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Étude de Phase 1/2 en ouvert avec escalade de dose pour évaluer la sécurité d'une injection intravitréenne unique de RTx-021 chez les patients atteints de la maladie de Stargardt (AURORA)

13 avril 2026 mis à jour par: Ray Therapeutics, Inc.

Phase 1/2, étude ouverte, de dose-escalade pour évaluer la sécurité d'une injection intravitréenne unique de RTx-021 chez des patients atteints de la maladie de Stargardt (AURORA)

Une étude de phase 1/2, en ouvert, non randomisée, avec escalade de dose, où un minimum de 9 et un maximum de 18 patients éligibles atteints de la maladie de Stargardt seront inscrits séquentiellement dans jusqu'à 3 cohortes de dose de RTx-021.
Les patients inscrits recevront une injection intravitréenne unique et unilatérale de RTx-021 dans l'œil de l'étude et seront suivis pendant 5 ans.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude de phase 1/2, ouverte, non randomisée, à affectation séquentielle et de première administration chez l’homme avec escalade de dose vise à évaluer la sécurité et l’efficacité préliminaire d’une injection intravitréenne unique et unilatérale d’une thérapie génique optogénétique expérimentale, RTx-021, chez des patients atteints de la maladie de Stargardt. Jusqu’à 3 cohortes de dose de RTx-021 sont prévues, et chaque cohorte sera initialement composée de 3 patients. L’étude suit un schéma traditionnel d’escalade de dose avec possibilité d’expansion des cohortes et vise à soutenir la sélection de dose pour le développement clinique ultérieur. Les patients recevront une injection intravitréenne unique et unilatérale de RTx-021 dans l’œil étudié et seront suivis pendant 5 ans, avec des visites plus fréquentes au cours des 12 premiers mois après le traitement.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

18

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Bakersfield, California, États-Unis, 93309
        • Recrutement
        • RayTx Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15219
        • Recrutement
        • UPMC Vision Institute
        • Contact:
    • Texas
      • Bellaire, Texas, États-Unis, 77401
        • Recrutement
        • RayTx Clinical Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  • Patients hommes et femmes âgés de 16 ans et plus
  • Capables de respecter le calendrier des visites d'étude et toutes les évaluations du protocole
  • Diagnostic de maladie de Stargardt (test génétique requis)
  • Acuité visuelle la meilleure corrigée de l'œil d'étude et de l'œil controlatéral répondant aux critères de l'étude
  • Présence de cellules ganglionnaires rétiniennes et/ou de la couche de fibres nerveuses rétiniennes lors du test de tomographie par cohérence optique en domaine spectral au dépistage confirmée par le centre de lecture d'images central
  • Fonction organique adéquate et bonne santé générale

Critères d'exclusion :

  • Participation à une étude clinique (oculaire ou non oculaire) avec un médicament, un agent ou une thérapie expérimentale au cours des six derniers mois
  • Participation simultanée à une autre étude clinique oculaire interventionnelle
  • Réception antérieure de toute thérapie génique (oculaire ou autre), d'implant rétinien ou de thérapie cellulaire oculaire
  • Affections oculaires préexistantes dans l'un ou l'autre œil qui empêcheraient le traitement prévu ou sont suffisamment importantes pour interférer avec l'interprétation des critères d'évaluation de l'étude ou des complications procédurales
  • Répondeurs connus aux stéroïdes si leur pression intraoculaire n'a pas pu être gérée efficacement avec des médicaments topiques hypotenseurs après une utilisation antérieure de médicaments stéroïdiens
  • Maladies systémiques compliquées, y compris celles où la maladie elle-même, ou le traitement de la maladie, peut altérer la fonction oculaire et/ou du système nerveux central (par exemple, traitement par radiation de l'orbite ; leucémie avec atteinte du nerf optique)
  • Toute dysfonction de réponse immunologique, y compris les maladies immunodéprimantes ou l'utilisation de médicaments immunosuppresseurs, entre autres
  • Chirurgie de la cataracte ou autre chirurgie oculaire (y compris réfractive), injection intraoculaire et/ou périoculaire dans l'un ou l'autre œil au cours des quatre mois précédents (c'est-à-dire 120 jours) avant le dépistage
  • Vitrectomie ou aphakie antérieure dans l'œil d'étude
  • Sensibilité connue à l'un des composants du traitement de l'étude ou contre-indication aux médicaments prévus pour une utilisation pendant la période péri-procédurale (par exemple, povidone iodée pour la préparation à l'injection intravitréenne)
  • Contre-indication connue au régime stéroïdien prophylactique
  • Grossesse ou allaitement en cours
  • Toute autre condition qui ne permettrait pas au patient de terminer les examens de suivi pendant l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Faible Dose RTx-021
Injection intravitréenne utilisant une thérapie génique pour délivrer un gène optogénétique à l'œil. Les cellules de la rétine utilisent ce gène optogénétique pour produire une protéine qui répond à la lumière.
Génétique: RTx-021
Thérapie génique optogénétique
Expérimental: Dose moyenne RTx-021
Injection intravitréenne utilisant une thérapie génique pour délivrer un gène optogénétique à l'œil.
Les cellules de la rétine utilisent ce gène optogénétique pour produire une protéine qui répond à la lumière.
Génétique: RTx-021
Thérapie génique optogénétique
Expérimental: RTx-021 à forte dose
Injection intravitréenne utilisant la thérapie génique pour délivrer un gène optogénétique à l'œil. Les cellules de la rétine utilisent ce gène optogénétique pour produire une protéine qui répond à la lumière.
Génétique: RTx-021
Thérapie génique optogénétique

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables émergents du traitement
Délai: 6 mois
Le nombre de patients dans chaque cohorte présentant des événements indésirables émergents du traitement catégorisés à l'aide de MedDRA v24.0 ou supérieur
6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Acuité Visuelle Meilleure Corrigée (AVMC)
Délai: 6 mois
Variation par rapport à la ligne de base à 6 mois après l'injection avec RTx-021 dans la BCVA
6 mois
Acuité visuelle à faible luminance (LLVA)
Délai: 6 mois
Changement par rapport à la valeur de base à 6 mois après l'injection de RTx-021 dans la LLVA
6 mois
Évaluation de la lecture MNREAD
Délai: 6 Mois
Variation par rapport au niveau de base à 6 mois après l'injection de RTx-021 en acuité de lecture et vitesse de lecture.
6 Mois
Sensibilité au contraste
Délai: 6 mois
Changement par rapport à la valeur initiale jusqu'au mois 6 après injection avec RTx-021 dans la sensibilité aux contrastes
6 mois
Champ Visuel
Délai: 6 mois
Changement par rapport à la valeur de base à 6 mois après l'injection de RTx-021 dans la surface totale dans laquelle les objets peuvent être vus
6 mois
Qualité de vie liée à la basse vision (VA LV VFQ-48)
Délai: 6 mois
Évolution de la valeur de base au mois 6 après injection de RTx-021 dans le questionnaire de qualité de vie liée à la basse vision VA LV VFQ-48.
Un score total sera calculé, les scores plus élevés indiquant une amélioration.
6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ray Therapeutics, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 janvier 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 février 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 février 2026

Première publication (Réel)

27 février 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

15 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 avril 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RTx-021-CP-101

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Les IPD ne sont actuellement pas partagées car ce traitement expérimental n'a pas reçu d'approbation réglementaire.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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