Caracterización de una Población de Adultos que Padecen Fibrosis Quística en un Centro de Referencia Belga
Caracterización de una Población de Adultos que Padecen Fibrosis Quística en un Centro de Referencia Belga y Evaluación del Impacto de la Diabetes y los Moduladores de CFTR sobre la Función Respiratoria, el Estado Nutricional y la Calidad de Vida
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
Este es un estudio de cohorte observacional monocéntrico que combina la revisión retrospectiva de historiales médicos y la evaluación transversal mediante cuestionarios de calidad de vida en pacientes con fibrosis quística (FQ) con o sin diabetes relacionada con la fibrosis quística.
Este estudio tiene como objetivo investigar y comparar las características de los pacientes con fibrosis quística según la presencia o ausencia de diabetes relacionada con la fibrosis quística (DRFQ), basándose en pacientes actualmente seguidos en uno de los centros de referencia belgas. El impacto de la diabetes, su diagnóstico temprano y su control metabólico se evaluarán en relación con el estado nutricional y respiratorio de los pacientes, así como con su calidad de vida.
La influencia de la terapia moduladora del regulador de conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) en el control de la diabetes también se evaluará comparando los parámetros de control glucémico en pacientes que reciben moduladores con aquellos que no los reciben, y examinando estos parámetros antes y después del inicio del tratamiento dentro del grupo tratado. Además, se evaluará el impacto de los moduladores de CFTR en el estado nutricional y respiratorio en pacientes sin DRFQ.
La calidad de vida se evaluará utilizando el cuestionario SF-36 en pacientes con fibrosis quística, con y sin DRFQ. La calidad de vida de los pacientes con DRFQ también se comparará con la de una muestra emparejada por edad de pacientes con diabetes tipo 1 seguidos en el mismo hospital. Se evaluarán y compararán resultados adicionales relacionados con la diabetes entre los dos grupos de pacientes diabéticos, incluida la conciencia de hipoglucemia, la satisfacción con el tratamiento de la diabetes y la satisfacción con el monitoreo de glucosa en sangre.
Estudios previos sugieren que los pacientes con DRFQ tienden a reportar una calidad de vida general más baja, una peor aceptación de la terapia con insulina y el monitoreo de glucosa, pero una mejor percepción de la hipoglucemia y un menor impacto percibido de la hipoglucemia en la vida diaria.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Brussels, Bélgica, 1070
- Hôpital Erasme - HUB 808 route de Lennik 1070 Brussels Belgium
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
Adultos ≥18 años Diagnóstico confirmado de fibrosis quística Seguimiento en el centro de referencia de FQ participante Capacidad para completar cuestionarios de calidad de vida Consentimiento informado firmado (si lo requiere el CE)
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Criterios de exclusión:
Negativa a participar Incapacidad para completar cuestionarios
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Grupo CF con CFRD
Pacientes con fibrosis quística y diabetes
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Grupo de FQ sin FQRD
Pacientes con fibrosis quística sin diabetes
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Grupo de diabetes tipo 1
Pacientes con diabetes tipo 1 como grupo comparador
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Comparación de la calidad de vida entre pacientes con fibrosis quística según la presencia o ausencia de diabetes
Periodo de tiempo: evaluación transversal en la inclusión del estudio
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Utilice el Cuestionario de Salud SF-36 de Forma Corta, un cuestionario compuesto por 36 ítems para comparar la calidad de vida en pacientes con FQ según la presencia o ausencia de CFRD.
La escala de puntuación va de 0 a 100.
Una puntuación más alta significa una mejor calidad de vida.
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evaluación transversal en la inclusión del estudio
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Comparación del ppFEV₁ entre pacientes con fibrosis quística según la presencia o ausencia de diabetes.
Periodo de tiempo: Los datos de FEV₁ se recopilarán retrospectivamente de los historiales médicos, utilizando el valor más cercano al momento de la inclusión en el estudio
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Los valores predichos del volumen espiratorio forzado en 1 segundo (VEF₁ pronosticado), obtenidos mediante pruebas de función pulmonar, se compararán entre pacientes con fibrosis quística según la presencia o ausencia de diabetes
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Los datos de FEV₁ se recopilarán retrospectivamente de los historiales médicos, utilizando el valor más cercano al momento de la inclusión en el estudio
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Comparación del IMC entre pacientes con fibrosis quística según la presencia o ausencia de diabetes
Periodo de tiempo: Los datos se recopilarán retrospectivamente a partir de historiales médicos, utilizando el valor más cercano al momento de la inclusión en el estudio
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Se comparará el índice de masa corporal (kg/m2) entre pacientes con fibrosis quística con y sin diabetes.
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Los datos se recopilarán retrospectivamente a partir de historiales médicos, utilizando el valor más cercano al momento de la inclusión en el estudio
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La conciencia de la hipoglucemia y la satisfacción con el tratamiento se evaluarán mediante cuestionarios validados y se compararán entre pacientes con enfermedad relacionada con CFTR y aquellos con diabetes tipo 1.
Periodo de tiempo: Evaluación transversal en la inclusión del estudio
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Se utilizarán cuestionarios estandarizados y ampliamente utilizados para la evaluación de pacientes con diabetes tratados con insulina. Cuestionarios utilizados: 1/ Cuestionario Clarke: 8 ítems con una puntuación total de 7 que indica conciencia de hipoglucemia. Puntuación > o = 4: deteriorada - < 4: normal. 2/ Puntuación Gold: escala visual que va de 1 (hipoglucemia siempre percibida) a 7 (hipoglucemia nunca percibida). 3/ Encuesta de Miedo a la Hipoglucemia II: un cuestionario de 33 ítems con una subescala de comportamiento de 15 ítems y una subescala de preocupación de 18 ítems. Cada ítem se califica de 0 (nunca) a 4 (casi siempre). Puntuación total 132. Puntuación más alta = mayor miedo a la hipoglucemia. 4/ PAID-SF = Escala de Áreas Problemáticas en la Diabetes = cuestionario para evaluar el malestar emocional relacionado con la diabetes. 5 ítems: cada uno calificado de 0 (no es un problema) a 4 (problema grave). Puntuación total 20. Puntuaciones más altas indican mayor malestar. 5/ Cuestionario de Satisfacción con el Tratamiento de la Diabetes (DTSQs) - 8 ítems, cada uno puntuado de 0 a 6. Total 36. Puntuación más alta = mayor satisfacción con el tratamiento. |
Evaluación transversal en la inclusión del estudio
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Comparación de los parámetros de control glucémico en pacientes con Diabetes Relacionada con Fibrosis Quística antes y después del inicio de la terapia con moduladores de CFTR.
Periodo de tiempo: Los parámetros glucémicos se registrarán retrospectivamente en la visita más cercana al inicio del tratamiento con modulador de CFTR y en la visita más cercana a la inclusión en el estudio
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El control glucémico se evaluará comparando el Tiempo en Rango (TIR) (%) y los niveles de HbA1c (%) en pacientes con CFRD antes y después del inicio de la terapia con moduladores de CFTR.
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Los parámetros glucémicos se registrarán retrospectivamente en la visita más cercana al inicio del tratamiento con modulador de CFTR y en la visita más cercana a la inclusión en el estudio
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Laurent Crenier, Erasme University Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Gupta N, Gupta A, Narayanan M R V. Current status of nitrous oxide use in pediatric patients. World J Clin Pediatr. 2022 Mar 9;11(2):93-104. doi: 10.5409/wjcp.v11.i2.93. eCollection 2022 Mar 9.
- Marks BE, Kilberg MJ, Aliaj E, Fredkin K, Hudson J, Riva D, Roman C, Kelly A, Putman MS. Perceptions of Diabetes Technology Use in Cystic Fibrosis-Related Diabetes Management. Diabetes Technol Ther. 2021 Nov;23(11):753-759. doi: 10.1089/dia.2021.0201. Epub 2021 Jul 20.
- Tierney S, Webb K, Jones A, Dodd M, McKenna D, Rowe R, Whitehouse J, Deaton C. Living with cystic fibrosis-related diabetes or type 1 diabetes mellitus: a comparative study exploring health-related quality of life and patients' reported experiences of hypoglycaemia. Chronic Illn. 2008 Dec;4(4):278-88. doi: 10.1177/1742395308094240.
- Tsabari R, Elyashar HI, Cymberknowh MC, Breuer O, Armoni S, Livnat G, Kerem E, Zangen DH. CFTR potentiator therapy ameliorates impaired insulin secretion in CF patients with a gating mutation. J Cyst Fibros. 2016 May;15(3):e25-7. doi: 10.1016/j.jcf.2015.10.012. Epub 2015 Nov 4.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
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Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del sistema endocrino
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Enfermedades pulmonares
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Trastornos del metabolismo de la glucosa
- Enfermedades pancreáticas
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Diabetes mellitus
- Fibrosis quística
Otros números de identificación del estudio
- HUB2025082
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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