스타가르트병 환자에서 RTx-021의 단일 유리체내 주사 안전성을 평가하기 위한 제1/2상 개방형 용량 증량 연구 (AURORA)
2026년 4월 13일 업데이트: Ray Therapeutics, Inc.
RTx-021의 단일 유리체강내 주사 안전성을 평가하기 위한 Stargardt병 환자를 대상으로 한 1/2상, 오픈라벨, 용량증가 연구 (AURORA)
RTx-021의 최대 3개 용량 코호트에 순차적으로 최소 9명에서 최대 18명의 적격 스타가르트병 환자를 등록하는 1/2상, 개방형, 비무작위, 용량 증량 연구입니다.
등록된 환자는 연구 대상 안구에 RTx-021을 단일, 일측 유리체내 주사로 투여받고 5년간 추적 관찰됩니다.
연구 개요
상세 설명
이 1/2상, 개방형, 비무작위, 순차적 할당, 최초 인체 투여량 증량 연구는 스타가르트병 환자에서 연구용 광유전자 치료제 RTx-021의 단일, 단안 유리체강 내 주사의 안전성과 예비 유효성을 평가하기 위한 것입니다.
RTx-021의 최대 3개 투여량 코호트가 계획되어 있으며, 각 코호트는 초기에 3명의 환자로 구성됩니다.
이 연구는 코호트 확장 가능성이 있는 전통적인 투여량 증량 설계로, 추가 임상 개발을 위한 투여량 선택을 지원하기 위한 것입니다.
환자는 연구 안에 RTx-021의 단일, 일측 유리체강 내 주사를 받고 치료 후 초기 12개월 동안 더 빈번한 방문을 포함하여 5년간 추적 관찰됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
18
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Executive Clinical Director
- 전화번호: 858-617-8610
- 이메일: clinicaltrials@raytherapeutics.com
연구 장소
-
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California
-
Bakersfield, California, 미국, 93309
- 모병
- RayTx Clinical Site
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15219
- 모병
- UPMC Vision Institute
-
연락하다:
- UPMC Vision Institute Clinical Trials Team
- 전화번호: 412-642-7888
- 이메일: Clinicaltrialsoph@upmc.edu
-
-
Texas
-
Bellaire, Texas, 미국, 77401
- 모병
- RayTx Clinical Site
-
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 남성 및 여성 환자, 연령 >= 16세
- 연구 방문 일정 및 모든 프로토콜 평가를 준수할 수 있음
- 스타가르트병 진단 (유전자 검사 필요)
- 연구 안 및 대조 안의 최대 교정 시력이 연구 기준을 충족함
- 스크리닝 시 스펙트럼 영역 광간섭 단층 촬영 검사에서 망막 신경절 세포 및/또는 망막 신경 섬유층 존재 (중앙 이미지 판독 센터 확인)
- 적절한 장기 기능 및 일반적인 건강 상태 양호
제외 기준:
- 지난 6개월 동안 연구용 의약품, 약제 또는 치료제를 사용한 임상 연구 (안과 또는 비안과) 참여
- 다른 중재적 임상 안과 연구에 동시 참여
- 이전에 유전자 치료 (안과 또는 기타), 망막 이식 또는 안과 세포 치료를 받은 적 있음
- 계획된 치료를 방해하거나 연구 종단점 또는 시술 합병증 해석을 방해할 정도로 심각한 양안 중 어느 한쪽의 기존 안과 질환
- 스테로이드 약물 사용 후 국소 안압 강하제로 효과적으로 관리되지 않은 경우 알려진 스테로이드 반응자
- 안과 및/또는 중추 신경계 기능을 변화시킬 수 있는 질병 자체 또는 질병 치료를 포함하는 복잡한 전신 질환 (예: 안와 방사선 치료; 시신경 침범 백혈병)
- 면역 저하 질환이나 면역억제제 사용 등을 포함한 모든 면역 반응 기능 장애
- 스크리닝 전 4개월 (즉, 120일) 이내 양안 중 어느 한쪽에서 백내장 또는 기타 안과 (굴절 포함) 수술, 안내 및/또는 안와 주사 시행
- 연구 안에서 이전 유리체 절제술 또는 무수정체 상태
- 연구 치료 성분에 대한 알려진 과민증 또는 시술 주기 기간에 사용 계획된 약물에 대한 금기증 (예: 유리체 내 주사 준비용 포비돈 요오드)
- 예방적 스테로이드 요법에 대한 알려진 금기증
- 현재 임신 또는 수유 중
- 연구 기간 동안 후속 검사를 완료할 수 없게 하는 기타 모든 상태
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 저용량 RTx-021
유전자 치료를 사용하여 안구에 옵토제네틱 유전자를 전달하는 유리체 내 주사.
망막의 세포는 이 옵토제네틱 유전자를 사용하여 빛에 반응하는 단백질을 생성합니다.
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옵토제네틱 유전자 치료
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실험적: 중간 용량 RTx-021
유전자 치료를 사용한 유리체 내 주사로 안구에 광유전학적 유전자를 전달합니다.
망막의 세포들은 이 광유전학적 유전자를 사용하여 빛에 반응하는 단백질을 만듭니다.
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옵토제네틱 유전자 치료
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실험적: 고용량 RTx-021
유전자 치료를 이용한 유리체 내 주사로 안구에 광유전학적 유전자를 전달합니다.
망막의 세포들은 이 광유전학적 유전자를 사용하여 빛에 반응하는 단백질을 생성합니다.
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옵토제네틱 유전자 치료
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료 관련 이상반응 발생률
기간: 6개월
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MedDRA v24.0 이상을 사용하여 분류된 치료 중 발생한 이상반응이 있는 각 코호트의 환자 수
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6개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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최대 교정 시력 (BCVA)
기간: 6개월
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RTx-021 주사 후 기저선 대비 6개월 시점의 BCVA 변화
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6개월
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저조도 시력 (LLVA)
기간: 6개월
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RTx-021 주사 후 6개월 시점의 기저치 대비 변화 (LLVA)
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6개월
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MNREAD 독서 평가
기간: 6개월
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RTx-021 주사 후 6개월째의 읽기 예민도와 읽기 속도에서의 기준선 대비 변화.
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6개월
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대비감도
기간: 6개월
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RTx-021 주사 후 기저선 대비 6개월 시점의 대비 감도 변화
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6개월
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시야
기간: 6개월
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RTx-021 주사 후 6개월까지의 기준선 대비 변화, 대상물을 볼 수 있는 전체 영역에서
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6개월
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저시력 삶의 질 (VA LV VFQ-48)
기간: 6개월
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RTx-021 주사 후 6개월까지의 저시력 삶의 질 설문지 VA LV VFQ-48의 기준선 대비 변화.
총점이 높을수록 개선을 나타내는 총점이 계산됩니다.
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6개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2026년 1월 28일
기본 완료 (추정된)
2030년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2030년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 2월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 2월 23일
처음 게시됨 (실제)
2026년 2월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 13일
마지막으로 확인됨
2026년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- RTx-021-CP-101
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
IPD 계획 설명
이 연구 치료법이 규제 승인을 받지 못했기 때문에 IPD는 현재 공유되지 않고 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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