  • Známá kontraindikace profylaktického steroidního režimu
  • Aktuální těhotenství nebo kojení
  • Jakýkoli jiný stav, který by pacientovi neumožnil dokončit následná vyšetření během studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Nízká dávka RTx-021
Intravitreální injekce využívající genovou terapii k dodání optogenetického genu do oka. Buňky v sítnici využívají tento optogenetický gen k tvorbě proteinu, který reaguje na světlo.
Genetický: RTx-021
Optogenetická genová terapie
Experimentální: Střední dávka RTx-021
Intravitreální injekce využívající genovou terapii k dodání optogenetického genu do oka. Buňky v sítnici tento optogenetický gen využívají k tvorbě proteinu, který reaguje na světlo.
Genetický: RTx-021
Optogenetická genová terapie
Experimentální: Vysoká dávka RTx-021
Intravitreální injekce využívající genovou terapii k dodání optogenetického genu do oka. Buňky v sítnici používají tento optogenetický gen k tvorbě proteinu, který reaguje na světlo.
Genetický: RTx-021
Optogenetická genová terapie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: 6 měsíců
Počet pacientů v každé kohortě s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou kategorizovanými pomocí MedDRA v24.0 nebo vyšší
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nejlepší korigovaná zraková ostrost (BCVA)
Časové okno: 6 měsíců
Změna od výchozí hodnoty do 6. měsíce po injekci s RTx-021 v BCVA
6 měsíců
Zraková ostrost při nízké osvětlení (LLVA)
Časové okno: 6 měsíců
Změna od výchozího stavu do 6. měsíce po injekci přípravkem RTx-021 v LLVA
6 měsíců
MNREAD Test čtení
Časové okno: 6 měsíců
Změna od výchozí hodnoty do 6. měsíce po injekci přípravkem RTx-021 ve zrakové ostrosti čtení a rychlosti čtení.
6 měsíců
Kontrastní citlivost
Časové okno: 6 měsíců
Změna od výchozí hodnoty do 6. měsíce po injekci s RTx-021 v kontrastní citlivosti
6 měsíců
Zorné pole
Časové okno: 6 měsíců
Změna od výchozí hodnoty do 6. měsíce po injekci přípravku RTx-021 v celkové oblasti, ve které lze pozorovat objekty
6 měsíců
Nízká kvalita života zraku (VA LV VFQ-48)
Časové okno: 6 měsíců
Změna od výchozího stavu do 6. měsíce po injekci s RTx-021 v dotazníku kvality života při slabozrakosti VA LV VFQ-48.
Celkové skóre bude vypočítáno, přičemž vyšší skóre indikuje zlepšení.
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ray Therapeutics, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. ledna 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. února 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. února 2026

První zveřejněno (Aktuální)

27. února 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RTx-021-CP-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

IPD momentálně není sdíleno, protože tento zkoumaný léčebný postup nedostal regulační schválení.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Stargardtova nemoc

Klinické studie na RTx-021

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Lebanon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit