ベルギー基準センターにおける嚢胞性線維症に苦しむ成人集団の特徴付け

この研究は、嚢胞性線維症（CF）および嚢胞性線維症関連糖尿病（CFRD）の有無を問わず、患者を対象とした単一施設における観察コホート研究であり、後ろ向き医療記録レビューと横断的評価（QOL質問票）を組み合わせたものです。

本研究は、ベルギーの基準センターの1つで現在フォローアップされている患者を基に、嚢胞性線維症関連糖尿病（CFRD）の有無による嚢胞性線維症患者の特徴を調査・比較することを目的としています。糖尿病の影響、その早期診断、および代謝コントロールは、患者の栄養状態、呼吸状態、ならびに生活の質との関連で評価されます。

嚢胞性線維症膜貫通調節因子（CFTR）モジュレーター療法が糖尿病コントロールに及ぼす影響も、モジュレーターを投与されている患者と投与されていない患者の血糖コントロールパラメータを比較し、ならびに治療群内で治療開始前後のこれらのパラメータを検討することで評価されます。さらに、CFTRモジュレーターがCFRDのない患者の栄養状態および呼吸状態に及ぼす影響も評価されます。

生活の質は、SF-36質問票を用いて、CFRDの有無にかかわらず嚢胞性線維症患者において評価されます。CFRD患者の生活の質は、同じ病院でフォローアップされている年齢を一致させた1型糖尿病患者のサンプルと比較されます。追加の糖尿病関連アウトカム（低血糖認識、糖尿病治療への満足度、血糖モニタリングへの満足度を含む）が評価され、2つの糖尿病患者群間で比較されます。

先行研究によると、CFRD患者は全体的な生活の質が低く、インスリン療法および血糖モニタリングの受容性が低い傾向がある一方、低血糖の認識は良好で、日常生活における低血糖の認識された影響は小さいと報告されています。