Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Ropeginteferon Alfa-2b pro léčbu myelodysplastického syndromu/myeloproliferativního neoplazmatického překryvného syndromu a chronické myelomonocytární leukémie

5. května 2026 aktualizováno: Jonsson Comprehensive Cancer Center

Ropeginterferon Alfa-2b pro MDS/MPN překryvné syndromy, včetně CMML a MDS/MPN-RS-T

Tato klinická studie fáze II testuje bezpečnost, optimální dávku a účinnost ropeginterferonu alfa-2b při léčbě pacientů s myelodysplastickým syndromem/myeloproliferativním neoplazmatem překrývajících se syndromů a chronické myelomonocytární leukémie. Ropeginterferon alfa-2b je forma interferonu. Interferony jsou typem signálních proteinů, které tělo normálně produkuje jako součást imunitní odpovědi. Interferony narušují dělení rakovinných buněk a mohou zpomalit růst rakovinných buněk. Ropeginterferon alfa-2b je dlouhodobě působící forma typu interferonu nazývaného interferon alfa-2b. V těle ropeginterferon alfa-2b způsobuje produkci proteinů, které modulují imunitní systém a mají protirakovinné účinky.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

PRIMÁRNÍ CÍL:

I. Posoudit bezpečnost a účinnost (celková odpověď, OR) ropeginterferonu alfa-2b u dospělých pacientů s myelodysplastickým syndromem (MDS)/myeloproliferativní neoplazií (MPN) s překryvnými syndromy.

SEKUNDÁRNÍ CÍLE:

I. Vyhodnotit výchozí cytogenetiku, mutační profil, prognostický skórovací systém specifický pro chronickou myelomonocytární leukémii (CMML) - molekulární (CPSS-Mol) riziko.

II. Posoudit procento pacientů s hematologickou odpovědí na základě kritérií MDS/MPN z roku 2015 od mezinárodního konsorcia (ICP).

III. Na základě kritérií MDS/MPN ICP z roku 2015 posoudit čas do úplné odpovědi, čas do progrese onemocnění (TTP), přežití bez progrese (PFS) a přežití bez události (EFS).

IV. Posoudit změnu od výchozího stavu ve frekvencích mutantních alel (MAF), se zvláštním zaměřením na mutace ASXL1, SRSF2, NRAS, KRAS, SETBP1, RUNX1, CBL, EZH2, SF3B1; stejně jako u nedriverových mutací.

V. Posoudit procento změn splenomegalie při klinickém vyšetření a na výpočetní tomografii (CT).

VI. Posoudit změny v zátěži příznaků MPN pomocí Dotazníku pro hodnocení příznaků MPN (MPN-Symptom Assessment Form [SAF] celkové skóre příznaků [TSS]).

VII. Posoudit změny v zátěži transfuzí koncentrovaných erytrocytů (PRBC).

VIII. Posoudit změny v morfologii kostní dřeně a fibróze (hodnoceno retikulinovým barvením).

IX. Posoudit změnu cytokinového profilu.

SCHÉMA: Jedná se o studii s eskalací dávky následovanou studií s expanzí dávky.

Pacienti dostávají ropeginterferon alfa-2b subkutánně (SC) 1. a 15. den každého cyklu. Cykly se opakují každých 28 dní po dobu až 24 měsíců (26 cyklů) při absenci progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity. Pacienti také během studie podstupují aspiraci a biopsii kostní dřeně, CT a odběr vzorků krve.

Po dokončení léčby v rámci studie jsou pacienti sledováni po 28 dnech a poté každé 3 měsíce po dobu až 24 měsíců.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

35

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA / Jonsson Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Wanxing Chai-Ho, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena ve věku ≥ 18 let v době udělení souhlasu
  • Dokumentovaná diagnóza MDS/MPN překryvného syndromu podle klasifikace Světové zdravotnické organizace (WHO) z roku 2022, včetně CMML, MDS/MPN s neutrofilií, myelodysplastického/myeloproliferativního novotvaru s prstencovými sideroblasty a trombocytózou (MDS/MPN-RS-T), nebo MDS/MPN blíže nespecifikovaného, podle místního patologického posouzení, a posouzeného jako potenciálně prospěšného z účasti ve studii podle vyšetřovatele
  • Písemný informovaný souhlas získaný od účastníka nebo jeho zákonného zástupce a schopnost účastníka dodržovat požadavky studie
  • Blasty ≤ 10 % podle imunohistochemického barvení kostní dřeně
  • Počet trombocytů > 50 000/µl
  • Absolutní počet neutrofilů (ANC) > 1 000/µl
  • Výkonnostní stav (PS) Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2
  • Koncentrace kreatininu v séru ≤ 2,5 mg/dl
  • Přímý bilirubin v séru < 2,0 mg/dl
  • Transaminázy v séru < 2,5násobek horní hranice normálního rozmezí (ULN) nebo < 5násobek ULN, pokud bylo zvýšení transamináz považováno za související s MDS/MPN

Kritéria pro vyloučení:

  • Předchozí léčba interferonem nebo pegylovaným interferonem, nebo azacitidinem
  • Zjevně zvětšená slezina při fyzikálním vyšetření (např. více než 5 prstů pod pobřežním obloukem)
  • Jiná standardní (včetně erytropoetin-stimulujících látek [ESA] nebo luspaterceptu) nebo experimentální léčba MDS/MPN do 28 dnů před zahájením studijní léčby, s výjimkou hydroxyurey, která může pokračovat až do 28 dnů po cyklu 1 dni 1 (C1D1) při dodržení protokolu
  • Klinicky významné autoimunitní onemocnění podle posouzení vyšetřovatele, bez ohledu na to, zda je autoimunitní fenomén spojen s MDS/MPN překryvným syndromem
  • Anamnéza nebo současná klinicky relevantní deprese nebo úzkost podle úsudku vyšetřovatele. Předchozí sebevražedné myšlenky nebo pokusy nejsou povoleny k účasti na léčbě interferonem (IFN)
  • Přítomnost těžké retinopatie nebo klinicky relevantní oční poruchy
  • Anamnéza transplantace orgánu
  • Těhotné nebo kojící ženy
  • Aktivní nekontrolovaná infekce s klinickými příznaky, např. přítomnost bakterií, plísní, viru lidské imunodeficience (HIV), hepatitidy B nebo C
  • Aktivní nekontrolované tromboembolické komplikace nebo krvácení
  • Anamnéza jakéhokoliv maligního onemocnění v průběhu posledních 5 let (kromě adekvátně léčeného nemelanomového karcinomu kůže, karcinomu prostaty po resekci s nedetekovatelným prostatickým specifickým antigenem [PSA], radikálně léčeného in-situ karcinomu děložního čípku, duktálního karcinomu in situ [DCIS] prsu, endometriálního karcinomu stadia 1, stupně 1, nebo jiných solidních tumorů včetně lymfomů radikálně léčených bez známek onemocnění po dobu ≥ 1 roku před studií)
  • Nekontrolované aktivní klinicky významné onemocnění, které podle názoru vyšetřovatele může ovlivnit účast pacienta v této studii
  • Aktivní zneužívání alkoholu a/nebo nelegálních drog

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba (ropeginterferon alfa-2b)
Pacienti dostávají ropeginterferon alfa-2b subkutánně 1. a 15. den každého cyklu. Cykly se opakují každých 28 dní až po dobu 24 měsíců (26 cyklů) při absenci progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity. Pacienti také během studie podstupují aspiraci kostní dřeně a biopsii, CT a odběr vzorků krve.
Jiný: Administrace dotazníku
Pomocná studia
Postup: Sbírka biovzorků
Podstoupit odběr vzorků krve
Ostatní jména:
  • Sběr biologických vzorků
  • Odebrán biovzorek
  • Sbírka vzorků
Postup: Počítačová tomografie
Podstoupit ČT
Ostatní jména:
  • ČT
  • KOČKA
  • CAT skenování
  • Počítačová axiální tomografie
  • Počítačová tomografie
  • CT vyšetření
  • tomografie
  • Počítačová axiální tomografie (postup)
  • Počítačová tomografie (CT).
  • Diagnostické skenování CAT
  • Typ služby diagnostického skenování CAT
Postup: Aspirace kostní dřeně
Podstoupit aspiraci kostní dřeně
Postup: Biopsie kostní dřeně
Podstoupit biopsii kostní dřeně
Ostatní jména:
  • Biopsie kostní dřeně
  • Biopsie, kostní dřeň
Biologický: Ropeginterferon Alfa-2B
Vzhledem k tomu SC
Ostatní jména:
  • P1101
  • AOP2014
  • Besremi
  • P-1101
  • PEG-P-IFN-Alfa-2b
  • PEG-Prolin-Interferon Alfa-2b
  • AOP 2014
  • AOP-2014

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková odpověď
Časové okno: Až 24 měsíců
Bude hodnoceno podle kritérií myelodysplastického syndromu (MDS)/myeloproliferativní neoplazie (MPN) mezinárodního konsorcia (ICP) z roku 2015. Celková míra odpovědi je definována jako nejlepší objektivní odpověď podle kritérií ICP MDS/MPN z roku 2015 dosažená kdykoli během studie (úplná remise, úplná cytogenetická remise, částečná remise, odpověď kostní dřeně nebo klinický přínos). Bude shrnuto jako proporce s odpovídajícími 95% přesnými binomickými intervaly spolehlivosti.
Až 24 měsíců
Výskyt nežádoucích příhod
Časové okno: Až 24 měsíců
Výskyt nežádoucích příhod, jak hematologických, tak nehematologických, bude hodnocen podle kritérií Národního onkologického ústavu pro nežádoucí příhody (Common Terminology Criteria for Adverse Events) verze 5.0.
Bude shrnut jako podíly s odpovídajícími 95% přesnými binomickými intervaly spolehlivosti.
Až 24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Cytogenetika
Časové okno: Na počátku
Statistické analýzy budou primárně deskriptivní. Všechny další bezpečnostní a účinnostní koncové body budou shrnuty pomocí vhodných deskriptivních statistik, včetně počtů a proporcí pro kategorické proměnné a průměrů, mediánů, směrodatných odchylek a rozsahů pro spojité proměnné.
Na počátku
Profil mutací
Časové okno: Na začátku studie
Statistické analýzy budou převážně deskriptivní. Všechny ostatní bezpečnostní a účinnostní cíle budou shrnuty pomocí vhodných deskriptivních statistik, včetně počtů a podílů pro kategorické proměnné a průměrů, mediánů, směrodatných odchylek a rozsahů pro spojité proměnné.
Na začátku studie
Chronická myelomonocytární leukémie - specifický prognostický skórovací systém molekulárního rizika
Časové okno: Výchozí hodnota
Statistické analýzy budou primárně deskriptivní. Všechny ostatní bezpečnostní a účinnostní koncové body budou shrnuty pomocí vhodných deskriptivních statistik, včetně počtů a proporcí pro kategorické proměnné a průměrů, mediánů, směrodatných odchylek a rozsahů pro spojité proměnné.
Výchozí hodnota
Klinický přínos
Časové okno: Každé 3 cykly (délka cyklu = 28 dní)
Bude založeno na kritériích ICP MDS/MPN z roku 2015. Statistické analýzy budou primárně popisné. Všechny další bezpečnostní a účinnostní cílové parametry budou shrnuty pomocí vhodných popisných statistik, včetně počtů a podílů pro kategorické proměnné a průměrů, mediánů, směrodatných odchylek a rozsahů pro spojité proměnné.
Každé 3 cykly (délka cyklu = 28 dní)
Bez progrese přežití
Časové okno: Od zahájení léčby do progrese onemocnění nebo úmrtí, hodnoceno až do 24 měsíců
Progrese bude hodnocena dle kritérií ICP MDS/MPN z roku 2015.
Analýza bude provedena metodou Kaplan-Meier s mediány a přidruženými 95% intervaly spolehlivosti odhadnutými metodou Brookmeyer-Crowley.
Od zahájení léčby do progrese onemocnění nebo úmrtí, hodnoceno až do 24 měsíců
Celkové přežití
Časové okno: Od zahájení léčby do úmrtí, hodnoceno až do 24 měsíců
Bude analyzována metodou Kaplan-Meier, s mediánem času a přidruženými 95% intervaly spolehlivosti odhadnutými metodou Brookmeyer-Crowley.
Od zahájení léčby do úmrtí, hodnoceno až do 24 měsíců
Změna frekvencí mutantních alel
Časové okno: Od výchozí hodnoty do každého 3. cyklu (délka cyklu = 28 dní)
Posoudí se změna od výchozí hodnoty frekvence mutantních alel, se zvláštním zaměřením na mutace ASXL1, SRSF2, NRAS, KRAS, SETBP1, RUNX1, CBL, EZH2, SF3B1; stejně jako na nedriverové mutace. Statistické analýzy budou primárně deskriptivní. Všechny ostatní bezpečnostní a účinnostní cíle budou shrnuty pomocí vhodných deskriptivních statistik, včetně počtů a podílů pro kategorické proměnné a průměrů, mediánů, směrodatných odchylek a rozsahů pro spojité proměnné.
Od výchozí hodnoty do každého 3. cyklu (délka cyklu = 28 dní)
Procentuální změna ve splenomegalii
Časové okno: Každý cyklus (pro klinické vyšetření) a 1. den 4. a 7. cyklu a na konci léčby (pro výpočetní tomografii) (délka cyklu = 28 dní)
Bude vyhodnoceno klinickým vyšetřením a na výpočetní tomografii. Statistické analýzy budou primárně deskriptivní. Všechny ostatní bezpečnostní a účinnostní koncové body budou shrnuty pomocí vhodných deskriptivních statistik, včetně počtů a proporcí pro kategorické proměnné a průměrů, mediánů, směrodatných odchylek a rozsahů pro spojité proměnné.
Každý cyklus (pro klinické vyšetření) a 1. den 4. a 7. cyklu a na konci léčby (pro výpočetní tomografii) (délka cyklu = 28 dní)
Změny v symptomové zátěži myeloproliferativních neoplazií
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 1. dne cyklů 1, 2 a 4 a poté každé 3 cykly (délka cyklu = 28 dní)
Změny v zátěži příznaky budou hodnoceny pomocí celkového skóre příznaků podle formuláře pro hodnocení příznaků myelofibrózy. Statistické analýzy budou primárně deskriptivní. Všechny ostatní bezpečnostní a účinnostní cílové parametry budou shrnuty pomocí vhodných deskriptivních statistik, včetně počtů a podílů pro kategorické proměnné a průměrů, mediánů, směrodatných odchylek a rozsahů pro spojité proměnné.
Od výchozí hodnoty do 1. dne cyklů 1, 2 a 4 a poté každé 3 cykly (délka cyklu = 28 dní)
Čas do odezvy
Časové okno: Až 24 měsíců
Bude analyzována pomocí Kaplanovy–Meierovy metody, s mediánem času a přidruženými 95% intervaly spolehlivosti odhadnutými pomocí Brookmeyerovy–Crowleyho metody.
Až 24 měsíců
Doba trvání odpovědi
Časové okno: Od data odpovědi do data prvního prokázání recidivy onemocnění nebo selhání léčby, hodnoceno až po dobu 24 měsíců
Bude analyzováno pomocí Kaplan-Meierovy metody, s mediány časů a přidruženými 95% intervaly spolehlivosti odhadnutými pomocí Brookmeyer-Crowleyho metody.
Od data odpovědi do data prvního prokázání recidivy onemocnění nebo selhání léčby, hodnoceno až po dobu 24 měsíců
Změny v náročnosti transfúze koncentrovaných erytrocytů
Časové okno: Až 24 měsíců
Statistické analýzy budou primárně deskriptivní. Všechny ostatní bezpečnostní a účinnostní ukazatele budou shrnuty pomocí vhodných deskriptivních statistik, včetně počtů a proporcí pro kategoriální proměnné a průměrů, mediánů, směrodatných odchylek a rozsahů pro spojité proměnné.
Až 24 měsíců
Změny v morfologii kostní dřeně a fibróze
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 1. dne 4. a 7. cyklu a na konci léčby (délka cyklu = 28 dní)
Změny v morfologii kostní dřeně budou zahrnovat celularitu a přítomnost blastů, fibróza bude hodnocena pomocí retikulinového barvení. Statistické analýzy budou primárně deskriptivní. Všechny ostatní bezpečnostní a účinnostní koncové body budou shrnuty pomocí vhodných deskriptivních statistik, včetně počtů a proporcí pro kategorické proměnné a průměrů, mediánů, směrodatných odchylek a rozsahů pro spojité proměnné.
Od výchozí hodnoty do 1. dne 4. a 7. cyklu a na konci léčby (délka cyklu = 28 dní)
Změna cytokinového profilu
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 25. a 49. týdne
Statistické analýzy budou primárně deskriptivní. Všechny ostatní bezpečnostní a účinnostní koncové body budou shrnuty pomocí vhodných deskriptivních statistik, včetně počtů a podílů pro kategorické proměnné a průměrů, mediánů, směrodatných odchylek a rozsahů pro spojité proměnné.
Od výchozí hodnoty do 25. a 49. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Jonsson Comprehensive Cancer Center

Spolupracovníci

PharmaEssentia

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Wanxing Chai-Ho, MD, UCLA / Jonsson Comprehensive Cancer Center

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

29. září 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. září 2031

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. září 2032

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. března 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. března 2026

První zveřejněno (Aktuální)

13. března 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. května 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 25-2633
  • NCI-2026-01103 (Identifikátor registru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Administrace dotazníku

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Greece

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit