Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 1/2 open-label dosis-escalatiestudie om de veiligheid te evalueren van een enkele intravitreale injectie van RTx-021 bij patiënten met de ziekte van Stargardt (AURORA)

13 april 2026 bijgewerkt door: Ray Therapeutics, Inc.

Fase 1/2, open-label, dosis-escalatiestudie om de veiligheid van een enkele intravitreale injectie van RTx-021 te evalueren bij patiënten met de ziekte van Stargardt (AURORA)

Een fase 1/2, open-label, niet-gerandomiseerde, dosis-escalatiestudie, waarbij minimaal 9 en maximaal 18 in aanmerking komende patiënten met de ziekte van Stargardt sequentieel zullen worden ingeschreven in maximaal 3 dosiscohorten van RTx-021. Ingeschreven patiënten zullen een eenmalige, unilaterale intravitreale injectie van RTx-021 in het studie-oog ontvangen en gedurende 5 jaar worden gevolgd.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze fase 1/2, open-label, niet-gerandomiseerde, sequentiële toewijzing, first-in-human dosis-escalatiestudie heeft als doel de veiligheid en voorlopige werkzaamheid te evalueren van een eenmalige, eenogige intravitreale injectie van een experimentele optogenetische gentherapie, RTx-021, bij patiënten met de ziekte van Stargardt. Er zijn tot 3 dosiscohorten van RTx-021 gepland, en elk cohort zal aanvankelijk bestaan uit 3 patiënten. De studie heeft een traditioneel dosis-escalatieontwerp met de mogelijkheid tot cohortuitbreiding en is bedoeld om dosisselectie voor verdere klinische ontwikkeling te ondersteunen. Patiënten zullen een eenmalige, unilaterale intravitreale injectie van RTx-021 in het studieoog ontvangen en worden gedurende 5 jaar gevolgd, waarbij de bezoeken frequenter zijn in de eerste 12 maanden na behandeling.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Bakersfield, California, Verenigde Staten, 93309
        • Werving
        • RayTx Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15219
        • Werving
        • UPMC Vision Institute
        • Contact:
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Verenigde Staten, 77401
        • Werving
        • RayTx Clinical Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke en vrouwelijke patiënten ≥ 16 jaar
  • In staat om het studiebezoekenschema en alle protocolbeoordelingen na te leven
  • Diagnose van de ziekte van Stargardt (genetisch onderzoek vereist)
  • Best gecorrigeerde gezichtsscherpte van studie-oog en mede-oog voldoet aan de studiecriteria
  • Aanwezigheid van retinale ganglioncellen en/of retinale zenuwvezellaag bij Spectral Domain Optical Coherence Tomografie-onderzoek tijdens screening, bevestigd door centraal beeldleescentrum
  • Voldoende orgaanfunctie en algemene goede gezondheid

Exclusiecriteria:

  • Deelname aan een klinische studie (oculair of niet-oculair) met een onderzoeksgeneesmiddel, -middel of -therapie in de afgelopen zes maanden
  • Gelijktijdige deelname aan een andere interventionele klinische oculaire studie
  • Eerder ontvangen van gentherapie (oculair of anderszins), retinale implantaat of oculaire celtherapie
  • Reeds bestaande oogaandoeningen in een van beide ogen die de geplande behandeling verhinderen of ernstig genoeg zijn om de interpretatie van studie-eindpunten of procedurele complicaties te verstoren
  • Bekende steroïdrespondenten als hun intraoculaire druk niet effectief kon worden beheerd met topische drukverlagende medicatie na eerder gebruik van steroïde medicatie
  • Complicerende systemische ziekten, waaronder ziekten waarbij de ziekte zelf, of de behandeling ervan, de oculaire en/of centrale zenuwstelselfunctie kan veranderen (bijv. bestraling van de orbita; leukemie met oogzenuwbetrokkenheid)
  • Enige immunologische responsdisfunctie, waaronder immuuncompromitterende ziekten of gebruik van immunosuppressiva, onder andere
  • Cataract of andere oculaire (inclusief refractieve) chirurgie, intraoculaire en/of perioculaire injectie in een van beide ogen binnen de vier maanden (d.w.z. 120 dagen) voorafgaand aan screening
  • Eerder vitrectomie of afakie in het studie-oog
  • Bekende gevoeligheid voor een bestanddeel van de studiebehandeling of contra-indicatie voor medicatie gepland voor gebruik in de peri-procedurele periode (bijv. povidonjodium ter voorbereiding op intravitreale injectie)
  • Bekende contra-indicatie voor profylactisch steroïdenregime
  • Huidige zwangerschap of borstvoeding
  • Elke andere aandoening die de patiënt niet in staat stelt om de follow-uponderzoeken tijdens de studie te voltooien

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Lage Dosis RTx-021
Intravitreale injectie met gentherapie om een optogenetisch gen aan het oog toe te dienen. Cellen in het netvlies gebruiken dit optogenetische gen om een eiwit aan te maken dat reageert op licht.
Genetisch: RTx-021
Optogenetische gentherapie
Experimenteel: Middelgrote dosis RTx-021
Intravitreale injectie met gentherapie om een optogenetisch gen aan het oog af te geven. Cellen in het netvlies gebruiken dit optogenetische gen om een eiwit te maken dat reageert op licht.
Genetisch: RTx-021
Optogenetische gentherapie
Experimenteel: Hoge Dosis RTx-021
Intravitreale injectie met behulp van gentherapie om een optogenetisch gen aan het oog toe te dienen. Cellen in het netvlies gebruiken dit optogenetische gen om een eiwit te produceren dat op licht reageert.
Genetisch: RTx-021
Optogenetische gentherapie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van behandeling-gerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: 6 maanden
Het aantal patiënten in elke cohort met behandeling-gerelateerde bijwerkingen gecategoriseerd met MedDRA v24.0 of hoger
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Best Corrected Visual Acuity (BCVA)
Tijdsspanne: 6 maanden
Verandering van baseline tot maand 6 na injectie met RTx-021 in BCVA
6 maanden
Gezichtsscherpte bij laag licht (LLVA)
Tijdsspanne: 6 maanden
Verandering van baseline tot maand 6 na injectie met RTx-021 in LLVA
6 maanden
MNREAD Leesbeoordeling
Tijdsspanne: 6 Maanden
Verandering van baseline tot maand 6 na injectie met RTx-021 in leesacuïteit en leessnelheid.
6 Maanden
Contrastgevoeligheid
Tijdsspanne: 6 maanden
Verandering van basislijn tot maand 6 na injectie met RTx-021 in contrastgevoeligheid
6 maanden
Gezichtsveld
Tijdsspanne: 6 Maanden
Verandering vanaf de baseline tot maand 6 na injectie met RTx-021 in het totale gebied waarin objecten kunnen worden gezien
6 Maanden
Low Vision Kwaliteit van Leven (VA LV VFQ-48)
Tijdsspanne: 6 Maanden
Verandering van baseline naar maand 6 na injectie met RTx-021 in de low vision kwaliteit van leven vragenlijst VA LV VFQ-48. Er wordt een totaalscore berekend waarbij hogere scores een verbetering aangeven.
6 Maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ray Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 januari 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2030

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 februari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 februari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

27 februari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 april 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RTx-021-CP-101

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Beschrijving IPD-plan

IPD wordt momenteel niet gedeeld aangezien dit onderzoeksbehandeling nog geen goedkeuring van de regelgevende instanties heeft ontvangen.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren