Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 1 preparatu PRT12396 u uczestników z wybranymi nowotworami mieloproliferacyjnymi

16 września 2026 zaktualizowane przez: Prelude Therapeutics Incorporated

Badanie fazy 1, otwarte, wieloośrodkowe, oceniające bezpieczeństwo i skuteczność PRT12396 u uczestników z czerwienicą prawdziwą i mielofibrozą

To jest pierwsze badanie z udziałem ludzi, otwarte, wieloośrodkowe, w fazie 1, zaprojektowane w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i wstępnej skuteczności PRT12396 u uczestników z wysokim ryzykiem czerwienicy prawdziwej (PV) i zwłóknienia szpiku (MF) oraz w celu określenia maksymalnej tolerowanej dawki (MTD) i zalecanej dawki (dawki) do rozszerzenia (RDE[s]). Badanie składa się z fazy eskalacji dawki, po której następuje faza rozszerzenia dawki w celu dalszej oceny wybranego poziomu (poziomów) dawki.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To pierwsze badanie fazy 1 na ludziach, otwarte, wieloośrodkowe, zaprojektowane w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i wstępnej skuteczności PRT12396 u uczestników z wysokim ryzykiem czerwienicy prawdziwej (PV) i mielofibrozy (MF). Kwalifikujące się populacje MF obejmują uczestników z pośrednim-1, pośrednim-2 lub wysokim ryzykiem pierwotnej MF, a także po czerwienicy prawdziwej MF lub po samoistnej małopłytkowości MF, z dowodem obciążenia chorobą na podstawie splenomegalii.

Badanie jest prowadzone w dwóch częściach:

Część 1 (escalacja dawki) ocenia rosnące dawki doustne PRT12396 w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji oraz określenia maksymalnej tolerowanej dawki (MTD) i zalecanej dawki (dawki) do rozszerzenia (RDE[s]).

Część 2 (rozszerzenie dawki) rekrutuje dodatkowych uczestników na wybranym poziomie (poziomach) dawki, aby dalej scharakteryzować bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i wstępną skuteczność PRT12396 w populacjach PV i MF.

Planuje się włączenie około 100 uczestników w obu częściach badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

100

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08036
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Clinic de Barcelona
  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80218
        • Rekrutacyjny
        • Colorado Blood Cancer Institute
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Stany Zjednoczone, 33065
        • Rekrutacyjny
        • BRCR Global - Coral Springs
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • Rekrutacyjny
        • Moffitt Cancer Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49546
        • Rekrutacyjny
        • START Midwest, LLC
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Rekrutacyjny
        • Thomas Jefferson University, Sidney Kimmel Cancer Center, Clinical Trials Office
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203
        • Rekrutacyjny
        • Tristar BMT
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203
        • Rekrutacyjny
        • Tennessee Oncology, PLLC - Investigational Drug Services
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • The University of Texas, MD Anderson Cancer Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Gotowość i zdolność do przestrzegania wszystkich zaplanowanych wizyt, planu leczenia, badań laboratoryjnych, zaleceń dotyczących stylu życia (w tym wymagań dotyczących antykoncepcji) oraz innych procedur badania.
  • Potwierdzone rozpoznanie PV lub MF zgodnie z kryteriami WHO 2016 lub zrewidowanymi kryteriami ICC/WHO 2022.
  • Udokumentowana obecność mutacji JAK2 V617F.
  • Stan sprawności według Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) w zakresie 0-2.
  • Szacowana oczekiwana długość życia ≥12 tygodni według oceny badacza.
  • Negatywny test ciążowy z krwi lub moczu oraz zgoda na stosowanie antykoncepcji lub utrzymanie prawdziwej abstynencji.
  • Prawidłowa funkcja narządów i rezerwy szpiku kostnego (hematologia, nerki i wątroba).

Kryteria wykluczenia:

  • W wywiadzie inny nowotwór złośliwy w ciągu 3 lat przed rejestracją, z wyjątkiem nowotworów uznanych za wyleczone z niskim ryzykiem nawrotu.
  • Klinicznie istotna niedokrwistość spowodowana niedoborem żywieniowym lub zaburzeniami hemolitycznymi.
  • Aktywna lub niekontrolowana infekcja wymagająca leczenia ogólnoustrojowego lub hospitalizacji.
  • Jakiekolwiek inne schorzenia medyczne lub psychiatryczne, które w ocenie Badacza zwiększają ryzyko lub zakłócają udział w badaniu lub interpretację wyników.
  • Klinicznie istotne lub niekontrolowane schorzenia medyczne, w tym aktywna infekcja lub choroba sercowo-naczyniowa, które zwiększają ryzyko lub zakłócają udział w badaniu.
  • Nierozwiązana toksyczność > stopnia 1 z poprzedniej terapii przeciwnowotworowej, z wyjątkiem łysienia lub neuropatii obwodowej ≤ stopnia 2.
  • Ciaża lub karmienie piersią.
  • Znana nadwrażliwość lub przeciwwskazanie do jakiegokolwiek składnika badania lub substancji pomocniczych leczenia badawczego.
  • Wcześniejsza terapia systemowa w PV lub MF, wcześniejszy lub planowany allogeniczny przeszczep komórek macierzystych krwiotworzenia, niedawna poważna operacja, wcześniejsza splenektomia lub napromienianie śledziony, lub stosowanie czynników wzrostu krwiotworzenia w okresach wypłukiwania określonych w protokole.
  • Stosowanie silnych lub umiarkowanych inhibitorów lub induktorów cytochromu P450 (CYP) 3A4, wrażliwych substratów CYP3A o wąskim zakresie terapeutycznym lub leków zmniejszających wydzielanie kwasu, których nie można odstawić przed rozpoczęciem leczenia badawczego.
  • Uczestnictwo w innym interwencyjnym badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: PRT12396: MF
Uczestnicy z mielofibrozą otrzymują PRT12396, badany lek w postaci kapsułki doustnej, podawany dwa razy dziennie. Badanie obejmuje fazę zwiększania dawki, a następnie fazę rozszerzenia dawki przy zalecanej dawce do rozszerzenia (RDE)
Lek: PRT12396
PRT12396 jest badawczą kapsułką doustną podawaną dwa razy dziennie w przypisanej dawce lub w RDE.
Kapsułki są połykane w całości z wodą i mogą być przyjmowane godzinę przed posiłkiem lub dwie godziny po posiłku.
Eksperymentalny: PRT12396: PV
Uczestnicy z czerwienicą prawdziwą otrzymują PRT12396, eksperymentalną kapsułkę doustną, podawaną dwa razy dziennie. Badanie obejmuje eskalację dawki, a następnie rozszerzenie dawki przy zalecanej dawce do rozszerzenia (RDE)
Lek: PRT12396
PRT12396 jest badawczą kapsułką doustną podawaną dwa razy dziennie w przypisanej dawce lub w RDE.
Kapsułki są połykane w całości z wodą i mogą być przyjmowane godzinę przed posiłkiem lub dwie godziny po posiłku.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Dawka ograniczająca toksyczność (DLT) PRT12396
Ramy czasowe: Przez cykl 1 (4 tygodnie)
Częstość występowania dawozależnych działań toksycznych, zdefiniowanych zgodnie z kryteriami określonymi w protokole
Przez cykl 1 (4 tygodnie)
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Do zakończenia badania, średnio 2 lata
Częstość występowania i nasilenie niepożądanych zdarzeń związanych z leczeniem (AEs), klasyfikowanych zgodnie z kryteriami National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE), wersja 6.0
Do zakończenia badania, średnio 2 lata
Działania niepożądane prowadzące do modyfikacji dawkowania lub przerwania leczenia
Ramy czasowe: Do zakończenia badania, średnio 2 lata
Częstość występowania DZ prowadzących do zmniejszenia dawki, przerwania podawania dawki, przerwania leczenia i klinicznie istotnych nieprawidłowości laboratoryjnych
Do zakończenia badania, średnio 2 lata
Maksymalna tolerowana dawka (MTD) i zalecana dawka/dawki do rozszerzenia (RDE[s]) PRT12396
Ramy czasowe: Do czasu zakończenia badania, średnio 2 lata
Określenie maksymalnej tolerowanej dawki (MTD) i zalecanej dawki (dawki) do rozszerzenia (RDE[s]) na podstawie oceny DLT oraz danych dotyczących bezpieczeństwa i tolerancji
Do czasu zakończenia badania, średnio 2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik odpowiedzi hematologicznej (PV)
Ramy czasowe: Do zakończenia badania, średnio 2 lata
Odsetek uczestników z czerwienicą prawdziwą (PV), u których osiągnięto najlepszą ogólną odpowiedź hematologiczną (całkowitą odpowiedź hematologiczną lub częściową odpowiedź hematologiczną) według ogólnej oceny odpowiedzi przeprowadzonej przez badacza
Do zakończenia badania, średnio 2 lata
Czas trwania odpowiedzi hematologicznej (PV)
Ramy czasowe: Do zakończenia badania, średnio 2 lata
Czas trwania odpowiedzi hematologicznej u uczestników z PV, zdefiniowany jako okres od pierwszej udokumentowanej odpowiedzi (najlepszej ogólnej odpowiedzi hematologicznej) do progresji choroby lub zgonu, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej
Do zakończenia badania, średnio 2 lata
Kontrola hematokrytu bez wymagań flebotomii (PV)
Ramy czasowe: Do zakończenia badania, średnio 2 lata
Odsetek uczestników z PV osiągających i utrzymujących kontrolę hematokrytu bez flebotomii, czas do pierwszej flebotomii oraz częstotliwość flebotomii
Do zakończenia badania, średnio 2 lata
Spleen Response (MF)
Ramy czasowe: Do zakończenia badania, średnio 2 lata
Ocena odpowiedzi śledziony, w tym odsetek pacjentów osiągających określoną w protokole redukcję objętości śledziony, czas do odpowiedzi śledziony, czas trwania odpowiedzi śledziony oraz redukcję wyczuwalnej długości śledziony
Do zakończenia badania, średnio 2 lata
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w hemoglobinie (MF)
Ramy czasowe: Do zakończenia badania, średnio 2 lata
Zmiana wartości hemoglobiny w stosunku do wartości wyjściowej u uczestników z MF
Do zakończenia badania, średnio 2 lata
Zmiana od wartości wyjściowej w liczbie płytek krwi (MF)
Ramy czasowe: Do czasu zakończenia badania, średnio 2 lata
Zmiana wartości wyjściowej liczby płytek krwi u uczestników z MF
Do czasu zakończenia badania, średnio 2 lata
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w bezwzględnej liczbie neutrofilów (MF)
Ramy czasowe: Do zakończenia badania, średnio 2 lata
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w bezwzględnej liczbie neutrofilów u uczestników z MF
Do zakończenia badania, średnio 2 lata
Niezależność od transfuzji (MF)
Ramy czasowe: Do zakończenia badania, średnio 2 lata
Proporcja pacjentów osiągających niezależność od transfuzji oraz czas trwania niezależności od transfuzji zgodnie z kryteriami protokołu
Do zakończenia badania, średnio 2 lata
Maksymalne stężenie w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Do dnia 1 cyklu 4 (każdy cykl trwa 4 tygodnie)
Maksymalne stężenie w osoczu zostanie obliczone przy użyciu analizy niekompartmentowej
Do dnia 1 cyklu 4 (każdy cykl trwa 4 tygodnie)
Czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia (Tmax)
Ramy czasowe: Do Cyklu 4 Dzień 1 (każdy cykl trwa 4 tygodnie)
Czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia zostanie obliczony z wykorzystaniem analizy niekompartmentowej
Do Cyklu 4 Dzień 1 (każdy cykl trwa 4 tygodnie)
Obszar pod krzywą stężenia w osoczu w funkcji czasu (AUC)
Ramy czasowe: Do dnia 1 cyklu 4 (każdy cykl trwa 4 tygodnie)
Obszar pod krzywą stężenia leku w osoczu w funkcji czasu będzie obliczany z zastosowaniem analizy niekompartmentowej
Do dnia 1 cyklu 4 (każdy cykl trwa 4 tygodnie)
Terminalny Okres Półtrwania (T1/2)
Ramy czasowe: Cykl 1 Dzień 1
Okres półtrwania terminalnego będzie obliczany przy użyciu analizy niekompartmentowej
Cykl 1 Dzień 1
Stężenia w stanie stacjonarnym w dolinie
Ramy czasowe: Do dnia 1 cyklu 4 (każdy cykl trwa 4 tygodnie)
Stężenia minimalne w stanie ustalonym zostaną obliczone przy użyciu analizy nieprzedziałowej
Do dnia 1 cyklu 4 (każdy cykl trwa 4 tygodnie)
Klarowanie
Ramy czasowe: Cykl 1 Dzień 1
Klirens zostanie obliczony przy użyciu analizy niekompartmentalnej
Cykl 1 Dzień 1
Akumulacja
Ramy czasowe: Do cyklu 4, dzień 1 (każdy cykl trwa 4 tygodnie)
Akumulację obliczy się za pomocą analizy niekompartmentalnej
Do cyklu 4, dzień 1 (każdy cykl trwa 4 tygodnie)
Formularz Oceny Objawów Mieloproliferacyjnej Nowotworowej Całkowity Wynik Objawów (MPN-SAF TSS)
Ramy czasowe: Przez cały okres trwania badania, średnio 2 lata
Wyniki zgłaszane przez pacjentów oceniane za pomocą Sumy Całkowitych Objawów Kwestionariusza Oceny Objawów Mieloproliferacyjnych Nowotworów Krwi (MPN-SAF TSS), oceniane jako zmiana od wartości wyjściowej w określonych w protokole punktach czasowych.
MPN SAF TSS jest zwalidowanym kwestionariuszem, w którym poszczególne objawy są oceniane przy użyciu numerycznej skali ocen w zakresie od 0 do 10, gdzie 0 oznacza brak objawów, a 10 oznacza najgorsze wyobrażalne objawy; wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie objawów.
Przez cały okres trwania badania, średnio 2 lata
Globalna Ocena Zmiany Pacjenta (PGI-C)
Ramy czasowe: Do zakończenia badania, średnio 2 lata
Wyniki zgłaszane przez uczestników oceniano za pomocą Globalnej Oceny Zmiany Pacjenta (PGI-C), ocenianej w określonych w protokole punktach czasowych. PGI-C jest globalną skalą oceny, w której uczestnicy oceniają ogólną zmianę swojego stanu od momentu wyjściowego, używając 7-punktowej skali porządkowej od „znacznie lepiej” do „znacznie gorzej”, przy czym niższe wyniki wskazują na poprawę, a wyższe wyniki wskazują na pogorszenie objawów.
Do zakończenia badania, średnio 2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Prelude Therapeutics Incorporated

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 kwietnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 kwietnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 lutego 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 marca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 marca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PRT12396-01
  • 2026-525484-40-00 (Ctis)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj