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Ropeginterferone Alfa-2b per il Trattamento delle Sindromi da Sovrapposizione Mielodisplasica/Mieloproliferativa e della Leucemia Mielomonocitica Cronica

5 maggio 2026 aggiornato da: Jonsson Comprehensive Cancer Center

Ropeginterferon Alfa-2b per le Sindromi di Sovrapposizione MDS/MPN, Comprese CMML e MDS/MPN-RS-T

Questo studio di fase II valuta la sicurezza, la dose ottimale e l'efficacia di ropeginterferon alfa-2b nel trattamento di pazienti con sindromi sovrapposte mielodisplastiche/mieloproliferative e leucemia mielomonocitica cronica. Ropeginterferon alfa-2b è una forma di interferone. Gli interferoni sono un tipo di proteina di segnalazione normalmente prodotta dall'organismo come parte della risposta immunitaria. Gli interferoni interferiscono con la divisione delle cellule tumorali e possono rallentare la crescita delle cellule cancerose. Ropeginterferon alfa-2b è una forma a lunga durata d'azione di un tipo di interferone chiamato interferone alfa-2b. Nell'organismo, ropeginterferon alfa-2b induce la produzione di proteine che modulano il sistema immunitario e hanno effetti antitumorali.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

OBIETTIVO PRIMARIO:

I. Valutare la sicurezza e l'efficacia (risposta complessiva, OR) del ropeginterferone alfa-2b in pazienti adulti con sindrome da sovrapposizione sindrome mielodisplastica (MDS)/neoplasia mieloproliferativa (MPN).

OBIETTIVI SECONDARI:

I. Valutare la citogenetica basale, il profilo mutazionale, il sistema di punteggio prognostico specifico per la leucemia mielomonocitica cronica (CMML) - rischio molecolare (CPSS-Mol).

II. Valutare la percentuale di pazienti con risposta ematologica in base ai criteri del consorzio internazionale 2015 (ICP) per MDS/MPN.

III. In base ai criteri ICP MDS/MPN 2015, valutare il tempo alla risposta completa, il tempo alla progressione della malattia (TTP), la sopravvivenza libera da progressione (PFS) e la sopravvivenza libera da eventi (EFS).

IV. Valutare la variazione rispetto al basale delle frequenze alleliche mutanti (MAF), con particolare interesse per le mutazioni di ASXL1, SRSF2, NRAS, KRAS, SETBP1, RUNX1, CBL, EZH2, SF3B1; così come nelle mutazioni non driver.

V. Valutare la percentuale di cambiamenti della splenomegalia all'esame clinico e alla tomografia computerizzata (CT).

VI. Valutare i cambiamenti nel carico dei sintomi MPN utilizzando il Modulo di Valutazione dei Sintomi MPN (MPN-Symptom Assessment Form [SAF] punteggio totale dei sintomi [TSS]).

VII. Valutare i cambiamenti nel carico di trasfusione di globuli rossi concentrati (PRBC).

VIII. Valutare i cambiamenti nella morfologia del midollo osseo e nella fibrosi (valutata mediante colorazione reticolina).

IX. Valutare la variazione del profilo citochinico.

PROGETTO: Questo è uno studio di escalation di dose seguito da uno studio di espansione di dose.

I pazienti ricevono ropeginterferone alfa-2b per via sottocutanea (SC) nei giorni 1 e 15 di ogni ciclo. I cicli si ripetono ogni 28 giorni per un massimo di 24 mesi (26 cicli) in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile. I pazienti si sottopongono anche ad aspirazione e biopsia del midollo osseo, CT e raccolta di campioni di sangue durante tutto lo studio.

Dopo il completamento del trattamento di studio, i pazienti vengono seguiti a 28 giorni e poi ogni 3 mesi per un massimo di 24 mesi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

35

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA / Jonsson Comprehensive Cancer Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Wanxing Chai-Ho, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Uomini o donne ≥ 18 anni al momento del consenso
  • Documentazione di una diagnosi di sindrome da sovrapposizione MDS/MPN basata sulla classificazione dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) 2022, inclusa CMML, MDS/MPN con neutrofilia, neoplasia mielodisplastica/mieloproliferativa con sideroblasti ad anello e trombocitosi (MDS/MPN-RS-T), o MDS/MPN non altrimenti specificata, secondo revisione patologica locale, e ritenuta potenzialmente benefica dalla partecipazione allo studio dallo sperimentatore
  • Consenso informato scritto ottenuto dal partecipante o dal rappresentante legale del partecipante e capacità del partecipante di rispettare i requisiti dello studio
  • Blasti ≤ 10% mediante colorazione immunoistochimica del midollo
  • Conta piastrinica > 50.000/uL
  • Conta assoluta dei neutrofili (ANC) > 1000/uL
  • Stato di performance (PS) Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ≤ 2
  • Creatinina sierica ≤ 2,5 mg/dL
  • Bilirubina diretta sierica < 2,0 mg/dL
  • Transaminasi sierica < 2,5 volte il limite superiore del range normale (ULN) o < 5 volte ULN se l'elevazione delle transaminasi era ritenuta correlata alla MDS/MPN

Criteri di esclusione:

  • Terapia precedente con interferone o prodotto di interferone pegilato, o azacitidina
  • Milza chiaramente ingrossata all'esame fisico (es. maggiore di 5 dita sotto il margine costale)
  • Altra terapia standard (inclusi agenti stimolanti l'eritropoietina [ESA] o luspatercept) o sperimentale per MDS/MPN entro 28 giorni dall'inizio della terapia dello studio, ad eccezione dell'idrossiurea, che è consentita continuare fino a 28 giorni dopo il ciclo 1 giorno 1 (C1D1) durante il protocollo
  • Malattia autoimmune clinicamente significativa secondo la valutazione dello sperimentatore, indipendentemente se il fenomeno autoimmune è correlato alla sindrome da sovrapposizione MDS/MPN
  • Storia o attuale depressione o ansia clinicamente rilevante secondo il giudizio dello sperimentatore. Ideazione o tentativi di suicidio precedenti non sono consentiti per partecipare alla terapia con interferone (IFN)
  • Evidenza di retinopatia grave o disturbo oftalmologico clinicamente rilevante
  • Storia di trapianto d'organo
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Infezione attiva non controllata con sintomi clinici, es. presenza di batteri, funghi, virus dell'immunodeficienza umana (HIV), epatite B o C
  • Complicanze tromboemboliche attive non controllate o emorragia
  • Storia di qualsiasi neoplasia maligna entro 5 anni (eccetto carcinoma cutaneo non melanoma adeguatamente trattato, carcinoma della prostata in stato post-resezione con antigene prostatico specifico [PSA] non rilevabile, carcinoma in situ della cervice trattato in modo curativo, carcinoma duttale in situ [DCIS] della mammella, carcinoma endometriale stadio 1 grado 1, o altri tumori solidi inclusi linfomi trattati in modo curativo senza evidenza di malattia per ≥ 1 anno prima dello studio)
  • Malattia clinicamente significativa attiva non controllata che, a giudizio dello sperimentatore, può influenzare la partecipazione del paziente a questo studio
  • Abuso attivo di alcol e/o droghe illecite

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento (ropeginterferone alfa-2b)
I pazienti ricevono ropeginterferone alfa-2b per via sottocutanea nei giorni 1 e 15 di ogni ciclo. I cicli si ripetono ogni 28 giorni per un massimo di 24 mesi (26 cicli) in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile. I pazienti si sottopongono anche ad aspirazione e biopsia del midollo osseo, TAC e prelievo di campioni di sangue durante tutto lo studio.
Altro: Amministrazione del questionario
Studi accessori
Procedura: Raccolta di campioni biologici
Sottoponiti al prelievo di campioni di sangue
Altri nomi:
  • Raccolta di campioni biologici
  • Biocampione raccolto
  • Raccolta di campioni
Procedura: Tomografia computerizzata
Sottoponiti a CT
Altri nomi:
  • CT
  • GATTO
  • TAC
  • Tomografia assiale computerizzata
  • Tomografia computerizzata
  • tomografia
  • Tomografia assiale computerizzata (procedura)
  • Scansione tomografia computerizzata (CT).
  • Scansione CAT diagnostica
  • Tipo di servizio di scansione CAT diagnostica
Procedura: Aspirazione del midollo osseo
Sottoponiti all'aspirazione del midollo osseo
Procedura: Biopsia del midollo osseo
Sottoponiti a biopsia del midollo osseo
Altri nomi:
  • Biopsia del midollo osseo
  • Biopsia, midollo osseo
Biologico: Ropeginterferone Alfa-2B
Dato SC
Altri nomi:
  • P1101
  • AOP2014
  • Beremi
  • P-1101
  • PEG-P-IFN-Alfa-2b
  • PEG-Prolina-Interferone Alfa-2b
  • AOP 2014
  • AOP-2014

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta complessiva
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Sarà valutato in base ai criteri del 2015 del consorzio internazionale (ICP) per le sindromi mielodisplastiche (MDS)/neoplasie mieloproliferative (MPN).
Il tasso di risposta complessivo è definito come la migliore risposta oggettiva 2015 ICP MDS/MPN raggiunta in qualsiasi momento dello studio (remissione completa, remissione citogenetica completa, remissione parziale, risposta midollare o beneficio clinico).
Sarà riassunto come proporzioni con corrispondenti intervalli di confidenza binomiali esatti al 95%.
Fino a 24 mesi
Incidenza di eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
L'incidenza degli eventi avversi, sia ematologici che non ematologici, sarà valutata secondo i National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events versione 5.0. Sarà riassunta come proporzioni con corrispondenti intervalli di confidenza binomiali esatti al 95%.
Fino a 24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Citogenetica
Lasso di tempo: Alla baseline
Le analisi statistiche saranno principalmente descrittive. Tutti gli altri endpoint di sicurezza ed efficacia saranno riassunti utilizzando appropriate statistiche descrittive, inclusi conteggi e proporzioni per variabili categoriche e medie, mediane, deviazioni standard e intervalli per variabili continue.
Alla baseline
Profilo di mutazione
Lasso di tempo: Alla baseline
Le analisi statistiche saranno principalmente descrittive. Tutti gli altri endpoint di sicurezza ed efficacia saranno riassunti utilizzando appropriate statistiche descrittive, includendo conteggi e proporzioni per variabili categoriche e medie, mediane, deviazioni standard e intervalli per variabili continue.
Alla baseline
Sistema di punteggio prognostico specifico per la leucemia mielomonocitica cronica - rischio molecolare
Lasso di tempo: Alla baseline
Le analisi statistiche saranno principalmente descrittive. Tutti gli altri endpoint di sicurezza ed efficacia saranno riassunti utilizzando appropriate statistiche descrittive, includendo conteggi e proporzioni per variabili categoriche e medie, mediane, deviazioni standard e intervalli per variabili continue.
Alla baseline
Beneficio clinico
Lasso di tempo: Ogni 3 cicli (durata del ciclo = 28 giorni)
Sarà basata sui criteri ICP MDS/MPN del 2015. Le analisi statistiche saranno principalmente descrittive. Tutti gli altri endpoint di sicurezza ed efficacia saranno riassunti utilizzando statistiche descrittive appropriate, inclusi conteggi e proporzioni per variabili categoriche e medie, mediane, deviazioni standard e intervalli per variabili continue.
Ogni 3 cicli (durata del ciclo = 28 giorni)
Sopravvivenza libera da progressione
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento fino alla progressione della malattia o al decesso, valutato fino a 24 mesi
La progressione sarà valutata secondo i criteri ICP MDS/MPN 2015. Sarà analizzata utilizzando il metodo di Kaplan-Meier, con tempi mediani e intervalli di confidenza associati al 95% stimati utilizzando il metodo di Brookmeyer-Crowley.
Dall'inizio del trattamento fino alla progressione della malattia o al decesso, valutato fino a 24 mesi
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: Dall'inizio del trattamento al decesso, valutato fino a 24 mesi
Sarà analizzato utilizzando il metodo di Kaplan-Meier, con tempi mediani e relativi intervalli di confidenza al 95% stimati utilizzando il metodo di Brookmeyer-Crowley.
Dall'inizio del trattamento al decesso, valutato fino a 24 mesi
Variazione delle frequenze degli alleli mutanti
Lasso di tempo: Dal basale a ogni 3° ciclo (durata del ciclo = 28 giorni)
Valuterà la variazione rispetto al basale delle frequenze alleliche mutanti, con particolare interesse per le mutazioni di ASXL1, SRSF2, NRAS, KRAS, SETBP1, RUNX1, CBL, EZH2, SF3B1; così come per le mutazioni non driver. Le analisi statistiche saranno principalmente descrittive. Tutti gli altri endpoint di sicurezza ed efficacia saranno riassunti utilizzando appropriate statistiche descrittive, inclusi conteggi e proporzioni per variabili categoriche e medie, mediane, deviazioni standard e intervalli per variabili continue.
Dal basale a ogni 3° ciclo (durata del ciclo = 28 giorni)
Variazione percentuale della splenomegalia
Lasso di tempo: Ogni ciclo (per l'esame clinico) e il giorno 1 dei cicli 4 e 7 e alla fine del trattamento (per la tomografia computerizzata) (durata del ciclo = 28 giorni)
Sarà valutato mediante esame clinico e tomografia computerizzata.
Le analisi statistiche saranno principalmente descrittive.
Tutti gli altri endpoint di sicurezza ed efficacia saranno riassunti utilizzando statistiche descrittive appropriate, inclusi conteggi e proporzioni per variabili categoriche e medie, mediane, deviazioni standard e intervalli per variabili continue.
Ogni ciclo (per l'esame clinico) e il giorno 1 dei cicli 4 e 7 e alla fine del trattamento (per la tomografia computerizzata) (durata del ciclo = 28 giorni)
Cambiamenti nel carico dei sintomi delle neoplasie mieloproliferative
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 1 dei cicli 1, 2 e 4, e poi ogni 3 cicli (durata del ciclo = 28 giorni)
Le variazioni del carico sintomatologico saranno valutate utilizzando il punteggio totale dei sintomi del Modulo di Valutazione dei Sintomi della Mielofibrosi. Le analisi statistiche saranno principalmente descrittive. Tutti gli altri endpoint di sicurezza ed efficacia saranno riassunti utilizzando statistiche descrittive appropriate, inclusi conteggi e proporzioni per le variabili categoriche e medie, mediane, deviazioni standard e intervalli per le variabili continue.
Dal basale al giorno 1 dei cicli 1, 2 e 4, e poi ogni 3 cicli (durata del ciclo = 28 giorni)
Tempo di risposta
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Sarà analizzato utilizzando il metodo Kaplan-Meier, con tempi mediani e intervalli di confidenza associati al 95% stimati utilizzando il metodo Brookmeyer-Crowley.
Fino a 24 mesi
Durata della risposta
Lasso di tempo: Dalla data di risposta alla data della prima evidenza di recidiva della malattia o fallimento del trattamento, valutato fino a 24 mesi
Sarà analizzato utilizzando il metodo di Kaplan-Meier, con tempi mediani e intervalli di confidenza associati al 95% stimati utilizzando il metodo di Brookmeyer-Crowley.
Dalla data di risposta alla data della prima evidenza di recidiva della malattia o fallimento del trattamento, valutato fino a 24 mesi
Cambiamenti nel carico trasfusionale di globuli rossi concentrati
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Le analisi statistiche saranno principalmente descrittive. Tutti gli altri endpoint di sicurezza ed efficacia saranno riassunti utilizzando statistiche descrittive appropriate, includendo conteggi e proporzioni per variabili categoriche e medie, mediane, deviazioni standard e intervalli per variabili continue.
Fino a 24 mesi
Cambiamenti nella morfologia e fibrosi del midollo osseo
Lasso di tempo: Dal basale al giorno 1 dei cicli 4 e 7 e al termine del trattamento (durata del ciclo = 28 giorni)
Le alterazioni nella morfologia del midollo osseo includeranno la cellularità e il carico blastico, e la fibrosi sarà valutata mediante colorazione reticolinica. Le analisi statistiche saranno principalmente descrittive. Tutti gli altri endpoint di sicurezza ed efficacia saranno riassunti utilizzando appropriate statistiche descrittive, inclusi conteggi e proporzioni per variabili categoriche e medie, mediane, deviazioni standard e intervalli per variabili continue.
Dal basale al giorno 1 dei cicli 4 e 7 e al termine del trattamento (durata del ciclo = 28 giorni)
Cambiamento nel profilo delle citochine
Lasso di tempo: Dal basale alle settimane 25 e 49
Le analisi statistiche saranno principalmente descrittive. Tutti gli altri endpoint di sicurezza ed efficacia saranno riassunti utilizzando statistiche descrittive appropriate, inclusi conteggi e proporzioni per variabili categoriche e medie, mediani, deviazioni standard e intervalli per variabili continue.
Dal basale alle settimane 25 e 49

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Jonsson Comprehensive Cancer Center

Collaboratori

PharmaEssentia

Investigatori

  • Investigatore principale: Wanxing Chai-Ho, MD, UCLA / Jonsson Comprehensive Cancer Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

29 settembre 2026

Completamento primario (Stimato)

30 settembre 2031

Completamento dello studio (Stimato)

30 settembre 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

9 marzo 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 marzo 2026

Primo Inserito (Effettivo)

13 marzo 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 maggio 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 25-2633
  • NCI-2026-01103 (Identificatore di registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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