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Ropeginterferón Alfa-2b para el Tratamiento de Síndromes de Solapamiento de Síndrome Mielodisplásico/Neoplasia Mieloproliferativa y Leucemia Mielomonocítica Crónica

5 de mayo de 2026 actualizado por: Jonsson Comprehensive Cancer Center

Ropeginterferón Alfa-2b para síndromes de superposición MDS/MPN, incluyendo CMML y MDS/MPN-RS-T

Este ensayo de fase II evalúa la seguridad, la dosis óptima y la eficacia del ropeginterferón alfa-2b para el tratamiento de pacientes con síndromes de superposición de síndrome mielodisplásico/neoplasia mieloproliferativa y leucemia mielomonocítica crónica. El ropeginterferón alfa-2b es una forma de interferón. Los interferones son un tipo de proteína de señalización que normalmente produce el organismo como parte de la respuesta inmunitaria. Los interferones interfieren en la división de las células cancerosas y pueden ralentizar el crecimiento de las células cancerosas. El ropeginterferón alfa-2b es una forma de acción prolongada de un tipo de interferón llamado interferón alfa-2b. En el organismo, el ropeginterferón alfa-2b induce la producción de proteínas que modulan el sistema inmunitario y tienen efectos anticancerígenos.

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

OBJETIVO PRINCIPAL:

I. Evaluar la seguridad y eficacia (respuesta general, OR) del ropeginterferón alfa-2b en pacientes adultos con síndrome de superposición de síndrome mielodisplásico (MDS)/neoplasia mieloproliferativa (MPN).

OBJETIVOS SECUNDARIOS:

I. Evaluar la citogenética basal, el perfil de mutaciones, el sistema de puntuación pronóstica específico para leucemia mielomonocítica crónica (CMML) - riesgo molecular (CPSS-Mol).

II. Evaluar el porcentaje de pacientes con respuesta hematológica según los criterios del consorcio internacional de 2015 (ICP) para MDS/MPN.

III. Según los criterios ICP MDS/MPN de 2015, evaluar el tiempo hasta la respuesta completa, el tiempo hasta la progresión de la enfermedad (TTP), la supervivencia libre de progresión (PFS) y la supervivencia libre de eventos (EFS).

IV. Evaluar el cambio desde el inicio en las frecuencias de alelos mutantes (MAF), con especial interés en las mutaciones ASXL1, SRSF2, NRAS, KRAS, SETBP1, RUNX1, CBL, EZH2, SF3B1; así como en mutaciones no conductoras.

V. Evaluar el porcentaje de cambios en la esplenomegalia en el examen clínico y en la tomografía computarizada (TC).

VI. Evaluar los cambios en la carga de síntomas de MPN utilizando el Formulario de Evaluación de Síntomas de MPN (MPN-SAF) puntuación total de síntomas (TSS).

VII. Evaluar los cambios en la carga de transfusión de concentrado de glóbulos rojos (PRBC).

VIII. Evaluar los cambios en la morfología y fibrosis de la médula ósea (evaluada mediante tinción de reticulina).

IX. Evaluar el cambio en el perfil de citoquinas.

ESQUEMA: Este es un estudio de escalada de dosis seguido de un estudio de expansión de dosis.

Los pacientes reciben ropeginterferón alfa-2b por vía subcutánea (SC) los días 1 y 15 de cada ciclo. Los ciclos se repiten cada 28 días hasta por 24 meses (26 ciclos) en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable. Los pacientes también se someten a aspiración y biopsia de médula ósea, TC y recolección de muestras de sangre durante todo el ensayo.

Después de completar el tratamiento del estudio, los pacientes son seguidos a los 28 días y luego cada 3 meses hasta por 24 meses.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

35

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA / Jonsson Comprehensive Cancer Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Wanxing Chai-Ho, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombres o mujeres ≥ 18 años de edad en el momento del consentimiento
  • Documentación de un diagnóstico de síndrome de superposición MDS/MPN según la clasificación de la Organización Mundial de la Salud (OMS) de 2022, incluidos CMML, MDS/MPN con neutrofilia, neoplasia mielodisplásica/mieloproliferativa con sideroblastos en anillo y trombocitosis (MDS/MPN-RS-T), o MDS/MPN no especificado, según revisión patológica local, y considerado por el investigador que podría beneficiarse de la participación en el estudio
  • Consentimiento informado por escrito obtenido del participante o su representante legal y capacidad del participante para cumplir con los requisitos del estudio
  • Blastos ≤ 10% mediante tinción de inmunohistoquímica de médula
  • Recuento de plaquetas > 50.000/µL
  • Recuento absoluto de neutrófilos (ANC) > 1000/µL
  • Estado funcional (PS) del Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2
  • Creatinina sérica ≤ 2,5 mg/dL
  • Bilirrubina directa sérica < 2,0 mg/dL
  • Transaminasas séricas < 2,5 veces el límite superior del rango normal (ULN) o < 5 veces ULN si la elevación de transaminasas se consideró relacionada con el MDS/MPN

Criterios de exclusión:

  • Tratamiento previo con interferón o productos de interferón pegilado, o azacitidina
  • Bazo claramente agrandado en el examen físico (por ejemplo, más de 5 anchos de dedo por debajo del reborde costal)
  • Otra terapia estándar (incluidos agentes estimulantes de la eritropoyetina [ESA] o luspatercept) o experimental para MDS/MPN dentro de los 28 días previos al inicio de la terapia del estudio, con excepción de la hidroxiurea, que puede continuar hasta 28 días después del día 1 del ciclo 1 (C1D1) según el protocolo
  • Enfermedad autoinmune clínicamente significativa según evaluación del investigador, independientemente de si el fenómeno autoinmune está relacionado con el síndrome de superposición MDS/MPN
  • Antecedentes de depresión o ansiedad clínicamente relevante actual o pasada según el criterio del investigador. No se permite la participación en terapia con interferón (IFN) a personas con ideación o intentos suicidas previos
  • Evidencia de retinopatía grave o trastorno oftalmológico clínicamente relevante
  • Antecedentes de trasplante de órganos
  • Mujeres embarazadas o en período de lactancia
  • Infección activa no controlada con síntomas clínicos, por ejemplo, presencia de bacterias, hongos, virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), hepatitis B o C
  • Complicaciones tromboembólicas activas no controladas o hemorragia
  • Antecedentes de cualquier malignidad en los últimos 5 años (excepto cáncer de piel no melanoma tratado adecuadamente, cáncer de próstata tras resección con antígeno prostático específico [PSA] indetectable, cáncer in situ del cuello uterino tratado de forma curativa, carcinoma ductal in situ [DCIS] de mama, carcinoma endometrial en estadio 1 grado 1, u otros tumores sólidos incluidos linfomas tratados de forma curativa sin evidencia de enfermedad durante ≥ 1 año antes del estudio)
  • Enfermedad clínicamente significativa activa no controlada que, en opinión del investigador, pueda afectar la participación del paciente en este estudio
  • Abuso activo de alcohol y/o drogas ilícitas

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Tratamiento (ropeginterferón alfa-2b)
Los pacientes reciben ropeginterferón alfa-2b por vía subcutánea los días 1 y 15 de cada ciclo. Los ciclos se repiten cada 28 días durante un máximo de 24 meses (26 ciclos) en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable. Los pacientes también se someten a aspiración y biopsia de médula ósea, TC y recogida de muestras de sangre durante todo el ensayo.
Otro: Administración del Cuestionario
Estudios complementarios
Procedimiento: Colección de muestras biológicas
Someterse a la recolección de muestras de sangre.
Otros nombres:
  • Recolección de muestras biológicas
  • Muestra biológica recolectada
  • Coleccion de especimenes
Procedimiento: Tomografía computarizada
Someterse a una tomografía computarizada
Otros nombres:
  • Connecticut
  • GATO
  • Análisis de gato
  • Tomografía Axial Computarizada
  • Tomografía axial computarizada
  • Tomografía computarizada
  • tomografía
  • Tomografía axial computarizada (procedimiento)
  • Tomografía computarizada (TC)
  • Escaneo de gato de diagnóstico
  • Tipo de servicio de escaneo de gato de diagnóstico
Procedimiento: Aspiración de médula ósea
Someterse a una aspiración de médula ósea
Procedimiento: Biopsia de Médula Ósea
Someterse a una biopsia de médula ósea
Otros nombres:
  • Biopsia de Médula Ósea
  • Biopsia De Médula Ósea
Biológico: Ropeginterferón Alfa-2B
Dado SC
Otros nombres:
  • P1101
  • AOP2014
  • Besremi
  • P-1101
  • PEG-P-IFN-Alfa-2b
  • PEG-Prolina-Interferón Alfa-2b
  • AOP 2014
  • AOP-2014

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respuesta general
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Se evaluará según los criterios del síndrome mielodisplásico (SMD)/neoplasia mieloproliferativa (NMP) de la propuesta del consorcio internacional de 2015 (ICP). La tasa de respuesta global se define como la mejor respuesta objetiva del SMD/NMP según ICP 2015 alcanzada en cualquier momento del estudio (remisión completa, remisión citogenética completa, remisión parcial, respuesta medular o beneficio clínico). Se resumirá como proporciones con intervalos de confianza binomiales exactos del 95% correspondientes.
Hasta 24 meses
Incidencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
La incidencia de eventos adversos, tanto hematológicos como no hematológicos, se evaluará mediante los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos del Instituto Nacional del Cáncer, versión 5.0. Se resumirá como proporciones con intervalos de confianza binomiales exactos del 95% correspondientes.
Hasta 24 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Citogenética
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio
Los análisis estadísticos serán principalmente descriptivos. Todos los demás criterios de valoración de seguridad y eficacia se resumirán utilizando estadísticas descriptivas apropiadas, incluidos recuentos y proporciones para variables categóricas y medias, medianas, desviaciones estándar y rangos para variables continuas.
Al inicio del estudio
Perfil de mutación
Periodo de tiempo: Al inicio
Los análisis estadísticos serán principalmente descriptivos. Todos los demás criterios de valoración de seguridad y eficacia se resumirán utilizando estadísticas descriptivas apropiadas, incluyendo recuentos y proporciones para variables categóricas y medias, medianas, desviaciones estándar y rangos para variables continuas.
Al inicio
Sistema de puntuación pronóstica específico para leucemia mielomonocítica crónica - riesgo molecular
Periodo de tiempo: Al inicio del estudio
Los análisis estadísticos serán principalmente descriptivos. Todos los demás criterios de valoración de seguridad y eficacia se resumirán utilizando estadísticas descriptivas apropiadas, incluyendo recuentos y proporciones para variables categóricas y medias, medianas, desviaciones estándar y rangos para variables continuas.
Al inicio del estudio
Beneficio clínico
Periodo de tiempo: Cada 3 ciclos (duración del ciclo = 28 días)
Se basará en los criterios ICP MDS/MPN de 2015. Los análisis estadísticos serán principalmente descriptivos. Todos los demás criterios de valoración de seguridad y eficacia se resumirán utilizando estadísticas descriptivas apropiadas, incluidos recuentos y proporciones para variables categóricas y medias, medianas, desviaciones estándar y rangos para variables continuas.
Cada 3 ciclos (duración del ciclo = 28 días)
Supervivencia libre de progresión
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta la progresión de la enfermedad o la muerte, evaluado hasta 24 meses
La progresión se evaluará según los criterios de la OMS de 2015 para SMD/SNMP. Se analizará mediante el método de Kaplan-Meier, con tiempos medianos e intervalos de confianza del 95% asociados estimados mediante el método de Brookmeyer-Crowley.
Desde el inicio del tratamiento hasta la progresión de la enfermedad o la muerte, evaluado hasta 24 meses
Supervivencia global
Periodo de tiempo: Desde el inicio del tratamiento hasta la muerte, evaluado hasta 24 meses
Se analizará mediante el método de Kaplan-Meier, con tiempos medianos e intervalos de confianza del 95% asociados estimados mediante el método de Brookmeyer-Crowley.
Desde el inicio del tratamiento hasta la muerte, evaluado hasta 24 meses
Cambio en las frecuencias de alelos mutantes
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta cada tercer ciclo (duración del ciclo = 28 días)
Se evaluará el cambio desde el valor basal de las frecuencias de alelos mutantes, con especial interés en las mutaciones de ASXL1, SRSF2, NRAS, KRAS, SETBP1, RUNX1, CBL, EZH2, SF3B1; así como en las mutaciones no conductoras. Los análisis estadísticos serán principalmente descriptivos. Todos los demás criterios de valoración de seguridad y eficacia se resumirán utilizando estadísticos descriptivos apropiados, incluyendo recuentos y proporciones para variables categóricas, y medias, medianas, desviaciones estándar y rangos para variables continuas.
Desde la línea de base hasta cada tercer ciclo (duración del ciclo = 28 días)
Porcentaje de cambio en la esplenomegalia
Periodo de tiempo: Cada ciclo (para examen clínico) y el día 1 de los ciclos 4 y 7 y al final del tratamiento (para tomografía computarizada) (duración del ciclo = 28 días)
Se evaluará mediante examen clínico y tomografía computarizada. Los análisis estadísticos serán principalmente descriptivos. Todos los demás criterios de valoración de seguridad y eficacia se resumirán utilizando estadísticas descriptivas apropiadas, incluyendo recuentos y proporciones para variables categóricas y medias, medianas, desviaciones estándar y rangos para variables continuas.
Cada ciclo (para examen clínico) y el día 1 de los ciclos 4 y 7 y al final del tratamiento (para tomografía computarizada) (duración del ciclo = 28 días)
Cambios en la carga sintomática de la neoplasia mieloproliferativa
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta el día 1 de los ciclos 1, 2 y 4, y luego cada 3 ciclos (duración del ciclo = 28 días)
Los cambios en la carga de síntomas se evaluarán utilizando la puntuación total de síntomas del Formulario de Evaluación de Síntomas de Mielofibrosis. Los análisis estadísticos serán principalmente descriptivos. Todos los demás criterios de valoración de seguridad y eficacia se resumirán utilizando estadísticas descriptivas apropiadas, incluyendo recuentos y proporciones para variables categóricas y medias, medianas, desviaciones estándar y rangos para variables continuas.
Desde la línea de base hasta el día 1 de los ciclos 1, 2 y 4, y luego cada 3 ciclos (duración del ciclo = 28 días)
Tiempo hasta la respuesta
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Se analizará utilizando el método de Kaplan-Meier, con tiempos medianos e intervalos de confianza del 95% asociados estimados mediante el método de Brookmeyer-Crowley.
Hasta 24 meses
Duración de la respuesta
Periodo de tiempo: Desde la fecha de respuesta hasta la fecha de la primera evidencia de recurrencia de la enfermedad o fracaso del tratamiento, evaluado hasta 24 meses
Se analizará mediante el método de Kaplan-Meier, con tiempos medianos e intervalos de confianza del 95% asociados estimados mediante el método de Brookmeyer-Crowley.
Desde la fecha de respuesta hasta la fecha de la primera evidencia de recurrencia de la enfermedad o fracaso del tratamiento, evaluado hasta 24 meses
Cambios en la carga de transfusión de glóbulos rojos concentrados
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Los análisis estadísticos serán principalmente descriptivos. Todos los demás criterios de valoración de seguridad y eficacia se resumirán utilizando estadísticas descriptivas apropiadas, incluyendo recuentos y proporciones para variables categóricas y medias, medianas, desviaciones estándar y rangos para variables continuas.
Hasta 24 meses
Cambios en la morfología de la médula ósea y fibrosis
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el día 1 de los ciclos 4 y 7 y al final del tratamiento (duración del ciclo = 28 días)
Los cambios en la morfología de la médula ósea incluirán la celularidad y la carga de blastos, y la fibrosis se evaluará mediante tinción de reticulina. Los análisis estadísticos serán principalmente descriptivos. Todos los demás criterios de valoración de seguridad y eficacia se resumirán utilizando estadísticas descriptivas apropiadas, incluidos recuentos y proporciones para variables categóricas y medias, medianas, desviaciones estándar y rangos para variables continuas.
Desde el inicio hasta el día 1 de los ciclos 4 y 7 y al final del tratamiento (duración del ciclo = 28 días)
Cambio en el perfil de citocinas
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta las semanas 25 y 49
Los análisis estadísticos serán principalmente descriptivos. Todos los demás criterios de valoración de seguridad y eficacia se resumirán utilizando estadísticas descriptivas apropiadas, incluyendo recuentos y proporciones para variables categóricas y medias, medianas, desviaciones estándar y rangos para variables continuas.
Desde el inicio del estudio hasta las semanas 25 y 49

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Jonsson Comprehensive Cancer Center

Colaboradores

PharmaEssentia

Investigadores

  • Investigador principal: Wanxing Chai-Ho, MD, UCLA / Jonsson Comprehensive Cancer Center

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

29 de septiembre de 2026

Finalización primaria (Estimado)

30 de septiembre de 2031

Finalización del estudio (Estimado)

30 de septiembre de 2032

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de marzo de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de marzo de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

13 de marzo de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

6 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de mayo de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 25-2633
  • NCI-2026-01103 (Identificador de registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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