골수형성이상증후군/골수증식종양 중첩 증후군 및 만성 골수단핵구성 백혈병 치료를 위한 Ropeginterferon Alfa-2b
2026년 5월 5일 업데이트: Jonsson Comprehensive Cancer Center
Ropeginterferon Alfa-2b for MDS/MPN Overlap Syndromes, Including CMML and MDS/MPN-RS-T
이 2상 임상시험은 골수이형성증후군/골수증식성종양 중첩 증후군 및 만성 골수단핵구성 백혈병 환자 치료를 위한 ropeginterferon alfa-2b의 안전성, 최적 용량 및 효과를 검증합니다.
Ropeginterferon alfa-2b는 인터페론의 한 형태입니다.
인터페론은 일반적으로 면역 반응의 일부로 체내에서 생성되는 신호 전달 단백질의 일종입니다.
인터페론은 암세포의 분열을 방해하고 암세포 성장을 늦출 수 있습니다.
Ropeginterferon alfa-2b는 인터페론 알파-2b라고 불리는 인터페론 유형의 장기 지속형 형태입니다.
체내에서 ropeginterferon alfa-2b는 면역 체계를 조절하고 항암 효과를 갖는 단백질 생성을 유도합니다.
연구 개요
상태
아직 모집하지 않음
정황
상세 설명
주요 목적:
I. 골수이형성증후군(MDS)/골수증식성종양(MPN) 중첩 증후군을 가진 성인 환자에서 ropeginterferon alfa-2b의 안전성과 효능(전체 반응률, OR)을 평가합니다.
부차적 목적:
I. 기준 세포유전학, 돌연변이 프로필, 만성골수단핵구성백혈병(CMML)-특이적 예후 점수 체계 - 분자(CPSS-Mol) 위험을 평가합니다.
II. 2015년 국제 컨소시엄 제안(ICP) MDS/MPN 기준에 기반한 혈액학적 반응을 보이는 환자의 비율을 평가합니다.
III. 2015년 ICP MDS/MPN 기준에 기반하여 완전 반응까지의 시간, 질병 진행까지의 시간(TTP), 무진행 생존율(PFS), 무사건 생존율(EFS)을 평가합니다.
IV. 기준선 대비 돌연변이 대립유전자 빈도(MAF)의 변화를 평가하며, 특히 ASXL1, SRSF2, NRAS, KRAS, SETBP1, RUNX1, CBL, EZH2, SF3B1 돌연변이 및 비주동성 돌연변이에 중점을 둡니다.
V. 임상 검사 및 컴퓨터 단층촬영(CT) 상 비장비대 변화의 비율을 평가합니다.
VI. MPN 증상 평가 양식(MPN-Symptom Assessment Form [SAF] 총 증상 점수 [TSS])을 사용한 MPN 증상 부담의 변화를 평가합니다.
VII. 농축 적혈구(PRBC) 수혈 부담의 변화를 평가합니다. VIII. 골수 형태 및 섬유화(망상섬유 염색으로 평가)의 변화를 평가합니다.
IX. 사이토카인 프로필의 변화를 평가합니다.
연구 개요: 이는 용량 증량 연구 후 용량 확장 연구로 진행됩니다.
환자는 각 주기의 1일과 15일에 ropeginterferon alfa-2b를 피하(SC) 투여받습니다. 주기는 질병 진행이나 허용되지 않는 독성이 없는 경우 최대 24개월(26주기) 동안 28일마다 반복됩니다. 환자는 또한 시험 전반에 걸쳐 골수 흡인 및 생검, CT, 혈액 샘플 채취를 진행합니다.
연구 치료 완료 후, 환자는 28일 후에 추적 관찰되며, 이후 최대 24개월 동안 3개월마다 추적 관찰됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
35
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Vladimir Kustanovich
- 전화번호: 310-206-5756
- 이메일: VKustanovich@mednet.ucla.edu
연구 장소
-
-
California
-
Los Angeles, California, 미국, 90095
- UCLA / Jonsson Comprehensive Cancer Center
-
연락하다:
- Vladimir Kustanovich
- 전화번호: 310-206-5756
- 이메일: VKustanovich@mednet.ucla.edu
-
수석 연구원:
- Wanxing Chai-Ho, MD
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 동의 시점에 만 18세 이상의 남성 또는 여성
- 세계보건기구(WHO) 2022 분류에 따른 MDS/MPN 중첩 증후군 진단 문서(로컬 병리 검토를 통한 CMML, 호중구증다증을 동반한 MDS/MPN, 링형 철모세포 및 혈소판증다증을 동반한 골수형성이상/골수증식성 신생물(MDS/MPN-RS-T) 또는 기타 명시되지 않은 MDS/MPN 포함) 및 연구자가 연구 참여로 잠재적 이익을 얻을 것으로 판단한 경우
- 참가자 또는 참가자의 법적 대리인으로부터 서면 동의서를 획득하고 참가자가 연구 요구사항을 준수할 수 있는 능력
- 골수 면역조직화학 염색으로 모세포 ≤ 10%
- 혈소판 수 > 50,000/uL
- 절대 호중구 수(ANC) > 1000/uL
- 동부 협력 종양학 그룹(ECOG) 수행 상태(PS) ≤ 2
- 혈청 크레아티닌 ≤ 2.5 mg/dL
- 혈청 직접 빌리루빈 < 2.0 mg/dL
- 혈청 트랜스아미나제 < 정상 범위 상한(ULN)의 2.5배 또는 트랜스아미나제 상승이 MDS/MPN과 관련된 것으로 판단되는 경우 < ULN의 5배
제외 기준:
- 인터페론 또는 페길화 인터페론 제품, 또는 아자시티딘에 대한 이전 치료
- 신체 검사에서 비장이 현저히 확대된 경우(예: 늑골 하단에서 5손가락 너비 이상)
- 연구 치료 시작 28일 이내에 MDS/MPN에 대한 기타 표준 치료(적혈구 생성 자극제[ESA] 또는 루스파터셉트 포함) 또는 실험적 치료(히드록시우레아는 프로토콜에 따라 사이클 1 일차(C1D1) 이후 최대 28일까지 계속 허용됨)
- 연구자 평가에 의한 임상적으로 유의한 자가면역 질환(MDS/MPN 중첩 증후군과 관련된 자가면역 현상 여부와 무관)
- 연구자의 판단에 따른 현재 또는 과거 임상적으로 관련된 우울증 또는 불안 장애. 이전 자살 생각 또는 시도는 인터페론(IFN) 치료에 참여할 수 없음
- 심각한 망막병증 또는 임상적으로 관련된 안과 질환의 증거
- 장기 이식 병력
- 임신 중이거나 수유 중인 여성
- 임상 증상이 있는 활성 비제어 감염(예: 박테리아, 진균, 인간 면역결핍 바이러스[HIV], B형 또는 C형 간염 존재)
- 활성 비제어 혈전색전증 합병증 또는 출혈
- 5년 이내의 모든 악성 종양 병력(적절히 치료된 비흑색종 피부암, 전립선특이항원[PSA]이 검출되지 않는 상태의 전립선암 절제 후, 완치적으로 치료된 자궁경부 상피내암, 유방의 관상피내암[DCIS], 1기 1등급 자궁내막암, 또는 연구 전 ≥1년 동안 질병 증거 없이 완치적으로 치료된 기타 고형 종양(림프종 포함) 제외)
- 연구자의 의견에 따라 환자의 이 연구 참여에 영향을 미칠 수 있는 비제어 활성 임상적으로 유의한 질병
- 알코올 및/또는 불법 약물의 활성 남용
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 치료 (로페그인터페론 알파-2b)
환자는 각 주기의 1일과 15일에 로페그인터페론 알파-2b를 피하 주사로 투여받습니다.
주기는 질병 진행 또는 허용 불가능한 독성이 없는 경우 최대 24개월(26주기) 동안 28일마다 반복됩니다.
환자는 또한 시험 기간 동안 골수 흡인 및 생검, CT 촬영, 혈액 샘플 채취를 시행합니다.
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보조 연구
혈액 샘플 채취
다른 이름들:
CT를 받다
다른 이름들:
골수 흡인
골수 생검을 받다
다른 이름들:
주어진 SC
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전반적인 반응
기간: 최대 24개월
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2015년 국제 컨소시엄 제안(ICP) 골수형성이상증후군(MDS)/골수증식종양(MPN) 기준에 따라 평가됩니다.
전체 반응률은 연구 중 언제든지 달성한 최고의 객관적 2015 ICP MDS/MPN 반응(완전 관해, 완전 세포유전학적 관해, 부분 관해, 골수 반응 또는 임상적 이점)으로 정의됩니다.
해당 95% 정확 이항 신뢰구간을 포함한 비율로 요약됩니다.
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최대 24개월
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부작용 발생률
기간: 최대 24개월
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혈액학적 및 비혈액학적 부작용의 발생률은 National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events version 5.0에 따라 평가됩니다.
해당 95% 정확 이항 신뢰 구간을 포함한 비율로 요약됩니다.
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최대 24개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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세포유전학
기간: 기준 시점
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통계 분석은 주로 기술적 분석을 수행할 것입니다.
다른 모든 안전성 및 효능 종료점은 적절한 기술 통계를 사용하여 요약됩니다. 여기에는 범주형 변수의 경우 빈도와 비율, 연속 변수의 경우 평균, 중앙값, 표준 편차 및 범위가 포함됩니다.
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기준 시점
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돌연변이 프로필
기간: 기준 시점에서
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통계 분석은 주로 서술적일 것입니다.
기타 모든 안전성 및 유효성 종점은 범주형 변수에 대한 빈도와 비율, 연속 변수에 대한 평균, 중앙값, 표준편차 및 범위를 포함한 적절한 서술 통계를 사용하여 요약됩니다.
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기준 시점에서
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만성 골수단핵구 백혈병 특이적 예후 평가 시스템 - 분자적 위험
기간: 기준선에서
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통계 분석은 주로 기술적 분석이 될 것입니다.
모든 다른 안전성 및 유효성 종점은 적절한 기술 통계를 사용하여 요약될 것입니다. 여기에는 범주형 변수에 대한 빈도 및 비율과 연속 변수에 대한 평균, 중앙값, 표준편차 및 범위가 포함됩니다.
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기준선에서
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임상적 이점
기간: 매 3주기(주기 길이 = 28일)
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2015년 ICP MDS/MPN 기준에 기반할 것입니다.
통계 분석은 주로 기술적 분석이 될 것입니다.
모든 다른 안전성 및 효능 평가 항목은 적절한 기술 통계를 사용하여 요약될 것이며, 이에는 범주형 변수에 대한 빈도와 비율, 연속 변수에 대한 평균, 중앙값, 표준 편차 및 범위가 포함됩니다.
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매 3주기(주기 길이 = 28일)
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무진행 생존
기간: 치료 시작부터 질병 진행 또는 사망까지, 최대 24개월 동안 평가
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진행은 2015 ICP MDS/MPN 기준에 따라 평가될 것입니다.
카플란-마이어 방법을 사용하여 분석되며, 중앙값 시간과 관련 95% 신뢰 구간은 브룩마이어-크롤리 방법을 사용하여 추정됩니다.
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치료 시작부터 질병 진행 또는 사망까지, 최대 24개월 동안 평가
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전체 생존율
기간: 치료 시작부터 24개월까지 평가된 사망까지
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Kaplan-Meier 방법을 사용하여 분석되며, 중앙값 시간 및 관련 95% 신뢰 구간은 Brookmeyer-Crowley 방법을 사용하여 추정됩니다.
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치료 시작부터 24개월까지 평가된 사망까지
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돌연변이 대립유전자 빈도의 변화
기간: 기준 시점부터 매 3주기마다 (주기 길이 = 28일)
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기초 변이 대립유전자 빈도의 변화를 평가할 것이며, 특히 ASXL1, SRSF2, NRAS, KRAS, SETBP1, RUNX1, CBL, EZH2, SF3B1 돌연변이와 비주동성 돌연변이에 관심을 둘 것입니다.
통계 분석은 주로 기술적일 것입니다.
다른 모든 안전성 및 유효성 종단점은 범주형 변수에 대해서는 빈도와 비율, 연속 변수에 대해서는 평균, 중앙값, 표준편차 및 범위를 포함한 적절한 기술 통계를 사용하여 요약될 것입니다.
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기준 시점부터 매 3주기마다 (주기 길이 = 28일)
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비장비대의 백분율 변화
기간: 매 사이클(임상 검사용) 및 사이클 4와 7의 1일차, 치료 종료 시(컴퓨터 단층촬영용)(사이클 길이 = 28일)
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임상 검사와 컴퓨터 단층촬영을 통해 평가됩니다.
통계 분석은 주로 기술 통계를 사용합니다.
다른 모든 안전성 및 효능 평가 항목은 적절한 기술 통계를 사용하여 요약되며, 범주형 변수에 대해서는 빈도와 비율을, 연속 변수에 대해서는 평균, 중앙값, 표준편차 및 범위를 포함합니다.
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매 사이클(임상 검사용) 및 사이클 4와 7의 1일차, 치료 종료 시(컴퓨터 단층촬영용)(사이클 길이 = 28일)
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골수증식종양 증상 부담의 변화
기간: 기저선부터 사이클 1, 2, 4의 1일차까지, 이후 매 3주기마다 (주기 길이 = 28일)
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증상 부담의 변화는 골수섬유증 증상 평가 설문지의 총 증상 점수를 사용하여 평가될 것입니다.
통계 분석은 주로 기술적 분석이 될 것입니다.
다른 모든 안전성 및 유효성 평가 항목은 적절한 기술 통계를 사용하여 요약될 것이며, 여기에는 범주형 변수에 대한 빈도와 비율, 연속 변수에 대한 평균, 중앙값, 표준 편차 및 범위가 포함됩니다.
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기저선부터 사이클 1, 2, 4의 1일차까지, 이후 매 3주기마다 (주기 길이 = 28일)
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반응 시간
기간: 최대 24개월
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카플란-마이어 방법을 사용하여 분석되며, 중앙값 시간과 관련 95% 신뢰 구간은 브룩마이어-크롤리 방법을 사용하여 추정됩니다.
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최대 24개월
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반응 지속 기간
기간: 반응 시작일부터 질병 재발 또는 치료 실패의 첫 증거가 나타난 날까지, 최대 24개월 동안 평가됨
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카플란-마이어 방법을 사용하여 분석되며, 중앙값 시간과 관련된 95% 신뢰 구간은 브룩마이어-크롤리 방법을 사용하여 추정됩니다.
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반응 시작일부터 질병 재발 또는 치료 실패의 첫 증거가 나타난 날까지, 최대 24개월 동안 평가됨
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포장 적혈구 수혈 부담의 변화
기간: 최대 24개월
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통계 분석은 주로 기술적 분석이 될 것입니다.
기타 모든 안전성 및 효능 평가 지표는 적절한 기술 통계를 사용하여 요약될 것입니다. 여기에는 범주형 변수에 대한 빈도 및 비율, 연속 변수에 대한 평균, 중앙값, 표준 편차 및 범위가 포함됩니다.
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최대 24개월
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골수 형태학적 변화 및 섬유증
기간: 기저선에서 4주기 및 7주기의 1일차까지 및 치료 종료 시 (주기 길이 = 28일)
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골수 형태학적 변화에는 세포성 및 폭발세포 부담이 포함되며, 섬유화는 망상염색을 통해 평가될 것입니다.
통계 분석은 주로 기술적 분석이 될 것입니다.
다른 모든 안전성 및 유효성 종점은 적절한 기술 통계를 사용하여 요약될 것이며, 범주형 변수에 대해서는 빈도와 비율을, 연속 변수에 대해서는 평균, 중앙값, 표준편차 및 범위를 포함합니다.
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기저선에서 4주기 및 7주기의 1일차까지 및 치료 종료 시 (주기 길이 = 28일)
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사이토카인 프로파일 변화
기간: 기준선부터 25주 및 49주까지
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통계 분석은 주로 기술적 분석이 될 것입니다.
다른 모든 안전성 및 효능 평가 항목은 적절한 기술 통계를 사용하여 요약될 것입니다. 여기에는 범주형 변수의 경우 빈도 및 비율, 연속 변수의 경우 평균, 중앙값, 표준 편차 및 범위가 포함됩니다.
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기준선부터 25주 및 49주까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Wanxing Chai-Ho, MD, UCLA / Jonsson Comprehensive Cancer Center
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
2026년 9월 29일
기본 완료 (추정된)
2031년 9월 30일
연구 완료 (추정된)
2032년 9월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 3월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 3월 9일
처음 게시됨 (실제)
2026년 3월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 5일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 25-2633
- NCI-2026-01103 (레지스트리 식별자: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .