Fase 1/2 åben-label dosis-eskaleringsundersøgelse til evaluering af sikkerheden af en enkelt intravitreal injektion af RTx-021 hos patienter med Stargardts sygdom (AURORA)
13. april 2026 opdateret af: Ray Therapeutics, Inc.
Fase 1/2, åben-label, dose-eskaleringsundersøgelse til vurdering af sikkerheden af en enkelt intravitreal injektion af RTx-021 hos patienter med Stargardts sygdom (AURORA)
En fase 1/2, åben-label, ikke-randomiseret, dosis-eskaleringsundersøgelse, hvor mindst 9 og højst 18 kvalificerede patienter med Stargardts sygdom vil blive inkluderet sekventielt i op til 3 dosis-kohorter af RTx-021.
Inkluderede patienter vil modtage en enkelt, unilateral intravitreal injektion af RTx-021 i undersøgelsesøjet og blive fulgt i 5 år.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Denne fase 1/2, åben-label, ikke-randomiseret, sekventielt tildelt, første-på-mennesker dosis-eskaleringsundersøgelse skal evaluere sikkerheden og den foreløbige effekt af en enkelt, unilateralt intravitreal injektion af en eksperimentel optogenetisk genterapi, RTx-021, hos patienter med Stargardts sygdom.
Op til 3 dosis-kohorter af RTx-021 er planlagt, og hver kohorte vil i første omgang bestå af 3 patienter.
Undersøgelsen er et traditionelt dosis-eskaleringsdesign med potentiale for kohorte-udvidelse og er beregnet til at understøtte dosisvalg til yderligere klinisk udvikling.
Patienter vil modtage en enkelt, unilateral intravitreal injektion af RTx-021 i studieøjet og blive fulgt i 5 år, hvor besøg vil være hyppigere i de første 12 måneder efter behandlingen.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
18
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Executive Clinical Director
- Telefonnummer: 858-617-8610
- E-mail: clinicaltrials@raytherapeutics.com
Studiesteder
-
-
California
-
Bakersfield, California, Forenede Stater, 93309
- Rekruttering
- RayTx Clinical Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15219
- Rekruttering
- UPMC Vision Institute
-
Kontakt:
- UPMC Vision Institute Clinical Trials Team
- Telefonnummer: 412-642-7888
- E-mail: Clinicaltrialsoph@upmc.edu
-
-
Texas
-
Bellaire, Texas, Forenede Stater, 77401
- Rekruttering
- RayTx Clinical Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mandlige og kvindelige patienter ≥ 16 år
- I stand til at overholde studiebesøgsskemaet og alle protokollens vurderinger
- Diagnose med Stargardts sygdom (gentest kræves)
- Studieøjets og det andet øjes bedst korrigerede synsstyrke opfylder studiekriterierne
- Tilstedeværelse af retinale ganglieceller og/eller retinalt nervefibrillag ved Spectral Domain Optical Coherence Tomografi-test ved screening bekræftet af centralt billedlæsningscenter
- Tilstrækkelig organfunktion og generelt god helbred
Eksklusionskriterier:
- Deltagelse i et klinisk studie (okulært eller ikke-okulært) med et undersøgelseslægemiddel, -agens eller -terapi inden for de seneste seks måneder
- Samtidig deltagelse i et andet interventionelt klinisk okulært studie
- Tidligere modtagelse af enhver genterapi (okulær eller anden), retinal implantat eller okulær celleterapi
- Forudgående øjensygdomme i begge øjne, der ville forhindre den planlagte behandling eller er betydelige nok til at forstyrre fortolkningen af studieendepunkter eller procedurekomplikationer
- Kendte steroidrespondenter, hvis deres intraokulære tryk ikke kunne styres effektivt med topiske tryksænkende lægemidler efter tidligere brug af steroidlægemidler
- Komplicerende systemiske sygdomme, herunder dem hvor sygdommen selv eller behandlingen af sygdommen kan ændre okulær og/eller centralnervesystemfunktion (f.eks. strålebehandling af orbita; leukæmi med optisk nerveinvolvering)
- Enhver immunologisk responsdysfunktion, herunder immunkompromitterende sygdomme eller brug af immunosuppressive lægemidler, blandt andre
- Katarakt eller anden okulær (herunder refraktiv) kirurgi, intraokulær og/eller periokulær injektion i begge øjne inden for de foregående fire måneder (dvs. 120 dage) før screening
- Tidligere vitrektomi eller afaki i studieøjet
- Kendt følsomhed over for ethvert komponent i studiebehandlingen eller kontraindikation over for lægemidler planlagt til brug i peri-procedureperioden (f.eks. povidonjod til forberedelse til intravitreal injektion)
- Kendt kontraindikation over for profylaktisk steroidregime
- Nuværende graviditet eller amning
- Enhver anden tilstand, der ikke ville tillade patienten at gennemføre opfølgende undersøgelser under studiet
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Lav Dosis RTx-021
Intravitreal injektion ved hjælp af genteknologi for at levere et optogenetisk gen til øjet.
Celler i nethinden bruger dette optogenetiske gen til at producere et protein, der reagerer på lys.
|
Optogenetisk genterapi
|
|
Eksperimentel: Middel Dosis RTx-021
Intravitreal injektion ved brug af genterapi til at levere et optogenetisk gen til øjet.
Celler i nethinden bruger dette optogenetiske gen til at danne et protein, der reagerer på lys.
|
Optogenetisk genterapi
|
|
Eksperimentel: Høj Dosis RTx-021
Intravitreal injektion ved hjælp af genteknologi til at aflevere et optogenetisk gen til øjet.
Celler i nethinden bruger dette optogenetiske gen til at fremstille et protein, der reagerer på lys.
|
Optogenetisk genterapi
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger
Tidsramme: 6 måneder
|
Antallet af patienter i hver kohorte med behandlingsrelaterede bivirkninger kategoriseret ved hjælp af MedDRA v24.0 eller højere
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Bedste korrigerede synsskarphed (BCVA)
Tidsramme: 6 måneder
|
Ændring fra baseline til måned 6 efter injektion med RTx-021 i BCVA
|
6 måneder
|
|
Synsskarphed ved lav luminans (LLVA)
Tidsramme: 6 måneder
|
Ændring fra baseline til måned 6 efter injektion med RTx-021 i LLVA
|
6 måneder
|
|
MNREAD Læseundersøgelse
Tidsramme: 6 måneder
|
Ændring fra baseline til måned 6 efter injektion med RTx-021 i læse-skarphed og læsehastighed.
|
6 måneder
|
|
Kontrastfølsomhed
Tidsramme: 6 måneder
|
Ændring fra baseline til måned 6 efter injektion med RTx-021 i kontrastfølsomhed
|
6 måneder
|
|
Synsfelt
Tidsramme: 6 måneder
|
Ændring fra baseline til måned 6 efter injektion med RTx-021 i det samlede område, hvor objekter kan ses
|
6 måneder
|
|
Livskvalitet ved nedsat syn (VA LV VFQ-48)
Tidsramme: 6 måneder
|
Ændring fra baseline til måned 6 efter injektion med RTx-021 i spørgeskemaet om livskvalitet ved nedsat syn VA LV VFQ-48.
En totalscore vil blive beregnet, hvor højere scorer indikerer en forbedring.
|
6 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
28. januar 2026
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. december 2030
Studieafslutning (Anslået)
1. december 2030
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
18. februar 2026
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
23. februar 2026
Først opslået (Faktiske)
27. februar 2026
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
15. april 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
13. april 2026
Sidst verificeret
1. februar 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- RTx-021-CP-101
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
IPD-planbeskrivelse
IPD deles ikke i øjeblikket, da denne undersøgende behandling ikke har modtaget regulatorisk godkendelse.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .