Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ropeginterferon Alfa-2b w leczeniu zespołów nakładania zespołów mielodysplastycznych/mieloproliferacyjnych oraz przewlekłej białaczki mielomonocytowej

5 maja 2026 zaktualizowane przez: Jonsson Comprehensive Cancer Center

Ropeginterferon Alfa-2b w zespołach nakładania MDS/MPN, w tym CMML i MDS/MPN-RS-T

To badanie fazy II testuje bezpieczeństwo, optymalną dawkę i skuteczność ropeginterferonu alfa-2b w leczeniu pacjentów z zespołami nakładania zespołu mielodysplastycznego/mieloproliferacyjnego oraz przewlekłą białaczką mielomonocytową. Ropeginterferon alfa-2b jest formą interferonu. Interferony to rodzaj białek sygnałowych, które normalnie są wytwarzane przez organizm jako część odpowiedzi immunologicznej. Interferony zakłócają podział komórek rakowych i mogą spowalniać wzrost komórek nowotworowych. Ropeginterferon alfa-2b jest długodziałającą formą interferonu zwanego interferonem alfa-2b. W organizmie ropeginterferon alfa-2b powoduje wytwarzanie białek, które modulują układ odpornościowy i mają działanie przeciwnowotworowe.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

GŁÓWNY CEL:

I. Ocena bezpieczeństwa i skuteczności (ogólnej odpowiedzi, OR) ropeginterferonu alfa-2b u dorosłych pacjentów z zespołem nakładania zespołu mielodysplastycznego (MDS)/nowotworu mieloproliferacyjnego (MPN).

CELE DRUGORZĘDNE:

I. Ocena wyjściowej cytogenetyki, profilu mutacji, ryzyka wg przewidywanego systemu punktacji specyficznego dla przewlekłej białaczki mielomonocytowej - molekularnego (CPSS-Mol).

II. Ocena odsetka pacjentów z odpowiedzią hematologiczną na podstawie kryteriów międzynarodowego konsorcjum (ICP) MDS/MPN z 2015 roku.

III. Na podstawie kryteriów ICP MDS/MPN z 2015 roku, ocena czasu do całkowitej odpowiedzi, czasu do progresji choroby (TTP), przeżycia wolnego od progresji (PFS) i przeżycia wolnego od zdarzeń (EFS).

IV. Ocena zmiany od wartości wyjściowej w częstościach alleli mutantów (MAF), ze szczególnym uwzględnieniem mutacji ASXL1, SRSF2, NRAS, KRAS, SETBP1, RUNX1, CBL, EZH2, SF3B1; a także mutacji niedriverowych.

V. Ocena odsetka zmian splenomegalii w badaniu klinicznym i w tomografii komputerowej (CT).

VI. Ocena zmian w obciążeniu objawami MPN przy użyciu Formularza Oceny Objawów MPN (MPN-Symptom Assessment Form [SAF] całkowity wynik objawów [TSS]).

VII. Ocena zmian w obciążeniu transfuzjami koncentratu krwinek czerwonych (PRBC).

VIII. Ocena zmian w morfologii szpiku kostnego i włóknieniu (ocenianych barwieniem siateczki).

IX. Ocena zmiany profilu cytokin.

SCHEMAT: Jest to badanie z eskalacją dawki, po którym następuje badanie z ekspansją dawki.

Pacjenci otrzymują ropeginterferon alfa-2b podskórnie (SC) w dniach 1 i 15 każdego cyklu. Cykle powtarzają się co 28 dni do 24 miesięcy (26 cykli) przy braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności. Pacjenci przechodzą także aspirację i biopsję szpiku kostnego, CT oraz pobieranie próbek krwi w trakcie badania.

Po zakończeniu leczenia badawczego pacjenci są obserwowani po 28 dniach, a następnie co 3 miesiące do 24 miesięcy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

35

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA / Jonsson Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Wanxing Chai-Ho, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Mężczyźni lub kobiety w wieku ≥ 18 lat w momencie wyrażenia zgody
  • Dokumentacja rozpoznania zespołu nakładania MDS/MPN na podstawie klasyfikacji Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) z 2022 roku, w tym CMML, MDS/MPN z neutrofilią, nowotworu mielodysplastycznego/mieloproliferacyjnego z pierścieniowymi syderoblastami i trombocytozą (MDS/MPN-RS-T) lub MDS/MPN, nieokreślonego inaczej, według lokalnego przeglądu patologicznego oraz uznane przez badacza za potencjalnie korzystające z udziału w badaniu
  • Pisemna świadoma zgoda uzyskana od uczestnika lub przedstawiciela prawnego uczestnika oraz zdolność uczestnika do przestrzegania wymagań badania
  • Blasty ≤ 10% w barwieniu immunohistochemicznym szpiku
  • Liczba płytek krwi > 50 000/μL
  • Bezwzględna liczba neutrofilów (ANC) > 1000/μL
  • Stan sprawności (PS) według Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2
  • Stężenie kreatyniny w surowicy ≤ 2,5 mg/dL
  • Stężenie bezpośredniej bilirubiny w surowicy < 2,0 mg/dL
  • Stężenie transaminaz w surowicy < 2,5-krotności górnej granicy normy (ULN) lub < 5-krotności ULN, jeśli podwyższenie transaminaz uznano za związane z MDS/MPN

Kryteria wykluczenia:

  • Wcześniejsza terapia interferonem lub pegylowanym interferonem, albo azacytydyną
  • Wyraźnie powiększona śledziona w badaniu fizykalnym (np. więcej niż 5 szerokości palców poniżej łuku żebrowego)
  • Inna standardowa (w tym środki stymulujące erytropoetynę [ESA] lub luspatercept) lub eksperymentalna terapia MDS/MPN w ciągu 28 dni od rozpoczęcia terapii badawczej, z wyjątkiem hydroksymocznika, który można kontynuować do 28 dni po cyklu 1 dniu 1 (C1D1) w ramach protokołu
  • Klinicznie istotna choroba autoimmunologiczna według oceny badacza, niezależnie od tego, czy zjawisko autoimmunologiczne jest związane z zespołem nakładania MDS/MPN
  • Wywiad lub obecność klinicznie istotnej depresji lub lęku według oceny badacza. Wcześniejsze myśli samobójcze lub próby samobójcze uniemożliwiają udział w terapii interferonem (IFN)
  • Objawy ciężkiej retinopatii lub klinicznie istotnego zaburzenia okulistycznego
  • Wywiad przeszczepu narządu
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Aktywna, niekontrolowana infekcja z objawami klinicznymi, np. obecność bakterii, grzybów, ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV), wirusa zapalenia wątroby typu B lub C
  • Aktywne, niekontrolowane powikłania zakrzepowo-zatorowe lub krwotok
  • Wywiad jakiegokolwiek nowotworu złośliwego w ciągu 5 lat (z wyjątkiem odpowiednio leczonego raka skóry innego niż czerniak, raka prostaty po resekcji z niewykrywalnym antygenem swoistym dla prostaty [PSA], wyleczonego raka in situ szyjki macicy, raka przewodowego in situ [DCIS] piersi, raka endometrium stopnia 1 stadium 1 lub innych guzów litych, w tym chłoniaków leczonych radykalnie bez oznak choroby przez ≥ 1 rok przed badaniem)
  • Niekontrolowana, aktywna, klinicznie istotna choroba, która według oceny badacza może wpłynąć na udział pacjenta w tym badaniu
  • Aktywne nadużywanie alkoholu i/lub środków odurzających

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie (ropeginterferon alfa-2b)
Pacjenci otrzymują ropeginterferon alfa-2b podskórnie w dniach 1 i 15 każdego cyklu. Cykle powtarzają się co 28 dni przez okres do 24 miesięcy (26 cykli) przy braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności. Pacjenci poddawani są również aspiracji i biopsji szpiku kostnego, tomografii komputerowej oraz pobieraniu próbek krwi w trakcie całego badania.
Inny: Administracja kwestionariuszami
Badania pomocnicze
Procedura: Kolekcja próbek biologicznych
Poddaj się pobieraniu próbek krwi
Inne nazwy:
  • Pobieranie próbek biologicznych
  • Zebrano próbki biologiczne
  • Kolekcja próbek
Procedura: Tomografii komputerowej
Poddaj się tomografii komputerowej
Inne nazwy:
  • Tomografia komputerowa
  • KOT
  • Skanowanie CAT
  • Tomografia komputerowa osiowa
  • Komputerowa tomografia osiowa
  • tomografia
  • Komputerowa tomografia osiowa (zabieg)
  • Tomografia komputerowa (CT).
  • Diagnostyczny skan CAT
  • Diagnostyczny typ usługi skanowania CAT
Procedura: Aspiracja szpiku kostnego
Poddaj się aspiracji szpiku kostnego
Procedura: Biopsja szpiku kostnego
Poddaj się biopsji szpiku kostnego
Inne nazwy:
  • Biopsja szpiku kostnego
  • Biopsja, szpik kostny
Biologiczny: Ropeginterferon Alfa-2B
Biorąc pod uwagę SC
Inne nazwy:
  • P1101
  • AOP2014
  • Besremi
  • P-1101
  • PEG-P-IFN-Alfa-2b
  • PEG-Proline-Interferon Alfa-2b
  • AOP 2014
  • AOP-2014

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólna odpowiedź
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Będzie oceniane zgodnie z kryteriami międzynarodowego konsorcjum (ICP) z 2015 roku dla zespołów mielodysplastycznych (MDS)/nowotworów mieloproliferacyjnych (MPN). Ogólny wskaźnik odpowiedzi definiuje się jako najlepszą obiektywną odpowiedź według kryteriów ICP MDS/MPN z 2015 roku osiągniętą w dowolnym momencie badania (całkowitą remisję, całkowitą remisję cytogenetyczną, częściową remisję, odpowiedź szpikową lub korzyść kliniczną). Będzie podsumowany jako proporcje z odpowiadającymi 95% dokładnymi przedziałami ufności dwumianowymi.
Do 24 miesięcy
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych, zarówno hematologicznych, jak i niehematologicznych, będzie oceniana zgodnie z Kryteriami Ogólnej Terminologii Zdarzeń Niepożądanych Narodowego Instytutu Raka w wersji 5.0.
Zostaną one podsumowane jako proporcje z odpowiadającymi im dokładnymi dwumianowymi przedziałami ufności 95%.
Do 24 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Cytogenetyka
Ramy czasowe: Na początku badania
Analizy statystyczne będą przede wszystkim opisowe. Wszystkie pozostałe punkty końcowe dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności zostaną podsumowane przy użyciu odpowiednich statystyk opisowych, w tym liczebności i proporcji dla zmiennych kategorycznych oraz średnich, median, odchyleń standardowych i zakresów dla zmiennych ciągłych.
Na początku badania
Profil mutacji
Ramy czasowe: Na początku badania
Analizy statystyczne będą miały charakter głównie opisowy. Wszystkie pozostałe punkty końcowe dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności zostaną podsumowane przy użyciu odpowiednich statystyk opisowych, w tym liczebności i proporcji dla zmiennych kategorycznych oraz średnich, median, odchyleń standardowych i zakresów dla zmiennych ciągłych.
Na początku badania
Przewlekła białaczka mielomonocytowa – specyficzny system punktacji prognostycznej – ryzyko molekularne
Ramy czasowe: Na początku badania
Analizy statystyczne będą przede wszystkim opisowe. Wszystkie pozostałe punkty końcowe dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności zostaną podsumowane przy użyciu odpowiednich statystyk opisowych, w tym liczebności i proporcji dla zmiennych kategorycznych oraz średnich, median, odchyleń standardowych i zakresów dla zmiennych ciągłych.
Na początku badania
Korzyść kliniczna
Ramy czasowe: Co 3 cykle (długość cyklu = 28 dni)
Będzie oparte na kryteriach ICP MDS/MPN z 2015 roku. Analizy statystyczne będą przede wszystkim opisowe. Wszystkie pozostałe punkty końcowe dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności zostaną podsumowane przy użyciu odpowiednich statystyk opisowych, w tym liczebności i proporcji dla zmiennych kategorycznych oraz średnich, median, odchyleń standardowych i zakresów dla zmiennych ciągłych.
Co 3 cykle (długość cyklu = 28 dni)
Bezpostępowe przeżycie
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do progresji choroby lub zgonu, oceniane do 24 miesięcy
Postęp będzie oceniany zgodnie z kryteriami ICP MDS/MPN z 2015 roku. Analiza zostanie przeprowadzona metodą Kaplana-Meiera, z medianą czasów i powiązanymi 95% przedziałami ufności oszacowanymi metodą Brookmeyera-Crowleya.
Od rozpoczęcia leczenia do progresji choroby lub zgonu, oceniane do 24 miesięcy
Całkowite przeżycie
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia leczenia do zgonu, oceniane do 24 miesięcy
Będzie analizowana metodą Kaplana-Meiera, z medianami czasów i powiązanymi 95% przedziałami ufności oszacowanymi metodą Brookmeyera-Crowleya.
Od rozpoczęcia leczenia do zgonu, oceniane do 24 miesięcy
Zmiana częstości alleli mutantów
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do każdego 3. cyklu (długość cyklu = 28 dni)
Oceni zmianę w częstościach alleli mutantów w porównaniu z wartościami wyjściowymi, ze szczególnym uwzględnieniem mutacji w genach ASXL1, SRSF2, NRAS, KRAS, SETBP1, RUNX1, CBL, EZH2, SF3B1; jak również w przypadku mutacji niekierowujących.
Analizy statystyczne będą miały charakter przede wszystkim opisowy.
Wszystkie pozostałe punkty końcowe dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności zostaną podsumowane przy użyciu odpowiednich statystyk opisowych, w tym liczebności i proporcji dla zmiennych kategorialnych oraz średnich, median, odchyleń standardowych i zakresów dla zmiennych ciągłych.
Od wartości wyjściowej do każdego 3. cyklu (długość cyklu = 28 dni)
Procentowa zmiana w splenomegalii
Ramy czasowe: Każdy cykl (dla badania klinicznego) oraz w dniu 1 cyklu 4 i 7 oraz na końcu leczenia (dla tomografii komputerowej) (długość cyklu = 28 dni)
Ocena zostanie przeprowadzona na podstawie badania klinicznego i tomografii komputerowej. Analizy statystyczne będą miały charakter głównie opisowy. Wszystkie pozostałe punkty końcowe dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności zostaną podsumowane przy użyciu odpowiednich statystyk opisowych, w tym liczebności i proporcji dla zmiennych kategorialnych oraz średnich, median, odchyleń standardowych i zakresów dla zmiennych ciągłych.
Każdy cykl (dla badania klinicznego) oraz w dniu 1 cyklu 4 i 7 oraz na końcu leczenia (dla tomografii komputerowej) (długość cyklu = 28 dni)
Zmiany w nasileniu objawów mieloproliferacyjnych nowotworów krwi
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do dnia 1 cyklu 1, 2 i 4, a następnie co 3 cykle (długość cyklu = 28 dni)
Zmiany w obciążeniu objawami będą oceniane przy użyciu całkowitego wyniku objawów z Kwestionariusza Oceny Objawów Mielofibrozy. Analizy statystyczne będą przede wszystkim opisowe. Wszystkie pozostałe punkty końcowe dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności zostaną podsumowane przy użyciu odpowiednich statystyk opisowych, w tym liczby i proporcji dla zmiennych kategorialnych oraz średnich, median, odchyleń standardowych i zakresów dla zmiennych ciągłych.
Od wartości wyjściowej do dnia 1 cyklu 1, 2 i 4, a następnie co 3 cykle (długość cyklu = 28 dni)
Czas do odpowiedzi
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Analiza zostanie przeprowadzona metodą Kaplana-Meiera, z medianą czasu oraz skojarzonymi 95% przedziałami ufności oszacowanymi metodą Brookmeyera-Crowleya.
Do 24 miesięcy
Czas trwania odpowiedzi
Ramy czasowe: Od daty odpowiedzi do daty pierwszego dowodu nawrotu choroby lub niepowodzenia leczenia, oceniane do 24 miesięcy
Będzie analizowana metodą Kaplana-Meiera, z medianami czasów i powiązanymi 95% przedziałami ufności szacowanymi metodą Brookmeyera-Crowleya.
Od daty odpowiedzi do daty pierwszego dowodu nawrotu choroby lub niepowodzenia leczenia, oceniane do 24 miesięcy
Zmiany w obciążeniu transfuzją skoncentrowanych krwinek czerwonych
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Analizy statystyczne będą miały charakter przede wszystkim opisowy. Wszystkie pozostałe punkty końcowe dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności zostaną podsumowane przy użyciu odpowiednich statystyk opisowych, w tym liczebności i proporcji dla zmiennych kategorialnych oraz średnich, median, odchyleń standardowych i zakresów dla zmiennych ciągłych.
Do 24 miesięcy
Zmiany w morfologii szpiku kostnego i włóknieniu
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do dnia 1 cyklu 4 i 7 oraz na koniec leczenia (długość cyklu = 28 dni)
Zmiany w morfologii szpiku kostnego będą obejmować komórkowość oraz obciążenie blastami, a zwłóknienie zostanie ocenione poprzez barwienie siateczkowe. Analizy statystyczne będą miały głównie charakter opisowy. Wszystkie pozostałe punkty końcowe dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności zostaną podsumowane przy użyciu odpowiednich statystyk opisowych, w tym liczebności i proporcji dla zmiennych kategorycznych oraz średnich, median, odchyleń standardowych i zakresów dla zmiennych ciągłych.
Od wartości wyjściowej do dnia 1 cyklu 4 i 7 oraz na koniec leczenia (długość cyklu = 28 dni)
Zmiana profilu cytokinowego
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do tygodni 25 i 49
Analizy statystyczne będą miały charakter głównie opisowy. Wszystkie pozostałe punkty końcowe dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności zostaną podsumowane przy użyciu odpowiednich statystyk opisowych, w tym liczebności i proporcji dla zmiennych kategorycznych oraz średnich, median, odchyleń standardowych i zakresów dla zmiennych ciągłych.
Od punktu wyjściowego do tygodni 25 i 49

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Jonsson Comprehensive Cancer Center

Współpracownicy

PharmaEssentia

Śledczy

  • Główny śledczy: Wanxing Chai-Ho, MD, UCLA / Jonsson Comprehensive Cancer Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

29 września 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 września 2031

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 września 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 marca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 marca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 marca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 25-2633
  • NCI-2026-01103 (Identyfikator rejestru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj