骨髄異形成症候群／骨髄増殖性腫瘍オーバーラップ症候群および慢性骨髄単球性白血病に対するRopeginterferon Alfa-2bの治療
2026年5月5日 更新者：Jonsson Comprehensive Cancer Center
MDS/MPN オーバーラップ症候群（CMML および MDS/MPN-RS-T を含む）に対するロペグインターフェロン アルファ-2b
この第II相試験は、骨髄異形成症候群／骨髄増殖性腫瘍重複症候群および慢性骨髄単球性白血病の患者に対する治療としてのロペグインターフェロンアルファ-2bの安全性、最適投与量、および有効性を検証します。
ロペグインターフェロンアルファ-2bはインターフェロンの一種です。
インターフェロンは、通常、免疫応答の一部として体内で産生されるシグナル伝達タンパク質の一種です。
インターフェロンはがん細胞の分裂を妨げ、がん細胞の成長を遅らせることができます。
ロペグインターフェロンアルファ-2bは、インターフェロンアルファ-2bと呼ばれるタイプのインターフェロンの長時間作用型製剤です。
体内では、ロペグインターフェロンアルファ-2bは免疫系を調節し、抗がん効果を持つタンパク質の産生を引き起こします。
調査の概要
状態
まだ募集していません
条件
詳細な説明
主要目的：
I. 骨髄異形成症候群（MDS）／骨髄増殖性腫瘍（MPN）オーバーラップ症候群を有する成人患者におけるロペグインターフェロンアルファ-2bの安全性と有効性（全奏効率、OR）を評価すること。
副次目的：
I. ベースラインの細胞遺伝学、変異プロファイル、慢性骨髄単球性白血病（CMML）特異的予後スコアリングシステム - 分子（CPSS-Mol）リスクを評価すること。
II. 2015年国際コンソーシアム提案（ICP）MDS／MPN基準に基づき、血液学的奏効を示す患者の割合を評価すること。
III. 2015年ICP MDS／MPN基準に基づき、完全奏効までの時間、疾患進行までの時間（TTP）、無増悪生存期間（PFS）、および無イベント生存期間（EFS）を評価すること。
IV. ベースラインからの変異アリル頻度（MAF）の変化を評価すること。特にASXL1、SRSF2、NRAS、KRAS、SETBP1、RUNX1、CBL、EZH2、SF3B1変異、ならびに非ドライバー変異に着目する。
V. 臨床検査およびコンピュータ断層撮影（CT）における脾腫変化の割合を評価すること。
VI. MPN症状評価フォーム（MPN-Symptom Assessment Form [SAF] total symptom score [TSS]）を用いて、MPN症状負荷の変化を評価すること。
VII. 濃厚赤血球（PRBC）輸血負荷の変化を評価すること。 VIII. 骨髄形態および線維化（レチクリン染色による評価）の変化を評価すること。
IX. サイトカインプロファイルの変化を評価すること。
試験デザイン： 用量漸増試験に続く用量拡張試験。
患者は各サイクルの1日目および15日にロペグインターフェロンアルファ-2bを皮下投与（SC）する。 サイクルは28日ごとに繰り返され、疾患の進行または許容できない毒性がない限り、最長24か月（26サイクル）継続する。 患者はまた、試験期間中、骨髄穿刺および生検、CT、血液サンプルの採取を受ける。
試験治療終了後、患者は28日後、その後3か月ごとに最長24か月間追跡調査される。
研究の種類
介入
入学 (推定)
35
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Vladimir Kustanovich
- 電話番号：310-206-5756
- メール：VKustanovich@mednet.ucla.edu
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- UCLA / Jonsson Comprehensive Cancer Center
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コンタクト：
- Vladimir Kustanovich
- 電話番号：310-206-5756
- メール：VKustanovich@mednet.ucla.edu
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主任研究者：
- Wanxing Chai-Ho, MD
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：
- 同意時点で18歳以上の男性または女性
- WHO（世界保健機関）2022年分類に基づくMDS/MPN重複症候群の診断書（CMML、好中球増加を伴うMDS/MPN、環状鉄芽球と血小板増加を伴う骨髄異形成/骨髄増殖性腫瘍（MDS/MPN-RS-T）、または特定不能のMDS/MPNを含む）が、現地病理学的検討により確認され、試験責任医師が試験参加の潜在的利益があると判断したもの
- 参加者または参加者の法定代理人から書面によるインフォームド・コンセントを取得し、参加者が試験の要件を遵守できること
- 骨髄免疫組織化学染色による芽球率 ≤ 10%
- 血小板数 > 50,000/μL
- 絶対好中球数（ANC）> 1,000/μL
- Eastern Cooperative Oncology Group（ECOG）パフォーマンスステータス（PS）≤ 2
- 血清クレアチニン ≤ 2.5 mg/dL
- 血清直接ビリルビン < 2.0 mg/dL
- 血清トランスアミナーゼ < 正常上限（ULN）の2.5倍、またはトランスアミナーゼ上昇がMDS/MPNに関連すると判断された場合は < ULNの5倍
除外基準：
- インターフェロン、ペグ化インターフェロン製剤、またはアザシチジンの既往治療
- 身体診察による明らかな脾腫（例：肋骨縁下5横指以上）
- 試験治療開始28日以内のMDS/MPNに対する他の標準治療（エリスロポエチン刺激剤[ESA]またはルスパテルセプトを含む）または実験的治療（ただし、ヒドロキシ尿素はプロトコルに従いサイクル1デイ1（C1D1）後28日まで継続可）
- 試験責任医師の評価による臨床的に有意な自己免疫疾患（MDS/MPN重複症候群に関連する自己免疫現象の有無を問わず）
- 試験責任医師の判断による臨床的に関連する抑うつまたは不安の既往または現病歴。過去の自殺念慮または企図のある者はインターフェロン（IFN）療法への参加不可
- 重度の網膜症または臨床的に関連する眼疾患の所見
- 臓器移植の既往
- 妊娠中または授乳中の女性
- 臨床症状を伴う未制御の活動性感染症（例：細菌、真菌、ヒト免疫不全ウイルス（HIV）、B型またはC型肝炎の存在）
- 未制御の活動性血栓塞栓性合併症または出血
- 5年以内の悪性腫瘍の既往（ただし、適切に治療された非黒色腫皮膚癌、切除後PSA検出不能の前立腺癌、治癒的治療を受けた子宮頸部上皮内癌、乳房の乳管内癌（DCIS）、子宮内膜癌ステージ1グレード1、または試験前1年以上無病状態で治癒的治療を受けた他の固形腫瘍（リンパ腫を含む）を除く）
- 試験責任医師の意見において、患者の本試験参加に影響を与える可能性のある未制御の臨床的に有意な活動性疾患
- アルコールおよび/または違法薬物の活発な乱用
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：治療法（ロペグインターフェロンアルファ-2b）
患者は各サイクルの1日目と15日にロペグインターフェロンアルファ-2bを皮下投与します。
サイクルは、疾患の進行または許容できない毒性がない限り、最大24か月（26サイクル）まで28日ごとに繰り返されます。
患者はまた、試験全体を通じて骨髄穿刺と生検、CT、および血液サンプルの採取を受けます。
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補助研究
血液サンプルの採取を受ける
他の名前：
CTを受ける
他の名前：
骨髄吸引を受ける
骨髄生検を受ける
他の名前：
与えられた SC
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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全体的な反応
時間枠：最大24ヶ月
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2015年国際コンソーシアム提案（ICP）骨髄異形成症候群（MDS）／骨髄増殖性腫瘍（MPN）基準に従って評価されます。
全奏効率は、試験期間中に達成された最良の客観的2015 ICP MDS／MPN奏効（完全寛解、完全細胞遺伝学的寛解、部分寛解、骨髄反応または臨床的便益）と定義されます。 対応する95％正確二項信頼区間を伴う割合として要約されます。 |
最大24ヶ月
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有害事象の発現率
時間枠：最大24か月
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有害事象（血液学的および非血液学的）の発生率は、国立がん研究所有害事象共通用語基準（CTCAE）バージョン5.0に基づいて評価されます。
対応する95%正確二項信頼区間を伴う割合として要約されます。
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最大24か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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細胞遺伝学
時間枠：ベースライン時
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統計解析は主に記述的である。
他のすべての安全性および有効性エンドポイントは、適切な記述統計を用いて要約される。これには、カテゴリ変数についてはカウントと割合、連続変数については平均値、中央値、標準偏差、範囲が含まれる。
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ベースライン時
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変異プロファイル
時間枠：ベースライン時
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統計解析は主に記述的である。
その他のすべての安全性および有効性エンドポイントは、適切な記述統計を用いて要約される。これには、カテゴリ変数については頻度と割合、連続変数については平均値、中央値、標準偏差、範囲が含まれる。 |
ベースライン時
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慢性骨髄単球性白血病特異的予後評価システム - 分子リスク
時間枠：ベースライン時
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統計解析は主に記述的である。
その他のすべての安全性および有効性のエンドポイントは、カテゴリ変数についてはカウントと割合、連続変数については平均値、中央値、標準偏差、範囲を含む適切な記述統計を用いて要約される。
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ベースライン時
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臨床的有益性
時間枠：3サイクルごと（1サイクル = 28日間）
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2015年ICP MDS/MPN基準に基づいて実施されます。
統計解析は主に記述的解析を行います。
その他のすべての安全性および有効性エンドポイントは、カテゴリ変数については件数と割合、連続変数については平均値、中央値、標準偏差、範囲を含む適切な記述統計を用いて要約されます。
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3サイクルごと（1サイクル = 28日間）
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無増悪生存期間
時間枠：治療開始から疾患進行または死亡まで、最大24ヶ月間評価
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進行は2015年ICP MDS/MPN基準に従って評価されます。
Kaplan-Meier法を用いて分析し、中央値時間と関連する95%信頼区間はBrookmeyer-Crowley法を用いて推定されます。
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治療開始から疾患進行または死亡まで、最大24ヶ月間評価
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全生存期間
時間枠：治療開始から死亡まで、最大24ヶ月間評価
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Kaplan-Meier法を用いて分析され、Brookmeyer-Crowley法を用いて推定された中央値時間および関連する95％信頼区間が提示されます。
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治療開始から死亡まで、最大24ヶ月間評価
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変異対立遺伝子頻度の変化
時間枠：ベースラインから3サイクルごとに（サイクル長 = 28日）
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ベースラインからの変異型対立遺伝子頻度の変化を評価し、特にASXL1、SRSF2、NRAS、KRAS、SETBP1、RUNX1、CBL、EZH2、SF3B1変異、および非ドライバー変異に注目します。
統計解析は主に記述的解析となります。
その他のすべての安全性および有効性エンドポイントは、適切な記述統計量（カテゴリカル変数については件数と割合、連続変数については平均値、中央値、標準偏差、範囲を含む）を用いて要約されます。
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ベースラインから3サイクルごとに（サイクル長 = 28日）
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脾腫のパーセント変化
時間枠：各サイクル（臨床検査用）およびサイクル4と7の1日目、治療終了時（コンピュータ断層撮影用）（サイクル長＝28日）
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臨床検査およびコンピュータ断層撮影によって評価されます。
統計解析は主に記述的です。
他のすべての安全性および有効性エンドポイントは、適切な記述統計（カテゴリ変数については件数と割合、連続変数については平均値、中央値、標準偏差、範囲を含む）を使用して要約されます。
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各サイクル（臨床検査用）およびサイクル4と7の1日目、治療終了時（コンピュータ断層撮影用）（サイクル長＝28日）
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骨髄増殖性腫瘍の症状負担の変化
時間枠：ベースラインからサイクル1、2、4の1日目まで、その後は3サイクルごと（サイクル長＝28日）
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症状負担の変化は、骨髄線維症症状評価票の総合症状スコアを用いて評価されます。
統計解析は主に記述的解析となります。
その他のすべての安全性および有効性エンドポイントは、適切な記述統計（カテゴリカル変数には件数と割合、連続変数には平均値、中央値、標準偏差、範囲を含む）を用いて要約されます。
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ベースラインからサイクル1、2、4の1日目まで、その後は3サイクルごと（サイクル長＝28日）
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反応時間
時間枠：最大24ヶ月
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カプラン・マイヤー法を用いて分析され、中央値時間および関連する95％信頼区間は、ブルックマイヤー・クロウリー法を用いて推定されます。
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最大24ヶ月
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反応期間
時間枠：反応開始日から疾患再発または治療失敗の最初の証拠が認められた日まで、最長24ヶ月間評価
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Kaplan-Meier法を用いて解析され、中央値とそれに関連する95％信頼区間はBrookmeyer-Crowley法を用いて推定されます。
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反応開始日から疾患再発または治療失敗の最初の証拠が認められた日まで、最長24ヶ月間評価
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パックド赤血球輸血負担の変化
時間枠：最大24ヶ月
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統計解析は主に記述的である。
他のすべての安全性および有効性エンドポイントは、適切な記述統計を使用して要約される。これには、カテゴリ変数についてはカウントと割合、連続変数については平均値、中央値、標準偏差、範囲が含まれる。
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最大24ヶ月
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骨髄形態と線維症の変化
時間枠：ベースラインから第4サイクルおよび第7サイクルの1日目まで、および治療終了時（サイクル長=28日）
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骨髄形態の変化には細胞密度と芽球負荷が含まれ、線維化はレチクリン染色により評価されます。
統計解析は主に記述的になります。
その他のすべての安全性および有効性エンドポイントは、カテゴリ変数については度数と割合、連続変数については平均値、中央値、標準偏差、範囲を含む適切な記述統計を用いて要約されます。
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ベースラインから第4サイクルおよび第7サイクルの1日目まで、および治療終了時（サイクル長=28日）
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サイトカインプロファイルの変化
時間枠：ベースラインから25週および49週まで
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統計解析は主に記述的解析となります。
他のすべての安全性および有効性のエンドポイントは、適切な記述統計を用いて要約されます。これには、カテゴリ変数については件数と割合、連続変数については平均値、中央値、標準偏差、範囲が含まれます。
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ベースラインから25週および49週まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
協力者
捜査官
- 主任研究者：Wanxing Chai-Ho, MD、UCLA / Jonsson Comprehensive Cancer Center
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2026年9月29日
一次修了 (推定)
2031年9月30日
研究の完了 (推定)
2032年9月30日
試験登録日
最初に提出
2026年3月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年3月9日
最初の投稿 (実際)
2026年3月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年5月6日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年5月5日
最終確認日
2026年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 25-2633
- NCI-2026-01103 (レジストリ識別子：CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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