選択的骨髄増殖性腫瘍患者を対象としたPRT12396の第1相臨床試験
2026年9月16日 更新者：Prelude Therapeutics Incorporated
PRT12396の真性多血症および骨髄線維症患者を対象とした第1相、オープンラベル、多施設共同、安全性および有効性試験
これは、高リスク真性多血症（PV）および骨髄線維症（MF）の参加者におけるPRT12396の安全性、忍容性、薬物動態、および予備的有効性を評価し、最大耐用量（MTD）および拡張推奨用量（RDE[s]）を決定するために設計された、ヒトを対象とした初めての、オープンラベル、多施設共同第I相試験です。
この研究は、用量漸増相とそれに続く用量拡張相で構成され、選択された用量レベルをさらに評価します。
この研究は、用量漸増相とそれに続く用量拡張相で構成され、選択された用量レベルをさらに評価します。
調査の概要
状態
募集
介入・治療
詳細な説明
この初めてヒトを対象としたオープンラベル多施設共同第I相試験は、高リスク真性多血症（PV）および骨髄線維症（MF）の参加者におけるPRT12396の安全性、忍容性、薬物動態、および予備的な有効性を評価するために設計されています。 適格なMF集団には、中間-1リスク、中間-2リスク、または高リスクの原発性MFの参加者、ならびに真性多血症後MFまたは本態性血小板血症後MFの参加者が含まれ、脾腫に基づく疾患負荷の証拠を有する参加者が対象となります。
この試験は2つの部分で実施されます：
パート1（用量漸増）では、PRT12396の経口投与量を漸増させて安全性と忍容性を評価し、最大耐用量（MTD）および拡張推奨用量（RDE[s]）を決定します。
パート2（用量拡張）では、選択された用量レベルで追加の参加者を登録し、PVおよびMF集団におけるPRT12396の安全性、忍容性、薬物動態、および予備的な有効性をさらに特徴付けます。
両方の試験部分を通じて、最大約100名の参加者の登録が計画されています。
研究の種類
介入
入学 (推定)
100
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Study Contact (Please Do Not Disclose Personal Information)
- 電話番号：See Email
- メール：clinicaltrials@preludetx.com
研究場所
-
-
Colorado
-
Denver、Colorado、アメリカ、80218
- 募集
- Colorado Blood Cancer Institute
-
-
Florida
-
Coral Springs、Florida、アメリカ、33065
- 募集
- BRCR Global - Coral Springs
-
Tampa、Florida、アメリカ、33612
- 募集
- Moffitt Cancer Center
-
-
Michigan
-
Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49546
- 募集
- START Midwest, LLC
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- 募集
- Thomas Jefferson University, Sidney Kimmel Cancer Center, Clinical Trials Office
-
-
Tennessee
-
Nashville、Tennessee、アメリカ、37203
- 募集
- Tristar BMT
-
Nashville、Tennessee、アメリカ、37203
- 募集
- Tennessee Oncology, PLLC - Investigational Drug Services
-
-
Texas
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- 募集
- The University of Texas, MD Anderson Cancer Center
-
-
-
-
-
Barcelona、スペイン、08036
- 募集
- Hospital Clinic de Barcelona
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
選定基準：
- すべての予定された来院、治療計画、臨床検査、生活様式の考慮事項（避妊要件を含む）、およびその他の研究手順に従う意思と能力があること。
- WHO 2016または改訂ICC/WHO 2022基準に基づくPVまたはMFの確定診断。
- JAK2 V617F変異の文書化された存在。
- Eastern Cooperative Oncology Group（ECOG）performance statusが0-2。
- 研究者評価による推定余命が12週間以上。
- 陰性の血清または尿妊娠検査、および避妊の使用または真の禁欲の維持に同意すること。
- 適切な臓器機能および骨髄予備能（血液学的、腎臓、肝臓）。
除外基準：
- 登録前3年以内の別のがんの既往（再発リスクが低いと考えられる治癒がんを除く）。
- 栄養欠乏または溶血性疾患による臨床的に有意な貧血。
- 全身療法または入院を必要とする活動性または制御不能な感染症。
- 研究者の判断において、リスクを増大させるか、研究参加または結果の解釈を妨げるその他の医学的または精神医学的状態。
- リスクを増大させるか、研究参加を妨げる臨床的に有意または制御不能な医学的状態（活動性感染症または心血管疾患を含む）。
- 従来の抗癌療法からの未解決の毒性がGrade 1を超える場合（脱毛または末梢神経障害がGrade 2以下の場合を除く）。
- 妊娠中または授乳中。
- 研究のいかなる成分、または研究治療の賦形剤に対する既知の感受性または禁忌。
- PVまたはMFに対する従来の全身療法、従来または計画された同種造血幹細胞移植、最近の大手術、従来の脾臓摘出術または従来の脾臓照射、またはプロトコルで定義された休薬期間内の造血成長因子の使用。
- 強力または中等度のcytochrome P450（CYP）3A4阻害剤または誘導剤、治療域の狭い感受性CYP3A基質、または研究治療前に中止できない酸分泌抑制剤の使用。
- 別の介入的臨床研究への参加。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：PRT12396: MF
骨髄線維症患者は、研究段階の経口カプセルであるPRT12396を1日2回投与します。
本研究には、用量漸増フェーズに続き、拡張推奨用量（RDE）での用量拡張フェーズが含まれます。
|
PRT12396は、指定された用量レベルまたはRDEで1日2回投与される研究用経口カプセルです。
カプセルは水で丸ごと飲み込み、食前一時間または食後二時間に服用できます。
|
|
実験的：PRT12396: PV
真性多血症の参加者は、試験中の経口カプセルであるPRT12396を1日2回投与されます。
本研究は、用量漸増に続き、拡張推奨用量（RDE）での用量拡張が含まれます
|
PRT12396は、指定された用量レベルまたはRDEで1日2回投与される研究用経口カプセルです。
カプセルは水で丸ごと飲み込み、食前一時間または食後二時間に服用できます。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
PRT12396の用量制限毒性（DLT）
時間枠：サイクル1（4週間）を通じて
|
プロトコルで指定された基準に従って定義される用量制限毒性の発現率
|
サイクル1（4週間）を通じて
|
|
有害事象の発症率と重症度
時間枠：研究完了まで、平均2年間
|
米国国立がん研究所有害事象共通評価基準（NCI CTCAE）バージョン6.0に従って評価された、治療関連有害事象（AE）の発生率および重症度
|
研究完了まで、平均2年間
|
|
用量変更または中止につながる有害事象
時間枠：研究完了まで、平均2年間
|
用量減少、用量中断、治療中止、および臨床的に有意な検査異常を引き起こした有害事象の発現率
|
研究完了まで、平均2年間
|
|
PRT12396の最大耐用量（MTD）および拡張推奨用量（RDE[s]）
時間枠：研究完了まで、平均2年間
|
DLT、安全性、および忍容性データの評価に基づく最大耐用量（MTD）および拡張推奨用量（RDE[s]）の決定
|
研究完了まで、平均2年間
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
血液学的反応率（真性多血症）
時間枠：研究完了まで、平均2年間
|
研究者による全体的反応評価から、真性多血症（PV）患者における最良全血液学的反応（完全血液学的反応または部分血液学的反応）を達成した参加者の割合
|
研究完了まで、平均2年間
|
|
血液学的反応持続期間（真性多血症）
時間枠：研究完了まで、平均2年間
|
PV参加者の血液学的反応期間は、初回文書化された反応（全体的な血液学的反応のベスト）から疾患の進行または死亡のいずれか早い方までの時間として定義されます
|
研究完了まで、平均2年間
|
|
瀉血を必要としないヘマトクリット制御（真性多血症）
時間枠：研究完了まで、平均2年間
|
PV参加者において、瀉血なしでヘマトクリット値を達成および維持する割合、初回瀉血までの時間、および瀉血の頻度
|
研究完了まで、平均2年間
|
|
脾臓反応（MF）
時間枠：研究完了まで、平均2年間
|
脾臓反応の評価には、プロトコルで指定された脾臓容積の減少を達成した割合、脾臓反応までの時間、脾臓反応の持続期間、および触知可能な脾臓長さの減少が含まれます
|
研究完了まで、平均2年間
|
|
ベースラインからのヘモグロビン（MF）の変化
時間枠：研究完了まで、平均2年間
|
MF参加者のヘモグロビンレベルのベースラインからの変化
|
研究完了まで、平均2年間
|
|
血小板数のベースラインからの変化（骨髄線維症）
時間枠：研究完了まで、平均2年間
|
MF参加者の血小板数におけるベースラインからの変化
|
研究完了まで、平均2年間
|
|
絶対好中球数（MF）のベースラインからの変化
時間枠：研究完了まで、平均2年間
|
MF参加者における好中球絶対数のベースラインからの変化
|
研究完了まで、平均2年間
|
|
輸血非依存性（骨髄線維症）
時間枠：研究完了まで、平均2年間
|
プロトコル基準で定義される輸血非依存達成割合および輸血非依存期間
|
研究完了まで、平均2年間
|
|
最大血漿中濃度 (Cmax)
時間枠：サイクル4 デイ1まで（各サイクルは4週間）
|
非コンパートメント解析を用いて最大血漿中濃度が算出されます
|
サイクル4 デイ1まで（各サイクルは4週間）
|
|
最高血中濃度到達時間（Tmax）
時間枠：最大4サイクル目 第1日目まで（各サイクルは4週間）
|
最大濃度到達時間は非房室解析を用いて計算されます
|
最大4サイクル目 第1日目まで（各サイクルは4週間）
|
|
血漿中濃度時間曲線下面積 (AUC)
時間枠：最大サイクル4日目まで（各サイクルは4週間）
|
血漿中濃度-時間曲線下面積は非コンパートメント解析を用いて算出されます
|
最大サイクル4日目まで（各サイクルは4週間）
|
|
終末消失半減期 (T1/2)
時間枠：サイクル1 1日目
|
ターミナルエリミネーション半減期は非コンパートメント解析を用いて計算されます。
|
サイクル1 1日目
|
|
定常状態トラフ濃度
時間枠：最大サイクル4 日目1まで（各サイクルは4週間）
|
定常状態トラフ濃度は非コンパートメント分析を用いて算出されます
|
最大サイクル4 日目1まで（各サイクルは4週間）
|
|
クリアランス
時間枠：サイクル1 1日目
|
クリアランスは非房室分析を用いて計算されます
|
サイクル1 1日目
|
|
蓄積
時間枠：最大サイクル4日目まで（各サイクルは4週間）
|
非コンパートメント解析を用いて蓄積が計算されます
|
最大サイクル4日目まで（各サイクルは4週間）
|
|
骨髄増殖性腫瘍症状評価フォーム総合症状スコア（MPN-SAF TSS）
時間枠：研究完了まで、平均2年間
|
患者報告アウトカムは、骨髄増殖性腫瘍症状評価フォーム総合症状スコア（MPN-SAF TSS）を用いて評価され、プロトコルで指定された時点でのベースラインからの変化として評価されます。
MPN SAF TSSは、個々の症状を0から10までの数値評価尺度で採点する検証済みの質問票であり、0は症状なし、10は想像し得る最悪の症状を示し、スコアが高いほど症状の重症度が高いことを示します。
|
研究完了まで、平均2年間
|
|
患者の全体的な変化の印象 (PGI-C)
時間枠：研究完了まで、平均2年間
|
参加者は、プロトコルで指定された時点で評価された患者全般印象変化（PGI-C）を使用して評価された結果を報告しました。
PGI-Cは、参加者が「非常に改善した」から「非常に悪化した」までの7段階の順序尺度を使用して、ベースライン以降の状態の全体的な変化を評価する全般的評価尺度であり、低いスコアは改善を示し、高いスコアは症状の悪化を示します。
|
研究完了まで、平均2年間
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2026年4月29日
一次修了 (推定)
2028年4月1日
研究の完了 (推定)
2028年4月1日
試験登録日
最初に提出
2026年2月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年3月9日
最初の投稿 (実際)
2026年3月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月16日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- PRT12396-01
- 2026-525484-40-00 (Ctis)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。