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Ropeginterferon Alfa-2b zur Behandlung von Myelodysplastischen Syndromen/Myeloproliferativen Neoplasie-Überlappungssyndromen und chronischer myelomonozytärer Leukämie

5. Mai 2026 aktualisiert von: Jonsson Comprehensive Cancer Center

Ropeginterferon Alfa-2b für MDS/MPN-Überlappungssyndrome, einschließlich CMML und MDS/MPN-RS-T

Diese Phase-II-Studie testet die Sicherheit, die beste Dosis und die Wirksamkeit von Ropeginterferon alfa-2b für die Behandlung von Patienten mit myelodysplastischen Syndromen/myeloproliferativen Neoplasien-Überlappungssyndromen und chronischer myelomonozytärer Leukämie. Ropeginterferon alfa-2b ist eine Form von Interferon. Interferone sind eine Art von Signalmolekülen, die normalerweise vom Körper als Teil der Immunantwort produziert werden. Interferone stören die Teilung von Krebszellen und können das Krebswachstum verlangsamen. Ropeginterferon alfa-2b ist eine langwirksame Form einer Art von Interferon namens Interferon alfa-2b. Im Körper bewirkt Ropeginterferon alfa-2b die Produktion von Proteinen, die das Immunsystem modulieren und Antikrebswirkungen haben.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

PRIMÄRES ZIEL:

I. Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit (Gesamtansprechen, OR) von Ropeginterferon alfa-2b bei erwachsenen Patienten mit myelodysplastischem Syndrom (MDS)/myeloproliferativem Neoplasma (MPN) Überlappungssyndrom.

SEKUNDÄRE ZIELE:

I. Evaluierung der Ausgangszytogenetik, des Mutationsprofils, des chronisch myelomonozytären Leukämie (CMML)-spezifischen prognostischen Bewertungssystems - molekular (CPSS-Mol) Risiko.

II. Bewertung des Prozentsatzes von Patienten mit hämatologischer Response basierend auf den Kriterien des internationalen Konsortiumvorschlags (ICP) MDS/MPN 2015.

III. Basierend auf den ICP MDS/MPN Kriterien 2015, Bewertung der Zeit bis zur vollständigen Response, Zeit bis zur Krankheitsprogression (TTP), progressionsfreies Überleben (PFS) und ereignisfreies Überleben (EFS).

IV. Bewertung der Veränderung der mutierten Allelfrequenzen (MAF) gegenüber dem Ausgangswert, mit besonderem Interesse an ASXL1, SRSF2, NRAS, KRAS, SETBP1, RUNX1, CBL, EZH2, SF3B1 Mutationen; sowie an Nicht-Treibermutationen.

V. Bewertung des Prozentsatzes der Splenomegalie-Veränderungen in der klinischen Untersuchung und in der Computertomographie (CT).

VI. Bewertung der Veränderungen in der MPN-Symptombelastung unter Verwendung des MPN-Symptom-Assessment-Formulars (MPN-Symptom Assessment Form [SAF] Gesamtsymptomscore [TSS]).

VII. Bewertung der Veränderungen in der Transfusionsbelastung mit gepackten roten Blutkörperchen (PRBC).

VIII. Bewertung der Veränderungen in der Knochenmarkmorphologie und Fibrose (bewertet durch Retikulinfärbung).

IX. Bewertung der Veränderung des Zytokinprofils.

STUDIENABLAUF: Dies ist eine Dosis-Eskalationsstudie, gefolgt von einer Dosis-Expansionsstudie.

Patienten erhalten Ropeginterferon alfa-2b subkutan (SC) an Tag 1 und 15 jedes Zyklus. Zyklen wiederholen sich alle 28 Tage für bis zu 24 Monate (26 Zyklen) in Abwesenheit von Krankheitsprogression oder inakzeptabler Toxizität. Patienten unterziehen sich während der gesamten Studie auch Knochenmarkaspiration und Biopsie, CT und Blutprobenentnahme.

Nach Abschluss der Studienbehandlung werden Patienten nach 28 Tagen und dann alle 3 Monate für bis zu 24 Monate nachbeobachtet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

35

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA / Jonsson Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Wanxing Chai-Ho, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich oder weiblich ≥ 18 Jahre zum Zeitpunkt der Einwilligung
  • Dokumentation einer Diagnose eines MDS/MPN-Überlappungssyndroms gemäß WHO-Klassifikation 2022, einschließlich CMML, MDS/MPN mit Neutrophilie, myelodysplastische/myeloproliferative Neoplasie mit Ringsideroblasten und Thrombozytose (MDS/MPN-RS-T) oder nicht näher spezifiziertes MDS/MPN, durch lokale pathologische Begutachtung, und vom Prüfer als potenziell von der Studienteilnahme profitierend eingestuft
  • Schriftliche Einwilligungserklärung von Teilnehmer oder gesetzlichem Vertreter und Fähigkeit des Teilnehmers, den Studienanforderungen nachzukommen
  • Blasten ≤ 10 % durch Knochenmark-Immunhistochemie-Färbung
  • Thrombozytenzahl > 50.000/µl
  • Absolute Neutrophilenzahl (ANC) > 1.000/µl
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance-Status (PS) ≤ 2
  • Serumkreatinin ≤ 2,5 mg/dl
  • Direktes Serum-Bilirubin < 2,0 mg/dl
  • Serumtransaminase < 2,5-fache der oberen Normgrenze (ULN) oder < 5-fache ULN, wenn der Transaminasenanstieg auf das MDS/MPN zurückgeführt wurde

Ausschlusskriterien:

  • Vorherige Therapie mit Interferon oder pegyliertem Interferonprodukt oder Azacitidin
  • Deutlich vergrößerte Milz bei körperlicher Untersuchung (z. B. mehr als 5 Fingerbreit unterhalb des Rippenbogens)
  • Andere Standard- (einschließlich Erythropoese-stimulierender Substanzen [ESA] oder Luspatercept) oder experimentelle Therapie für MDS/MPN innerhalb von 28 Tagen vor Studienbeginn, mit Ausnahme von Hydroxyurea, die bis zu 28 Tage nach Zyklus 1 Tag 1 (C1D1) gemäß Protokoll fortgesetzt werden darf
  • Klinisch signifikante Autoimmunerkrankung nach Einschätzung des Prüfers, unabhängig davon, ob das Autoimmunphänomen mit dem MDS/MPN-Überlappungssyndrom zusammenhängt
  • Anamnese oder aktuell klinisch relevante Depression oder Angst nach Einschätzung des Prüfers. Frühere Suizidgedanken oder -versuche schließen von einer Interferon(IFN)-Therapie aus
  • Hinweise auf schwere Retinopathie oder klinisch relevante ophthalmologische Störung
  • Anamnese einer Organtransplantation
  • Schwangere oder stillende Frauen
  • Aktive unkontrollierte Infektion mit klinischen Symptomen, z. B. Vorhandensein von Bakterien, Pilzen, HIV, Hepatitis B oder C
  • Aktive unkontrollierte thromboembolische Komplikationen oder Blutung
  • Anamnese einer malignen Erkrankung innerhalb von 5 Jahren (außer adäquat behandelter nicht-melanozytärer Hautkrebs, Prostatakrebs nach Resektion mit nicht nachweisbarem PSA, kurativ behandelter in-situ-Zervixkarzinom, duktales Karzinom in situ [DCIS] der Brust, Endometriumkarzinom Stadium 1 Grad 1 oder andere solide Tumoren einschließlich Lymphome, die kurativ behandelt wurden und ≥ 1 Jahr vor Studienbeginn krankheitsfrei waren)
  • Unkontrollierte aktive klinisch signifikante Erkrankung, die nach Einschätzung des Prüfers die Studienteilnahme beeinträchtigen könnte
  • Aktiver Alkohol- und/oder Drogenmissbrauch

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Behandlung (ropeginterferon alfa-2b)
Patienten erhalten Ropeginterferon alfa-2b subkutan an Tag 1 und 15 jedes Zyklus. Zyklen wiederholen sich alle 28 Tage für bis zu 24 Monate (26 Zyklen) bei fehlender Krankheitsprogression oder inakzeptabler Toxizität. Patienten unterziehen sich während der gesamten Studie auch Knochenmarkaspiration und Biopsie, CT und Blutprobenentnahme.
Sonstiges: Fragebogenverwaltung
Nebenstudien
Verfahren: Sammlung von Bioproben
Entnahme von Blutproben durchführen
Andere Namen:
  • Biologische Probensammlung
  • Bioprobe gesammelt
  • Probenentnahme
Verfahren: Computertomographie
Unterziehe dich einer CT
Andere Namen:
  • CT
  • KATZE
  • Computertomographie
  • Computergestützte axiale Tomographie
  • CT-Scan
  • Tomographie
  • Computerisierte Axialtomographie (Verfahren)
  • Computertomographie (CT)-Scan
  • Diagnosekatze Scan
  • Diagnose -Katzen -Scan -Service -Typ
Verfahren: Knochenmark Aspiration
Unterziehen Sie sich einer Knochenmarkpunktion
Verfahren: Knochenmarkbiopsie
Unterziehe dich einer Knochenmarkbiopsie
Andere Namen:
  • Biopsie des Knochenmarks
  • Biopsie, Knochenmark
Biologisch: Ropeginterferon Alfa-2B
SC gegeben
Andere Namen:
  • P1101
  • AOP2014
  • Besremi
  • P-1101
  • PEG-P-IFN-Alfa-2b
  • PEG-P-IFN-Alpha-2b
  • PEG-Prolin-Interferon Alfa-2b
  • AOP 2014
  • AOP-2014

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtreaktion
Zeitfenster: Bis zu 24 Monaten
Wird gemäß dem Vorschlag des internationalen Konsortiums von 2015 (ICP) für myelodysplastische Syndrome (MDS)/myeloproliferative Neoplasien (MPN) bewertet.
Die Gesamtansprechrate ist definiert als die beste objektive 2015 ICP MDS/MPN-Antwort, die zu irgendeinem Zeitpunkt der Studie erreicht wurde (vollständige Remission, vollständige zytogenetische Remission, Teilremission, Knochenmarkantwort oder klinischer Nutzen).
Wird als Anteile mit entsprechenden exakten binomialen 95%-Konfidenzintervallen zusammengefasst.
Bis zu 24 Monaten
Inzidenz unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Die Inzidenz unerwünschter Ereignisse, sowohl hämatologischer als auch nicht-hämatologischer Art, wird anhand der National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events Version 5.0 bewertet. Sie wird als Anteile mit entsprechenden exakten 95%-Binomial-Konfidenzintervallen zusammengefasst.
Bis zu 24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zytogenetik
Zeitfenster: Zu Studienbeginn
Die statistischen Analysen werden in erster Linie deskriptiv sein. Alle anderen Sicherheits- und Wirksamkeitsendpunkte werden mit geeigneten deskriptiven Statistiken zusammengefasst, einschließlich Anzahl und Anteile für kategoriale Variablen sowie Mittelwerte, Mediane, Standardabweichungen und Spannen für kontinuierliche Variablen.
Zu Studienbeginn
Mutationsprofil
Zeitfenster: Zu Beginn der Studie
Die statistischen Analysen werden in erster Linie deskriptiv sein. Alle weiteren Sicherheits- und Wirksamkeitsendpunkte werden mit geeigneten deskriptiven Statistiken zusammengefasst, einschließlich Häufigkeiten und Anteilen für kategoriale Variablen sowie Mittelwerten, Medianen, Standardabweichungen und Spannweiten für kontinuierliche Variablen.
Zu Beginn der Studie
Chronisch-myelo-monozytäre Leukämie-spezifisches prognostisches Bewertungssystem - molekulares Risiko
Zeitfenster: Zu Studienbeginn
Statistische Analysen werden in erster Linie deskriptiv sein. Alle anderen Sicherheits- und Wirksamkeitsendpunkte werden mit geeigneten deskriptiven Statistiken zusammengefasst, einschließlich Anzahl und Anteile für kategoriale Variablen sowie Mittelwerte, Mediane, Standardabweichungen und Bereiche für kontinuierliche Variablen.
Zu Studienbeginn
Klinischer Nutzen
Zeitfenster: Alle 3 Zyklen (Zyklenlänge = 28 Tage)
Basiert auf den 2015 ICP MDS/MPN-Kriterien. Statistische Analysen werden hauptsächlich deskriptiv sein. Alle weiteren Sicherheits- und Wirksamkeitsendpunkte werden mit geeigneten deskriptiven Statistiken zusammengefasst, einschließlich Häufigkeiten und Anteilen für kategoriale Variablen sowie Mittelwerten, Medianen, Standardabweichungen und Spannweiten für kontinuierliche Variablen.
Alle 3 Zyklen (Zyklenlänge = 28 Tage)
Progressionsfreies Überleben
Zeitfenster: Von Behandlungsbeginn bis zum Fortschreiten der Erkrankung oder Tod, bewertet über einen Zeitraum von bis zu 24 Monaten
Der Progress wird gemäß den 2015 ICP MDS/MPN-Kriterien bewertet. Die Analyse erfolgt mittels der Kaplan-Meier-Methode, wobei die medianen Zeiten und die zugehörigen 95%-Konfidenzintervalle nach der Brookmeyer-Crowley-Methode geschätzt werden.
Von Behandlungsbeginn bis zum Fortschreiten der Erkrankung oder Tod, bewertet über einen Zeitraum von bis zu 24 Monaten
Gesamtüberleben
Zeitfenster: Von Beginn der Behandlung bis zum Tod, bewertet über bis zu 24 Monate
Wird mit der Kaplan-Meier-Methode analysiert, wobei die Medianzeiten und die zugehörigen 95%-Konfidenzintervalle mit der Brookmeyer-Crowley-Methode geschätzt werden.
Von Beginn der Behandlung bis zum Tod, bewertet über bis zu 24 Monate
Veränderung der Mutanten-Allelhäufigkeiten
Zeitfenster: Von der Ausgangsuntersuchung bis zu jedem 3. Zyklus (Zykluslänge = 28 Tage)
Die Veränderung der mutierten Allelfrequenzen gegenüber dem Ausgangswert wird bewertet, mit besonderem Interesse an ASXL1-, SRSF2-, NRAS-, KRAS-, SETBP1-, RUNX1-, CBL-, EZH2- und SF3B1-Mutationen; sowie an Nicht-Treiber-Mutationen. Die statistischen Analysen werden primär deskriptiv sein. Alle weiteren Sicherheits- und Wirksamkeitsendpunkte werden unter Verwendung geeigneter deskriptiver Statistiken zusammengefasst, einschließlich Häufigkeiten und Anteilen für kategoriale Variablen sowie Mittelwerten, Medianen, Standardabweichungen und Spannweiten für kontinuierliche Variablen.
Von der Ausgangsuntersuchung bis zu jedem 3. Zyklus (Zykluslänge = 28 Tage)
Prozentuale Veränderung der Splenomegalie
Zeitfenster: Jeden Zyklus (für die klinische Untersuchung) und am Tag 1 der Zyklen 4 und 7 sowie am Ende der Behandlung (für die Computertomographie) (Zykluslänge = 28 Tage)
Wird durch klinische Untersuchung und mittels Computertomographie ausgewertet. Die statistischen Analysen werden in erster Linie deskriptiv sein. Alle anderen Sicherheits- und Wirksamkeitsendpunkte werden unter Verwendung geeigneter deskriptiver Statistiken zusammengefasst, einschließlich Häufigkeiten und Anteilen für kategoriale Variablen sowie Mittelwerten, Medianen, Standardabweichungen und Bereichen für kontinuierliche Variablen.
Jeden Zyklus (für die klinische Untersuchung) und am Tag 1 der Zyklen 4 und 7 sowie am Ende der Behandlung (für die Computertomographie) (Zykluslänge = 28 Tage)
Veränderungen in der Symptombelastung bei myeloproliferativen Neoplasien
Zeitfenster: Von Baseline bis Tag 1 der Zyklen 1, 2 und 4 und dann alle 3 Zyklen (Zyklenlänge = 28 Tage)
Die Veränderungen der Symptombelastung werden anhand des Gesamtsymptomwerts des Myelofibrose-Symptom-Bewertungsbogens ausgewertet. Die statistischen Analysen werden in erster Linie deskriptiv sein. Alle weiteren Sicherheits- und Wirksamkeitsendpunkte werden mit geeigneten deskriptiven Statistiken zusammengefasst, einschließlich Häufigkeiten und Anteilen für kategoriale Variablen sowie Mittelwerten, Medianen, Standardabweichungen und Spannweiten für kontinuierliche Variablen.
Von Baseline bis Tag 1 der Zyklen 1, 2 und 4 und dann alle 3 Zyklen (Zyklenlänge = 28 Tage)
Zeit bis zur Antwort
Zeitfenster: Bis zu 24 Monaten
Wird mit der Kaplan-Meier-Methode analysiert, wobei die medianen Zeiten und die zugehörigen 95 %-Konfidenzintervalle mit der Brookmeyer-Crowley-Methode geschätzt werden.
Bis zu 24 Monaten
Dauer der Reaktion
Zeitfenster: Vom Datum des Ansprechens bis zum Datum des ersten Nachweises eines Krankheitsrückfalls oder Therapieversagens, ausgewertet bis zu 24 Monate
Wird mit der Kaplan-Meier-Methode analysiert, wobei Medianzeiten und zugehörige 95%-Konfidenzintervalle mit der Brookmeyer-Crowley-Methode geschätzt werden.
Vom Datum des Ansprechens bis zum Datum des ersten Nachweises eines Krankheitsrückfalls oder Therapieversagens, ausgewertet bis zu 24 Monate
Veränderungen der Belastung durch Erythrozytenkonzentrat-Transfusionen
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Die statistischen Analysen werden in erster Linie deskriptiv sein. Alle anderen Sicherheits- und Wirksamkeitsendpunkte werden mit geeigneten deskriptiven Statistiken zusammengefasst, einschließlich Häufigkeiten und Anteilen für kategoriale Variablen sowie Mittelwerten, Medianen, Standardabweichungen und Spannweiten für kontinuierliche Variablen.
Bis zu 24 Monate
Veränderungen in der Knochenmarkmorphologie und Fibrose
Zeitfenster: Von der Basislinie bis zum Tag 1 der Zyklen 4 und 7 und am Ende der Behandlung (Zykluslänge = 28 Tage)
Veränderungen der Knochenmarkmorphologie umfassen Zellularität und Blastenlast, und Fibrose wird mittels Retikulin-Färbung beurteilt. Statistische Analysen werden primär deskriptiv sein. Alle weiteren Sicherheits- und Wirksamkeitsendpunkte werden unter Verwendung geeigneter deskriptiver Statistiken zusammengefasst, einschließlich Häufigkeiten und Anteilen für kategoriale Variablen sowie Mittelwerten, Medianen, Standardabweichungen und Spannweiten für kontinuierliche Variablen.
Von der Basislinie bis zum Tag 1 der Zyklen 4 und 7 und am Ende der Behandlung (Zykluslänge = 28 Tage)
Veränderung des Zytokinprofils
Zeitfenster: Von Baseline bis zu Woche 25 und 49
Statistische Analysen werden in erster Linie deskriptiv sein. Alle anderen Sicherheits- und Wirksamkeitsendpunkte werden mit geeigneten deskriptiven Statistiken zusammengefasst, einschließlich Häufigkeiten und Anteilen für kategoriale Variablen sowie Mittelwerten, Medianen, Standardabweichungen und Spannweiten für kontinuierliche Variablen.
Von Baseline bis zu Woche 25 und 49

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Jonsson Comprehensive Cancer Center

Mitarbeiter

PharmaEssentia

Ermittler

  • Hauptermittler: Wanxing Chai-Ho, MD, UCLA / Jonsson Comprehensive Cancer Center

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

29. September 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. September 2031

Studienabschluss (Geschätzt)

30. September 2032

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

9. März 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. März 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. März 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 25-2633
  • NCI-2026-01103 (Registrierungskennung: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

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