Fase 1/2 åpen merking dose-eskaleringsstudie for å evaluere sikkerheten av en enkelt intravitreal injeksjon av RTx-021 hos pasienter med Stargardt sykdom (AURORA)
13. april 2026 oppdatert av: Ray Therapeutics, Inc.
Fase 1/2, åpen merket, dose-eskaleringsstudie for å evaluere sikkerheten av en enkelt intravitreal injeksjon av RTx-021 hos pasienter med Stargardts sykdom (AURORA)
En fase 1/2, åpen, ikke-randomisert, dose-eskaleringsstudie, hvor minimum 9 og maksimum 18 kvalifiserte pasienter med Stargardt-sykdom vil bli inkludert sekvensielt i opptil 3 dosekohorter av RTx-021.
Inkluderte pasienter vil motta en enkelt, unilateral intravitreal injeksjon av RTx-021 i studieøyet og bli fulgt i 5 år.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Denne fasen 1/2, åpen, ikke-randomisert, sekvensielt tildelt, første-i-mennesker dose-eskaleringsstudien er for å evaluere sikkerheten og foreløpig effekt av en enkelt, enøyet intravitreal injeksjon av en undersøkende optogenetisk genterapi, RTx-021, hos pasienter med Stargardt sykdom.
Opptil 3 dose-kohorter av RTx-021 er planlagt, og hver kohort vil bestå av 3 pasienter.
Studien er en tradisjonell dose-eskaleringsdesign med potensial for kohort-utvidelse og er ment å støtte dose-valg for videre klinisk utvikling.
Pasienter vil motta en enkelt, unilateral intravitreal injeksjon av RTx-021 i studieøyet og bli fulgt i 5 år med besøk som er hyppigere i de første 12 månedene etter behandling.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
18
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Executive Clinical Director
- Telefonnummer: 858-617-8610
- E-post: clinicaltrials@raytherapeutics.com
Studiesteder
-
-
California
-
Bakersfield, California, Forente stater, 93309
- Rekruttering
- RayTx Clinical Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15219
- Rekruttering
- UPMC Vision Institute
-
Ta kontakt med:
- UPMC Vision Institute Clinical Trials Team
- Telefonnummer: 412-642-7888
- E-post: Clinicaltrialsoph@upmc.edu
-
-
Texas
-
Bellaire, Texas, Forente stater, 77401
- Rekruttering
- RayTx Clinical Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mannlige og kvinnelige pasienter ≥ 16 år
- I stand til å følge studiebesøksplanen og alle protokollvurderinger
- Diagnose Stargardts sykdom (genetisk testing kreves)
- Studieøyets og følgeøyets best korrigerte synsskarphet oppfyller studiekriterier
- Tilstedeværelse av retinale ganglieceller og/eller retinalt nervefibrerlag ved Spectral Domain Optical Coherence Tomografi-testing ved screening bekreftet av sentralt bildeanalyse-senter
- Tilstrekkelig organfunksjon og generelt god helse
Eksklusjonskriterier:
- Deltakelse i en klinisk studie (okulær eller ikke-okulær) med et undersøkelsesmedikament, -agens eller -terapi de siste seks månedene
- Samtidig deltakelse i en annen intervensjonell klinisk okulær studie
- Tidligere mottatt genterapi (okulær eller annen), retinalt implantat eller okulær celleterapi
- Forhåndseksisterende øyensykdommer i begge øyne som ville forhindre planlagt behandling eller er betydelige nok til å forstyrre tolkningen av studieendepunkter eller prosedyrekomplikasjoner
- Kjente steroidrespondenter dersom deres intraokulære trykk ikke kunne kontrolleres effektivt med topiske trykksenkende medisiner etter tidligere bruk av steroider
- Kompliserende systemiske sykdommer inkludert de der sykdommen selv, eller behandlingen av sykdommen, kan endre okulær og/eller sentralnervesystemfunksjon (f.eks. strålebehandling av orbita; leukemi med optisk nervelinvolvering)
- Enhver immunologisk responsdysfunksjon inkludert immunkompromitterende sykdommer eller bruk av immunosuppressive medisiner, blant annet
- Katarakt eller annen okulær (inkludert refraktiv) kirurgi, intraokulær og/eller periokulær injeksjon i begge øyne innen de fire foregående månedene (dvs. 120 dager) før screening
- Tidligere vitrektomi eller afaki i studieøyet
- Kjent følsomhet for noe komponent i studiebehandlingen eller kontraindikasjon for medisiner planlagt brukt i peri-prosedyrerioden (f.eks. povidonjod for forberedelse til intravitreal injeksjon)
- Kjent kontraindikasjon for profylaktisk steroidregime
- Nåværende graviditet eller amming
- Enhver annen tilstand som ikke ville tillate pasienten å fullføre oppfølgingsundersøkelser under studien
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Lav dose RTx-021
Intravitreal injeksjon med genteterapi for å levere et optogenetisk gen til øyet.
Celler i netthinnen bruker dette optogenetiske genet til å lage et protein som reagerer på lys.
|
Optogenetisk genterapi
|
|
Eksperimentell: Middels dose RTx-021
Intravitreal injeksjon som bruker genterapi for å levere et optogenetisk gen til øyet.
Celler i netthinnen bruker dette optogenetiske genet til å lage et protein som reagerer på lys.
|
Optogenetisk genterapi
|
|
Eksperimentell: Høy dose RTx-021
Intravitreal injeksjon som bruker genterapi for å levere et optogenetisk gen til øyet.
Celler i netthinnen bruker dette optogenetiske genet til å lage et protein som reagerer på lys.
|
Optogenetisk genterapi
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av behandlingsrelaterte bivirkninger
Tidsramme: 6 måneder
|
Antall pasienter i hver kohort med behandlingsrelaterte bivirkninger kategorisert ved bruk av MedDRA v24.0 eller høyere
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Best korrigert synsskarphet (BCVA)
Tidsramme: 6 måneder
|
Endring fra baseline til måned 6 etter injeksjon med RTx-021 i BCVA
|
6 måneder
|
|
Synsskarphet ved lav luminans (LLVA)
Tidsramme: 6 måneder
|
Endring fra utgangspunkt til måned 6 etter injeksjon med RTx-021 i LLVA
|
6 måneder
|
|
MNREAD Lesevurdering
Tidsramme: 6 måneder
|
Endring fra baseline til måned 6 etter injeksjon med RTx-021 i leseskarphet og lesehastighet.
|
6 måneder
|
|
Kontrastfølsomhet
Tidsramme: 6 måneder
|
Endring fra baseline til måned 6 etter injeksjon med RTx-021 i kontrastsensitivitet
|
6 måneder
|
|
Synsfelt
Tidsramme: 6 måneder
|
Endring fra baseline til måned 6 etter injeksjon med RTx-021 i det totale området der objekter kan sees
|
6 måneder
|
|
Livskvalitet ved nedsatt syn (VA LV VFQ-48)
Tidsramme: 6 måneder
|
Endring fra utgangspunkt til måned 6 etter injeksjon med RTx-021 i lavsynets livskvalitetsundersøkelse VA LV VFQ-48.
En totalsum vil bli beregnet med høyere poengsum som indikerer en forbedring.
|
6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
28. januar 2026
Primær fullføring (Antatt)
1. desember 2030
Studiet fullført (Antatt)
1. desember 2030
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
18. februar 2026
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
23. februar 2026
Først lagt ut (Faktiske)
27. februar 2026
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
15. april 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
13. april 2026
Sist bekreftet
1. februar 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- RTx-021-CP-101
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
IPD deles for øyeblikket ikke, da denne undersøkende behandlingen ikke har mottatt godkjenning fra myndighetene.
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .