Фаза 1/2 открытого исследования по повышению дозы для оценки безопасности однократной интравитреальной инъекции RTx-021 у пациентов с болезнью Штаргардта (AURORA)

Критерии включения:

• Пациенты мужского и женского пола в возрасте от 16 лет
• Способность соблюдать график визитов исследования и все оценки по протоколу
• Диагноз болезни Штаргардта (требуется генетическое тестирование)
• Наилучшая скорректированная острота зрения исследуемого глаза и парного глаза, соответствующая критериям исследования
• Наличие ганглиозных клеток сетчатки и/или слоя нервных волокон сетчатки при тестировании спектральной оптической когерентной томографии на этапе скрининга, подтвержденное центральным центром анализа изображений
• Адекватная функция органов и общее хорошее состояние здоровья

Критерии исключения:

• Участие в клиническом исследовании (глазном или неглазном) с исследуемым препаратом, агентом или терапией в течение последних шести месяцев
• Одновременное участие в другом интервенционном клиническом глазном исследовании
• Предыдущее получение любой генной терапии (глазной или другой), имплантата сетчатки или клеточной терапии глаза
• Предсуществующие состояния глаз в любом глазу, которые препятствовали бы запланированному лечению или достаточно значительны, чтобы повлиять на интерпретацию конечных точек исследования или процедурных осложнений
• Известные пациенты с реакцией на стероиды, если их внутриглазное давление не могло эффективно контролироваться местными препаратами для снижения давления после предыдущего использования стероидных препаратов
• Осложняющие системные заболевания, включая те, при которых само заболевание или его лечение могут изменять функцию глаза и/или центральной нервной системы (например, лучевая терапия орбиты; лейкоз с вовлечением зрительного нерва)
• Любые нарушения иммунологического ответа, включая иммунокомпрометирующие заболевания или использование иммуносупрессивных препаратов, среди прочих
• Катаракта или другая глазная (включая рефракционную) хирургия, внутриглазная и/или периокулярная инъекция в любом глазу в течение четырех месяцев (т.е. 120 дней) до скрининга
• Предыдущая витрэктомия или афакия в исследуемом глазу
• Известная чувствительность к любому компоненту исследуемого лечения или противопоказание к препаратам, запланированным к использованию в перипроцедурный период (например, повидон-йод для подготовки к интравитреальной инъекции)
• Известное противопоказание к профилактическому режиму стероидов
• Текущая беременность или грудное вскармливание
• Любое другое состояние, которое не позволит пациенту пройти контрольные обследования в ходе исследования