Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ropeginterferon Alfa-2b til behandling af myelodysplastisk syndrom/myeloproliferativ neoplasi overlap-syndromer og kronisk myelomonocytær leukæmi

5. maj 2026 opdateret af: Jonsson Comprehensive Cancer Center

Ropeginterferon Alfa-2b til MDS/MPN Overlap Syndromer, Inklusive CMML og MDS/MPN-RS-T

Denne fase II-prøve tester sikkerheden, den bedste dosis og effektiviteten af ropeginterferon alfa-2b til behandling af patienter med myelodysplastisk syndrom/myeloproliferativt neoplasm-overlapssyndromer og kronisk myelomonocytær leukæmi. Ropeginterferon alfa-2b er en form for interferon. Interferoner er en type signalprotein, der normalt produceres af kroppen som en del af immunresponset. Interferoner forstyrrer delingen af kræftceller og kan bremse kræftcellevæksten. Ropeginterferon alfa-2b er en langtidsvirkende form for en type interferon kaldet interferon alfa-2b. I kroppen fremkalder ropeginterferon alfa-2b produktionen af proteiner, der modulerer immunsystemet og har antikræftvirkninger.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

PRIMÆRT FORMÅL:

I. At vurdere sikkerheden og effektiviteten (samlet respons, OR) af ropeginterferon alfa-2b hos voksne patienter med myelodysplastisk syndrom (MDS)/myeloproliferativ neoplasi (MPN) overlap-syndrom.

SEKUNDÆRE FORMÅL:

I. At evaluere baseline cytogenetik, mutationsprofil, kronisk myelomonocytær leukæmi (CMML)-specifikt prognostisk scoringssystem - molekylær (CPSS-Mol) risiko.

II. At vurdere procentdelen af patienter med hæmatologisk respons baseret på 2015 international konsortium forslag (ICP) MDS/MPN kriterier.

III. Baseret på 2015 ICP MDS/MPN kriterier, at vurdere tid til komplet respons, tid til sygdomsprogression (TTP), progressionsfri overlevelse (PFS), og hændelsesfri overlevelse (EFS).

IV. At vurdere ændringen fra baseline i mutant allelfrekvenser (MAF), med særlig interesse i ASXL1, SRSF2, NRAS, KRAS, SETBP1, RUNX1, CBL, EZH2, SF3B1 mutationer; samt i ikke-driver mutationer.

V. At vurdere procentdelen af splenomegaliændringer ved klinisk undersøgelse og ved computertomografi (CT).

VI. At vurdere ændringer i MPN-symptombelastning ved brug af MPN Symptom Assessment Form (MPN-Symptom Assessment Form [SAF] total symptom score [TSS]).

VII. At vurdere ændringer i pakket røde blodcelle (PRBC) transfusionsbelastning. VIII. At vurdere ændringer i knoglemarvs morfologi og fibrose (som vurderet ved retikulinfarvning).

IX. At vurdere ændringen i cytokinprofil.

OPBYGNING: Dette er en dosiseskaleringsundersøgelse efterfulgt af en dosisudvidelsesundersøgelse.

Patienter modtager ropeginterferon alfa-2b subkutant (SC) på dag 1 og 15 i hver cyklus. Cykler gentages hver 28. dag i op til 24 måneder (26 cykler) i fravær af sygdomsprogression eller uacceptable bivirkninger. Patienter gennemgår også knoglemarvsaspiration og biopsi, CT, og indsamling af blodprøver gennem hele forsøget.

Efter afslutning af studiebehandling følges patienter op efter 28 dage og derefter hver 3. måned i op til 24 måneder.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

35

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA / Jonsson Comprehensive Cancer Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Wanxing Chai-Ho, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde ≥ 18 år på tidspunktet for samtykke
  • Dokumentation af en diagnose af MDS/MPN-overlapssyndrom baseret på World Health Organization (WHO) 2022-klassifikation, herunder CMML, MDS/MPN med neutrofili, myelodysplastisk/myeloproliferativ neoplasme med ringsideroblaster og trombocytose (MDS/MPN-RS-T), eller MDS/MPN, ikke nærmere specificeret, ved lokal patologigennemgang, og vurderet til potentielt at kunne drage fordel af studiet af undersøgeren
  • Skriftligt informeret samtykke indhentet fra deltager eller deltagers juridiske repræsentant og deltagers evne til at overholde studieets krav
  • Blast ≤ 10% ved knoglemarvsimmunhistokemisk farvning
  • Blodpladetal > 50.000/µL
  • Absolut neutrofilantal (ANC) > 1000/µL
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus (PS) ≤ 2
  • Serumkreatinin ≤ 2,5 mg/dL
  • Serum direkte bilirubin < 2,0 mg/dL
  • Serumtransaminase < 2,5 gange den øvre normale grænse (ULN) eller < 5 gange ULN, hvis transaminaseforhøjelsen blev vurderet relateret til MDS/MPN

Eksklusionskriterier:

  • Tidligere behandling med interferon eller pegyleret interferonprodukt, eller azacitidin
  • Milten tydeligt forstørret ved fysisk undersøgelse (f.eks. mere end 5 fingerbredder under costalranden)
  • Anden standard (herunder erytropoietinstimulerende midler [ESA] eller luspatercept) eller eksperimentel behandling for MDS/MPN inden for 28 dage før start af studiet, med undtagelse af hydroxyurea, som må fortsætte op til 28 dage efter cyklus 1 dag 1 (C1D1) under protokollen
  • Klinisk signifikant autoimmun sygdom efter undersøgerens vurdering, uanset om de autoimmune fænomener er relateret til MDS/MPN-overlapssyndrom
  • Historie om eller nuværende klinisk relevant depression eller angst efter undersøgerens skøn. Tidligere selvmordstanker eller forsøg er ikke tilladt at deltage i interferon (IFN)-behandling
  • Tegn på svær retinopati eller klinisk relevant øjensygdom
  • Historie om organtransplantation
  • Gravide eller ammende kvinder
  • Aktiv ukontrolleret infektion med kliniske symptomer, f.eks. tilstedeværelse af bakterier, svamp, human immundefektvirus (HIV), hepatitis B eller C
  • Aktiv ukontrolleret tromboembolisk komplikation eller blødning
  • Historie om malignitet inden for de sidste 5 år (undtagen adækvat behandlet ikke-melanom hudkræft, prostatakræft efter resektion med undetectable prostata-specifikt antigen [PSA], kurativt behandlet in situ-kræft i livmoderhalsen, duktalcarcinom in situ [DCIS] i brystet, stadium 1 grad 1 endometriecarcinom, eller andre solide tumorer inklusive lymfomer kurativt behandlet uden tegn på sygdom i ≥ 1 år før studiet)
  • Ukontrolleret aktiv klinisk signifikant sygdom, der efter undersøgerens mening kan påvirke patientens deltagelse i dette studie
  • Aktiv misbrug af alkohol og/eller ulovlige stoffer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandling (ropeginterferon alfa-2b)
Patienterne modtager ropeginterferon alfa-2b SC på dag 1 og 15 i hver cyklus. Cyklerne gentages hver 28. dag i op til 24 måneder (26 cykler) i mangel på sygdomsprogression eller uacceptabel toksicitet. Patienterne gennemgår også knoglemarvsaspiration og biopsi, CT-scanning og indsamling af blodprøver gennem hele forsøget.
Andet: Spørgeskemaadministration
Hjælpestudier
Procedure: Bioprøvesamling
Gennemgå indsamling af blodprøver
Andre navne:
  • Biologisk prøvesamling
  • Bioprøve indsamlet
  • Prøvesamling
Procedure: Computertomografi
Gennemgå CT
Andre navne:
  • CT
  • KAT
  • CAT-scanning
  • Beregnet aksial tomografi
  • Computerstyret aksial tomografi
  • Computerstyret tomografi
  • CT-scanning
  • tomografi
  • Computerstyret aksial tomografi (procedure)
  • Computerstyret tomografi (CT) scanning
  • Diagnostisk CAT -scanning
  • Diagnostic CAT Scan Service Type
Procedure: Knoglemarvsaspiration
Gennemgå knoglemarvsaspiration
Procedure: Knoglemarvsbiopsi
Gennemgå knoglemarvsbiopsi
Andre navne:
  • Biopsi af knoglemarv
  • Biopsi, knoglemarv
Biologisk: Ropeginterferon Alfa-2B
Givet SC
Andre navne:
  • P1101
  • AOP2014
  • Besremi
  • P-1101
  • PEG-P-IFN-Alfa-2b
  • PEG-P-IFN-Alpha-2b
  • PEG-Prolin-Interferon Alfa-2b
  • AOP 2014
  • AOP-2014

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet respons
Tidsramme: Op til 24 måneder
Vurderes i henhold til det internationale konsortiumforslag (ICP) fra 2015 for myelodysplastisk syndrom (MDS)/myeloproliferativ neoplasi (MPN)-kriterierne. Samlet responsrate defineres som den bedste objektive 2015 ICP MDS/MPN-respons opnået på noget tidspunkt under undersøgelsen (komplet remission, komplet cytogenetisk remission, partiel remission, knoglemarvsrespons eller klinisk fordel). Opsummeres som andele med tilsvarende 95% eksakte binomiale konfidensintervaller.
Op til 24 måneder
Forekomst af bivirkninger
Tidsramme: Op til 24 måneder
Forekomsten af bivirkninger, både hematologiske og ikke-hematologiske, vil blive vurderet i henhold til National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events version 5.0. Vil blive opsummeret som proportioner med tilsvarende 95% eksakte binomiale konfidensintervaller.
Op til 24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Cytogenetik
Tidsramme: Ved baseline
Statistiske analyser vil primært være beskrivende. Alle andre sikkerheds- og effektendepunkter vil blive opsummeret ved hjælp af passende beskrivende statistik, herunder antal og andele for kategoriske variable og gennemsnit, medianer, standardafvigelser og intervaller for kontinuerte variable.
Ved baseline
Mutationsprofil
Tidsramme: Ved baseline
Statistiske analyser vil primært være beskrivende. Alle andre sikkerheds- og effektendepunkter vil blive opsummeret ved hjælp af passende beskrivende statistik, inklusive tællinger og proportioner for kategoriske variable samt middelværdier, medianer, standardafvigelser og intervaller for kontinuerte variable.
Ved baseline
Kronisk myelomonocytær leukæmi-specifikt prognostisk scoringssystem - molekylær risikofaktor
Tidsramme: Ved baseline
Statistiske analyser vil primært være beskrivende. Alle andre sikkerheds- og effektendepunkter vil blive opsummeret ved hjælp af passende beskrivende statistik, herunder antal og andele for kategoriske variable samt middelværdier, medianer, standardafvigelser og områder for kontinuerte variable.
Ved baseline
Klinisk fordel
Tidsramme: Hver 3. cyklus (cykluslængde = 28 dage)
Vil være baseret på 2015 ICP MDS/MPN-kriterier. Statistiske analyser vil primært være beskrivende. Alle andre sikkerheds- og effektendepunkter vil blive opsummeret ved hjælp af passende beskrivende statistik, inklusive antal og proportioner for kategoriske variabler samt middelværdier, medianer, standardafvigelser og intervaller for kontinuerte variabler.
Hver 3. cyklus (cykluslængde = 28 dage)
Progressionsfri overlevelse
Tidsramme: Fra behandlingens start til sygdomsprogression eller død, vurderet op til 24 måneder
Progression vil blive evalueret i henhold til 2015 ICP MDS/MPN kriterierne. Vil blive analyseret ved hjælp af Kaplan-Meier metoden, med median tider og tilhørende 95% konfidensintervaller estimeret ved hjælp af Brookmeyer-Crowley metoden.
Fra behandlingens start til sygdomsprogression eller død, vurderet op til 24 måneder
Samlet overlevelse
Tidsramme: Fra behandlingsstart til død, vurderet op til 24 måneder
Vil blive analyseret ved hjælp af Kaplan-Meier-metoden, med mediantider og tilhørende 95% konfidensintervaller estimeret ved hjælp af Brookmeyer-Crowley-metoden.
Fra behandlingsstart til død, vurderet op til 24 måneder
Ændring i mutante allelfrekvenser
Tidsramme: Fra baseline til hver 3. cyklus (cykluslængde = 28 dage)
Vil evaluere ændringen fra baseline i mutante allelfrekvenser, med særlig interesse for ASXL1, SRSF2, NRAS, KRAS, SETBP1, RUNX1, CBL, EZH2, SF3B1 mutationer; samt for ikke-driver mutationer. Statistiske analyser vil primært være beskrivende. Alle andre sikkerheds- og effektivitetsendepunkter vil blive opsummeret ved hjælp af passende beskrivende statistik, inklusive tællinger og proportioner for kategoriske variable og gennemsnit, medianer, standardafvigelser og intervaller for kontinuerte variable.
Fra baseline til hver 3. cyklus (cykluslængde = 28 dage)
Procentvis ændring i splenomegali
Tidsramme: Hver cyklus (til klinisk undersøgelse) og på dag 1 i cyklus 4 og 7 samt ved behandlingsafslutning (til computertomografi) (cykluslængde = 28 dage)
Vil blive vurderet ved klinisk undersøgelse og på computertomografi. Statistiske analyser vil primært være deskriptive. Alle andre sikkerheds- og effektendepunkter vil blive opsummeret ved brug af passende deskriptiv statistik, herunder antal og andele for kategoriske variable samt middelværdier, medianer, standardafvigelser og intervaller for kontinuerte variable.
Hver cyklus (til klinisk undersøgelse) og på dag 1 i cyklus 4 og 7 samt ved behandlingsafslutning (til computertomografi) (cykluslængde = 28 dage)
Ændringer i myeloproliferativ neoplasme symptombyrde
Tidsramme: Fra baseline til dag 1 i cyklus 1, 2 og 4, og derefter hver 3. cyklus (cykluslængde = 28 dage)
Ændringer i symptombyrden vil blive evalueret ved hjælp af Myelofibrosis Symptom Assessment Form total symptomscore. Statistiske analyser vil primært være deskriptive. Alle andre sikkerheds- og effektivitetsendepunkter vil blive opsummeret ved hjælp af passende deskriptiv statistik, inklusive antal og proportioner for kategoriske variabler samt middelværdier, medianer, standardafvigelser og områder for kontinuerte variabler.
Fra baseline til dag 1 i cyklus 1, 2 og 4, og derefter hver 3. cyklus (cykluslængde = 28 dage)
Tid til svar
Tidsramme: Op til 24 måneder
Vil blive analyseret ved hjælp af Kaplan-Meier-metoden, med median tider og tilhørende 95% konfidensintervaller estimeret ved hjælp af Brookmeyer-Crowley-metoden.
Op til 24 måneder
Varighed af respons
Tidsramme: Fra dato for respons til dato for første tegn på sygdomsrecidiv eller behandlingssvigt, vurderet op til 24 måneder
Vil blive analyseret ved hjælp af Kaplan-Meier-metoden, med mediantider og tilhørende 95% konfidensintervaller estimeret ved hjælp af Brookmeyer-Crowley-metoden.
Fra dato for respons til dato for første tegn på sygdomsrecidiv eller behandlingssvigt, vurderet op til 24 måneder
Ændringer i mængden af transfunderet pakket røde blodlegemer
Tidsramme: Op til 24 måneder
Statistiske analyser vil primært være beskrivende. Alle andre sikkerheds- og effektivitetsendepunkter vil blive opsummeret ved hjælp af passende beskrivende statistik, herunder antal og proportioner for kategoriske variable samt middelværdier, medianer, standardafvigelser og intervaller for kontinuerte variable.
Op til 24 måneder
Ændringer i knoglemarvens morfologi og fibrose
Tidsramme: Fra baseline til dag 1 i cyklus 4 og 7 og ved behandlingens afslutning (cykluslængde = 28 dage)
Ændringer i knoglemarvens morfologi vil omfatte cellularitet og blastbyrde, og fibrose vil blive vurderet ved reticulinfarvning. Statistiske analyser vil primært være deskriptive. Alle andre sikkerheds- og effektendepunkter vil blive opsummeret ved hjælp af passende deskriptiv statistik, herunder tællinger og proportioner for kategoriske variable samt middelværdier, medianer, standardafvigelser og intervaller for kontinuerte variable.
Fra baseline til dag 1 i cyklus 4 og 7 og ved behandlingens afslutning (cykluslængde = 28 dage)
Ændring i cytokinprofil
Tidsramme: Fra baseline til uge 25 og 49
Statistiske analyser vil primært være beskrivende. Alle andre sikkerheds- og effektendepunkter vil blive opsummeret ved hjælp af passende beskrivende statistik, inklusive tællinger og andele for kategoriske variable samt gennemsnit, medianer, standardafvigelser og intervaller for kontinuerte variable.
Fra baseline til uge 25 og 49

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Jonsson Comprehensive Cancer Center

Samarbejdspartnere

PharmaEssentia

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Wanxing Chai-Ho, MD, UCLA / Jonsson Comprehensive Cancer Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

29. september 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. september 2031

Studieafslutning (Anslået)

30. september 2032

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. marts 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. marts 2026

Først opslået (Faktiske)

13. marts 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. maj 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 25-2633
  • NCI-2026-01103 (Registry Identifier: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Kronisk myelomonocytisk leukæmi

Kliniske forsøg med Spørgeskemaadministration

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Japan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner