Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 1-studie van PRT12396 bij deelnemers met geselecteerde myeloproliferatieve neoplasieën

16 september 2026 bijgewerkt door: Prelude Therapeutics Incorporated

Een fase 1, open-label, multicenter, veiligheids- en werkzaamheidsstudie van PRT12396 bij deelnemers met polycythemia vera en myelofibrose

Dit is een eerste-in-mens, open-label, multicenter fase 1-studie, ontworpen om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en voorlopige werkzaamheid van PRT12396 te evalueren bij deelnemers met hoog-risico polycythaemia vera (PV) en myelofibrose (MF), en om de maximaal verdragen dosis (MTD) en aanbevolen dosis(sen) voor uitbreiding (RDE[s]) te bepalen. De studie bestaat uit een dosis-escalatiefase gevolgd door een dosis-uitbreidingsfase om geselecteerde dosisniveau('s) verder te evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze eerste-in-mens, open-label, multi-centrum fase 1 studie is ontworpen om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en voorlopige werkzaamheid van PRT12396 te evalueren bij deelnemers met hoog-risico polycythemia vera (PV) en myelofibrose (MF). In aanmerking komende MF populaties omvatten deelnemers met intermediair-1, intermediair-2 of hoog-risico primaire MF, evenals post-polycythemia vera MF of post-essentiële trombocytemie MF, met bewijs van ziektebelasting op basis van splenomegalie.

De studie wordt uitgevoerd in twee delen:

Deel 1 (dosis-escalatie) evalueert oplopende orale doses van PRT12396 om de veiligheid en verdraagbaarheid te evalueren en om de maximaal verdragen dosis (MVD) en aanbevolen dosis(sen) voor uitbreiding (ADU[s]) te bepalen.

Deel 2 (dosis-uitbreiding) neemt extra deelnemers op bij geselecteerde dosisniveau(s) om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en voorlopige werkzaamheid van PRT12396 in de PV en MF populaties verder te karakteriseren.

Er is gepland om ongeveer tot 100 deelnemers in te schrijven over beide delen van de studie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

100

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08036
        • Werving
        • Hospital Clinic de Barcelona
  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80218
        • Werving
        • Colorado Blood Cancer Institute
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Verenigde Staten, 33065
        • Werving
        • BRCR Global - Coral Springs
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • Werving
        • Moffitt Cancer Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49546
        • Werving
        • START Midwest, LLC
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Werving
        • Thomas Jefferson University, Sidney Kimmel Cancer Center, Clinical Trials Office
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37203
        • Werving
        • Tristar BMT
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37203
        • Werving
        • Tennessee Oncology, PLLC - Investigational Drug Services
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • The University of Texas, MD Anderson Cancer Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bereid en in staat om te voldoen aan alle geplande bezoeken, behandelplan, laboratoriumtests, leefstijloverwegingen (inclusief anticonceptie-eisen) en andere studieprocedures.
  • Bevestigde diagnose van PV of MF volgens WHO 2016 of herziene ICC/WHO 2022 criteria.
  • Gedocumenteerde aanwezigheid van een JAK2 V617F-mutatie.
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestatiestatus van 0-2.
  • Verwachte levensverwachting van ≥12 weken volgens beoordeling van de onderzoeker.
  • Negatieve serum- of urinetest voor zwangerschap en akkoord met gebruik van anticonceptie of het handhaven van echte onthouding.
  • Voldoende orgaanfunctie en beenmergreserves (hematologie, nier en lever).

Exclusiecriteria:

  • Geschiedenis van een andere maligniteit binnen 3 jaar voor insluiting, behalve maligniteit die als genezen wordt beschouwd met een laag risico op recidief.
  • Klinisch significante anemie door voedingsdeficiëntie of hemolytische aandoeningen.
  • Actieve of ongecontroleerde infectie die systemische therapie of ziekenhuisopname vereist.
  • Andere medische of psychiatrische aandoeningen die, naar het oordeel van de onderzoeker, het risico verhogen of de deelname aan de studie of interpretatie van resultaten belemmeren.
  • Klinisch significante of ongecontroleerde medische aandoeningen, waaronder actieve infectie of cardiovasculaire ziekte, die het risico verhogen of de deelname aan de studie belemmeren.
  • Onopgeloste toxiciteit > Graad 1 van eerdere antikankertherapie, behalve alopecia of perifere neuropathie ≤ Graad 2.
  • Zwangerschap of borstvoeding.
  • Bekende overgevoeligheid of contra-indicatie voor enig onderdeel van de studie of de hulpstoffen van de studiebehandeling.
  • Eerdere systemische therapie voor PV of MF, eerdere of geplande allogene hematopoëtische stamceltransplantatie, recente grote chirurgie, eerdere splenectomie of eerdere splenale bestraling, of gebruik van hematopoëtische groeifactoren binnen protocolgedefinieerde wash-outperioden.
  • Gebruik van sterke of matige cytochroom P450 (CYP) 3A4-remmer of -inductor, gevoelige CYP3A4-substraten met een smalle therapeutische range, of zuurremmende middelen die niet kunnen worden gestaakt voorafgaand aan de studiebehandeling.
  • Deelname aan een andere interventionele klinische studie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: PRT12396: MF
Deelnemers met myelofibrose krijgen PRT12396, een experimenteel oraal capsule, toegediend tweemaal daags. De studie omvat een dosis-escalatie gevolgd door dosis-expansie op de aanbevolen dosis voor expansie (RDE)
Geneesmiddel: PRT12396
PRT12396 is een experimentele orale capsule die tweemaal daags wordt toegediend op het toegewezen doseringsniveau of RDE. Capsules worden in hun geheel met water doorgeslikt en kunnen één uur voor of twee uur na de maaltijd worden ingenomen.
Experimenteel: PRT12396: PV
Deelnemers met polycythaemia vera ontvangen PRT12396, een experimentele orale capsule, die tweemaal daags wordt toegediend. De studie omvat een dosisverhoging gevolgd door dosisuitbreiding bij de aanbevolen dosis voor uitbreiding (RDE)
Geneesmiddel: PRT12396
PRT12396 is een experimentele orale capsule die tweemaal daags wordt toegediend op het toegewezen doseringsniveau of RDE. Capsules worden in hun geheel met water doorgeslikt en kunnen één uur voor of twee uur na de maaltijd worden ingenomen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Dosislimiterende toxiciteit (DLT) van PRT12396
Tijdsspanne: Door cyclus 1 (4 weken)
Incidentie van dosisbeperkende toxiciteiten, gedefinieerd volgens protocol-gespecificeerde criteria
Door cyclus 1 (4 weken)
Incidentie en ernst van bijwerkingen
Tijdsspanne: Gedurende de studie, gemiddeld 2 jaar
Incidentie en ernst van behandeling-gerelateerde bijwerkingen (AEs), gegradeerd volgens de National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE), Versie 6.0
Gedurende de studie, gemiddeld 2 jaar
Bijwerkingen die leiden tot dosisaanpassingen of stopzetting
Tijdsspanne: Gedurende de studie, gemiddeld 2 jaar
Incidentie van bijwerkingen die leiden tot dosismatigingen, doseringsonderbrekingen, behandelingstops en klinisch significante laboratoriumafwijkingen
Gedurende de studie, gemiddeld 2 jaar
Maximaal getolereerde dosis (MTD) en aanbevolen dosis(sen) voor uitbreiding (RDE[s]) van PRT12396
Tijdsspanne: Gedurende de studie, gemiddeld 2 jaar
Bepaling van de maximaal verdragen dosis (MTD) en aanbevolen dosis(sen) voor uitbreiding (RDE[s]) op basis van evaluatie van DLT's, veiligheids- en verdraagbaarheidsgegevens
Gedurende de studie, gemiddeld 2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hematologische responssnelheid (PV)
Tijdsspanne: Gedurende de studie, gemiddeld 2 jaar
Aandeel deelnemers met polycythemia vera (PV) dat de beste algehele hematologische respons (volledige hematologische respons of gedeeltelijke hematologische respons) bereikt volgens de algehele responsbeoordelingen door de onderzoeker
Gedurende de studie, gemiddeld 2 jaar
Duur van hematologische respons (PV)
Tijdsspanne: Gedurende de gehele studieduur, gemiddeld 2 jaar
Duur van hematologische respons bij PV-deelnemers, gedefinieerd als de tijd vanaf de eerste gedocumenteerde respons (beste algehele hematologische respons) tot ziekteprogressie of overlijden, wat zich het eerst voordoet
Gedurende de gehele studieduur, gemiddeld 2 jaar
Hematocrietbeheersing zonder flebotomievereisten (PV)
Tijdsspanne: Gedurende de studie, gemiddeld 2 jaar
Proportie van PV-patiënten die hematocrietcontrole bereiken en behouden zonder flebotomie, tijd tot eerste flebotomie, en frequentie van flebotomie
Gedurende de studie, gemiddeld 2 jaar
Spleen Respons (MF)
Tijdsspanne: Gedurende de studie, gemiddeld 2 jaar
Beoordeling van de miltrespons inclusief het aandeel dat de protocollair gespecificeerde vermindering in miltvolume bereikt, tijd tot miltrespons, duur van de miltrespons en vermindering in palpabele miltlengte
Gedurende de studie, gemiddeld 2 jaar
Verandering vanaf baseline in hemoglobine (MF)
Tijdsspanne: Gedurende de studie, gemiddeld 2 jaar
Verandering vanaf baseline in hemoglobinegehalten bij MF-deelnemers
Gedurende de studie, gemiddeld 2 jaar
Verandering ten opzichte van baseline in trombocytenaantal (MF)
Tijdsspanne: Gedurende de volledige studieduur, gemiddeld 2 jaar
Verandering vanaf de basislijn in het aantal bloedplaatjes bij MF-patiënten
Gedurende de volledige studieduur, gemiddeld 2 jaar
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in absolute neutrofielentelling (MF)
Tijdsspanne: Gedurende de studie, gemiddeld 2 jaar
Verandering vanaf baseline in absolute neutrofielentelling bij MF-deelnemers
Gedurende de studie, gemiddeld 2 jaar
Transfusieonafhankelijkheid (MF)
Tijdsspanne: Gedurende de studie, gemiddeld 2 jaar
Aandeel dat transfusieonafhankelijkheid bereikt en duur van transfusieonafhankelijkheid zoals gedefinieerd door protocolcriteria
Gedurende de studie, gemiddeld 2 jaar
Maximaal waargenomen plasmaconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: Tot cyclus 4 dag 1 (elke cyclus duurt 4 weken)
De maximale waargenomen plasmaconcentratie wordt berekend met behulp van niet-compartimentele analyse
Tot cyclus 4 dag 1 (elke cyclus duurt 4 weken)
Tijd tot maximale concentratie (Tmax)
Tijdsspanne: Tot en met cyclus 4 dag 1 (elke cyclus duurt 4 weken)
De tijd tot maximale concentratie wordt berekend met behulp van niet-compartimentele analyse
Tot en met cyclus 4 dag 1 (elke cyclus duurt 4 weken)
Oppervlak onder de plasmaconcentratie-tijdcurve (AUC)
Tijdsspanne: Tot en met Cyclus 4 Dag 1 (elke cyclus duurt 4 weken)
Het oppervlak onder de plasmakoncentratie-tijds curve zal worden berekend met behulp van niet-compartimentele analyse
Tot en met Cyclus 4 Dag 1 (elke cyclus duurt 4 weken)
Terminale eliminatiehalfwaardetijd (T1/2)
Tijdsspanne: Cyclus 1 Dag 1
De terminale eliminatie-halfwaardetijd wordt berekend met behulp van niet-compartimentele analyse
Cyclus 1 Dag 1
Steady State Trough Concentrations
Tijdsspanne: Tot en met Cyclus 4 Dag 1 (elke cyclus duurt 4 weken)
Steady-state trogconcentraties zullen worden berekend met behulp van non-compartmentale analyse
Tot en met Cyclus 4 Dag 1 (elke cyclus duurt 4 weken)
Clearance
Tijdsspanne: Cyclus 1 Dag 1
De klaring wordt berekend met behulp van niet-compartimentele analyse
Cyclus 1 Dag 1
Accumulatie
Tijdsspanne: Tot en met Cyclus 4 Dag 1 (elke cyclus duurt 4 weken)
Accumulatie wordt berekend met behulp van niet-compartimentele analyse
Tot en met Cyclus 4 Dag 1 (elke cyclus duurt 4 weken)
Myeloproliferatieve Neoplasma Symptoombeoordelingsformulier Totale Symptoomscore (MPN-SAF TSS)
Tijdsspanne: Gedurende de studie, gemiddeld 2 jaar
Door patiënten gerapporteerde uitkomsten beoordeeld met behulp van de Myeloproliferatieve Neoplasm Symptoom Beoordelingsformulier Totale Symptoom Score (MPN-SAF TSS), geëvalueerd als verandering ten opzichte van de basislijn op protocol-gespecificeerde tijdspunten. De MPN SAF TSS is een gevalideerde vragenlijst waarbij individuele symptomen worden gescoord met behulp van een numerieke beoordelingsschaal variërend van 0 tot 10, waarbij 0 aangeeft geen symptomen en 10 de denkbaar ergste symptomen; hogere scores duiden op grotere symptoomernst.
Gedurende de studie, gemiddeld 2 jaar
Patiënt Global Impression of Change (PGI-C)
Tijdsspanne: Gedurende de studie, gemiddeld 2 jaar
Deelnemergerapporteerde uitkomsten werden beoordeeld met behulp van de Patient Global Impression of Change (PGI-C), geëvalueerd op protocol-gespecificeerde tijdstippen. De PGI-C is een globale beoordelingsschaal waarbij deelnemers hun algehele verandering in toestand sinds de baseline beoordelen op een 7-punts ordinale schaal variërend van "zeer veel verbeterd" tot "zeer veel verslechterd", waarbij lagere scores verbetering aangeven en hogere scores verslechtering van symptomen.
Gedurende de studie, gemiddeld 2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Prelude Therapeutics Incorporated

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 april 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 april 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 april 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 februari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 maart 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 maart 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 september 2026

Laatst geverifieerd

1 september 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PRT12396-01
  • 2026-525484-40-00 (Ctis)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren