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Eine Phase-1-Studie von PRT12396 bei Teilnehmern mit ausgewählten myeloproliferativen Neoplasien

31. August 2026 aktualisiert von: Prelude Therapeutics

Eine Phase-1-, offene, multizentrische Studie zur Sicherheit und Wirksamkeit von PRT12396 bei Teilnehmern mit Polycythaemia vera und Myelofibrose

Dies ist eine erste klinische Prüfung am Menschen, eine offene, multizentrische Phase-1-Studie, die entwickelt wurde, um die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und vorläufige Wirksamkeit von PRT12396 bei Teilnehmern mit Hochrisiko-Polycythaemia vera (PV) und Myelofibrose (MF) zu bewerten und die maximal verträgliche Dosis (MTD) und die empfohlene(n) Dosis(en) für die Erweiterung (RDE[s]) zu bestimmen. Die Studie besteht aus einer Dosis-Eskalationsphase, gefolgt von einer Dosis-Erweiterungsphase, um die ausgewählte(n) Dosisstufe(n) weiter zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese erste Studie am Menschen, eine offene, multizentrische Phase-1-Studie, ist darauf ausgelegt, die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und vorläufige Wirksamkeit von PRT12396 bei Teilnehmern mit hochriskantiger Polycythaemia vera (PV) und Myelofibrose (MF) zu bewerten. Berechtigte MF-Populationen umfassen Teilnehmer mit intermediär-1-, intermediär-2- oder hochriskantiger primärer MF sowie Post-Polycythaemia-vera-MF oder Post-essentielle-Thrombozythämie-MF, mit Nachweis einer Krankheitslast basierend auf Splenomegalie.

Die Studie wird in zwei Teilen durchgeführt:

Teil 1 (Dosis-Eskalation) bewertet steigende orale Dosen von PRT12396, um die Sicherheit und Verträglichkeit zu bewerten und die maximal tolerierte Dosis (MTD) und die empfohlene(n) Dosis(en) für die Erweiterung (RDE[s]) zu bestimmen.

Teil 2 (Dosis-Erweiterung) rekrutiert zusätzliche Teilnehmer auf ausgewählten Dosisstufen, um die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und vorläufige Wirksamkeit von PRT12396 in den PV- und MF-Populationen weiter zu charakterisieren.

Es ist geplant, insgesamt etwa bis zu 100 Teilnehmer in beiden Teilen der Studie einzuschließen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

100

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Rekrutierung
        • Hospital Clinic de Barcelona
  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80218
        • Rekrutierung
        • Colorado Blood Cancer Institute
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Vereinigte Staaten, 33065
        • Rekrutierung
        • BRCR Global - Coral Springs
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • Rekrutierung
        • Moffitt Cancer Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49546
        • Rekrutierung
        • START Midwest, LLC
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
        • Rekrutierung
        • Thomas Jefferson University, Sidney Kimmel Cancer Center, Clinical Trials Office
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37203
        • Rekrutierung
        • Tristar BMT
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37203
        • Rekrutierung
        • Tennessee Oncology, PLLC - Investigational Drug Services
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • The University of Texas, MD Anderson Cancer Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bereit und in der Lage, alle geplanten Besuche, den Behandlungsplan, Labortests, Lebensstilüberlegungen (einschließlich Verhütungsanforderungen) und andere Studienverfahren einzuhalten.
  • Bestätigte Diagnose von PV oder MF gemäß WHO-2016- oder revidierten ICC/WHO-2022-Kriterien.
  • Dokumentiertes Vorliegen einer JAK2-V617-Mutation.
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG)-Leistungsstatus von 0-2.
  • Geschätzte Lebenserwartung von ≥12 Wochen laut Prüfarztbeurteilung.
  • Negativer Schwangerschaftstest im Serum oder Urin und Einverständnis zur Verwendung von Verhütungsmitteln oder zur Aufrechterhaltung wahrer Enthaltsamkeit.
  • Ausreichende Organfunktion und Knochenmarkreserven (Hämatologie, Nieren und Leber).

Ausschlusskriterien:

  • Anamnese einer anderen Malignität innerhalb von 3 Jahren vor der Einschreibung, außer Malignitäten, die als geheilt mit geringem Rückfallrisiko gelten.
  • Klinisch signifikante Anämie aufgrund von Nährstoffmangel oder hämolytischen Störungen.
  • Aktive oder unkontrollierte Infektion, die eine systemische Therapie oder Krankenhausaufnahme erfordert.
  • Alle anderen medizinischen oder psychiatrischen Erkrankungen, die nach Urteil des Prüfarztes das Risiko erhöhen oder die Studienteilnahme oder Interpretation der Ergebnisse beeinträchtigen würden.
  • Klinisch signifikante oder unkontrollierte medizinische Erkrankungen, einschließlich aktiver Infektion oder kardiovaskulärer Erkrankung, die das Risiko erhöhen oder die Studienteilnahme beeinträchtigen würden.
  • Unbehobene Toxizität > Grad 1 von vorheriger Antitumortherapie, außer Alopezie oder periphere Neuropathie ≤ Grad 2.
  • Schwangerschaft oder Stillzeit.
  • Bekannte Empfindlichkeit oder Kontraindikation gegenüber einer Komponente der Studie oder den Hilfsstoffen der Studienbehandlung.
  • Vorherige systemische Therapie für PV oder MF, vorherige oder geplante allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation, kürzliche größere Operation, vorherige Splenektomie oder vorherige Milzbestrahlung oder Verwendung hämatopoetischer Wachstumsfaktoren innerhalb der protokolldefinierten Auswaschperioden.
  • Verwendung starker oder moderater Cytochrom-P450(CYP)-3A4-Inhibitoren oder -Induktoren, empfindlicher CYP3A-Substrate mit engem therapeutischen Bereich oder säurereduzierender Mittel, die vor Studienbehandlung nicht abgesetzt werden können.
  • Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Studie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: PRT12396: MF
Teilnehmer mit Myelofibrose erhalten PRT12396, eine experimentelle orale Kapsel, die zweimal täglich verabreicht wird. Die Studie umfasst eine Dosissteigerung gefolgt von einer Dosisausweitung bei der empfohlenen Dosis für die Ausweitung (RDE)
Arzneimittel: PRT12396
PRT12396 ist eine experimentelle orale Kapsel, die zweimal täglich in der zugewiesenen Dosisstufe oder RDE verabreicht wird. Die Kapseln werden mit Wasser unzerkaut geschluckt und können eine Stunde vor oder zwei Stunden nach den Mahlzeiten eingenommen werden.
Experimental: PRT12396: PV
Teilnehmer mit Polycythaemia vera erhalten PRT12396, eine experimentelle orale Kapsel, die zweimal täglich verabreicht wird. Die Studie umfasst eine Dosis-Eskalation, gefolgt von einer Dosis-Expansion bei der empfohlenen Expansionsdosis (RDE).
Arzneimittel: PRT12396
PRT12396 ist eine experimentelle orale Kapsel, die zweimal täglich in der zugewiesenen Dosisstufe oder RDE verabreicht wird. Die Kapseln werden mit Wasser unzerkaut geschluckt und können eine Stunde vor oder zwei Stunden nach den Mahlzeiten eingenommen werden.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Dosislimitierende Toxizität (DLT) von PRT12396
Zeitfenster: Während Zyklus 1 (4 Wochen)
Inzidenz dosislimitierender Toxizitäten, definiert gemäß protokollspezifischen Kriterien
Während Zyklus 1 (4 Wochen)
Inzidenz und Schweregrad unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 2 Jahre
Häufigkeit und Schweregrad behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (UE), bewertet gemäß den Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) des National Cancer Institute, Version 6.0
Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 2 Jahre
Unerwünschte Ereignisse, die zu Dosisanpassungen oder Therapieabbruch führten
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 2 Jahre
Inzidenz von unerwünschten Ereignissen, die zu Dosisreduktionen, Dosisunterbrechungen, Therapieabbruch und klinisch signifikanten Laborwertveränderungen führen
Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 2 Jahre
Maximal tolerierte Dosis (MTD) und empfohlene Dosis(en) für die Erweiterung (RDE[s]) von PRT12396
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 2 Jahre
Bestimmung der maximal tolerierten Dosis (MTD) und der empfohlenen Dosis(en) für die Erweiterung (RDE[s]) basierend auf der Auswertung von DLTs, Sicherheits- und Verträglichkeitsdaten
Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hämatologische Ansprechrate (PV)
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 2 Jahre
Anteil der Teilnehmer mit Polycythaemia vera (PV), die bei den Gesamtansprechbewertungen durch den Prüfarzt das beste hämatologische Gesamtansprechen (vollständiges hämatologisches Ansprechen oder teilweises hämatologisches Ansprechen) erreichten
Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 2 Jahre
Dauer der hämatologischen Ansprechrate (PV)
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 2 Jahre
Dauer der hämatologischen Reaktion bei PV-Teilnehmern, definiert als die Zeit von der ersten dokumentierten Reaktion (beste hämatologische Gesamtreaktion) bis zum Krankheitsfortschritt oder Tod, je nachdem, was zuerst eintritt
Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 2 Jahre
Hämatokrit-Kontrolle ohne Phlebotomie-Anforderungen (PV)
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 2 Jahre
Anteil der PV-Teilnehmer, die eine Hämatokritkontrolle erreichen und aufrechterhalten ohne Aderlass, Zeit bis zum ersten Aderlass und Häufigkeit des Aderlasses
Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 2 Jahre
Milzreaktion (MF)
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 2 Jahre
Bewertung der Milzreaktion einschließlich des Anteils der Patienten mit protokollspezifizierter Reduktion des Milzvolumens, Zeit bis zur Milzreaktion, Dauer der Milzreaktion und Reduktion der tastbaren Milzlänge
Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 2 Jahre
Veränderung des Hämoglobinwerts gegenüber dem Ausgangswert (MF)
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 2 Jahre
Veränderung des Hämoglobinspiegels gegenüber dem Ausgangswert bei MF-Teilnehmern
Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 2 Jahre
Veränderung des Thrombozytenwerts gegenüber dem Ausgangswert (MF)
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 2 Jahre
Veränderung der Thrombozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert bei MF-Teilnehmern
Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 2 Jahre
Änderung des absoluten Neutrophilen-Werts (MF) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis Studienabschluss, durchschnittlich 2 Jahre
Änderung des absoluten Neutrophilenwerts gegenüber dem Ausgangswert bei MF-Teilnehmern
Bis Studienabschluss, durchschnittlich 2 Jahre
Transfusionsunabhängigkeit (MF)
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 2 Jahre
Anteil der Patienten, die Transfusionsunabhängigkeit erreichen, und Dauer der Transfusionsunabhängigkeit gemäß den Protokollkriterien
Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 2 Jahre
Maximale beobachtete Plasmakonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Bis Zyklus 4 Tag 1 (jeder Zyklus dauert 4 Wochen)
Die maximale beobachtete Plasmakonzentration wird mithilfe der nichtkompartimentellen Analyse berechnet
Bis Zyklus 4 Tag 1 (jeder Zyklus dauert 4 Wochen)
Zeit bis zur maximalen Konzentration (Tmax)
Zeitfenster: Bis Zyklus 4 Tag 1 (jeder Zyklus dauert 4 Wochen)
Die Zeit bis zur maximalen Konzentration wird mittels nicht-kompartimenteller Analyse berechnet
Bis Zyklus 4 Tag 1 (jeder Zyklus dauert 4 Wochen)
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC)
Zeitfenster: Bis Zyklus 4 Tag 1 (jeder Zyklus dauert 4 Wochen)
Die Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve wird mittels nichtkompartimenteller Analyse berechnet
Bis Zyklus 4 Tag 1 (jeder Zyklus dauert 4 Wochen)
Terminale Eliminationshalbwertszeit (T1/2)
Zeitfenster: Zyklus 1 Tag 1
Die terminale Eliminationshalbwertszeit wird mittels nicht-kompartimenteller Analyse berechnet
Zyklus 1 Tag 1
Steady-State-Tal-Konzentrationen
Zeitfenster: Bis Zyklus 4 Tag 1 (jeder Zyklus dauert 4 Wochen)
Steady-State-Talspiegelkonzentrationen werden mittels nichtkompartimenteller Analyse berechnet
Bis Zyklus 4 Tag 1 (jeder Zyklus dauert 4 Wochen)
Freigabe
Zeitfenster: Zyklus 1 Tag 1
Die Clearance wird mittels nicht-kompartimenteller Analyse berechnet
Zyklus 1 Tag 1
Akkumulation
Zeitfenster: Bis Zyklus 4 Tag 1 (jeder Zyklus dauert 4 Wochen)
Die Akkumulation wird mittels nichtkompartimenteller Analyse berechnet
Bis Zyklus 4 Tag 1 (jeder Zyklus dauert 4 Wochen)
Myeloproliferative Neoplasie Symptom Bewertungsformular Gesamtsymptomscore (MPN-SAF TSS)
Zeitfenster: Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 2 Jahre
Patientenberichtete Endpunkte, bewertet mithilfe des Myeloproliferative-Neoplasm-Symptom-Assessment-Form-Gesamtsymptomscore (MPN-SAF TSS), ausgewertet als Veränderung vom Ausgangswert zu den protokollspezifischen Zeitpunkten. Der MPN-SAF TSS ist ein validierter Fragebogen, bei dem einzelne Symptome mithilfe einer numerischen Bewertungsskala von 0 bis 10 bewertet werden, wobei 0 keine Symptome und 10 die schlimmsten vorstellbaren Symptome angibt; höhere Werte zeigen eine größere Symptomausprägung an.
Bis zum Studienabschluss, durchschnittlich 2 Jahre
Patient Global Impression of Change (PGI-C)
Zeitfenster: Während der gesamten Studiendauer, durchschnittlich 2 Jahre
Die teilnehmerberichteten Ergebnisse wurden mithilfe des Patient Global Impression of Change (PGI-C) bewertet, der zu protokollspezifischen Zeitpunkten ausgewertet wurde. Der PGI-C ist eine globale Bewertungsskala, bei der die Teilnehmer ihre allgemeine Veränderung des Zustands seit dem Ausgangswert auf einer 7-stufigen ordinalen Skala von "sehr viel besser" bis "sehr viel schlechter" bewerten, wobei niedrigere Werte eine Verbesserung und höhere Werte eine Verschlechterung der Symptome anzeigen.
Während der gesamten Studiendauer, durchschnittlich 2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Prelude Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. April 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. April 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. April 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. Februar 2026

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. März 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. März 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. September 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

31. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PRT12396-01
  • 2026-525484-40-00 (Ctis)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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