Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Faza 1/2 otwarte badanie z eskalacją dawki w celu oceny bezpieczeństwa pojedynczej iniekcji doszklistkowej RTx-021 u pacjentów z chorobą Stargardta (AURORA)

13 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Ray Therapeutics, Inc.

Faza 1/2, otwarte, z eskalacją dawki badanie oceniające bezpieczeństwo pojedynczej iniekcji doszklistkowej RTx-021 u pacjentów z chorobą Stargardta (AURORA)

Badanie fazy 1/2, otwarte, nierandomizowane, z eskalacją dawki, w którym co najmniej 9 i maksymalnie 18 kwalifikujących się pacjentów z chorobą Stargardta zostanie włączonych sekwencyjnie do maksymalnie 3 kohort dawkowych RTx-021. Włączeni pacjenci otrzymają pojedynczą, jednostronną iniekcję doszklistkową RTx-021 do oka badanego i będą obserwowani przez 5 lat.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To otwarte, nierandomizowane badanie fazy 1/2 z sekwencyjnym przydziałem, będące pierwszym badaniem na ludziach z eskalacją dawki, ma na celu ocenę bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności pojedynczego, jednostronnego doszklistkowego wstrzyknięcia eksperymentalnej terapii genowej optogenetycznej RTx-021 u pacjentów z chorobą Stargardta.
Planowane są do 3 kohort dawkowych RTx-021, a każda kohorta będzie początkowo składać się z 3 pacjentów.
Badanie ma tradycyjny projekt eskalacji dawki z możliwością rozszerzenia kohorty i ma na celu wsparcie wyboru dawki do dalszego rozwoju klinicznego.
Pacjenci otrzymają pojedyncze, jednostronne doszklistkowe wstrzyknięcie RTx-021 w oku badawczym i będą obserwowani przez 5 lat, przy czym wizyty będą częstsze w ciągu pierwszych 12 miesięcy po leczeniu.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

18

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Bakersfield, California, Stany Zjednoczone, 93309
        • Rekrutacyjny
        • RayTx Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15219
        • Rekrutacyjny
        • UPMC Vision Institute
        • Kontakt:
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Stany Zjednoczone, 77401
        • Rekrutacyjny
        • RayTx Clinical Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku ≥ 16 lat
  • Zdolni do przestrzegania harmonogramu wizyt w badaniu i wszystkich ocen zgodnie z protokołem
  • Rozpoznanie choroby Stargardta (wymagane badanie genetyczne)
  • Najlepsza skorygowana ostrość wzroku oka badanego i oka towarzyszącego spełniająca kryteria badania
  • Obecność komórek zwojowych siatkówki i/lub warstwy włókien nerwowych siatkówki w badaniu Spektralnej Domenowej Koherentnej Tomografii Optycznej podczas badań przesiewowych potwierdzona przez centralne centrum odczytu obrazów
  • Prawidłowa czynność narządów i ogólnie dobry stan zdrowia

Kryteria wykluczenia:

  • Udział w badaniu klinicznym (okulistycznym lub nieokulistycznym) z lekiem, substancją lub terapią badawczą w ciągu ostatnich sześciu miesięcy
  • Równoczesny udział w innym interwencyjnym klinicznym badaniu okulistycznym
  • Wcześniejsze otrzymanie jakiejkolwiek terapii genowej (okulistycznej lub innej), implantu siatkówki lub terapii komórkowej oka
  • Wstępnie istniejące schorzenia oka w jednym lub obu oczach, które uniemożliwiłyby planowane leczenie lub są na tyle istotne, aby zakłócać interpretację punktów końcowych badania lub powikłań proceduralnych
  • Znani odpowiadacze na steroidy, jeśli ich ciśnienie wewnątrzgałkowe nie mogło być skutecznie kontrolowane za pomocą miejscowych leków obniżających ciśnienie po wcześniejszym zastosowaniu leków steroidowych
  • Powikłania chorób ogólnoustrojowych, w tym takie, w których sama choroba lub jej leczenie może zmieniać czynność oczną i/lub ośrodkowego układu nerwowego (np. leczenie napromienianiem oczodołu; białaczka z zajęciem nerwu wzrokowego)
  • Jakiekolwiek zaburzenia odpowiedzi immunologicznej, w tym choroby upośledzające odporność lub stosowanie leków immunosupresyjnych, między innymi
  • Zaćma lub inna operacja oka (w tym refrakcyjna), iniekcja do gałki ocznej i/lub okołogałkowa w jednym lub obu oczach w ciągu czterech miesięcy (tj. 120 dni) przed badaniem przesiewowym
  • Wcześniejsza witrektomia lub bezsoczewkowość w oku badanym
  • Znana nadwrażliwość na jakikolwiek składnik leczenia badawczego lub przeciwwskazanie do leków planowanych do stosowania w okresie okołooperacyjnym (np. powidon-jod do przygotowania do iniekcji doszklistkowej)
  • Znane przeciwwskazanie do profilaktycznego schematu steroidowego
  • Obecna ciąża lub karmienie piersią
  • Jakikolwiek inny stan, który nie pozwoliłby pacjentowi na ukończenie badań kontrolnych w trakcie badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Niska Dawka RTx-021
Podanie doszklistkowe z wykorzystaniem terapii genowej w celu dostarczenia genu optogenetycznego do oka. Komórki siatkówki wykorzystują ten gen optogenetyczny do wytwarzania białka reagującego na światło.
Genetyczny: RTx-021
Optogenetyczna terapia genowa
Eksperymentalny: Średnia Dawka RTx-021
Wstrzyknięcie doszklistkowe z wykorzystaniem terapii genowej w celu dostarczenia genu optogenetycznego do oka. Komórki siatkówki wykorzystują ten gen optogenetyczny do wytwarzania białka reagującego na światło.
Genetyczny: RTx-021
Optogenetyczna terapia genowa
Eksperymentalny: Wysoka Dawka RTx-021
Wstrzyknięcie doszklistkowe przy użyciu terapii genowej w celu dostarczenia genu optogenetycznego do oka. Komórki w siatkówce wykorzystują ten gen optogenetyczny do wytworzenia białka reagującego na światło.
Genetyczny: RTx-021
Optogenetyczna terapia genowa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: 6 Miesięcy
Liczba pacjentów w każdej kohorcie z niepożądanymi zdarzeniami związanymi z leczeniem sklasyfikowanymi przy użyciu MedDRA w wersji 24.0 lub wyższej
6 Miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Najlepsza Skorygowana Ostrość Wzroku (BCVA)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej do miesiąca 6 po iniekcji preparatu RTx-021 w BCVA
6 miesięcy
Ostrość wzroku przy niskim natężeniu światła (LLVA)
Ramy czasowe: 6 Miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej do miesiąca 6 po wstrzyknięciu preparatem RTx-021 w LLVA
6 Miesięcy
Ocena czytania MNREAD
Ramy czasowe: 6 Miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej do 6. miesiąca po iniekcji z RTx-021 w ostrości czytania i szybkości czytania.
6 Miesięcy
Wrażliwość na kontrast
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zmiana względem wartości wyjściowej do 6 miesiąca po iniekcji z RTx-021 w czułości kontrastu
6 miesięcy
Pole widzenia
Ramy czasowe: 6 Miesięcy
Zmiana od wartości wyjściowej do miesiąca 6 po iniekcji z RTx-021 w całkowitej powierzchni, w której obiekty mogą być widziane
6 Miesięcy
Jakość życia w przypadku słabowzroczności (VA LV VFQ-48)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Zmiana od wartości początkowej do 6 miesiąca po iniekcji z RTx-021 w kwestionariuszu jakości życia osób z niską ostrością wzroku VA LV VFQ-48. Obliczona zostanie łączna punktacja, przy czym wyższe wyniki oznaczają poprawę.
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ray Therapeutics, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 stycznia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 lutego 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 lutego 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 lutego 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RTx-021-CP-101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

IPD nie jest obecnie udostępniane, ponieważ ten badany lek nie otrzymał jeszcze zgody regulacyjnej.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj