Charakteristika populace dospělých pacientů trpících cystickou fibrózou v belgickém referenčním centru
Charakterizace populace dospělých pacientů trpících cystickou fibrózou v belgickém referenčním centru a vyhodnocení vlivu diabetu a modulátorů CFTR na respirační funkce, nutriční stav a kvalitu života
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Detailní popis
Tato monocentrická observační kohortová studie kombinuje retrospektivní přezkoumání lékařských záznamů a průřezové hodnocení pomocí dotazníků kvality života u pacientů s cystickou fibrózou (CF) s cystickou fibrózou spojenou s diabetem nebo bez ní.
Cílem této studie je prozkoumat a porovnat charakteristiky pacientů s cystickou fibrózou podle přítomnosti nebo nepřítomnosti cystické fibrózy spojené s diabetem (CFRD) na základě pacientů, kteří jsou v současné době sledováni v jednom z belgických referenčních center. Vliv diabetu, jeho včasná diagnóza a metabolická kontrola budou hodnoceny ve vztahu k nutričnímu a respiračnímu stavu pacientů, stejně jako k jejich kvalitě života.
Vliv terapie modulátory transmembránového regulátoru vodivosti cystické fibrózy (CFTR) na kontrolu diabetu bude také hodnocen porovnáním parametrů glykemické kontroly u pacientů užívajících modulátory s těmi, kteří je neužívají, a zkoumáním těchto parametrů před zahájením léčby a po něm v rámci léčené skupiny. Kromě toho bude vliv modulátorů CFTR na nutriční a respirační stav hodnocen u pacientů bez CFRD.
Kvalita života bude hodnocena pomocí dotazníku SF-36 u pacientů s cystickou fibrózou, s CFRD i bez něj. Kvalita života pacientů s CFRD bude také porovnána s kvalitou života věkově odpovídajícího vzorku pacientů s diabetem 1. typu sledovaných ve stejné nemocnici. Další výsledky související s diabetem budou hodnoceny a porovnány mezi dvěma skupinami diabetických pacientů, včetně povědomí o hypoglykémii, spokojenosti s léčbou diabetu a spokojenosti s monitorováním hladiny glukózy v krvi.
Předchozí studie naznačují, že pacienti s CFRD mají tendenci uvádět nižší celkovou kvalitu života, horší přijetí inzulínové terapie a monitorování glukózy, ale lepší vnímání hypoglykémie a menší vnímaný dopad hypoglykémie na každodenní život.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Brussels, Belgie, 1070
- Hôpital Erasme - HUB 808 route de Lennik 1070 Brussels Belgium
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
Dospělí ≥18 let Potvrzená diagnóza cystické fibrózy Sledování v účastnícím se referenčním centru pro CF Schopnost vyplňovat dotazníky kvality života Podepsaný informovaný souhlas (pokud vyžadováno etickou komisí)
-
Kritéria pro vyloučení:
Odmítnutí účasti Neschopnost vyplnit dotazníky
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Skupina CF s CFRD
Pacienti s cystickou fibrózou a cukrovkou
|
|
Skupina CF bez CFRD
Pacienti s cystickou fibrózou bez diabetu
|
|
Skupina s diabetem 1. typu
Pacienti s diabetem 1. typu jako srovnávací skupina
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Porovnání kvality života pacientů s cystickou fibrózou podle přítomnosti nebo nepřítomnosti diabetu
Časové okno: průřezové hodnocení při zařazení do studie
|
Použijte krátký dotazník zdravotního stavu SF-36, který obsahuje 36 položek, pro porovnání kvality života u pacientů s CF podle přítomnosti nebo nepřítomnosti CFRD.
Skórovací škála je v rozsahu od 0 do 100.
Vyšší skóre znamená lepší kvalitu života.
|
průřezové hodnocení při zařazení do studie
|
|
Porovnání ppFEV₁ mezi pacienty s cystickou fibrózou podle přítomnosti nebo nepřítomnosti diabetu.
Časové okno: Data FEV₁ budou retrospektivně získána z lékařské dokumentace s využitím hodnoty nejblíže k době zařazení do studie
|
Předpokládané hodnoty vynuceného výdechového objemu za 1 sekundu (ppFEV1) FEV₁ získané testováním plicních funkcí budou porovnány u pacientů s cystickou fibrózou podle přítomnosti nebo nepřítomnosti diabetu
|
Data FEV₁ budou retrospektivně získána z lékařské dokumentace s využitím hodnoty nejblíže k době zařazení do studie
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Srovnání BMI u pacientů s cystickou fibrózou podle přítomnosti nebo nepřítomnosti diabetu
Časové okno: Údaje budou sbírány retrospektivně z lékařské dokumentace s využitím hodnoty nejbližší době zařazení do studie
|
Index tělesné hmotnosti (kg/m²) bude porovnáván mezi pacienty s cystickou fibrózou s diabetem a bez diabetu.
|
Údaje budou sbírány retrospektivně z lékařské dokumentace s využitím hodnoty nejbližší době zařazení do studie
|
|
Povědomí o hypoglykemii a spokojenost s léčbou budou hodnoceny pomocí ověřených dotazníků a porovnány mezi pacienty s onemocněním souvisejícím s CFTR a pacienty s diabetem 1. typu.
Časové okno: Průřezové hodnocení při zařazení do studie
|
Standardizované a široce používané dotazníky pro hodnocení pacientů s diabetem léčených inzulínem budou. Použité dotazníky: 1/ Clarkeův dotazník: 8 položek s celkovým skóre 7 indikujícím povědomí o hypoglykémii. Skóre > nebo = 4: narušené - < 4: normální. 2/ Goldovo skóre: vizuální škála od 1 (hypoglykémie vždy vnímána) do 7 (hypoglykémie nikdy nevnímána). 3/ Hypoglycemia Fear Survey II: dotazník s 33 položkami s 15 položkami behaviorální subškály a 18 položkami subškály obav. Každá položka je hodnocena od 0 (nikdy) do 4 (téměř vždy). Celkové skóre 132. Vyšší skóre = větší strach z hypoglykémie 4/ PAID-SF = Problem Areas in Diabetes Scale = dotazník pro hodnocení emocionální tísně související s diabetem. 5 položek: každá hodnocena od 0 (není problém) do 4 (vážný problém). Celkové skóre 20. Vyšší skóre indikuje větší tíseň. 5/ Diabetes Treatment Satisfaction Questionnaire (DTSQs) - 8 položek, každá hodnocena od 0 do 6. Celkem 36. Vyšší skóre = větší spokojenost s léčbou |
Průřezové hodnocení při zařazení do studie
|
|
Porovnání parametrů glykemické kontroly u pacientů s Cystickou fibrózou související s diabetem před a po zahájení léčby modulátory CFTR.
Časové okno: Glykemické parametry budou retrospektivně zaznamenány při návštěvě nejblíže zahájení léčby CFTR modulátorem a při návštěvě nejblíže zařazení do studie
|
Glykemická kontrola bude hodnocena porovnáním času v cílovém rozmezí glykémie (TIR) (%) a hladin HbA1c (%) u pacientů s CFRD před zahájením a po zahájení léčby modulátorem CFTR.
|
Glykemické parametry budou retrospektivně zaznamenány při návštěvě nejblíže zahájení léčby CFTR modulátorem a při návštěvě nejblíže zařazení do studie
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Laurent Crenier, Erasme University Hospital
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Gupta N, Gupta A, Narayanan M R V. Current status of nitrous oxide use in pediatric patients. World J Clin Pediatr. 2022 Mar 9;11(2):93-104. doi: 10.5409/wjcp.v11.i2.93. eCollection 2022 Mar 9.
- Marks BE, Kilberg MJ, Aliaj E, Fredkin K, Hudson J, Riva D, Roman C, Kelly A, Putman MS. Perceptions of Diabetes Technology Use in Cystic Fibrosis-Related Diabetes Management. Diabetes Technol Ther. 2021 Nov;23(11):753-759. doi: 10.1089/dia.2021.0201. Epub 2021 Jul 20.
- Tierney S, Webb K, Jones A, Dodd M, McKenna D, Rowe R, Whitehouse J, Deaton C. Living with cystic fibrosis-related diabetes or type 1 diabetes mellitus: a comparative study exploring health-related quality of life and patients' reported experiences of hypoglycaemia. Chronic Illn. 2008 Dec;4(4):278-88. doi: 10.1177/1742395308094240.
- Tsabari R, Elyashar HI, Cymberknowh MC, Breuer O, Armoni S, Livnat G, Kerem E, Zangen DH. CFTR potentiator therapy ameliorates impaired insulin secretion in CF patients with a gating mutation. J Cyst Fibros. 2016 May;15(3):e25-7. doi: 10.1016/j.jcf.2015.10.012. Epub 2015 Nov 4.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění endokrinního systému
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Nemoci dýchacích cest
- Nemoci trávicího systému
- Plicní onemocnění
- Kojenec, novorozenec, nemoci
- Poruchy metabolismu glukózy
- Onemocnění slinivky břišní
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Nutriční a metabolické nemoci
- Diabetes Mellitus
- Cystická fibróza
Další identifikační čísla studie
- HUB2025082
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .