Estudo de Fase 1/2 de Escalação de Dose Aberto para Avaliar a Segurança de uma Única Injeção Intravítrea de RTx-021 em Pacientes com Doença de Stargardt (AURORA)
13 de abril de 2026 atualizado por: Ray Therapeutics, Inc.
Estudo de Fase 1/2, Aberto, de Escalonamento de Dose para Avaliar a Segurança de uma Injeção Intravítrea Única de RTx-021 em Pacientes com Doença de Stargardt (AURORA)
Um estudo de Fase 1/2, aberto, não randomizado, de escalonamento de dose, onde um mínimo de 9 e um máximo de 18 doentes elegíveis com Doença de Stargardt serão inscritos sequencialmente em até 3 coortes de dose de RTx-021.
Os doentes inscritos receberão uma única injeção intravítrea unilateral de RTx-021 no olho do estudo e serão acompanhados durante 5 anos.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este estudo de Fase 1/2, aberto, não randomizado, com atribuição sequencial e primeira administração em humanos com escalonamento de dose tem como objetivo avaliar a segurança e eficácia preliminar de uma única injeção intravítrea uniocular de uma terapia génica optogenética em investigação, RTx-021, em doentes com doença de Stargardt.
Estão planeados até 3 coortes de dose de RTx-021, e cada coorte consistirá inicialmente em 3 doentes.
O estudo segue um desenho tradicional de escalonamento de dose com potencial para expansão de coorte e destina-se a apoiar a seleção de dose para um maior desenvolvimento clínico.
Os doentes receberão uma única injeção intravítrea unilateral de RTx-021 no olho do estudo e serão acompanhados durante 5 anos, com visitas mais frequentes nos primeiros 12 meses após o tratamento.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
18
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Executive Clinical Director
- Número de telefone: 858-617-8610
- E-mail: clinicaltrials@raytherapeutics.com
Locais de estudo
-
-
California
-
Bakersfield, California, Estados Unidos, 93309
- Recrutamento
- RayTx Clinical Site
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-
Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15219
- Recrutamento
- UPMC Vision Institute
-
Contato:
- UPMC Vision Institute Clinical Trials Team
- Número de telefone: 412-642-7888
- E-mail: Clinicaltrialsoph@upmc.edu
-
-
Texas
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Bellaire, Texas, Estados Unidos, 77401
- Recrutamento
- RayTx Clinical Site
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Pacientes masculinos e femininos com idade ≥ 16 anos
- Capazes de cumprir o calendário de visitas do estudo e todas as avaliações do protocolo
- Diagnóstico de Doença de Stargardt (requer teste genético)
- Acuidade Visual Melhor Corrigida do olho do estudo e do olho companheiro que cumpre os critérios do estudo
- Presença de células ganglionares da retina e/ou camada de fibras nervosas da retina em testes de Tomografia de Coerência Óptica de Domínio Espectral no Rastreio confirmados pelo centro de leitura central de imagens
- Função orgânica adequada e boa saúde geral
Critérios de Exclusão:
- Participação num estudo clínico (ocular ou não ocular) com um fármaco, agente ou terapia investigacional nos últimos seis meses
- Participação simultânea noutro estudo clínico ocular intervencionista
- Receção prévia de qualquer terapia génica (ocular ou outra), implante retiniano ou terapia celular ocular
- Condições oculares pré-existentes em qualquer dos olhos que impeçam o tratamento planeado ou sejam suficientemente significativas para interferir com a interpretação dos endpoints do estudo ou das complicações procedimentais
- Respostas conhecidas a esteroides se a sua pressão intraocular não puder ser gerida eficazmente com medicamentos tópicos de redução da pressão após uso prévio de medicamentos esteroides
- Doenças sistémicas complicadas, incluindo aquelas em que a própria doença, ou o tratamento da doença, pode alterar a função ocular e/ou do sistema nervoso central (ex.: tratamento com radiação da órbita; leucemia com envolvimento do nervo óptico)
- Qualquer disfunção de resposta imunológica incluindo, doenças imunocomprometedoras ou uso de medicamentos imunossupressores, entre outros
- Catarata ou outra cirurgia ocular (incluindo refrativa), injeção intraocular e/ou periocular em qualquer dos olhos nos quatro meses anteriores (ou seja, 120 dias) antes do rastreio
- Vitrectomia prévia ou afacia no olho do estudo
- Sensibilidade conhecida a qualquer componente do tratamento do estudo ou contraindicação a medicamentos planeados para uso no período peri-procedimental (ex.: povidona-iodada para preparação para injeção intravítrea)
- Contraindicação conhecida ao regime profilático de esteroides
- Gravidez atual ou amamentação
- Qualquer outra condição que não permita ao paciente completar os exames de acompanhamento durante o estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Baixa Dose RTx-021
Injeção intravítrea usando terapia genética para fornecer um gene optogenético ao olho.
Células na retina usam este gene optogenético para produzir uma proteína que responde à luz.
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Terapia genética optogenética
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Experimental: Dose Intermédia RTx-021
Injeção intravítrea usando terapia génica para entregar um gene optogenético ao olho.
As células na retina usam este gene optogenético para produzir uma proteína que responde à luz.
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Terapia genética optogenética
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Experimental: Alta Dose de RTx-021
Injeção intravítrea usando terapia génica para administrar um gene optogenético ao olho.
As células da retina utilizam este gene optogenético para produzir uma proteína que responde à luz. |
Terapia genética optogenética
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Incidência de Eventos Adversos Emergentes do Tratamento
Prazo: 6 Meses
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O número de doentes em cada coorte com eventos adversos emergentes do tratamento categorizados utilizando MedDRA v24.0 ou superior
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6 Meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Acuidade Visual Melhor Corrigida (AVMC)
Prazo: 6 Meses
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Alteração da Linha de Base para o Mês 6 após injeção com RTx-021 na BCVA
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6 Meses
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Acuidade Visual com Baixa Luminância (LLVA)
Prazo: 6 Meses
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Alteração desde a Linha de Base até ao Mês 6 após injeção com RTx-021 em LLVA
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6 Meses
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Avaliação de Leitura MNREAD
Prazo: 6 Meses
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Alteração da Linha de Base para o Mês 6 após injeção com RTx-021 na acuidade de leitura e velocidade de leitura.
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6 Meses
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Sensibilidade ao Contraste
Prazo: 6 Meses
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Variação desde a Linha de Base até ao Mês 6 após injeção com RTx-021 na sensibilidade ao contraste
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6 Meses
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Campo Visual
Prazo: 6 Meses
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Alteração da Linha de Base para o Mês 6 após injeção com RTx-021 na área total em que os objetos podem ser vistos
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6 Meses
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Qualidade de Vida na Baixa Visão (VA LV VFQ-48)
Prazo: 6 Meses
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Alteração da linha de base até ao mês 6 após injeção com RTx-021 no questionário de qualidade de vida para baixa visão VA LV VFQ-48.
Será calculada uma pontuação total, em que pontuações mais altas indicam uma melhoria.
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6 Meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
28 de janeiro de 2026
Conclusão Primária (Estimado)
1 de dezembro de 2030
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2030
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
18 de fevereiro de 2026
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
23 de fevereiro de 2026
Primeira postagem (Real)
27 de fevereiro de 2026
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
15 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de abril de 2026
Última verificação
1 de fevereiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- RTx-021-CP-101
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
Os DIP não estão atualmente a ser partilhados, uma vez que este tratamento em investigação não recebeu aprovação regulatória.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .