Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Ropeginterferon Alfa-2b myelodysplastisen oireyhtymän/myeloproliferatiivisen neoplasmasekundaaristen yhteisoireiden ja kroonisen myelomonosyyttisen leukemian hoitoon

tiistai 5. toukokuuta 2026 päivittänyt: Jonsson Comprehensive Cancer Center

Ropeginterferoni Alfa-2b MDS/MPN-päällekkäisyysoireyhtymille, mukaan lukien CMML ja MDS/MPN-RS-T

Tämä vaiheen II koe tutkii ropeginterferoni alfa-2b:n turvallisuutta, parasta annosta ja tehoa myelodysplastisen oireyhtymän/myelo-proliferatiivisen neoplasmakattavuuden oireyhtymien ja kroonisen myelomonosyyttisen leukemian hoidossa. Ropeginterferoni alfa-2b on interferonin muoto. Interferonit ovat signaaliproteiineja, joita keho tuottaa normaalisti osana immuunivastetta. Interferonit häiritsevät syöpäsolujen jakautumista ja voivat hidastaa syöpäsolujen kasvua. Ropeginterferoni alfa-2b on pitkävaikutteinen muoto interferoni alfa-2b -tyypin interferonista. Kehossa ropeginterferoni alfa-2b aiheuttaa proteiinien tuotantoa, jotka säätelevät immuunijärjestelmää ja joilla on syöpää vastaan taistelevia vaikutuksia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Yksityiskohtainen kuvaus

PÄÄTARKOITUS:

I. Arvioida ropeginterferoni alfa-2b:n turvallisuutta ja tehoa (kokonaisvaste, OR) aikuisilla potilailla, joilla on myelodysplastinen oireyhtymä (MDS)/myeloproliferatiivinen kasvain (MPN) -ylityöoireyhtymä.

TOISSIJAISET TARKOITUKSET:

I. Arvioida perustason sytogenetiikkaa, mutaatioprofiilia, kroonisen myelomonosyyttisen leukemian (CMML) -spesifistä ennusteennustusjärjestelmää - molekulaarinen (CPSS-Mol) -riski.

II. Arvioida potilaiden prosenttiosuus, joilla on hematologinen vaste perustuen vuoden 2015 kansainvälisen konsortion ehdotukseen (ICP) MDS/MPN-kriteereihin.

III. Perustuen vuoden 2015 ICP MDS/MPN-kriteereihin, arvioida aika täydelliseen vasteeseen, aika tautiedistymiseen (TTP), edistymättömään selviytymiseen (PFS) ja tapahtumattomaan selviytymiseen (EFS).

IV. Arvioida muutos perustasosta mutanttialleelitaajuuksissa (MAF), erityisesti kiinnostuksen kohteina ASXL1, SRSF2, NRAS, KRAS, SETBP1, RUNX1, CBL, EZH2, SF3B1-mutaatiot; sekä ei-ajajamutaatiot.

V. Arvioida splenomegalian muutosten prosenttiosuus kliinisessä tutkimuksessa ja tietokonetomografialla (CT).

VI. Arvioida muutoksia MPN-oirekuormassa käyttäen MPN-oirearviointilomaketta (MPN-Symptom Assessment Form [SAF] kokonaisoirepistemäärä [TSS]).

VII. Arvioida muutoksia pakattujen punasolujen (PRBC) transfuusiokuormassa.

VIII. Arvioida muutoksia luuytimen morfologiassa ja fibroosissa (arvioitu retikuliinivärjäyksellä).

IX. Arvioida sytokiiniprofiilin muutosta.

KÄYTTÖÖNOTTO: Tämä on annoksenkorotustutkimus, jota seuraa annoksenlaajennustutkimus.

Potilaat saavat ropeginterferoni alfa-2b:n ihonalaisesti (SC) kunkin syklin päivinä 1 ja 15. Syklit toistetaan 28 päivän välein enintään 24 kuukauden (26 sykliä) ajan, mikäli tauti ei etene tai ei esiinny liiallisia haittavaikutuksia. Potilaat myös suorittavat luuytimen punktoinnin ja biopsian, CT:n ja verinäytteiden keräämisen koko tutkimuksen ajan.

Tutkimushoidon päätyttyä potilaita seurataan 28 päivän kuluttua ja sitten 3 kuukauden välein enintään 24 kuukauden ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

35

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA / Jonsson Comprehensive Cancer Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Wanxing Chai-Ho, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies tai nainen ≥ 18-vuotias suostumushetkellä
  • MDS/MPN-syndrooman diagnoosi todistettuna Maailman terveysjärjestön (WHO) 2022-luokituksen mukaisesti, mukaan lukien CMML, MDS/MPN neutrofilian kanssa, myelodysplastinen/myeloproliferatiivinen kasvain rengassideroblasteilla ja trombosytoosilla (MDS/MPN-RS-T) tai MDS/MPN, ei erikseen määritelty, paikallisen patologian arvion perusteella, ja tutkija katsoo, että potilas saattaa hyötyä tutkimusosallistumisesta
  • Kirjallinen tietoon perustuva suostumus osallistujalta tai hänen lailliselta edustajaltaan sekä osallistujan kyky noudattaa tutkimuksen vaatimuksia
  • Blastit ≤ 10 % luuytimen immunohistokemiallisessa värjäyksessä
  • Verihiutaleiden määrä > 50 000/µl
  • Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) > 1000/µl
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) suorituskykyluokka (PS) ≤ 2
  • Seerumin kreatiniini ≤ 2,5 mg/dl
  • Seerumin suora bilirubiini < 2,0 mg/dl
  • Seerumin transaminaasi < 2,5-kertainen normaalin ylärajan (ULN) tai < 5-kertainen ULN, jos transaminaasikohonnan katsottiin liittyvän MDS/MPN:ään

Poissulkemiskriteerit:

  • Aikaisempi hoito interferonilla tai pegyloitu interferonituotteella tai atsasitidiinillä
  • Fyysisen tutkimuksen perusteella selvästi suurentunut perna (esim. yli 5 sormenleveyttä kylkiluun alareunan alapuolella)
  • Muu MDS/MPN:n standardihoito (mukaan lukien erytropoietiinia stimuloivat aineet [ESA] tai luspatercept) tai kokeellinen hoito 28 päivän sisällä tutkimushoidon aloittamisesta, lukuun ottamatta hydroksiureaa, jota saa jatkaa enintään 28 päivää jakson 1 päivän 1 (C1D1) jälkeen protokollan mukaisesti
  • Tutkijan arvion perusteella kliinisesti merkittävä autoimmuunisairaus riippumatta siitä, liittyykö autoimmuuni-ilmiö MDS/MPN-syndroomaan
  • Kliinisesti merkittävän masennuksen tai ahdistuksen historia tai nykyinen tila tutkijan harkinnan mukaan. Aikaisemmat itsemurha-ajatukset tai yritykset eivät salli osallistumista interferon (IFN) -hoitoon
  • Vaikean retinopatian tai kliinisesti merkittävän silmäsairauden osoitus
  • Elinluovutuksen historia
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset
  • Aktiivinen, hallitsematon infektio kliinisten oireiden kanssa, esim. bakteerien, sienien, HIV:n, hepatiitti B:n tai C:n esiintyminen
  • Aktiiviset hallitsemattomat tromboemboliset komplikaatiot tai verenvuoto
  • Minkä tahansa pahanlaatuisen kasvaimen historia viimeisen 5 vuoden aikana (lukuun ottamatta asianmukaisesti hoidettua ei-melanoomaa ihosyöpää, eturauhassyöpää resektion jälkeen, jossa eturauhasen spesifinen antigeeni (PSA) on havaitsematon, parantavasti hoidettua kohdunkaulan in situ -syöpää, rinnan duktaalista karsinoomaa in situ (DCIS), vaiheen 1 asteen 1 endometriumikarsinoomaa tai muita kiinteitä kasvaimia, mukaan lukien lymfoomeja, jotka on hoidettu parantavasti ilman taudin merkkejä ≥ 1 vuosi ennen tutkimusta)
  • Hallitsematon, kliinisesti merkittävä sairaus, joka tutkijan mielestä saattaa vaikuttaa potilaan osallistumiseen tähän tutkimukseen
  • Aktiivinen alkoholin ja/tai laittomien huumeiden väärinkäyttö

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Hoito (ropeginterferoni alfa-2b)
Potilaat saavat ropeginterferon alfa-2b:tä ihonalaisesti (SC) kunkin syklin päivinä 1 ja 15. Sykleitä toistetaan 28 päivän välein enintään 24 kuukauden ajan (26 sykliä), mikäli tauti ei etene eikä sietokyvyn ylittävää myrkyllisyyttä esiinny. Potilaat myös käyvät luuytimenäytteenoton ja biopsian läpi, tekevät tietokonekerroskuvauksen (CT) ja luovuttavat verinäytteitä koko kokeilun ajan.
Apututkimukset
Käy läpi verinäytteiden otto
Muut nimet:
  • Biologinen näytekokoelma
  • Bionäyte kerätty
  • Näytteiden kokoelma
Suorita CT
Muut nimet:
  • CT
  • KISSA
  • Kerroskuvaus
  • Aksiaalinen tietokonetomografia
  • Tietokoneistettu aksiaalinen tomografia
  • Tietokonetomografia
  • tomografia
  • Tietokoneistettu aksiaalinen tomografia (menettely)
  • Tietokonetomografia (CT).
  • Diagnostinen CAT -skannaus
  • Diagnostinen kissan skannauspalvelutyyppi
Tee luuytimen aspiraatio
Tee luuydinbiopsia
Muut nimet:
  • Luuytimen biopsia
  • Biopsia, luuydin
Annettu SC
Muut nimet:
  • P1101
  • AOP2014
  • Besremi
  • P-1101
  • PEG-P-IFN-Alfa-2b
  • PEG-proliini-interferoni-alfa-2b
  • AOP 2014
  • AOP-2014

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaisvastaus
Aikaikkuna: Enintään 24 kuukautta
Arvioidaan 2015 kansainvälisen konsortion ehdotuksen (ICP) myelo­dysplastisen oireyhtymän (MDS)/myelo­proliferatiivisen neoplasm (MPN) kriteerien mukaisesti. Kokonaisvastausaste määritellään parhaaksi saavutetuksi objektiiviseksi 2015 ICP MDS/MPN -vastaukseksi tutkimuksen aikana (täydellinen remissio, täydellinen sytogeneettinen remissio, osittainen remissio, luuytimen vaste tai kliininen hyöty). Tiivistetään suhteina vastaavine 95 %:n tarkkoine binomiaalisine luottamusväleineen.
Enintään 24 kuukautta
Haittatapahtumien esiintymistiheys
Aikaikkuna: Enintään 24 kuukautta
Sivuvaikutusten, sekä hematologisten että ei-hematologisten, ilmaantuvuus arvioidaan käyttäen National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events -luokitusta versio 5.0.
Yhteenvetona esitetään osuudet vastaavine 95 %:n tarkkoine binomisia luottamusväleineen.
Enintään 24 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Sytogenetiikka
Aikaikkuna: Alkupisteessä
Tilastolliset analyysit ovat pääasiassa kuvailevia. Kaikki muut turvallisuus- ja tehokkuusmittarit kootaan käyttämällä sopivia kuvailevia tilastoja, mukaan lukien lukumäärät ja osuudet luokitteluille muuttujille sekä keskiarvot, mediaanit, keskihajonnat ja vaihteluvälit jatkuville muuttujille.
Alkupisteessä
Mutaatioiden profiili
Aikaikkuna: Alkutilanteessa
Tilastolliset analyysit ovat ensisijaisesti kuvailevia. Kaikki muut turvallisuus- ja tehokkuusmittarit tiivistetään sopivilla kuvailevilla tilastoilla, mukaan lukien lukumäärät ja osuudet kategorisille muuttujille sekä keskiarvot, mediaanit, keskihajonnat ja vaihteluvälit jatkuville muuttujille.
Alkutilanteessa
Kronisen myelomonosyyttisen leukemian spesifinen ennuste-arviointijärjestelmä - molekulaarinen riski
Aikaikkuna: Alkutilanteessa
Tilastolliset analyysit ovat ensisijaisesti kuvailevia. Kaikki muut turvallisuus- ja tehokkuustavoitteet tiivistetään käyttämällä sopivia kuvailevia tilastoja, mukaan lukien kategorioiden muuttujien lukumäärät ja osuudet sekä jatkuvien muuttujien keskiarvot, mediaanit, keskihajonnat ja vaihteluvälit.
Alkutilanteessa
Kliininen hyöty
Aikaikkuna: Joka 3. jakso (jakson pituus = 28 päivää)
Perustuu vuoden 2015 ICP MDS/MPN -kriteereihin. Tilastolliset analyysit ovat ensisijaisesti kuvailevia. Kaikki muut turvallisuus- ja tehokkuustavoitteet tiivistetään käyttämällä asianmukaisia kuvailevia tilastoja, mukaan lukien lukumäärät ja osuudet luokitteluille muuttujille sekä keskiarvot, mediaanit, keskihajonnat ja vaihteluvälit jatkuville muuttujille.
Joka 3. jakso (jakson pituus = 28 päivää)
Edistymätön elossaolo
Aikaikkuna: Hoidon aloittamisesta taudin etenemiseen tai kuolemaan, arvioitu 24 kuukauden ajan
Progression arvioidaan vuoden 2015 ICP MDS/MPN-kriteerien mukaisesti. Analysoidaan käyttäen Kaplan-Meier-menetelmää, mediaaniaikoja ja niihin liittyviä 95 %:n luottamusvälejä arvioidaan Brookmeyer-Crowley-menetelmällä.
Hoidon aloittamisesta taudin etenemiseen tai kuolemaan, arvioitu 24 kuukauden ajan
Kokonaistodennäköisyys selviytymiselle
Aikaikkuna: Aloitus hoidosta kuolemaan, arvioitu enintään 24 kuukauden ajan
Analysoidaan Kaplan-Meier-menetelmällä, ja mediaaniajat sekä niihin liittyvät 95 %:n luottamusvälit arvioidaan Brookmeyer-Crowley-menetelmällä.
Aloitus hoidosta kuolemaan, arvioitu enintään 24 kuukauden ajan
Muutos mutaation alleelitaajuuksissa
Aikaikkuna: Alkutasosta joka kolmannelle syklille (syklipituus = 28 päivää)
Arvioidaan perustason muutos mutanttialleelien taajuuksissa erityisesti ASXL1-, SRSF2-, NRAS-, KRAS-, SETBP1-, RUNX1-, CBL-, EZH2- ja SF3B1-mutaatioissa sekä ei-ajuri-mutaatioissa. Tilastolliset analyysit ovat ensisijaisesti kuvailevia. Kaikki muut turvallisuus- ja tehokkuuspäätepisteet tiivistetään käyttämällä sopivia kuvailevia tilastoja, mukaan lukien lukumäärät ja osuudet luokitteluille muuttujille sekä keskiarvot, mediaanit, keskihajonnat ja vaihteluvälit jatkuville muuttujille.
Alkutasosta joka kolmannelle syklille (syklipituus = 28 päivää)
Prosentuaalinen muutos lienimyokiassa
Aikaikkuna: Jokaisella syklillä (kliinistä tutkimusta varten) sekä syklien 4 ja 1. päivänä ja hoidon lopussa (tietokonetomografiaa varten) (syklin pituus = 28 päivää)
Arvioidaan kliinisellä tutkimuksella ja tietokonetomografialla. Tilastolliset analyysit ovat ensisijaisesti kuvailevia. Kaikki muut turvallisuus- ja tehokkuustavoitteet tiivistetään käyttämällä sopivia kuvailevia tilastoja, mukaan lukien lukumäärät ja osuudet luokitteluille muuttujille sekä keskiarvot, mediaanit, keskihajonnat ja vaihteluvälit jatkuville muuttujille.
Jokaisella syklillä (kliinistä tutkimusta varten) sekä syklien 4 ja 1. päivänä ja hoidon lopussa (tietokonetomografiaa varten) (syklin pituus = 28 päivää)
Myeloproliferatiivisen neoplasmian oirekuorman muutokset
Aikaikkuna: Perusarvosta syklien 1, 2 ja 4 päivään 1 ja sen jälkeen joka kolmas sykli (syklin pituus = 28 päivää)
Oirekuorman muutoksia arvioidaan käyttämällä Myelofibroosin oirearviointilomakkeen kokonaisoirepistemäärää. Tilastolliset analyysit ovat pääasiassa kuvailevia. Kaikki muut turvallisuus- ja tehokkuustavoitteet tiivistetään käyttämällä asianmukaisia kuvailevia tilastoja, mukaan lukien lukumäärät ja osuudet luokitteluille muuttujille sekä keskiarvot, mediaanit, keskihajonnat ja vaihteluvälit jatkuville muuttujille.
Perusarvosta syklien 1, 2 ja 4 päivään 1 ja sen jälkeen joka kolmas sykli (syklin pituus = 28 päivää)
Vastausaika
Aikaikkuna: Enintään 24 kuukautta
Analysoidaan Kaplan–Meier-menetelmällä, ja mediaaniajat sekä niihin liittyvät 95 %:n luottamusvälit arvioidaan Brookmeyer–Crowley-menetelmällä.
Enintään 24 kuukautta
Vastauksen kesto
Aikaikkuna: Vastauksen päivämäärästä sairauden uusiutumisen tai hoidon epäonnistumisen ensimmäisen todisteen päivämäärään, arviointiaika enintään 24 kuukautta
Analysoidaan Kaplan-Meier-menetelmällä, ja mediaaniajat sekä niihin liittyvät 95 %:n luottamusvälit arvioidaan Brookmeyer-Crowley-menetelmällä.
Vastauksen päivämäärästä sairauden uusiutumisen tai hoidon epäonnistumisen ensimmäisen todisteen päivämäärään, arviointiaika enintään 24 kuukautta
Muutokset pakattujen punasolujen siirtotarpeessa
Aikaikkuna: Enintään 24 kuukautta
Tilastolliset analyysit ovat pääasiassa kuvailevia. Kaikki muut turvallisuus- ja tehokkuustavoitteet tiivistetään käyttämällä sopivia kuvailevia tilastoja, mukaan lukien kategoristen muuttujien lukumäärät ja osuudet sekä jatkuvien muuttujien keskiarvot, mediaanit, keskihajonnat ja vaihteluvälit.
Enintään 24 kuukautta
Muutokset luuytimen morfologiassa ja fibroosissa
Aikaikkuna: Alkuarvosta syklien 4 ja 7 päivään 1 ja hoidon lopussa (syklin pituus = 28 päivää)
Luunydinmorfologian muutokset sisältävät solutiheyden ja blastimäärän, ja fibroosia arvioidaan retikuliinivärjäyksellä. Tilastolliset analyysit ovat ensisijaisesti kuvailevia. Kaikki muut turvallisuus- ja tehoarviointipisteet kootaan käyttäen sopivia kuvailevia tilastoja, mukaan lukien lukumäärät ja osuudet luokitteluille muuttujille sekä keskiarvot, mediaanit, keskihajonnat ja vaihteluvälit jatkuville muuttujille.
Alkuarvosta syklien 4 ja 7 päivään 1 ja hoidon lopussa (syklin pituus = 28 päivää)
Sytokiiniprofiilin muutos
Aikaikkuna: Perusarvosta 25 ja 49 viikkoon
Tilastolliset analyysit ovat pääasiassa kuvaavia. Kaikki muut turvallisuus- ja tehoarviointipisteet tiivistetään sopivilla kuvaavilla tilastomenetelmillä, mukaan lukien lukumäärät ja osuudet luokitteluille muuttujille sekä keskiarvot, mediaanit, keskihajonnat ja vaihteluvälit jatkuville muuttujille.
Perusarvosta 25 ja 49 viikkoon

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Yhteistyökumppanit

Tutkijat

  • Päätutkija: Wanxing Chai-Ho, MD, UCLA / Jonsson Comprehensive Cancer Center

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Tiistai 29. syyskuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 30. syyskuuta 2031

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 30. syyskuuta 2032

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 9. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 9. maaliskuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 13. maaliskuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 6. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 5. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa