Caractérisation d'une population d'adultes souffrant de fibrose kystique dans un centre de référence belge
Caractérisation d'une Population d'Adultes Souffrant de Fibrose Kystique dans un Centre de Référence Belge et Évaluation de l'Impact du Diabète et des Modulateurs CFTR sur la Fonction Respiratoire, l'État Nutritionnel et la Qualité de Vie
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
Il s'agit d'une étude de cohorte observationnelle monocentrique combinant une revue rétrospective des dossiers médicaux et une évaluation transversale à l'aide de questionnaires de qualité de vie chez des patients atteints de mucoviscidose (MV) avec ou sans diabète lié à la mucoviscidose.
Cette étude vise à étudier et à comparer les caractéristiques des patients atteints de mucoviscidose en fonction de la présence ou de l'absence de diabète lié à la mucoviscidose (DLM), sur la base des patients actuellement suivis dans l'un des centres de référence belges. L'impact du diabète, son diagnostic précoce et son contrôle métabolique seront évalués en relation avec l'état nutritionnel et respiratoire des patients, ainsi que leur qualité de vie.
L'influence du traitement modulateur du régulateur de la conductance transmembranaire de la mucoviscidose (CFTR) sur le contrôle du diabète sera également évaluée en comparant les paramètres de contrôle glycémique chez les patients recevant des modulateurs avec ceux n'en recevant pas, et en examinant ces paramètres avant et après l'initiation du traitement au sein du groupe traité. De plus, l'impact des modulateurs CFTR sur l'état nutritionnel et respiratoire sera évalué chez les patients sans DLM.
La qualité de vie sera évaluée à l'aide du questionnaire SF-36 chez les patients atteints de mucoviscidose, avec et sans DLM. La qualité de vie des patients atteints de DLM sera également comparée à celle d'un échantillon de patients atteints de diabète de type 1 appariés selon l'âge et suivis dans le même hôpital. D'autres résultats liés au diabète seront évalués et comparés entre les deux groupes de patients diabétiques, notamment la conscience de l'hypoglycémie, la satisfaction à l'égard du traitement du diabète et la satisfaction à l'égard de la surveillance de la glycémie.
Des études antérieures suggèrent que les patients atteints de DLM ont tendance à déclarer une qualité de vie globale inférieure, une moins bonne acceptation de l'insulinothérapie et de la surveillance glycémique, mais une meilleure perception de l'hypoglycémie et un impact perçu plus faible de l'hypoglycémie sur la vie quotidienne.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Brussels, Belgique, 1070
- Hôpital Erasme - HUB 808 route de Lennik 1070 Brussels Belgium
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
Une cohorte supplémentaire d'adultes atteints de diabète de type 1, appariée en âge et suivie dans le même hôpital, sera incluse pour des analyses comparatives
La description
Critères d'inclusion :
Adultes ≥18 ans Diagnostic confirmé de fibrose kystique Suivis au centre de référence CF participant Capacité à remplir les questionnaires de qualité de vie Consentement éclairé signé (si requis par le CE)
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Critères d'exclusion :
Refus de participer Incapacité à remplir les questionnaires
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Groupe CF avec CFRD
Patients atteints de fibrose kystique et de diabète
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Groupe CF sans CFRD
Patients atteints de fibrose kystique sans diabète
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Groupe diabète de type 1
Patients avec diabète de type 1 en tant que groupe comparateur
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Comparaison de la qualité de vie entre les patients atteints de fibrose kystique selon la présence ou l'absence de diabète
Délai: évaluation transversale à l'inclusion dans l'étude
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Utilisez le Short Form Health Survey SF-36, un questionnaire comprenant 36 items pour comparer la qualité de vie des patients atteints de FQ selon la présence ou l'absence de CFRD.
L'échelle de score varie de 0 à 100.
Un score plus élevé signifie une meilleure qualité de vie.
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évaluation transversale à l'inclusion dans l'étude
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Comparaison du ppFEV₁ entre les patients atteints de fibrose kystique en fonction de la présence ou de l'absence de diabète.
Délai: Les données du VEMS₁ seront collectées de manière rétrospective à partir des dossiers médicaux, en utilisant la valeur la plus proche du moment de l'inclusion dans l'étude
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Les valeurs prédites du volume expiratoire maximal en 1 seconde (ppFEV₁) obtenues par des tests de fonction pulmonaire seront comparées entre les patients atteints de fibrose kystique selon la présence ou l'absence de diabète
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Les données du VEMS₁ seront collectées de manière rétrospective à partir des dossiers médicaux, en utilisant la valeur la plus proche du moment de l'inclusion dans l'étude
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Comparaison de l'IMC entre les patients atteints de mucoviscidose selon la présence ou l'absence de diabète
Délai: Les données seront collectées rétrospectivement à partir des dossiers médicaux, en utilisant la valeur la plus proche du moment de l'inclusion dans l'étude
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L'indice de masse corporelle (kg/m²) sera comparé entre les patients atteints de fibrose kystique avec et sans diabète.
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Les données seront collectées rétrospectivement à partir des dossiers médicaux, en utilisant la valeur la plus proche du moment de l'inclusion dans l'étude
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La conscience de l'hypoglycémie et la satisfaction du traitement seront évaluées à l'aide de questionnaires validés et comparées entre les patients atteints d'une maladie liée au CFTR et ceux atteints de diabète de type 1.
Délai: Évaluation transversale à l'inclusion dans l'étude
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Des questionnaires standardisés et largement utilisés pour l'évaluation des patients diabétiques traités par insuline seront utilisés. Questionnaires utilisés : 1/ Questionnaire de Clarke : 8 items avec un score total de 7 indiquant une conscience de l'hypoglycémie. Score > ou = 4 : altérée - < 4 : normale. 2/ Score de Gold : échelle visuelle allant de 1 (hypoglycémie toujours perçue) à 7 (hypoglycémie jamais perçue). 3/ Hypoglycemia Fear Survey II : un questionnaire de 33 items avec 15 items de sous-échelle comportementale et 18 items de sous-échelle d'inquiétude. Chaque item est noté de 0 (jamais) à 4 (presque toujours). Score total 132. Score plus élevé = peur plus grande de l'hypoglycémie 4/ PAID-SF = Échelle des problèmes liés au diabète = questionnaire pour évaluer la détresse émotionnelle liée au diabète. 5 items : chacun noté de 0 (pas un problème) à 4 (problème sérieux). Score total 20. Scores plus élevés indiquent une plus grande détresse. 5/ Questionnaire de satisfaction du traitement du diabète (DTSQs) - 8 items, chacun noté de 0 à 6. Total 36. Score plus élevé = plus grande satisfaction du traitement |
Évaluation transversale à l'inclusion dans l'étude
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Comparaison des paramètres de contrôle glycémique chez les patients atteints de diabète associé à la mucoviscidose avant et après l'initiation d'un traitement modulateur du CFTR.
Délai: Les paramètres glycémiques seront enregistrés rétrospectivement lors de la visite la plus proche du début du traitement par modulateur CFTR et lors de la visite la plus proche de l'inclusion dans l'étude
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Le contrôle glycémique sera évalué en comparant le Temps dans la Plage (TIR) (%) et les taux d'HbA1c (%) chez les patients atteints de CFRD avant et après l'instauration du traitement par modulateur CFTR.
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Les paramètres glycémiques seront enregistrés rétrospectivement lors de la visite la plus proche du début du traitement par modulateur CFTR et lors de la visite la plus proche de l'inclusion dans l'étude
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Laurent Crenier, Erasme University Hospital
Publications et liens utiles
Publications générales
- Gupta N, Gupta A, Narayanan M R V. Current status of nitrous oxide use in pediatric patients. World J Clin Pediatr. 2022 Mar 9;11(2):93-104. doi: 10.5409/wjcp.v11.i2.93. eCollection 2022 Mar 9.
- Marks BE, Kilberg MJ, Aliaj E, Fredkin K, Hudson J, Riva D, Roman C, Kelly A, Putman MS. Perceptions of Diabetes Technology Use in Cystic Fibrosis-Related Diabetes Management. Diabetes Technol Ther. 2021 Nov;23(11):753-759. doi: 10.1089/dia.2021.0201. Epub 2021 Jul 20.
- Tierney S, Webb K, Jones A, Dodd M, McKenna D, Rowe R, Whitehouse J, Deaton C. Living with cystic fibrosis-related diabetes or type 1 diabetes mellitus: a comparative study exploring health-related quality of life and patients' reported experiences of hypoglycaemia. Chronic Illn. 2008 Dec;4(4):278-88. doi: 10.1177/1742395308094240.
- Tsabari R, Elyashar HI, Cymberknowh MC, Breuer O, Armoni S, Livnat G, Kerem E, Zangen DH. CFTR potentiator therapy ameliorates impaired insulin secretion in CF patients with a gating mutation. J Cyst Fibros. 2016 May;15(3):e25-7. doi: 10.1016/j.jcf.2015.10.012. Epub 2015 Nov 4.
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système endocrinien
- Maladies génétiques, innées
- Maladies métaboliques
- Maladies des voies respiratoires
- Maladies du système digestif
- Maladies pulmonaires
- Nourrisson, nouveau-né, maladies
- Troubles du métabolisme du glucose
- Maladies pancréatiques
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Maladies nutritionnelles et métaboliques
- Diabète sucré
- Fibrose kystique
Autres numéros d'identification d'étude
- HUB2025082
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Description du régime IPD
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
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