Aikuisten kystisen fibroosista kärsivän potilasjoukon karakterisointi Belgian vertailukeskuksessa
Aikuisten kystisen fibroosin sairastavien potilaiden karakterisointi Belgian referenssikeskuksessa sekä diabeteksen ja CFTR-modulaattorien vaikutuksen arviointi hengitystoimintaan, ravitsemustilaan ja elämänlaatuun
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on monosentrinen havainnointikohorttitutkimus, joka yhdistää taaksepäin suuntautuvan lääketieteellisen tietojen katsauksen ja poikkileikkaustutkimuksen käyttämällä elämänlaatukyselyitä kystisen fibroosin (CF) potilailla, joilla on tai ei ole kystiseen fibroosiin liittyvää diabetesta.
Tämän tutkimuksen tavoitteena on tutkia ja verrata kystisen fibroosin potilaiden ominaisuuksia kystiseen fibroosiin liittyvän diabeteksen (CFRD) esiintymisen tai puuttumisen mukaan perustuen potilaisiin, joita seurataan tällä hetkellä yhdessä Belgian vertailukeskusista. Diabeteksen vaikutusta, sen varhaista diagnosointia ja sen metabolista hallintaa arvioidaan suhteessa potilaiden ravitsemustilaan ja hengityselinten tilaan sekä heidän elämänlaatuunsa.
Kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssiregulaattorin (CFTR) modulaattorihoidon vaikutusta diabeteksen hallintaan arvioidaan myös vertaamalla glukoosin hallintaparametreja potilailla, jotka saavat modulaattoreita, niihin, jotka eivät saa niitä, ja tutkimalla näitä parametreja ennen hoidon aloittamista ja sen jälkeen hoidettavassa ryhmässä. Lisäksi CFTR-modulaattoreiden vaikutusta ravitsemus- ja hengitystilaan arvioidaan potilailla, joilla ei ole CFRD:ta.
Elämänlaatua arvioidaan käyttämällä SF-36 -kyselyä kystisen fibroosin potilailla, joilla on ja joilla ei ole CFRD:ta. CFRD-potilaiden elämänlaatua verrataan myös ikätasoitettuun otokseen tyypin 1 diabetesta sairastavista potilaista, joita seurataan samassa sairaalassa. Lisäksi diabetekseen liittyviä tuloksia arvioidaan ja verrataan kahden diabetesta sairastavan potilasryhmän välillä, mukaan lukien hypoglykemian tietoisuus, tyytyväisyys diabeteksen hoitoon ja tyytyväisyys verensokerin seurantaan.
Aikaisemmat tutkimukset viittaavat siihen, että CFRD-potilaat raportoivat yleensä alhaisemman kokonaiselämänlaadun, huonomman insuliinihoidon ja glukoosin seurannan hyväksynnän, mutta paremman hypoglykemian havaitsemisen ja alhaisemman hypoglykemian koetun vaikutuksen päivittäiseen elämään.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Brussels, Belgia, 1070
- Hôpital Erasme - HUB 808 route de Lennik 1070 Brussels Belgium
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Osallistumiskriteerit:
Ikääntyneet ≥18 vuotta Vahvistettu kystisen fibroosin diagnoosi Seurattu osallistuvassa CF-viitekeskuksessa Kyky täyttää elämänlaatukyselyt Allekirjoitettu tietoon perustuva suostumus (jos eettinen toimikunta vaatii)
-
Poissulkemiskriteerit:
Osallistumisen kieltäytyminen Kyvyttömyys täyttää kyselyitä
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
CF ja CFRD -ryhmä
Potilaat, joilla on kystinen fibroosi ja diabetes
|
|
CF ilman CFRD-ryhmää
Potilaat, joilla on kystinen fibroosi ilman diabetesta
|
|
Tyyppi 1 diabeteksen ryhmä
Potilaat, joilla on tyypin 1 diabetes verrokkiryhmänä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vertailu kystisen fibroosin potilaiden elämänlaadusta riippuen diabeteksen esiintymisestä tai puuttumisesta
Aikaikkuna: poikkileikkaustutkimus tutkimukseen osallistumisen yhteydessä
|
Käytä Short Form Health Survey SF-36 -kyselyä, joka koostuu 36 kysymyksestä, vertaillaksesi CF-potilaiden elämänlaatua CFRD:n esiintymisen tai puuttumisen mukaan.
Pistemäärä vaihtelee välillä 0–100.
Korkeampi pistemäärä tarkoittaa parempaa elämänlaatua.
|
poikkileikkaustutkimus tutkimukseen osallistumisen yhteydessä
|
|
Vertailu ppFEV₁:n välillä kystisen fibroosin potilailla riippuen diabeteksen esiintymisestä tai puuttumisesta.
Aikaikkuna: FEV₁-tiedot kerätään retrospektiivisesti potilastietoista käyttäen arvoa, joka on lähinnä tutkimukseen osallistumisen aikaa
|
Kystisen fibroosin potilailla ennustettu pakotettu ekspiraatorinen tilavuus 1 sekunnissa (ppFEV1) FEV1 -arvot, jotka saadaan keuhkotoimintatestauksella, verrataan riippuen diabeteksen esiintymisestä tai puuttumisesta
|
FEV₁-tiedot kerätään retrospektiivisesti potilastietoista käyttäen arvoa, joka on lähinnä tutkimukseen osallistumisen aikaa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vertailu BMI:n välillä kystisen fibroosin potilailla diabeteksen esiintymisen mukaan
Aikaikkuna: Tiedot kerätään retrospektiivisesti potilastiedoista käyttäen tutkimukseen osallistumisen aikaan lähintä arvoa
|
Painoindeksi (kg/m²) verrataan kystisen fibroosin potilaiden kesken, joilla on ja joilla ei ole diabetesta.
|
Tiedot kerätään retrospektiivisesti potilastiedoista käyttäen tutkimukseen osallistumisen aikaan lähintä arvoa
|
|
Hypoglykemian tietoisuutta ja hoitotyydyttävyyttä arvioidaan validoitujen kyselylomakkeiden avulla, ja niitä verrataan CFTR-liittyvän sairauden potilaiden ja tyypin 1 diabetesta sairastavien potilaiden välillä.
Aikaikkuna: Poikkileikkaustutkimus tutkimukseen osallistumisen yhteydessä
|
Vakioituja ja laajasti käytettyjä kyselylomakkeita insuliinihoidossa olevien diabeteksen potilaiden arviointiin käytetään. Käytetyt kyselylomakkeet: 1/ Clarke-kysely: 8 kohdetta, kokonaispistemäärä 7 osoittaa hypoglykemian tietoisuuden. Pistemäärä > tai = 4: heikentynyt - < 4: normaali. 2/ Gold-pistemäärä: visuaalinen asteikko välillä 1 (hypoglykemia aina havaittu) ja 7 (hypoglykemia ei koskaan havaittu). 3/ Hypoglykemian pelon tutkimus II: 33 kohdetta sisältävä kyselylomake, jossa on 15 kohdetta käyttäytymisalilomake ja 18 kohdetta huolialilomake. Jokainen kohde arvioidaan asteikolla 0 (ei koskaan) - 4 (melkein aina). Kokonaispistemäärä 132. Korkeampi pistemäärä = suurempi hypoglykemian pelko 4/ PAID-SF = Diabetesongelmien alueiden asteikko = kyselylomake diabetekseen liittyvän emotionaalisen stressin arviointiin. 5 kohdetta: jokainen arvioidaan asteikolla 0 (ei ongelma) - 4 (vakava ongelma). Kokonaispistemäärä 20. Korkeammat pistemäärät osoittavat suurempaa stressiä. 5/ Diabeteshoidon tyytyväisyyskysely (DTSQs) - 8 kohdetta, jokainen pisteytetty 0-6. Kokonaispistemäärä 36. Korkeampi pistemäärä = suurempi hoidon tyytyväisyys |
Poikkileikkaustutkimus tutkimukseen osallistumisen yhteydessä
|
|
Vertailu glykeemisen kontrollin parametreista potilailla, joilla on kystisen fibroosin liittyvä diabetes, ennen ja jälkeen CFTR-modulaattorihoidon aloittamisen.
Aikaikkuna: Glykemiset parametrit tallennetaan retrospektiivisesti käynnistysvisiitillä, joka on lähinnä CFTR-modulaattorihoidon aloitusta, ja käynnistysvisiitillä, joka on lähinnä tutkimukseen sisällyttämistä.
|
Glykeeminen tasapaino arvioidaan vertaamalla CFRD-potilaiden aikaa kohdealueella (TIR) (%) ja HbA1c-tasoja (%) ennen CFTR-modulaattorihoidon aloittamista ja sen jälkeen.
|
Glykemiset parametrit tallennetaan retrospektiivisesti käynnistysvisiitillä, joka on lähinnä CFTR-modulaattorihoidon aloitusta, ja käynnistysvisiitillä, joka on lähinnä tutkimukseen sisällyttämistä.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Laurent Crenier, Erasme University Hospital
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Gupta N, Gupta A, Narayanan M R V. Current status of nitrous oxide use in pediatric patients. World J Clin Pediatr. 2022 Mar 9;11(2):93-104. doi: 10.5409/wjcp.v11.i2.93. eCollection 2022 Mar 9.
- Marks BE, Kilberg MJ, Aliaj E, Fredkin K, Hudson J, Riva D, Roman C, Kelly A, Putman MS. Perceptions of Diabetes Technology Use in Cystic Fibrosis-Related Diabetes Management. Diabetes Technol Ther. 2021 Nov;23(11):753-759. doi: 10.1089/dia.2021.0201. Epub 2021 Jul 20.
- Tierney S, Webb K, Jones A, Dodd M, McKenna D, Rowe R, Whitehouse J, Deaton C. Living with cystic fibrosis-related diabetes or type 1 diabetes mellitus: a comparative study exploring health-related quality of life and patients' reported experiences of hypoglycaemia. Chronic Illn. 2008 Dec;4(4):278-88. doi: 10.1177/1742395308094240.
- Tsabari R, Elyashar HI, Cymberknowh MC, Breuer O, Armoni S, Livnat G, Kerem E, Zangen DH. CFTR potentiator therapy ameliorates impaired insulin secretion in CF patients with a gating mutation. J Cyst Fibros. 2016 May;15(3):e25-7. doi: 10.1016/j.jcf.2015.10.012. Epub 2015 Nov 4.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Endokriinisen järjestelmän sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Hengityselinten sairaudet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Glukoosiaineenvaihduntahäiriöt
- Haiman sairaudet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Diabetes mellitus
- Kystinen fibroosi
Muut tutkimustunnusnumerot
- HUB2025082
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .