Caratterizzazione di una Popolazione di Adulti Affetti da Fibrosi Cistica in un Centro di Riferimento Belga

Questo è uno studio di coorte osservazionale monocentrico che combina la revisione retrospettiva delle cartelle cliniche e la valutazione trasversale utilizzando questionari sulla qualità della vita in pazienti con fibrosi cistica (FC) con o senza diabete correlato alla fibrosi cistica.

Questo studio mira a indagare e confrontare le caratteristiche dei pazienti con fibrosi cistica in base alla presenza o assenza di diabete correlato alla fibrosi cistica (CFRD), sulla base di pazienti attualmente seguiti in uno dei centri di riferimento belgi. L'impatto del diabete, la sua diagnosi precoce e il suo controllo metabolico saranno valutati in relazione allo stato nutrizionale e respiratorio dei pazienti, nonché alla loro qualità della vita.

L'influenza della terapia modulatoria del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) sul controllo del diabete sarà anche valutata confrontando i parametri di controllo glicemico in pazienti che ricevono modulatori con quelli che non li ricevono, ed esaminando questi parametri prima e dopo l'inizio del trattamento all'interno del gruppo trattato. Inoltre, l'impatto dei modulatori CFTR sullo stato nutrizionale e respiratorio sarà valutato in pazienti senza CFRD.

La qualità della vita sarà valutata utilizzando il questionario SF-36 in pazienti con fibrosi cistica, con e senza CFRD. La qualità della vita dei pazienti con CFRD sarà anche confrontata con quella di un campione di pazienti con diabete di tipo 1 di età corrispondente seguiti nello stesso ospedale. Ulteriori esiti correlati al diabete saranno valutati e confrontati tra i due gruppi di pazienti diabetici, inclusi la consapevolezza dell'ipoglicemia, la soddisfazione per il trattamento del diabete e la soddisfazione per il monitoraggio della glicemia.

Studi precedenti suggeriscono che i pazienti con CFRD tendono a riportare una qualità della vita complessivamente inferiore, una minore accettazione della terapia insulinica e del monitoraggio del glucosio, ma una migliore percezione dell'ipoglicemia e un minore impatto percepito dell'ipoglicemia sulla vita quotidiana.