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Phase-1/2-Open-Label-Dosis-Eskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit einer einzelnen intravitrealen Injektion von RTx-021 bei Patienten mit Stargardt-Krankheit (AURORA)

13. April 2026 aktualisiert von: Ray Therapeutics, Inc.

Phase 1/2, Offene, Dosis-Eskalationsstudie zur Bewertung der Sicherheit einer einzelnen intravitrealen Injektion von RTx-021 bei Patienten mit Stargardt-Krankheit (AURORA)

Eine Phase-1/2-, offene, nicht-randomisierte, Dosis-Eskalations-Studie, bei der mindestens 9 und maximal 18 geeignete Patienten mit Stargardt-Krankheit sequentiell in bis zu 3 Dosis-Kohorten von RTx-021 eingeschlossen werden. Eingeschlossene Patienten erhalten eine einmalige, unilaterale intravitreale Injektion von RTx-021 in das Studienauge und werden über 5 Jahre nachbeobachtet.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Phase-1/2-, offene, nicht randomisierte, sequenzielle Zuweisungs-, erstmals am Menschen durchgeführte Dosis-Eskalationsstudie dient der Bewertung der Sicherheit und vorläufigen Wirksamkeit einer einzelnen, unilateralen intravitrealen Injektion einer experimentellen optogenetischen Gentherapie, RTx-021, bei Patienten mit Stargardt-Krankheit. Bis zu 3 Dosis-Kohorten von RTx-021 sind geplant, und jede Kohorte wird zunächst aus 3 Patienten bestehen. Die Studie folgt einem traditionellen Dosis-Eskalationsdesign mit der Möglichkeit der Kohorten-Erweiterung und soll die Dosisauswahl für die weitere klinische Entwicklung unterstützen. Die Patienten erhalten eine einzelne, unilaterale intravitreale Injektion von RTx-021 in das Studienauge und werden über 5 Jahre nachbeobachtet, wobei die Besuche in den ersten 12 Monaten nach der Behandlung häufiger erfolgen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

18

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Bakersfield, California, Vereinigte Staaten, 93309
        • Rekrutierung
        • RayTx Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15219
        • Rekrutierung
        • UPMC Vision Institute
        • Kontakt:
    • Texas
      • Bellaire, Texas, Vereinigte Staaten, 77401
        • Rekrutierung
        • RayTx Clinical Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche und weibliche Patienten ≥ 16 Jahre alt
  • In der Lage, den Studienbesuchsplan und alle Protokollbewertungen einzuhalten
  • Diagnose von Stargardt-Krankheit (genetische Testung erforderlich)
  • Studienauge und Partnerauge mit bester korrigierter Sehschärfe, die den Studienkriterien entspricht
  • Vorhandensein von retinalen Ganglienzellen und/oder retinaler Nervenfaserschicht bei Spectral-Domain-Optische-Kohärenztomographie-Testung beim Screening, bestätigt durch zentrales Bildlesezentrum
  • Ausreichende Organfunktion und allgemein guter Gesundheitszustand

Ausschlusskriterien:

  • Teilnahme an einer klinischen Studie (okulär oder nicht-okulär) mit einem Prüfpräparat, Wirkstoff oder einer Therapie in den letzten sechs Monaten
  • Gleichzeitige Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Augenstudie
  • Frühere Verabreichung jeglicher Gentherapie (okulär oder anderweitig), Netzhautimplantat oder okulärer Zelltherapie
  • Vorbestehende Augenerkrankungen in einem der Augen, die die geplante Behandlung ausschließen oder signifikant genug sind, um die Interpretation der Studienendpunkte oder Verfahrenskomplikationen zu beeinträchtigen
  • Bekannte Steroid-Responder, wenn ihr Augeninnendruck nach früherer Anwendung von Steroidmedikamenten nicht effektiv mit topischen druckreduzierenden Medikamenten kontrolliert werden konnte
  • Komplizierende systemische Erkrankungen einschließlich solcher, bei denen die Krankheit selbst oder deren Behandlung die okuläre und/oder zentralnervöse Funktion verändern kann (z.B. Strahlenbehandlung der Orbita; Leukämie mit Sehnervbeteiligung)
  • Jegliche immunologische Reaktionsstörung einschließlich immunkompromittierender Erkrankungen oder Verwendung von immunsuppressiven Medikamenten, unter anderem
  • Katarakt oder andere okuläre (einschließlich refraktiver) Chirurgie, intraokuläre und/oder periokuläre Injektion in einem der Augen innerhalb der letzten vier Monate (d.h. 120 Tage) vor dem Screening
  • Frühere Vitrektomie oder Aphakie im Studienauge
  • Bekannte Empfindlichkeit gegenüber einer Komponente der Studienbehandlung oder Kontraindikation für Medikamente, die für den peri-prozeduralen Zeitraum geplant sind (z.B. Povidon-Iod zur Vorbereitung auf intravitreale Injektion)
  • Bekannte Kontraindikation für prophylaktisches Steroidregime
  • Aktuelle Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Jeglicher andere Zustand, der es dem Patienten nicht erlauben würde, die Nachuntersuchungen während der Studie abzuschließen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Niedrig dosiertes RTx-021
Intravitreale Injektion unter Verwendung von Gentherapie, um ein optogenetisches Gen ins Auge zu bringen. Zellen in der Netzhaut nutzen dieses optogenetische Gen, um ein Protein herzustellen, das auf Licht reagiert.
Genetisch: RTx-021
Optogenetische Gentherapie
Experimental: Mittlere Dosis RTx-021
Intravitreale Injektion mittels Gentherapie zur Verabreichung eines optogenetischen Gens ins Auge. Zellen in der Netzhaut nutzen dieses optogenetische Gen zur Herstellung eines Proteins, das auf Licht reagiert.
Genetisch: RTx-021
Optogenetische Gentherapie
Experimental: Hohe Dosis RTx-021
Intravitreale Injektion mit Gentherapie zur Verabreichung eines optogenetischen Gens ins Auge. Zellen in der Netzhaut verwenden dieses optogenetische Gen, um ein Protein herzustellen, das auf Licht reagiert.
Genetisch: RTx-021
Optogenetische Gentherapie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: 6 Monate
Die Anzahl der Patienten in jeder Kohorte mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen, kategorisiert mit MedDRA v24.0 oder höher
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bestkorrigierte Sehschärfe (BCVA)
Zeitfenster: 6 Monate
Veränderung vom Ausgangswert bis Monat 6 nach Injektion mit RTx-021 in BCVA
6 Monate
Visuelle Sehschärfe bei geringer Leuchtdichte (LLVA)
Zeitfenster: 6 Monate
Veränderung von Baseline bis Monat 6 nach Injektion mit RTx-021 in LLVA
6 Monate
MNREAD Lesebewertung
Zeitfenster: 6 Monate
Änderung von Baseline bis Monat 6 nach Injektion mit RTx-021 in Leseschärfe und Lesegeschwindigkeit.
6 Monate
Kontrastempfindlichkeit
Zeitfenster: 6 Monate
Änderung vom Ausgangswert bis Monat 6 nach Injektion mit RTx-021 im Kontrastempfinden
6 Monate
Gesichtsfeld
Zeitfenster: 6 Monate
Veränderung von Baseline zu Monat 6 nach Injektion mit RTx-021 in der Gesamtfläche, in der Objekte gesehen werden können
6 Monate
Low Vision Quality of Life (VA LV VFQ-48)
Zeitfenster: 6 Monate
Veränderung vom Ausgangswert bis zum Monat 6 nach Injektion mit RTx-021 im Lebensqualitätsfragebogen bei Sehschwäche VA LV VFQ-48. Ein Gesamtscore wird berechnet, wobei höhere Werte eine Verbesserung anzeigen.
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ray Therapeutics, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Januar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. Februar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Februar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. Februar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

15. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RTx-021-CP-101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

IPD wird derzeit nicht geteilt, da diese Prüfbehandlung noch keine regulatorische Zulassung erhalten hat.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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