Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Faa­si 1/2 avo­men­toi­nen an­nos­kor­keu­tus­tu­tki­mus RTx-021:n yksit­täi­sen in­tra­vit­re­aa­li­pis­to­ksen tur­val­li­suu­den ar­vioi­mi­sek­si Sta­gar­dtin tau­di­pot­lai­dil­la (AURORA)

maanantai 13. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Ray Therapeutics, Inc.

Faa­si 1/2, avoimen leiman, annoksen kasvatus­tutkimus RTx-021:n yksittäisen intravitreaali-injektion turvallisuuden arvioimiseksi Stargardtin taudin potilailla (AURORA)

Vaiheen 1/2, avoimen leiman, ei-satunnaistettu, annoksen nousututkimus, johon vähintään 9 ja enintään 18 kelvollista Stargardtin tautia sairastavaa potilasta rekrytoidaan peräkkäin jopa 3 RTx-021:n annosryhmään. Rekrytoidut potilaat saavat yhden, yksipuolisen intravitreaalisen RTx-021-piikin tutkimussilmään ja heitä seurataan 5 vuoden ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä vaiheen 1/2 avoin, ei-satunnaistettu, peräkkäisjakoon perustuva, ensimmäinen ihmisissä toteutettu annoksen kohotus-tutkimus arvioi tutkittavan optogeneettisen geeniterapian, RTx-021:n, yksittäisen, yksisilmäisen intravitreaalisen ruiskutuksen turvallisuutta ja alustavaa tehokkuutta Stargardt-taudin potilailla.
Suunnitellaan enintään 3 RTx-021:n annosryhmää, ja jokainen ryhmä koostuu aluksi 3 potilaasta.
Tutkimus perustuu perinteiseen annoksen kohotus-suunnitteluun, jossa on mahdollisuus ryhmän laajentamiseen, ja sen tarkoituksena on tukea annoksen valintaa jatkokehitystä varten.
Potilaat saavat yksittäisen, yksipuolisen intravitreaalisen RTx-021-ruiskutuksen tutkimussilmään ja heitä seurataan 5 vuoden ajan, ja vierailut ovat tiheämpiä hoidon jälkeisten 12 ensimmäisen kuukauden aikana.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

18

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Bakersfield, California, Yhdysvallat, 93309
        • Rekrytointi
        • RayTx Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15219
        • Rekrytointi
        • UPMC Vision Institute
        • Ottaa yhteyttä:
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Yhdysvallat, 77401
        • Rekrytointi
        • RayTx Clinical Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Ottamiskriteerit:

  • Mies- ja naispotilaat >= 16 vuoden ikäisiä
  • Kyky noudattaa tutkimuskäyntiaikataulua ja kaikkia protokollan arviointeja
  • Stargardtin taudin diagnoosi (geneettinen testaus vaaditaan)
  • Tutkittavan silmän ja toisen silmän paras korjattu näöntarkkuus täyttää tutkimuskriteerit
  • Verkkokalvosolujen ja/tai verkkokalvon hermosäikekerroksen läsnäolo Spectral Domain Optical Coherence Tomography -testauksessa seulonnassa, jonka keskuskuvalukukeskus vahvistaa
  • Riittävä elinten toiminta ja yleinen hyvä terveydentila

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistuminen kliiniseen tutkimukseen (silmä- tai ei-silmä) tutkittavalla lääkeaineella, aineella tai hoidolla viimeisen kuuden kuukauden aikana
  • Samanaikainen osallistuminen toiseen interventiiviseen kliiniseen silmätutkimukseen
  • Aikaisempi saanti mitä tahansa geeniterapiaa (silmä- tai muu), verkkokalvoimplanttia tai silmäsoluterapiaa
  • Aikaisemmin olemassa olevat silmäolosuhteet kummassakin silmässä, jotka estäisivät suunnitellun hoidon tai ovat riittävän merkittäviä häiritäkseen tutkimuspäätepisteiden tai toimenpiteen komplikaatioiden tulkintaa
  • Tunnetut steroidivasteiset, jos heidän silmänpaineensa ei pystytty hallitsemaan tehokkaasti paikallisilla paineenalentavilla lääkkeillä steroidilääkkeiden aikaisemman käytön jälkeen
  • Monimutkaiset systemaattiset sairaudet, mukaan lukien ne, joissa sairaus itse tai sairauden hoito voi muuttaa silmän ja/tai keskushermoston toimintaa (esim. sädehoito silmäkuopalle; leukemia, jossa on näköhermon osallistuminen)
  • Mikä tahansa immunologisen vasteen toimintahäiriö, mukaan lukien immunokompromisoivat sairaudet tai immunosuppressiivisten lääkkeiden käyttö muun muassa
  • Kaihi tai muu silmäleikkaus (mukaan lukien refraktiivinen), intraokulaarinen ja/tai periokulaarinen injektio kummassakin silmässä neljän edellisen kuukauden (eli 120 päivän) aikana ennen seulontaa
  • Aikaisempi vitrektomia tai afakia tutkittavassa silmässä
  • Tunnettu herkkyys mihin tahansa tutkimushoito-osaan tai kontraindikaatio toimenpiteen ympäristössä suunniteltujen lääkkeiden käyttöön (esim. povidoni-jodi valmisteluun intravitreaali-injektiota varten)
  • Tunnettu kontraindikaatio profylaktiseen steroidiregimeeniin
  • Nykyinen raskaus tai imetys
  • Mikä tahansa muu tila, joka ei salli potilaan suorittaa seurantatutkimuksia tutkimuksen aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Matala annos RTx-021
Geneerisen optogenetiikan geenin toimitukseen silmään tarkoitettu intravitreaalinen injektio. Verkokalvon solut käyttävät tätä optogenetiikan geeniä valoon reagoivan proteiinin tuottamiseen.
Geneettinen: RTx-021
Optogeneettinen geeniterapia
Kokeellinen: Keskimääräinen annos RTx-021
Intravitreaalinen injektio, jossa käytetään geeniterapiaa optogeenisen geenin tuomiseksi silmään. Verkkalinnan solut käyttävät tätä optogeenistä geeniä valoon reagoivan proteiinin tuottamiseen.
Geneettinen: RTx-021
Optogeneettinen geeniterapia
Kokeellinen: Korkea annos RTx-021
Intravitreaalinen injektio, jossa käytetään geeniterapiaa optogeenisen geenin tuomiseksi silmään. Verkkalimakudoksen solut käyttävät tätä optogeenista geeniä valoon reagoivan proteiinin tuottamiseen.
Geneettinen: RTx-021
Optogeneettinen geeniterapia

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien esiintymistiheys
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Jokaisen kohortin potilaiden lukumäärä, joilla on hoidon aikana ilmaantuneita haittatapahtumia luokiteltu käyttäen MedDRA v24.0:tä tai uudempaa
6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Paras korjattu näöntarkkuus (BCVA)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Muutos lähtöarvosta 6 kuukautta RTx-021-pistoksen jälkeen BCVA:ssa
6 kuukautta
Matalan Valaistuksen Näöntarkkuus (LLVA)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Muutos perustasosta 6 kuukauden kuluttua RTx-021-ruiskeen jälkeen LLVA:ssa
6 kuukautta
MNREAD Lukutesti
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Muutos lähtöarvosta 6 kuukauden kuluttua RTx-021-ruiskeen jälkeen lukutarkkuudessa ja lukunopeudessa.
6 kuukautta
Kontrastiherkkyys
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Muutos lähtöarvosta 6 kuukauden kuluttua RTx-021:n injektion jälkeen kontrastiherkkyydessä
6 kuukautta
Näökenttä
Aikaikkuna: 6 Kuukautta
Muutos perustasosta 6 kuukauden kuluttua RTx-021-injektion jälkeen kokonaisalueella, jossa esineitä voidaan nähdä
6 Kuukautta
Matalan näkökyvyn elämänlaatu (VA LV VFQ-48)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Muutos lähtöarvosta kuukauden 6 jälkeen injektion RTx-021 jälkeen matalan näön laadun elämän kyselyssä VA LV VFQ-48. Kokonaispistemäärä lasketaan, jossa korkeammat pisteet osoittavat parantumista.
6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ray Therapeutics, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 28. tammikuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 18. helmikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 23. helmikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 27. helmikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 15. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 13. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RTx-021-CP-101

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

IPD:tä ei tällä hetkellä jaeta, koska tämä tutkittava hoitomuoto ei ole saanut sääntelyviranomaisten hyväksyntää.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa