Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Ropeginterferon Alfa-2b for behandling av myelodysplastisk syndrom/myeloproliferativ neoplasi-overlappssyndromer og kronisk myelomonocytt leukemi

5. mai 2026 oppdatert av: Jonsson Comprehensive Cancer Center

Ropeginterferon Alfa-2b for MDS/MPN-overlapsyndromer, inkludert CMML og MDS/MPN-RS-T

Denne fase II-studien tester sikkerheten, beste dose og effektiviteten av ropeginterferon alfa-2b for behandling av pasienter med myelodysplastisk syndrom/myeloproliferativ neoplasi overlappingssyndromer og kronisk myelomonocytær leukemi. Ropeginterferon alfa-2b er en form for interferon. Interferoner er en type signalproteiner som normalt produseres av kroppen som en del av immunresponsen. Interferoner forstyrrer delingen av kreftceller og kan bremse kreftcellenes vekst. Ropeginterferon alfa-2b er en langtidsvirkende form av en type interferon som kalles interferon alfa-2b. I kroppen fører ropeginterferon alfa-2b til produksjon av proteiner som modulerer immunsystemet og har antikreftvirkninger.

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

PRIMÆRT FORMÅL:

I. Å vurdere sikkerheten og effektiviteten (overordnet respons, OR) av ropeginterferon alfa-2b hos voksne pasienter med myelodysplastisk syndrom (MDS)/myeloproliferativ neoplasi (MPN) overlappsyndrom.

SEKUNDÆRE FORMÅL:

I. Å evaluere basislinje cytogenetikk, mutasjonsprofil, kronisk myelomonocytær leukemi (CMML)-spesifikt prognostisk scoringssystem - molekylær (CPSS-Mol) risiko.

II. Å vurdere prosentandelen av pasienter med hematologisk respons basert på 2015 internasjonalt konsortiumforslag (ICP) MDS/MPN-kriterier.

III. Basert på 2015 ICP MDS/MPN-kriterier, å vurdere tid til fullstendig respons, tid til sykdomsprogresjon (TTP), progresjonsfri overlevelse (PFS), og hendelsesfri overlevelse (EFS).

IV. Å vurdere endringen fra basislinje i mutante allelfrekvenser (MAF), med spesielt fokus på ASXL1, SRSF2, NRAS, KRAS, SETBP1, RUNX1, CBL, EZH2, SF3B1 mutasjoner; samt i ikke-driver mutasjoner.

V. Å vurdere prosentandelen av splenomegaliendringer på klinisk undersøkelse og på datatomografi (CT).

VI. Å vurdere endringer i MPN-symptombelastning ved bruk av MPN Symptom Assessment Form (MPN-Symptom Assessment Form [SAF] total symptom score [TSS]).

VII. Å vurdere endringer i pakket rødt blodcelle (PRBC) transfusjonsbelastning.

VIII. Å vurdere endringer i benmargsmorfologi og fibrose (som vurdert ved retikulinfarging).

IX. Å vurdere endringen i cytokinprofil.

OPPSETT: Dette er en dose-eskaleringsstudie etterfulgt av en dose-ekspansjonsstudie.

Pasienter får ropeginterferon alfa-2b subkutant (SC) på dag 1 og 15 i hver syklus. Sykluser gjentas hver 28. dag i opptil 24 måneder (26 sykluser) i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet. Pasienter gjennomgår også benmargsaspirasjon og biopsi, CT, og innsamling av blodprøver gjennom hele forsøket.

Etter fullført studibehandling følges pasientene opp etter 28 dager og deretter hver 3. måned i opptil 24 måneder.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

35

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • UCLA / Jonsson Comprehensive Cancer Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Wanxing Chai-Ho, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mann eller kvinne ≥ 18 år på tidspunktet for samtykke
  • Dokumentasjon av diagnose med MDS/MPN-overlappingssyndrom basert på Verdens helseorganisasjons (WHO) 2022-klassifisering, inkludert CMML, MDS/MPN med neutrofili, myelodysplastisk/myeloproliferativ neoplasi med ringsideroblaster og trombocytose (MDS/MPN-RS-T), eller MDS/MPN, ikke nærmere spesifisert, gjennom lokal patologigjennomgang, og ansett å potensielt dra nytte av studiedeltakelse av forskeren
  • Skriftlig informert samtykke innhentet fra deltaker eller deltakers juridiske representant og deltakers evne til å følge studiens krav
  • Blaster ≤ 10 % ved benmargsimmunhistokjemisk farging
  • Platelettell > 50 000/µL
  • Absolutt neutrofilttell (ANC) > 1000/µL
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus (PS) ≤ 2
  • Serumkreatinin ≤ 2,5 mg/dL
  • Serumdirekte bilirubin < 2,0 mg/dL
  • Serumtransaminas < 2,5 ganger øvre grense for normalt område (ULN) eller < 5 ganger ULN hvis transaminasforhøyelsen ble ansett relatert til MDS/MPN

Eksklusjonskriterier:

  • Tidligere behandling med interferon eller pegylert interferonprodukt, eller azacitidin
  • Milten åpenbart forstørret ved fysisk undersøkelse (f.eks. mer enn 5 fingerbredder under costalranden)
  • Annen standard (inkludert erytropoietinstimulerende midler [ESA] eller luspatercept) eller eksperimentell behandling for MDS/MPN innen 28 dager før studiestart, med unntak av hydrokyreharnstoff, som kan fortsette opp til 28 dager etter syklus 1 dag 1 (C1D1) mens man er på protokoll
  • Klinisk signifikant autoimmun sykdom etter forskerens vurdering, uavhengig av om det autoimmune fenomenet er relatert til MDS/MPN-overlappingssyndrom
  • Historie med eller nåværende klinisk relevant depresjon eller angst etter forskerens skjønn. Tidligere suicidal ideasjon eller forsøk er ikke tillatt å delta i interferon (IFN)-behandling
  • Bevis på alvorlig retinopati eller klinisk relevant øyensykdom
  • Historie med organtransplantasjon
  • Gravide eller ammende kvinner
  • Aktiv ukontrollert infeksjon med kliniske symptomer, f.eks. tilstedeværelse av bakterier, sopp, humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt B eller C
  • Aktiv ukontrollerte tromboemboliske komplikasjoner eller blødning
  • Historie med malignitet innen 5 år (unntatt adekvat behandlet ikke-melanom hudkreft, prostatakreft status etter reseksjon med umålbart prostataspesifikt antigen [PSA], kurativt behandlet in situ-kreft i livmorhalsen, ductal carcinoma in situ [DCIS] i brystet, stadium 1 grad 1 endometriumkarsinom, eller andre solide tumorer inkludert lymfomer kurativt behandlet uten tegn på sykdom i ≥ 1 år før studie)
  • Ukontrollert aktiv klinisk signifikant sykdom som, etter forskerens mening, kan påvirke pasientens deltakelse i denne studien
  • Aktiv misbruk av alkohol og/eller ulovlige rusmidler

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandling (ropeginterferon alfa-2b)
Pasientene får ropeginterferon alfa-2b SC på dag 1 og 15 i hver syklus. Syklusene gjentas hver 28. dag i opptil 24 måneder (26 sykluser) ved fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet. Pasientene gjennomgår også benmargsaspirasjon og biopsi, CT, og innsamling av blodprøver gjennom hele forsøket.
Annen: Spørreskjemaadministrasjon
Hjelpestudier
Fremgangsmåte: Bioprøvesamling
Gjennomgå innsamling av blodprøver
Andre navn:
  • Biologisk prøvesamling
  • Bioprøve samlet
  • Prøvesamling
Fremgangsmåte: Computertomografi
Gjennomgå CT
Andre navn:
  • CT
  • KATT
  • CAT-skanning
  • Beregnet aksial tomografi
  • Datastyrt aksialtomografi
  • Datastyrt tomografi
  • CT skann
  • tomografi
  • Datastyrt aksial tomografi (prosedyre)
  • Datastyrt tomografi (CT) skanning
  • Diagnostisk CAT -skanning
  • Diagnostisk CAT -skannertype
Fremgangsmåte: Benmargsaspirasjon
Gjennomgå benmargsaspirasjon
Fremgangsmåte: Benmargsbiopsi
Gjennomgå benmargsbiopsi
Andre navn:
  • Biopsi av benmarg
  • Biopsi, benmarg
Biologisk: Ropeginterferon Alfa-2B
Gitt SC
Andre navn:
  • P1101
  • AOP2014
  • Besremi
  • P-1101
  • PEG-P-IFN-Alfa-2b
  • PEG-P-IFN-Alpha-2b
  • PEG-Proline-Interferon Alfa-2b
  • AOP 2014
  • AOP-2014

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samlet respons
Tidsramme: Opptil 24 måneder
Vurderes i henhold til 2015 International Consortium Proposal (ICP) myelodysplastisk syndrom (MDS)/myeloproliferativ neoplasi (MPN)-kriteriene. Total responsrate defineres som den beste objektive 2015 ICP MDS/MPN-responsen oppnådd når som helst under studien (komplett remisjon, komplett cytogenetisk remisjon, delvis remisjon, margrespons eller klinisk nytte). Vil bli oppsummert som proporsjoner med tilsvarende 95% eksakte binomiale konfidensintervaller.
Opptil 24 måneder
Forekomst av bivirkninger
Tidsramme: Opptil 24 måneder
Forekomsten av bivirkninger, både hematologiske og ikke-hematologiske, vil bli vurdert etter National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events versjon 5.0. Vil bli oppsummert som andeler med tilsvarende 95% eksakte binomiale konfidensintervaller.
Opptil 24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Cytogenetikk
Tidsramme: Ved baseline
Statistiske analyser vil først og fremst være beskrivende. Alle andre sikkerhets- og effektendepunkter vil bli oppsummert ved hjelp av passende beskrivende statistikk, inkludert antall og andeler for kategoriske variabler og gjennomsnitt, medianer, standardavvik og spennvidder for kontinuerlige variabler.
Ved baseline
Mutasjonsprofil
Tidsramme: Ved baseline
Statistiske analyser vil i hovedsak være beskrivende. Alle andre sikkerhets- og effektendepunkter vil bli oppsummert ved bruk av passende beskrivende statistikk, inkludert antall og andeler for kategoriske variabler og gjennomsnitt, medianer, standardavvik og områder for kontinuerlige variabler.
Ved baseline
Kronisk myelomonocytisk leukemi-spesifikt prognosescoring-system - molekylær risikofaktor
Tidsramme: Ved baseline
Statistiske analyser vil først og fremst være beskrivende. Alle andre sikkerhets- og effektmål vil bli oppsummert ved hjelp av passende beskrivende statistikk, inkludert antall og andeler for kategoriske variabler og gjennomsnitt, medianer, standardavvik og spennvidder for kontinuerlige variabler.
Ved baseline
Klinisk fordel
Tidsramme: Hver 3. syklus (sykluslengde = 28 dager)
Vil baseres på 2015 ICP MDS/MPN-kriterier. Statistiske analyser vil først og fremst være beskrivende. Alle andre sikkerhets- og effektmål vil bli oppsummert ved hjelp av passende beskrivende statistikk, inkludert antall og andeler for kategoriske variabler og gjennomsnitt, medianer, standardavvik og områder for kontinuerlige variabler.
Hver 3. syklus (sykluslengde = 28 dager)
Progresjonsfri overlevelse
Tidsramme: Fra behandlingsstart til sykdomsprogresjon eller død, vurdert opptil 24 måneder
Progresjon vil bli evaluert i henhold til 2015 ICP MDS/MPN-kriteriene.
Vil bli analysert ved hjelp av Kaplan-Meier-metoden, med median tider og tilhørende 95% konfidensintervall estimert ved hjelp av Brookmeyer-Crowley-metoden.
Fra behandlingsstart til sykdomsprogresjon eller død, vurdert opptil 24 måneder
Samlet overlevelse
Tidsramme: Fra behandlingsstart til døden, vurdert opp til 24 måneder
Vil bli analysert ved hjelp av Kaplan-Meier-metoden, med median tider og tilhørende 95 % konfidensintervaller estimert ved hjelp av Brookmeyer-Crowley-metoden.
Fra behandlingsstart til døden, vurdert opp til 24 måneder
Endring i mutante allelfrekvenser
Tidsramme: Fra baseline til hver 3. syklus (sykluslengde = 28 dager)
Vil evaluere endringen fra baseline i mutante allelfrekvenser, med spesiell interesse for ASXL1, SRSF2, NRAS, KRAS, SETBP1, RUNX1, CBL, EZH2, SF3B1-mutasjoner; samt i ikke-driver-mutasjoner. Statistiske analyser vil primært være beskrivende. Alle andre sikkerhets- og effektendepunkter vil bli oppsummert ved bruk av passende beskrivende statistikk, inkludert antall og andeler for kategoriske variabler og gjennomsnitt, medianer, standardavvik og områder for kontinuerlige variabler.
Fra baseline til hver 3. syklus (sykluslengde = 28 dager)
Prosentvis endring i splenomegali
Tidsramme: Hver syklus (for klinisk undersøkelse) og på dag 1 i syklus 4 og 7 og ved behandlingsslutt (for datatomografi) (sykluslengde = 28 dager)
Vil bli evaluert ved klinisk undersøkelse og på datatomatografi. Statistiske analyser vil primært være beskrivende. Alle andre sikkerhets- og effektendepunkter vil bli oppsummert ved bruk av passende beskrivende statistikk, inkludert antall og andeler for kategoriske variabler og gjennomsnitt, medianer, standardavvik og områder for kontinuerlige variabler.
Hver syklus (for klinisk undersøkelse) og på dag 1 i syklus 4 og 7 og ved behandlingsslutt (for datatomografi) (sykluslengde = 28 dager)
Endringer i symptombyrde ved myeloproliferativ neoplasme
Tidsramme: Fra baseline til dag 1 i syklus 1, 2 og 4, og deretter hver 3. syklus (sykluslengde = 28 dager)
Endringer i symptombyrde vil bli evaluert ved hjelp av Myelofibrosis Symptom Assessment Form total symptomscore. Statistiske analyser vil i hovedsak være beskrivende. Alle andre sikkerhets- og effektendepunkter vil bli oppsummert ved hjelp av passende beskrivende statistikk, inkludert antall og andeler for kategoriske variabler og gjennomsnitt, medianer, standardavvik og spenn for kontinuerlige variabler.
Fra baseline til dag 1 i syklus 1, 2 og 4, og deretter hver 3. syklus (sykluslengde = 28 dager)
Tid til respons
Tidsramme: Opptil 24 måneder
Vil bli analysert ved hjelp av Kaplan-Meier-metoden, med mediantider og tilhørende 95 % konfidensintervaller estimert ved hjelp av Brookmeyer-Crowley-metoden.
Opptil 24 måneder
Varighet av respons
Tidsramme: Fra responsdato til første tegn på sykdomsgjentakelse eller behandlingssvikt, vurdert opptil 24 måneder
Vil bli analysert ved hjelp av Kaplan-Meier-metoden, med median tider og tilhørende 95% konfidensintervaller estimert ved hjelp av Brookmeyer-Crowley-metoden.
Fra responsdato til første tegn på sykdomsgjentakelse eller behandlingssvikt, vurdert opptil 24 måneder
Endringer i belastningen med pakket røde blodlegemetransfusjon
Tidsramme: Opptil 24 måneder
Statistiske analyser vil i hovedsak være beskrivende. Alle andre sikkerhets- og effektendepunkter vil bli oppsummert ved bruk av passende beskrivende statistikk, inkludert antall og andeler for kategoriske variabler og gjennomsnitt, medianer, standardavvik og spennvidder for kontinuerlige variabler.
Opptil 24 måneder
Endringer i beinmargsmorfologi og fibrose
Tidsramme: Fra baseline til dag 1 i syklus 4 og 7 og ved behandlingsslutt (sykluslengde = 28 dager)
Endringer i benmargsmorfologi vil inkludere cellularitet og blastbyrde, og fibrose vil bli vurdert ved retikulinfarging. Statistiske analyser vil først og fremst være beskrivende. Alle andre sikkerhets- og effektendepunkter vil bli oppsummert ved bruk av passende beskrivende statistikk, inkludert antall og andeler for kategoriske variabler og gjennomsnitt, medianer, standardavvik og spennvidder for kontinuerlige variabler.
Fra baseline til dag 1 i syklus 4 og 7 og ved behandlingsslutt (sykluslengde = 28 dager)
Endring i cytokinprofil
Tidsramme: Fra baseline til uke 25 og 49
Statistiske analyser vil først og fremst være beskrivende. Alle andre sikkerhets- og effektmål vil bli oppsummert ved bruk av passende beskrivende statistikk, inkludert antall og andeler for kategoriske variabler og gjennomsnitt, medianer, standardavvik og områder for kontinuerlige variabler.
Fra baseline til uke 25 og 49

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Jonsson Comprehensive Cancer Center

Samarbeidspartnere

PharmaEssentia

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Wanxing Chai-Ho, MD, UCLA / Jonsson Comprehensive Cancer Center

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Antatt)

29. september 2026

Primær fullføring (Antatt)

30. september 2031

Studiet fullført (Antatt)

30. september 2032

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. mars 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. mars 2026

Først lagt ut (Faktiske)

13. mars 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

6. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. mai 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 25-2633
  • NCI-2026-01103 (Registeridentifikator: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere