Charakterystyka populacji dorosłych cierpiących na mukowiscydozę w belgijskim ośrodku referencyjnym
Charakterystyka populacji dorosłych cierpiących na mukowiscydozę w belgijskim ośrodku referencyjnym oraz ocena wpływu cukrzycy i modulatorów CFTR na funkcję oddechową, stan odżywienia i jakość życia
Przegląd badań
Status
Warunki
Szczegółowy opis
To jest monocentryczne obserwacyjne badanie kohortowe łączące retrospektywny przegląd dokumentacji medycznej oraz przekrojową ocenę za pomocą kwestionariuszy jakości życia u pacjentów z mukowiscydozą (CF) z cukrzycą związaną z mukowiscydozą lub bez niej.
Celem tego badania jest zbadanie i porównanie charakterystyki pacjentów z mukowiscydozą w zależności od obecności lub braku cukrzycy związanej z mukowiscydozą (CFRD), na podstawie pacjentów obecnie obserwowanych w jednym z belgijskich ośrodków referencyjnych. Wpływ cukrzycy, jej wczesnej diagnozy i kontroli metabolicznej zostanie oceniony w odniesieniu do stanu odżywienia i oddechowego pacjentów, a także ich jakości życia.
Wpływ terapii modulatorami CFTR (białka regulatora przewodnictwa błonowego w mukowiscydozie) na kontrolę cukrzycy również zostanie oceniony poprzez porównanie parametrów kontroli glikemii u pacjentów otrzymujących modulatory z tymi, którzy ich nie otrzymują, oraz poprzez zbadanie tych parametrów przed i po rozpoczęciu leczenia w grupie leczonej. Ponadto, wpływ modulatorów CFTR na stan odżywienia i oddechowy zostanie oceniony u pacjentów bez CFRD.
Jakość życia zostanie oceniona za pomocą kwestionariusza SF-36 u pacjentów z mukowiscydozą, z CFRD i bez niej. Jakość życia pacjentów z CFRD zostanie również porównana z jakością życia dopasowanej wiekowo próbki pacjentów z cukrzycą typu 1 obserwowanych w tym samym szpitalu. Dodatkowe wyniki związane z cukrzycą zostaną ocenione i porównane między dwiema grupami pacjentów z cukrzycą, w tym świadomość hipoglikemii, satysfakcja z leczenia cukrzycy oraz satysfakcja z monitorowania poziomu glukozy we krwi.
Poprzednie badania sugerują, że pacjenci z CFRD mają tendencję do zgłaszania niższej ogólnej jakości życia, gorszej akceptacji insulinoterapii i monitorowania glukozy, ale lepszej percepcji hipoglikemii i mniejszego postrzeganego wpływu hipoglikemii na codzienne życie.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Brussels, Belgia, 1070
- Hôpital Erasme - HUB 808 route de Lennik 1070 Brussels Belgium
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria włączenia:
Dorośli w wieku ≥18 lat Potwierdzone rozpoznanie mukowiscydozy Obserwowani w uczestniczącym ośrodku referencyjnym ds. mukowiscydozy Zdolność do wypełniania kwestionariuszy jakości życia Podpisana świadoma zgoda (jeśli wymagana przez KE)
-
Kryteria wykluczenia:
Odmowa uczestnictwa Niemożność wypełnienia kwestionariuszy
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
Grupa CF z CFRD
Pacjenci z mukowiscydozą i cukrzycą
|
|
Grupa CF bez CFRD
Pacjenci z mukowiscydozą bez cukrzycy
|
|
Grupa z cukrzycą typu 1
Pacjenci z cukrzycą typu 1 jako grupa porównawcza
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Porównanie jakości życia pacjentów z mukowiscydozą w zależności od obecności lub braku cukrzycy
Ramy czasowe: ocena przekrojowa przy włączeniu do badania
|
Użyj Krótkiej Formy Ankiety Zdrowia SF-36, kwestionariusza składającego się z 36 pozycji, aby porównać jakość życia pacjentów z CF w zależności od obecności lub braku CFRD.
Skala punktowa wynosi od 0 do 100.
Wyższy wynik oznacza lepszą jakość życia.
|
ocena przekrojowa przy włączeniu do badania
|
|
Porównanie ppFEV₁ między pacjentami z mukowiscydozą według obecności lub braku cukrzycy.
Ramy czasowe: Dane FEV₁ zostaną zebrane retrospektywnie z dokumentacji medycznej, wykorzystując wartość najbliższą momentowi włączenia do badania
|
Przewidywane wartości wymuszonej objętości wydechowej w pierwszej sekundzie (ppFEV1) FEV1, uzyskane za pomocą badań czynnościowych płuc, będą porównywane między pacjentami z mukowiscydozą według obecności lub braku cukrzycy
|
Dane FEV₁ zostaną zebrane retrospektywnie z dokumentacji medycznej, wykorzystując wartość najbliższą momentowi włączenia do badania
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Porównanie wskaźnika masy ciała (BMI) u pacjentów z mukowiscydozą w zależności od obecności lub braku cukrzycy
Ramy czasowe: Dane będą gromadzone retrospektywnie z dokumentacji medycznej, wykorzystując wartość najbliższą momentowi włączenia do badania
|
Wskaźnik masy ciała (kg/m2) zostanie porównany między pacjentami z mukowiscydozą z cukrzycą i bez cukrzycy.
|
Dane będą gromadzone retrospektywnie z dokumentacji medycznej, wykorzystując wartość najbliższą momentowi włączenia do badania
|
|
Świadomość hipoglikemii i satysfakcję z leczenia oceni się za pomocą zwalidowanych kwestionariuszy i porówna między pacjentami z chorobą związaną z CFTR a pacjentami z cukrzycą typu 1.
Ramy czasowe: Ocena przekrojowa podczas włączenia do badania
|
Standaryzowane i powszechnie stosowane kwestionariusze do oceny pacjentów z cukrzycą leczonych insuliną będą. Używane kwestionariusze: 1/ Kwestionariusz Clarke'a: 8 pozycji, łączny wynik 7 wskazuje na świadomość hipoglikemii. Wynik > lub = 4: upośledzony - < 4: normalny. 2/ Skala Golda: skala wizualna od 1 (hipoglikemia zawsze odczuwana) do 7 (hipoglikemia nigdy nieodczuwana). 3/ Badanie Lęku przed Hipoglikemią II: kwestionariusz 33 pozycji z 15-pozycyjną podskalą zachowań i 18-pozycyjną podskalą obaw. Każda pozycja oceniana od 0 (nigdy) do 4 (prawie zawsze). Łączny wynik 132. Wyższy wynik = większy lęk przed hipoglikemią 4/ PAID-SF = Skala Problemowych Obszarów w Cukrzycy = kwestionariusz do oceny emocjonalnego dystresu związanego z cukrzycą. 5 pozycji: każda oceniana od 0 (nie problem) do 4 (poważny problem). Łączny wynik 20. Wyższe wyniki wskazują na większy dystres. 5/ Kwestionariusz Satysfakcji z Leczenia Cukrzycy (DTSQs) - 8 pozycji, każda oceniana od 0 do 6. Łącznie 36. Wyższy wynik = większa satysfakcja z leczenia |
Ocena przekrojowa podczas włączenia do badania
|
|
Porównanie parametrów kontroli glikemii u pacjentów z Cukrzycą Związaną z Mukowiscydozą przed i po rozpoczęciu terapii modulatorami CFTR.
Ramy czasowe: Parametry glikemiczne będą rejestrowane retrospektywnie podczas wizyty najbliższej rozpoczęciu leczenia modulatorami CFTR oraz podczas wizyty najbliższej włączeniu do badania
|
Kontrolę glikemii oceni się poprzez porównanie czasu w zakresie (TIR) (%) oraz poziomów HbA1c (%) u pacjentów z CFRD przed i po rozpoczęciu terapii modulatorami CFTR.
|
Parametry glikemiczne będą rejestrowane retrospektywnie podczas wizyty najbliższej rozpoczęciu leczenia modulatorami CFTR oraz podczas wizyty najbliższej włączeniu do badania
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Laurent Crenier, Erasme University Hospital
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Gupta N, Gupta A, Narayanan M R V. Current status of nitrous oxide use in pediatric patients. World J Clin Pediatr. 2022 Mar 9;11(2):93-104. doi: 10.5409/wjcp.v11.i2.93. eCollection 2022 Mar 9.
- Marks BE, Kilberg MJ, Aliaj E, Fredkin K, Hudson J, Riva D, Roman C, Kelly A, Putman MS. Perceptions of Diabetes Technology Use in Cystic Fibrosis-Related Diabetes Management. Diabetes Technol Ther. 2021 Nov;23(11):753-759. doi: 10.1089/dia.2021.0201. Epub 2021 Jul 20.
- Tierney S, Webb K, Jones A, Dodd M, McKenna D, Rowe R, Whitehouse J, Deaton C. Living with cystic fibrosis-related diabetes or type 1 diabetes mellitus: a comparative study exploring health-related quality of life and patients' reported experiences of hypoglycaemia. Chronic Illn. 2008 Dec;4(4):278-88. doi: 10.1177/1742395308094240.
- Tsabari R, Elyashar HI, Cymberknowh MC, Breuer O, Armoni S, Livnat G, Kerem E, Zangen DH. CFTR potentiator therapy ameliorates impaired insulin secretion in CF patients with a gating mutation. J Cyst Fibros. 2016 May;15(3):e25-7. doi: 10.1016/j.jcf.2015.10.012. Epub 2015 Nov 4.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu hormonalnego
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby metaboliczne
- Choroby Układu Oddechowego
- Choroby Układu Pokarmowego
- Choroby płuc
- Niemowlę, noworodek, choroby
- Zaburzenia metabolizmu glukozy
- Choroby trzustki
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby żywieniowe i metaboliczne
- Cukrzyca
- Mukowiscydoza
Inne numery identyfikacyjne badania
- HUB2025082
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .