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Ropeginterferão Alfa-2b para o Tratamento de Síndromes de Sobreposição de Síndrome Mielodisplásica/Neoplasia Mieloproliferativa e Leucemia Mielomonocítica Crónica

5 de maio de 2026 atualizado por: Jonsson Comprehensive Cancer Center

Ropeginterferon Alfa-2b para Síndromes de Sobreposição MDS/MPN, Incluindo CMML e MDS/MPN-RS-T

Este ensaio de fase II testa a segurança, a dose ideal e a eficácia do ropeginterferon alfa-2b no tratamento de doentes com síndromes de sobreposição mielodisplásica/mieloproliferativa e leucemia mielomonocítica crónica. O ropeginterferon alfa-2b é uma forma de interferão. Os interferões são um tipo de proteína sinalizadora normalmente produzida pelo organismo como parte da resposta imunitária. Os interferões interferem na divisão das células cancerígenas e podem retardar o seu crescimento. O ropeginterferon alfa-2b é uma forma de ação prolongada de um tipo de interferão denominado interferão alfa-2b. No organismo, o ropeginterferon alfa-2b induz a produção de proteínas que modulam o sistema imunitário e têm efeitos anticancerígenos.

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

OBJETIVO PRIMÁRIO:

I. Avaliar a segurança e eficácia (resposta global, OR) do ropeginterferão alfa-2b em doentes adultos com síndrome de sobreposição de síndrome mielodisplásica (MDS)/neoplasia mieloproliferativa (MPN).

OBJETIVOS SECUNDÁRIOS:

I. Avaliar a citogenética basal, o perfil de mutações, o sistema de pontuação prognóstico específico para leucemia mielomonocítica crónica (CMML) - risco molecular (CPSS-Mol).

II. Avaliar a percentagem de doentes com resposta hematológica com base nos critérios de 2015 do consórcio internacional (ICP) para MDS/MPN.

III. Com base nos critérios de 2015 do ICP para MDS/MPN, avaliar o tempo até à resposta completa, o tempo até à progressão da doença (TTP), a sobrevivência livre de progressão (PFS) e a sobrevivência livre de eventos (EFS).

IV. Avaliar a alteração em relação à linha de base nas frequências do alelo mutante (MAF), com especial interesse nas mutações ASXL1, SRSF2, NRAS, KRAS, SETBP1, RUNX1, CBL, EZH2, SF3B1; bem como em mutações não condutoras.

V. Avaliar a percentagem de alterações na esplenomegalia no exame clínico e na tomografia computorizada (TC).

VI. Avaliar as alterações na carga de sintomas de MPN utilizando o Formulário de Avaliação de Sintomas de MPN (MPN-Symptom Assessment Form [SAF] total symptom score [TSS]).

VII. Avaliar as alterações na carga de transfusão de concentrado de eritrócitos (PRBC).

VIII. Avaliar as alterações na morfologia da medula óssea e fibrose (avaliada por coloração de reticulina).

IX. Avaliar a alteração do perfil de citocinas.

ESQUEMA: Este é um estudo de escalada de dose seguido de um estudo de expansão de dose.

Os doentes recebem ropeginterferão alfa-2b por via subcutânea (SC) nos dias 1 e 15 de cada ciclo. Os ciclos repetem-se a cada 28 dias até 24 meses (26 ciclos) na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável. Os doentes também são submetidos a aspiração e biópsia da medula óssea, TC e recolha de amostras de sangue ao longo do ensaio.

Após a conclusão do tratamento do estudo, os doentes são seguidos aos 28 dias e depois a cada 3 meses até 24 meses.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

35

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA / Jonsson Comprehensive Cancer Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Wanxing Chai-Ho, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • Indivíduos do sexo masculino ou feminino com idade ≥ 18 anos no momento do consentimento
  • Documentação de diagnóstico de síndrome de sobreposição MDS/MPN com base na classificação da Organização Mundial da Saúde (OMS) de 2022, incluindo CMML, MDS/MPN com neutrofilia, neoplasia mielodisplásica/mieloproliferativa com sideroblastos em anel e trombocitose (MDS/MPN-RS-T) ou MDS/MPN não especificada, conforme revisão patológica local, e considerada como podendo beneficiar potencialmente da participação no estudo pelo investigador
  • Consentimento informado por escrito obtido do participante ou do representante legal do participante e capacidade do participante para cumprir os requisitos do estudo
  • Blastos ≤ 10% por coloração de imuno-histoquímica da medula
  • Contagem de plaquetas > 50.000/uL
  • Contagem absoluta de neutrófilos (CAN) > 1000/uL
  • Estado de desempenho (ECOG) do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2
  • Creatinina sérica ≤ 2,5 mg/dL
  • Bilirrubina direta sérica < 2,0 mg/dL
  • Transaminase sérica < 2,5 vezes o limite superior da faixa normal (ULN) ou < 5 vezes ULN se a elevação da transaminase for considerada relacionada ao MDS/MPN

Critérios de Exclusão:

  • Terapia prévia com interferão ou produto de interferão peguilado, ou azacitidina
  • Baço visivelmente aumentado ao exame físico (por exemplo, mais de 5 dedos abaixo da margem costal)
  • Outra terapia padrão (incluindo agentes estimuladores da eritropoietina [AEE] ou luspatercepte) ou experimental para MDS/MPN dentro de 28 dias do início da terapia do estudo, com exceção da hidroxiureia, que é permitida continuar até 28 dias após o ciclo 1 dia 1 (C1D1) durante o protocolo
  • Doença autoimune clinicamente significativa conforme avaliação do investigador, independentemente de o fenômeno autoimune estar relacionado à síndrome de sobreposição MDS/MPN
  • Histórico de depressão ou ansiedade clinicamente relevante atual ou passada, conforme julgamento do investigador. Ideação ou tentativas suicidas anteriores não são permitidas para participar na terapia com interferão (IFN)
  • Evidência de retinopatia grave ou distúrbio oftalmológico clinicamente relevante
  • Histórico de transplante de órgãos
  • Mulheres grávidas ou a amamentar
  • Infeção ativa não controlada com sintomas clínicos, por exemplo, presença de bactérias, fungos, vírus da imunodeficiência humana (VIH), hepatite B ou C
  • Complicações tromboembólicas ou hemorragia ativas não controladas
  • Histórico de qualquer malignidade nos últimos 5 anos (exceto cancro de pele não melanoma adequadamente tratado, cancro da próstata após ressecção com antigénio específico da próstata [PSA] indetetável, cancro in situ do colo do útero tratado de forma curativa, carcinoma ductal in situ [CDIS] da mama, carcinoma endometrial em estágio 1 grau 1, ou outros tumores sólidos, incluindo linfomas, tratados de forma curativa sem evidência de doença por ≥ 1 ano antes do estudo)
  • Doença clinicamente significativa ativa não controlada que, na opinião do investigador, possa afetar a participação do paciente neste estudo
  • Abuso ativo de álcool e/ou drogas ilícitas

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Tratamento (ropeginterferão alfa-2b)
Os doentes recebem ropeginterferon alfa-2b por via subcutânea nos dias 1 e 15 de cada ciclo. Os ciclos repetem-se a cada 28 dias por um período máximo de 24 meses (26 ciclos), na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável. Os doentes também são submetidos a aspiração e biópsia da medula óssea, TC e colheita de amostras de sangue durante todo o ensaio.
Outro: Administração do Questionário
Estudos auxiliares
Procedimento: Coleta de bioespécimes
Submeta-se à coleta de amostras de sangue
Outros nomes:
  • Coleta de Amostras Biológicas
  • Bioespécime coletado
  • Coleta de amostras
Procedimento: Tomografia Computadorizada
Submeter-se a TC
Outros nomes:
  • TC
  • GATO
  • Tomografia
  • Tomografia Axial Computadorizada
  • Tomografia computadorizada
  • tomografia
  • Tomografia axial computadorizada (procedimento)
  • Tomografia computadorizada (TC)
  • Diagnóstico Cat Scan
  • Tipo de serviço de varredura de gato diagnóstico
Procedimento: Aspiração de Medula Óssea
Submeta-se a aspiração de medula óssea
Procedimento: Biópsia de Medula Óssea
Fazer biópsia de medula óssea
Outros nomes:
  • Biópsia de Medula Óssea
  • Biópsia, Medula Óssea
Biológico: Ropeginterferon Alfa-2B
Dado SC
Outros nomes:
  • P1101
  • AOP2014
  • Besremi
  • P-1101
  • PEG-P-IFN-Alfa-2b
  • PEG-Prolina-Interferon Alfa-2b
  • AOP 2014
  • AOP-2014

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resposta global
Prazo: Até 24 meses
Será avaliado de acordo com os critérios da proposta do consórcio internacional de 2015 (ICP) para síndrome mielodisplásica (SMD)/neoplasia mieloproliferativa (NMP). A taxa de resposta global é definida como a melhor resposta objetiva de 2015 ICP SMD/NMP alcançada em qualquer momento do estudo (remissão completa, remissão citogenética completa, remissão parcial, resposta da medula óssea ou benefício clínico). Será resumida como proporções com intervalos de confiança binomial exatos de 95% correspondentes.
Até 24 meses
Incidência de eventos adversos
Prazo: Até 24 meses
A incidência de eventos adversos, tanto hematológicos como não hematológicos, será avaliada pelos Critérios de Terminologia Comum para Eventos Adversos do Instituto Nacional do Cancro, versão 5.0. Será resumida como proporções com os correspondentes intervalos de confiança binomiais exatos de 95%.
Até 24 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Citogenética
Prazo: Na linha de base
As análises estatísticas serão principalmente descritivas. Todos os outros endpoints de segurança e eficácia serão resumidos usando estatísticas descritivas apropriadas, incluindo contagens e proporções para variáveis categóricas e médias, medianas, desvios-padrão e intervalos para variáveis contínuas.
Na linha de base
Perfil de mutação
Prazo: Na linha de base
As análises estatísticas serão principalmente descritivas. Todos os outros endpoints de segurança e eficácia serão resumidos utilizando estatísticas descritivas apropriadas, incluindo contagens e proporções para variáveis categóricas e médias, medianas, desvios padrão e intervalos para variáveis contínuas.
Na linha de base
Sistema de pontuação prognóstico específico para leucemia mielomonocítica crónica - risco molecular
Prazo: Na linha de base
As análises estatísticas serão principalmente descritivas. Todos os outros endpoints de segurança e eficácia serão resumidos usando estatísticas descritivas apropriadas, incluindo contagens e proporções para variáveis categóricas e médias, medianas, desvios padrão e intervalos para variáveis contínuas.
Na linha de base
Benefício clínico
Prazo: A cada 3 ciclos (duração do ciclo = 28 dias)
Será baseado nos critérios de 2015 da ICP MDS/MPN. As análises estatísticas serão principalmente descritivas. Todos os outros endpoints de segurança e eficácia serão resumidos usando estatísticas descritivas apropriadas, incluindo contagens e proporções para variáveis categóricas e médias, medianas, desvios padrão e intervalos para variáveis contínuas.
A cada 3 ciclos (duração do ciclo = 28 dias)
Sobrevivência livre de progressão
Prazo: Desde o início do tratamento até à progressão da doença ou morte, avaliado até 24 meses
A progressão será avaliada de acordo com os critérios ICP MDS/MPN de 2015. Será analisada utilizando o método de Kaplan-Meier, com tempos medianos e intervalos de confiança a 95% associados estimados pelo método de Brookmeyer-Crowley.
Desde o início do tratamento até à progressão da doença ou morte, avaliado até 24 meses
Sobrevivência global
Prazo: Desde o início do tratamento até à morte, avaliado até 24 meses
Será analisado utilizando o método de Kaplan-Meier, com tempos medianos e intervalos de confiança a 95% associados estimados através do método de Brookmeyer-Crowley.
Desde o início do tratamento até à morte, avaliado até 24 meses
Alteração nas frequências dos alelos mutantes
Prazo: Desde a linha de base até cada 3.º ciclo (duração do ciclo = 28 dias)
Será avaliada a alteração das frequências de alelos mutantes a partir da linha de base, com interesse especial nas mutações ASXL1, SRSF2, NRAS, KRAS, SETBP1, RUNX1, CBL, EZH2, SF3B1; bem como nas mutações não condutoras. As análises estatísticas serão principalmente descritivas. Todos os outros endpoints de segurança e eficácia serão sumarizados utilizando estatísticas descritivas apropriadas, incluindo contagens e proporções para variáveis categóricas e médias, medianas, desvios-padrão e intervalos para variáveis contínuas.
Desde a linha de base até cada 3.º ciclo (duração do ciclo = 28 dias)
Alteração percentual na esplenomegalia
Prazo: Todos os ciclos (para exame clínico) e no dia 1 dos ciclos 4 e 7 e no final do tratamento (para tomografia computorizada) (duração do ciclo = 28 dias)
Será avaliado por exame clínico e tomografia computorizada. As análises estatísticas serão principalmente descritivas. Todos os outros pontos finais de segurança e eficácia serão resumidos usando estatísticas descritivas apropriadas, incluindo contagens e proporções para variáveis categóricas e médias, medianas, desvios padrão e intervalos para variáveis contínuas.
Todos os ciclos (para exame clínico) e no dia 1 dos ciclos 4 e 7 e no final do tratamento (para tomografia computorizada) (duração do ciclo = 28 dias)
Alterações na carga sintomática da neoplasia mieloproliferativa
Prazo: Desde a linha de base até ao dia 1 dos ciclos 1, 2 e 4, e depois a cada 3 ciclos (duração do ciclo = 28 dias)
As alterações na carga de sintomas serão avaliadas através da pontuação total de sintomas do Formulário de Avaliação de Sintomas da Mielofibrose. As análises estatísticas serão principalmente descritivas. Todos os outros endpoints de segurança e eficácia serão resumidos utilizando estatísticas descritivas apropriadas, incluindo contagens e proporções para variáveis categóricas e médias, medianas, desvios padrão e intervalos para variáveis contínuas.
Desde a linha de base até ao dia 1 dos ciclos 1, 2 e 4, e depois a cada 3 ciclos (duração do ciclo = 28 dias)
Tempo até à resposta
Prazo: Até 24 meses
Será analisado através do método de Kaplan-Meier, com tempos medianos e intervalos de confiança de 95% associados estimados através do método de Brookmeyer-Crowley.
Até 24 meses
Duração da resposta
Prazo: Da data de resposta até à data da primeira evidência de recidiva da doença ou falha do tratamento, avaliado até 24 meses
Será analisado através do método de Kaplan-Meier, com medianas de tempo e respetivos intervalos de confiança de 95% estimados através do método de Brookmeyer-Crowley.
Da data de resposta até à data da primeira evidência de recidiva da doença ou falha do tratamento, avaliado até 24 meses
Alterações na carga de transfusão de concentrado de eritrócitos
Prazo: Até 24 meses
As análises estatísticas serão principalmente descritivas. Todos os outros endpoints de segurança e eficácia serão resumidos utilizando estatísticas descritivas apropriadas, incluindo contagens e proporções para variáveis categóricas e médias, medianas, desvios padrão e intervalos para variáveis contínuas.
Até 24 meses
Alterações na morfologia da medula óssea e fibrose
Prazo: Desde a linha de base até ao dia 1 dos ciclos 4 e 7 e no final do tratamento (duração do ciclo = 28 dias)
As alterações na morfologia da medula óssea incluirão celularidade e carga de blastos, e a fibrose será avaliada por coloração de reticulina. As análises estatísticas serão principalmente descritivas. Todos os outros endpoints de segurança e eficácia serão resumidos utilizando estatísticas descritivas apropriadas, incluindo contagens e proporções para variáveis categóricas e médias, medianas, desvios padrão e intervalos para variáveis contínuas.
Desde a linha de base até ao dia 1 dos ciclos 4 e 7 e no final do tratamento (duração do ciclo = 28 dias)
Alteração no perfil de citocinas
Prazo: Da linha de base às semanas 25 e 49
As análises estatísticas serão principalmente descritivas. Todos os outros endpoints de segurança e eficácia serão resumidos usando estatísticas descritivas apropriadas, incluindo contagens e proporções para variáveis categóricas e médias, medianas, desvios padrão e intervalos para variáveis contínuas.
Da linha de base às semanas 25 e 49

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Jonsson Comprehensive Cancer Center

Colaboradores

PharmaEssentia

Investigadores

  • Investigador principal: Wanxing Chai-Ho, MD, UCLA / Jonsson Comprehensive Cancer Center

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

29 de setembro de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

30 de setembro de 2031

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de setembro de 2032

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

9 de março de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de março de 2026

Primeira postagem (Real)

13 de março de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

6 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de maio de 2026

Última verificação

1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 25-2633
  • NCI-2026-01103 (Identificador de registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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