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Studio in aperto di fase 1/2 sulla dose escalation per valutare la sicurezza di una singola iniezione intravitreale di RTx-021 in pazienti con malattia di Stargardt (AURORA)

13 aprile 2026 aggiornato da: Ray Therapeutics, Inc.

Studio di Fase 1/2, Open-Label, di Escalazione di Dose per Valutare la Sicurezza di una Singola Iniezione Intravitreale di RTx-021 in Pazienti con Malattia di Stargardt (AURORA)

Uno studio di Fase 1/2, in aperto, non randomizzato, a escalation di dose, in cui un minimo di 9 e un massimo di 18 pazienti eleggibili con malattia di Stargardt saranno arruolati sequenzialmente in fino a 3 coorti di dose di RTx-021. I pazienti arruolati riceveranno una singola iniezione intravitreale unilaterale di RTx-021 nell'occhio dello studio e saranno seguiti per 5 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio di fase 1/2, in aperto, non randomizzato, ad assegnazione sequenziale, di prima somministrazione nell'uomo con escalation di dose ha lo scopo di valutare la sicurezza e l'efficacia preliminare di una singola iniezione intravitreale unioculare della terapia genica optogenetica sperimentale, RTx-021, in pazienti con Malattia di Stargardt. Sono previsti fino a 3 coorti di dosaggio di RTx-021 e ciascuna coorte sarà inizialmente composta da 3 pazienti. Lo studio presenta un disegno tradizionale di escalation di dose con potenziale espansione della coorte ed è inteso a supportare la selezione della dose per ulteriori sviluppi clinici. I pazienti riceveranno una singola iniezione intravitreale unilaterale di RTx-021 nell'occhio in studio e saranno seguiti per 5 anni, con visite più frequenti nei primi 12 mesi dopo il trattamento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Bakersfield, California, Stati Uniti, 93309
        • Reclutamento
        • RayTx Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15219
        • Reclutamento
        • UPMC Vision Institute
        • Contatto:
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Stati Uniti, 77401
        • Reclutamento
        • RayTx Clinical Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Pazienti di sesso maschile e femminile di età ≥ 16 anni
  • In grado di rispettare il programma delle visite dello studio e tutte le valutazioni del protocollo
  • Diagnosi di malattia di Stargardt (è richiesto il test genetico)
  • Acuità visiva migliore corretta dell'occhio dello studio e dell'occhio controlaterale che soddisfa i criteri dello studio
  • Presenza di cellule gangliari retiniche e/o strato delle fibre nervose retiniche alla tomografia a coerenza ottica in dominio spettrale durante lo screening confermata dal centro di lettura delle immagini centrale
  • Funzione d'organo adeguata e buona salute generale

Criteri di esclusione:

  • Partecipazione a uno studio clinico (oculare o non oculare) con un farmaco, agente o terapia sperimentale negli ultimi sei mesi
  • Partecipazione concomitante a un altro studio clinico oculare interventistico
  • Precedente ricezione di qualsiasi terapia genica (oculare o altra), impianto retinico o terapia cellulare oculare
  • Condizioni oculari preesistenti in entrambi gli occhi che precluderebbero il trattamento pianificato o sono abbastanza significative da interferire con l'interpretazione degli endpoint dello studio o delle complicanze procedurali
  • Noti responder agli steroidi se la loro pressione intraoculare non è stata gestita efficacemente con farmaci topici ipotonizzanti dopo precedente uso di farmaci steroidei
  • Malattie sistemiche complicate, comprese quelle in cui la malattia stessa o il trattamento della malattia possono alterare la funzione oculare e/o del sistema nervoso centrale (ad esempio, trattamento radioterapico dell'orbita; leucemia con coinvolgimento del nervo ottico)
  • Qualsiasi disfunzione della risposta immunologica, comprese malattie immunocompromettenti o uso di farmaci immunosoppressivi, tra gli altri
  • Cataratta o altro intervento chirurgico oculare (incluso refrattivo), iniezione intraoculare e/o perioculare in entrambi gli occhi entro i quattro mesi precedenti (cioè 120 giorni) prima dello screening
  • Precedente vitrectomia o afachia nell'occhio dello studio
  • Nota sensibilità a qualsiasi componente del trattamento dello studio o controindicazione ai farmaci pianificati per l'uso nel periodo peri-procedurale (ad esempio, povidone-iodio per la preparazione all'iniezione intravitreale)
  • Controindicazione nota al regime steroideo profilattico
  • Gravidanza o allattamento in corso
  • Qualsiasi altra condizione che non consentirebbe al paziente di completare gli esami di follow-up durante lo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Bassa Dose RTx-021
Iniezione intravitreale che utilizza la terapia genica per fornire un gene optogenetico all'occhio.
Le cellule della retina utilizzano questo gene optogenetico per produrre una proteina che risponde alla luce.
Genetico: RTx-021
Terapia genica optogenetica
Sperimentale: Dose Intermedia RTx-021
Iniezione intravitreale che utilizza la terapia genica per somministrare un gene optogenetico all'occhio. Le cellule della retina utilizzano questo gene optogenetico per produrre una proteina che risponde alla luce.
Genetico: RTx-021
Terapia genica optogenetica
Sperimentale: Alta Dose RTx-021
Iniezione intravitreale che utilizza la terapia genica per fornire un gene optogenetico all'occhio. Le cellule della retina utilizzano questo gene optogenetico per produrre una proteina che risponde alla luce.
Genetico: RTx-021
Terapia genica optogenetica

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza degli eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: 6 Mesi
Il numero di pazienti in ciascuna coorte con eventi avversi emergenti dal trattamento categorizzati utilizzando MedDRA v24.0 o superiore
6 Mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Acuità Visiva Miglior Corretta (BCVA)
Lasso di tempo: 6 Mesi
Variazione rispetto al basale a 6 mesi dall'iniezione con RTx-021 nella BCVA
6 Mesi
Acuità Visiva a Bassa Luminanza (LLVA)
Lasso di tempo: 6 Mesi
Variazione dal basale al mese 6 dopo l'iniezione con RTx-021 in LLVA
6 Mesi
MNREAD Valutazione della Lettura
Lasso di tempo: 6 Mesi
Variazione dalla baseline al mese 6 dopo l'iniezione con RTx-021 nell'acuità di lettura e nella velocità di lettura.
6 Mesi
Sensibilità al Contrasto
Lasso di tempo: 6 Mesi
Variazione dalla Baseline al Mese 6 dopo iniezione con RTx-021 nella sensibilità al contrasto
6 Mesi
Campo Visivo
Lasso di tempo: 6 Mesi
Variazione dal basale al mese 6 dopo l'iniezione con RTx-021 nell'area totale in cui gli oggetti possono essere visti
6 Mesi
Bassa Qualità della Vista (VA LV VFQ-48)
Lasso di tempo: 6 Mesi
Cambiamento rispetto al basale al mese 6 dopo l'iniezione con RTx-021 nel questionario sulla qualità della vita per ipovedenti VA LV VFQ-48. Verrà calcolato un punteggio totale, con punteggi più alti che indicano un miglioramento.
6 Mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ray Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 gennaio 2026

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2030

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 febbraio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 febbraio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

27 febbraio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

15 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 aprile 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RTx-021-CP-101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Gli IPD non sono attualmente condivisi poiché questo trattamento sperimentale non ha ancora ricevuto l'approvazione regolamentare.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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