Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Ropeginterferon Alfa-2b voor de behandeling van myelodysplastisch syndroom/myeloproliferatieve neoplasma-overlapsyndromen en chronische myelomonocytaire leukemie

5 mei 2026 bijgewerkt door: Jonsson Comprehensive Cancer Center

Ropeginterferon Alfa-2b voor MDS/MPN-overlapsyndromen, inclusief CMML en MDS/MPN-RS-T

Deze fase II-studie test de veiligheid, de beste dosis en de effectiviteit van ropeginterferon alfa-2b voor de behandeling van patiënten met myelodysplastisch syndroom/myeloproliferatieve neoplasma-overlapsyndromen en chronische myelomonocytaire leukemie. Ropeginterferon alfa-2b is een vorm van interferon. Interferonen zijn een type signaaleiwit dat normaal gesproken door het lichaam wordt geproduceerd als onderdeel van de immuunrespons. Interferonen verstoren de deling van kankercellen en kunnen de groei van kankercellen vertragen. Ropeginterferon alfa-2b is een langwerkende vorm van een type interferon genaamd interferon alfa-2b. In het lichaam zorgt ropeginterferon alfa-2b voor de productie van eiwitten die het immuunsysteem moduleren en antikankereffecten hebben.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

PRIMAIR DOEL:

I. Het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid (overall respons, OR) van ropeginterferon alfa-2b bij volwassen patiënten met myelodysplastisch syndroom (MDS)/myeloproliferatieve neoplasma (MPN) overlap syndroom.

SECUNDAIRE DOELEN:

I. Het evalueren van baseline cytogenetica, mutatieprofiel, chronische myelomonocytaire leukemie (CMML)-specifiek prognostisch scoringssysteem - moleculair (CPSS-Mol) risico.

II. Het beoordelen van het percentage patiënten met hematologische respons op basis van de 2015 internationale consortium voorstel (ICP) MDS/MPN criteria.

III. Op basis van de 2015 ICP MDS/MPN criteria, het beoordelen van de tijd tot volledige respons, tijd tot ziekteprogressie (TTP), progressievrije overleving (PFS), en gebeurtenisvrije overleving (EFS).

IV. Het beoordelen van de verandering vanaf baseline in mutant allelfrequenties (MAF), met speciale interesse in ASXL1, SRSF2, NRAS, KRAS, SETBP1, RUNX1, CBL, EZH2, SF3B1 mutaties; evenals in niet-driver mutaties.

V. Het beoordelen van het percentage splenomegalie veranderingen bij klinisch onderzoek en op computertomografie (CT).

VI. Het beoordelen van veranderingen in MPN symptoomlast met behulp van het MPN Symptoom Assessment Form (MPN-Symptoom Assessment Form [SAF] totale symptoom score [TSS]).

VII. Het beoordelen van veranderingen in gepakte rode bloedcel (PRBC) transfusielast.

VIII. Het beoordelen van veranderingen in het beenmerg morfologie en fibrose (zoals beoordeeld door reticulin kleuring).

IX. Het beoordelen van de verandering van cytokineprofiel.

OPZET: Dit is een dosis-escalatie studie gevolgd door een dosis-expansie studie.

Patiënten ontvangen ropeginterferon alfa-2b subcutaan (SC) op dagen 1 en 15 van elke cyclus. Cycli herhalen elke 28 dagen voor maximaal 24 maanden (26 cycli) bij afwezigheid van ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit. Patiënten ondergaan ook beenmergaspiratie en biopsie, CT, en afname van bloedmonsters gedurende de hele studie.

Na voltooiing van de studiebehandeling worden patiënten opgevolgd op dag 28 en vervolgens elke 3 maanden voor maximaal 24 maanden.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

35

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • UCLA / Jonsson Comprehensive Cancer Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Wanxing Chai-Ho, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Man of vrouw ≥ 18 jaar op het moment van toestemming
  • Documentatie van een diagnose van MDS/MPN-overlapsyndroom op basis van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) 2022-classificatie, inclusief CMML, MDS/MPN met neutrofilie, myelodysplastisch/myeloproliferatief neoplasma met ringsideroblasten en trombocytose (MDS/MPN-RS-T), of MDS/MPN, niet anders gespecificeerd, door lokale pathologiebeoordeling, en geacht mogelijk baat te hebben bij deelname aan het onderzoek door de onderzoeker
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming verkregen van de deelnemer of wettelijke vertegenwoordiger van de deelnemer en vermogen van de deelnemer om te voldoen aan de eisen van het onderzoek
  • Blasten ≤ 10% door beenmergimmunohistochemiekleuring
  • Bloedplaatjesaantal > 50.000/uL
  • Absolute neutrofielenaantal (ANC) > 1000/uL
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestatiestatus (PS) ≤ 2
  • Serumcreatinine ≤ 2,5 mg/dL
  • Serum direct bilirubine < 2,0 mg/dL
  • Serumtransaminase < 2,5 keer de bovengrens van het normale bereik (ULN) of < 5 keer ULN als de transaminasestijging gerelateerd werd geacht aan de MDS/MPN

Exclusiecriteria:

  • Eerdere behandeling met interferon of gepegyleerd interferonproduct, of azacitidine
  • Duidelijk vergrote milt bij lichamelijk onderzoek (bijv. meer dan 5 vingerbreedtes onder de costale rand)
  • Andere standaard (inclusief erytropoëtine-stimulerende middelen [ESA] of luspatercept) of experimentele therapie voor MDS/MPN binnen 28 dagen voor aanvang van de onderzoeksbehandeling, met uitzondering van hydroxyureum, dat mag worden voortgezet tot 28 dagen na cyclus 1 dag 1 (C1D1) volgens protocol
  • Klinisch significante auto-immuunziekte volgens beoordeling van de onderzoeker, ongeacht of het auto-immuunfenomeen gerelateerd is aan MDS/MPN-overlapsyndroom
  • Geschiedenis van of huidige klinisch relevante depressie of angst volgens oordeel van de onderzoeker. Eerdere suïcidale gedachten of pogingen zijn niet toegestaan voor deelname aan interferon (IFN)-therapie
  • Bewijs van ernstige retinopathie of klinisch relevante oogheelkundige aandoening
  • Geschiedenis van orgaantransplantatie
  • Zwangere of borstvoedinggevende vrouwen
  • Actieve ongecontroleerde infectie met klinische symptomen, bijv. aanwezigheid van bacteriën, schimmels, humaan immunodeficiëntievirus (HIV), hepatitis B of C
  • Actieve ongecontroleerde trombo-embolische complicaties of bloeding
  • Geschiedenis van maligniteit binnen 5 jaar (behalve adequaat behandelde niet-melanoomhuidkanker, prostaatkanker status na resectie met een ondetecteerbaar prostaat-specifiek antigeen [PSA], curatief behandelde in-situ kanker van de baarmoederhals, ductaal carcinoma in situ [DCIS] van de borst, stadium 1 graad 1 endometriumcarcinoom, of andere solide tumoren inclusief lymfomen curatief behandeld zonder bewijs van ziekte voor ≥ 1 jaar vóór het onderzoek)
  • Ongecontroleerde actieve klinisch significante ziekte die, naar mening van de onderzoeker, de deelname van de patiënt aan dit onderzoek kan beïnvloeden
  • Actief misbruik van alcohol en/of illegale drugs

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Behandeling (ropeginterferon alfa-2b)
Patiënten krijgen ropeginterferon alfa-2b subcutaan toegediend op dag 1 en 15 van elke cyclus. Cycli worden elke 28 dagen herhaald, gedurende maximaal 24 maanden (26 cycli), tenzij er ziekteprogressie of onaanvaardbare toxiciteit optreedt. Patiënten ondergaan ook beenmergaspiratie en biopsie, CT-scans en bloedafnames gedurende het hele onderzoek.
Ander: Vragenlijst administratie
Nevenstudies
Procedure: Biospecimen-collectie
Onderga het verzamelen van bloedmonsters
Andere namen:
  • Biologische monsterverzameling
  • Biospecimen verzameld
  • Specimenverzameling
Procedure: Computertomografie
CT ondergaan
Andere namen:
  • CT
  • KAT
  • CT-scan
  • Axiale computertomografie
  • Computergestuurde axiale tomografie
  • Computergestuurde tomografie
  • tomografie
  • Geautomatiseerde axiale tomografie (procedure)
  • Computertomografie (CT)-scan
  • Diagnostische kattencan
  • Diagnostisch CAT -scanservice type
Procedure: Beenmerg aspiratie
Onderga beenmergaspiratie
Procedure: Beenmergbiopsie
Onderga een beenmergbiopsie
Andere namen:
  • Biopsie van beenmerg
  • Biopsie, beenmerg
Biologisch: Ropeginterferon Alfa-2B
SC gegeven
Andere namen:
  • P1101
  • AOP2014
  • Besremi
  • P-1101
  • PEG-P-IFN-Alfa-2b
  • PEG-P-IFN-Alpha-2b
  • PEG-Proline-Interferon Alfa-2b
  • AOP 2014
  • AOP-2014

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algehele respons
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
Wordt beoordeeld volgens de 2015 internationale consortiumvoorstel (ICP) myelodysplastisch syndroom (MDS)/myeloproliferatieve neoplasie (MPN) criteria. De algemene responsratio wordt gedefinieerd als de beste objectieve 2015 ICP MDS/MPN respons die op enig moment tijdens de studie wordt bereikt (volledige remissie, volledige cytogenetische remissie, gedeeltelijke remissie, beenmergrespons of klinisch voordeel). Wordt samengevat als proporties met bijbehorende 95% exacte binomiale betrouwbaarheidsintervallen.
Tot 24 maanden
Incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
De incidentie van bijwerkingen, zowel hematologisch als niet-hematologisch, zal worden beoordeeld volgens de National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events versie 5.0. Zal worden samengevat als proporties met bijbehorende 95% exacte binomiale betrouwbaarheidsintervallen.
Tot 24 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Cytogenetica
Tijdsspanne: Bij aanvang
Statistische analyses zullen voornamelijk beschrijvend zijn. Alle andere veiligheids- en werkzaamheidsuitkomstmaten zullen worden samengevat met behulp van geschikte beschrijvende statistieken, inclusief aantallen en proporties voor categorische variabelen en gemiddelden, medianen, standaarddeviaties en bereiken voor continue variabelen.
Bij aanvang
Mutatieprofiel
Tijdsspanne: Bij aanvang
Statistische analyses zullen primair beschrijvend zijn. Alle andere veiligheids- en werkzaamheidseindpunten zullen worden samengevat met behulp van geschikte beschrijvende statistieken, waaronder aantallen en proporties voor categorische variabelen en gemiddelden, medianen, standaarddeviaties en bereiken voor continue variabelen.
Bij aanvang
Chronisch myelomonocytaire leukemie-specifiek prognostisch scoringssysteem - moleculair risico
Tijdsspanne: Bij aanvang
Statistische analyses zullen voornamelijk beschrijvend zijn. Alle andere veiligheids- en werkzaamheidsuitkomstmaten zullen worden samengevat met behulp van passende beschrijvende statistieken, inclusief aantallen en proporties voor categorische variabelen en gemiddelden, medianen, standaarddeviaties en bereiken voor continue variabelen.
Bij aanvang
Klinisch voordeel
Tijdsspanne: Elke 3 cycli (cyclilengte = 28 dagen)
Zal gebaseerd zijn op de ICP MDS/MPN-criteria van 2015. Statistische analyses zullen voornamelijk beschrijvend zijn. Alle andere veiligheids- en werkzaamheidsendpunten zullen worden samengevat met behulp van geschikte beschrijvende statistieken, inclusief tellingen en proporties voor categorische variabelen en gemiddelden, medianen, standaarddeviaties en bereiken voor continue variabelen.
Elke 3 cycli (cyclilengte = 28 dagen)
Progressievrije overleving
Tijdsspanne: Van start van de behandeling tot ziekteprogressie of overlijden, beoordeeld tot 24 maanden
Progressie wordt geëvalueerd volgens de ICP MDS/MPN-criteria van 2015. Wordt geanalyseerd met de Kaplan-Meier-methode, met mediane tijden en bijbehorende 95% betrouwbaarheidsintervallen geschat met de Brookmeyer-Crowley-methode.
Van start van de behandeling tot ziekteprogressie of overlijden, beoordeeld tot 24 maanden
Algehele overleving
Tijdsspanne: Van start behandeling tot overlijden, geëvalueerd tot 24 maanden
Wordt geanalyseerd met behulp van de Kaplan-Meier-methode, met mediane tijden en bijbehorende 95% betrouwbaarheidsintervallen geschat met de Brookmeyer-Crowley-methode.
Van start behandeling tot overlijden, geëvalueerd tot 24 maanden
Verandering in mutante allelfrequenties
Tijdsspanne: Van baseline tot elke 3e cyclus (cycluslengte = 28 dagen)
Zal de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van mutant-allelfrequenties evalueren, met bijzondere aandacht voor ASXL1-, SRSF2-, NRAS-, KRAS-, SETBP1-, RUNX1-, CBL-, EZH2- en SF3B1-mutaties; evenals voor niet-driver-mutaties. Statistische analyses zullen voornamelijk beschrijvend zijn. Alle andere veiligheids- en werkzaamheidsendpoints zullen worden samengevat met behulp van geschikte beschrijvende statistieken, inclusief aantallen en proporties voor categorische variabelen en gemiddelden, medianen, standaarddeviaties en bereiken voor continue variabelen.
Van baseline tot elke 3e cyclus (cycluslengte = 28 dagen)
Percentuele verandering in splenomegalie
Tijdsspanne: Elke cyclus (voor klinisch onderzoek) en op dag 1 van cyclus 4 en 7 en aan het einde van de behandeling (voor computertomografie) (cycluslengte = 28 dagen)
Wordt geëvalueerd door klinisch onderzoek en op computertomografie. Statistische analyses zullen primair beschrijvend zijn. Alle andere veiligheids- en werkzaamheidsendpunten zullen worden samengevat met behulp van passende beschrijvende statistieken, inclusief aantallen en proporties voor categorische variabelen en gemiddelden, medianen, standaarddeviaties en bereiken voor continue variabelen.
Elke cyclus (voor klinisch onderzoek) en op dag 1 van cyclus 4 en 7 en aan het einde van de behandeling (voor computertomografie) (cycluslengte = 28 dagen)
Veranderingen in de symptoomlast van myeloproliferatieve neoplasmata
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 1 van cyclus 1, 2 en 4, en daarna elke 3 cycli (cycluslengte = 28 dagen)
Veranderingen in symptoomlast zullen worden geëvalueerd met behulp van de totale symptoomscore van het Myelofibrosis Symptom Assessment Form. Statistische analyses zullen voornamelijk beschrijvend zijn. Alle andere veiligheids- en werkzaamheidsendpoints worden samengevat met behulp van geschikte beschrijvende statistieken, waaronder aantallen en proporties voor categorische variabelen en gemiddelden, medianen, standaarddeviaties en bereiken voor continue variabelen.
Van baseline tot dag 1 van cyclus 1, 2 en 4, en daarna elke 3 cycli (cycluslengte = 28 dagen)
Tijd tot respons
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
Wordt geanalyseerd met behulp van de Kaplan-Meier-methode, met mediaantijden en bijbehorende 95% betrouwbaarheidsintervallen geschat met behulp van de Brookmeyer-Crowley-methode.
Tot 24 maanden
Duur van respons
Tijdsspanne: Vanaf de datum van respons tot de datum van het eerste bewijs van ziekteherhaling of behandelingsfalen, beoordeeld tot 24 maanden
Wordt geanalyseerd met de Kaplan-Meier-methode, waarbij mediane tijden en bijbehorende 95% betrouwbaarheidsintervallen worden geschat met de Brookmeyer-Crowley-methode.
Vanaf de datum van respons tot de datum van het eerste bewijs van ziekteherhaling of behandelingsfalen, beoordeeld tot 24 maanden
Veranderingen in de belasting van rode bloedcelconcentraten
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
Statistische analyses zullen voornamelijk beschrijvend zijn. Alle andere veiligheids- en effectiviteits-eindpunten zullen worden samengevat met behulp van passende beschrijvende statistieken, inclusief aantallen en proporties voor categorische variabelen en gemiddelden, medianen, standaarddeviaties en bereiken voor continue variabelen.
Tot 24 maanden
Veranderingen in beenmergmorfologie en fibrose
Tijdsspanne: Van baseline tot dag 1 van cyclus 4 en 7 en aan het einde van de behandeling (cycluslengte = 28 dagen)
Veranderingen in het beenmergmorfologie zullen de cellulariteit en blastbelasting omvatten, en fibrose zal worden beoordeeld door reticulin-kleuring. Statistische analyses zullen voornamelijk beschrijvend zijn. Alle andere veiligheids- en werkzaamheidseindpunten zullen worden samengevat met geschikte beschrijvende statistieken, inclusief aantallen en proporties voor categorische variabelen en gemiddelden, medianen, standaarddeviaties en bereiken voor continue variabelen.
Van baseline tot dag 1 van cyclus 4 en 7 en aan het einde van de behandeling (cycluslengte = 28 dagen)
Verandering in cytokineprofiel
Tijdsspanne: Van baseline tot week 25 en 49
Statistische analyses zullen voornamelijk beschrijvend zijn. Alle andere veiligheids- en werkzaamheids-eindpunten zullen worden samengevat met behulp van passende beschrijvende statistieken, inclusief aantallen en proporties voor categorische variabelen en gemiddelden, medianen, standaarddeviaties en bereiken voor continue variabelen.
Van baseline tot week 25 en 49

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Jonsson Comprehensive Cancer Center

Medewerkers

PharmaEssentia

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Wanxing Chai-Ho, MD, UCLA / Jonsson Comprehensive Cancer Center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

29 september 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

30 september 2031

Studie voltooiing (Geschat)

30 september 2032

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

9 maart 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 maart 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 maart 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 25-2633
  • NCI-2026-01103 (Register-ID: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren