Estudio de escalada de dosis abierto de Fase 1/2 para evaluar la seguridad de una inyección intravítrea única de RTx-021 en pacientes con enfermedad de Stargardt (AURORA)

Criterios de inclusión:

• Pacientes masculinos y femeninos de edad >= 16 años
• Capaz de cumplir con el calendario de visitas del estudio y todas las evaluaciones del protocolo
• Diagnóstico de enfermedad de Stargardt (se requiere prueba genética)
• Agudeza visual mejor corregida del ojo de estudio y del ojo compañero que cumpla con los criterios del estudio
• Presencia de células ganglionares de la retina y/o capa de fibras nerviosas de la retina en la prueba de Tomografía de Coherencia Óptica de Dominio Espectral en el cribado confirmada por el centro de lectura de imágenes central
• Función orgánica adecuada y buena salud general

Criterios de exclusión:

• Participación en un estudio clínico (ocular o no ocular) con un fármaco, agente o terapia de investigación en los últimos seis meses
• Participación concurrente en otro estudio clínico ocular intervencionista
• Recepción previa de cualquier terapia génica (ocular u otra), implante retiniano o terapia celular ocular
• Condiciones oculares preexistentes en cualquiera de los ojos que impidan el tratamiento planificado o sean lo suficientemente significativas como para interferir con la interpretación de los objetivos del estudio o las complicaciones del procedimiento
• Pacientes con respuesta conocida a esteroides si su presión intraocular no pudo ser manejada efectivamente con medicamentos tópicos reductores de presión después del uso previo de medicamentos esteroides
• Enfermedades sistémicas complicadas, incluidas aquellas en las que la enfermedad en sí, o el tratamiento de la enfermedad, pueden alterar la función ocular y/o del sistema nervioso central (por ejemplo, tratamiento de radiación de la órbita; leucemia con afectación del nervio óptico)
• Cualquier disfunción de respuesta inmunológica, incluidas enfermedades inmunocomprometidas o uso de medicamentos inmunosupresores, entre otros
• Catarata u otra cirugía ocular (incluyendo refractiva), inyección intraocular y/o periocular en cualquiera de los ojos dentro de los cuatro meses anteriores (es decir, 120 días) antes del cribado
• Vitrectomía previa o afaquia en el ojo de estudio
• Sensibilidad conocida a cualquier componente del tratamiento del estudio o contraindicación a los medicamentos planificados para su uso en el período peri-procedimiento (por ejemplo, povidona yodada para preparar la inyección intravítrea)
• Contraindicación conocida al régimen de esteroides profilácticos
• Embarazo o lactancia actual
• Cualquier otra condición que no permita al paciente completar los exámenes de seguimiento durante el estudio