선택적 골수증식종양을 가진 참가자를 대상으로 한 PRT12396의 1상 연구
2026년 8월 31일 업데이트: Prelude Therapeutics
PRT12396의 진성적혈구증가증 및 골수섬유증 환자를 대상으로 한 1상, 개방형, 다기관, 안전성 및 유효성 연구
이것은 고위험 폴리시테미아 베라(PV) 및 골수섬유증(MF) 환자를 대상으로 PRT12396의 안전성, 내약성, 약동학 및 예비 효능을 평가하고, 최대 내약 용량(MTD) 및 확장을 위한 권장 용량(RDE[s])을 결정하기 위해 설계된 최초 인체 적용, 개방형, 다기관 1상 연구입니다.
이 연구는 용량 증량 단계와 선택된 용량 수준을 추가로 평가하기 위한 용량 확장 단계로 구성됩니다.
연구 개요
상태
모병
개입 / 치료
상세 설명
이 최초 인체 대상, 오픈 라벨, 다기관 1상 연구는 고위험 진성다혈구증(PV) 및 골수섬유증(MF) 환자에서 PRT12396의 안전성, 내약성, 약동학 및 예비 효능을 평가하기 위해 설계되었습니다. 적격 MF 대상군에는 중간-1, 중간-2 또는 고위험 일차성 MF, 그리고 진성다혈구증 후 MF 또는 본태성 혈소판증가증 후 MF를 가진 환자가 포함되며, 비장비대를 기반으로 한 질병 부담 증거가 있어야 합니다.
이 연구는 두 부분으로 진행됩니다:
1부(용량 증량)는 PRT12396의 경구 용량을 증량하여 안전성과 내약성을 평가하고, 최대 내약 용량(MTD) 및 확장 권장 용량(RDE[s])을 결정합니다.
2부(용량 확장)는 선택된 용량 수준에서 추가 참가자를 등록하여 PV 및 MF 대상군에서 PRT12396의 안전성, 내약성, 약동학 및 예비 효능을 추가로 특성화합니다.
연구의 두 부분을 통틀어 약 최대 100명의 참가자가 등록될 계획입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
100
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Study Contact (Please Do Not Disclose Personal Information)
- 전화번호: See Email
- 이메일: clinicaltrials@preludetx.com
연구 장소
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Colorado
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Denver, Colorado, 미국, 80218
- 모병
- Colorado Blood Cancer Institute
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Florida
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Coral Springs, Florida, 미국, 33065
- 모병
- BRCR Global - Coral Springs
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Tampa, Florida, 미국, 33612
- 모병
- Moffitt Cancer Center
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Michigan
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Grand Rapids, Michigan, 미국, 49546
- 모병
- START Midwest, LLC
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- 모병
- Thomas Jefferson University, Sidney Kimmel Cancer Center, Clinical Trials Office
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37203
- 모병
- Tristar BMT
-
Nashville, Tennessee, 미국, 37203
- 모병
- Tennessee Oncology, PLLC - Investigational Drug Services
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- 모병
- The University of Texas, MD Anderson Cancer Center
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Barcelona, 스페인, 08036
- 모병
- Hospital Clinic de Barcelona
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 모든 예정된 방문, 치료 계획, 검사실 검사, 생활 방식 고려사항(피임 요건 포함) 및 기타 연구 절차를 준수할 의사와 능력이 있는 경우.
- WHO 2016 또는 개정된 ICC/WHO 2022 기준에 따라 PV 또는 MF 확진.
- 문서화된 JAK2 V617 돌연변이 존재.
- 동부 협동 종양학 그룹(ECOG) 수행 상태 0-2.
- 연구자 평가에 따른 예상 생존 기간 ≥12주.
- 음성 혈청 또는 소변 임신 검사 및 피임 사용 또는 진정한 금욕 유지 동의.
- 적절한 장기 기능 및 골수 보유량(혈액학, 신장 및 간).
배제 기준:
- 등록 3년 이내 다른 악성 종양 병력, 단 재발 위험이 낮은 완치된 악성 종양 제외.
- 영양 결핍 또는 용혈성 장애로 인한 임상적으로 유의한 빈혈.
- 전신 요법 또는 입원이 필요한 활동성 또는 조절되지 않은 감염.
- 연구자의 판단에 따라 위험 증가, 연구 참여 또는 결과 해석 방해를 초래할 기타 의학적 또는 정신과적 상태.
- 위험 증가 또는 연구 참여 방해를 초래할 임상적으로 유의하거나 조절되지 않은 의학적 상태(활동성 감염 또는 심혈관 질환 포함).
- 이전 항암 치료의 미해결 독성 > 등급 1, 단 탈모 또는 말초 신경병증 ≤ 등급 2 제외.
- 임신 또는 수유.
- 연구 성분 또는 연구 치료제 부형제에 대한 알려진 과민증 또는 금기증.
- PV 또는 MF에 대한 이전 전신 요법, 이전 또는 계획된 동종 조혈모세포 이식, 최근 대수술, 이전 비장 절제술 또는 비장 방사선 조사, 프로토콜 정의 세척 기간 내 조혈 성장 인자 사용.
- 연구 치료 전 중단할 수 없는 강력 또는 중간 세포색소 P450(CYP) 3A4 억제제 또는 유도제, 좁은 치료 범위를 가진 민감한 CYP3A 기질, 또는 위산 감소제 사용.
- 다른 중재적 임상 연구 참여.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: PRT12396: MF
골수섬유증 환자는 연구용 경구 캡슐인 PRT12396을 하루 두 번 복용합니다.
이 연구는 용량 증량 후 확장 권장 용량(RDE)에서의 용량 확장을 포함합니다.
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PRT12396은 지정된 용량 수준 또는 RDE로 1일 2회 투여하는 연구용 경구 캡슐입니다.
캡슐은 물과 함께 통째로 삼키며, 식사 1시간 전 또는 식사 2시간 후에 복용할 수 있습니다.
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실험적: PRT12396: PV
다혈구혈증을 가진 참가자는 하루 두 번 투여되는 연구용 경구 캡슐 PRT12396을 투여받습니다.
이 연구는 용량 증량 단계를 포함하며, 이후 확장 권장 용량(RDE)에서 용량 확장 단계가 진행됩니다.
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PRT12396은 지정된 용량 수준 또는 RDE로 1일 2회 투여하는 연구용 경구 캡슐입니다.
캡슐은 물과 함께 통째로 삼키며, 식사 1시간 전 또는 식사 2시간 후에 복용할 수 있습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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PRT12396의 용량제한독성(DLT)
기간: 1주기 동안(4주)
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프로토콜에 명시된 기준에 따라 정의된 용량 제한 독성의 발생률
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1주기 동안(4주)
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부작용 발생률 및 심각도
기간: 연구 완료까지 평균 2년
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치료 관련 부작용(AE)의 발생률 및 심각도, 국립암연구소 부작용 공통용어기준(NCI CTCAE) 제6.0판에 따라 등급화됨
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연구 완료까지 평균 2년
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용량 조정 또는 중단으로 이어진 이상 반응
기간: 연구 완료까지 평균 2년
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용량 감소, 용량 중단, 치료 중단 및 임상적으로 유의미한 검사실 이상을 유발하는 이상반응의 발생률
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연구 완료까지 평균 2년
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PRT12396의 최대 허용 용량(MTD) 및 확장 권장 용량(RDE[s])
기간: 연구 완료까지, 평균 2년
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DLT, 안전성 및 내약성 데이터 평가를 기반으로 한 최대 허용 용량(MTD) 및 확장 권장 용량(RDE[s]) 결정
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연구 완료까지, 평균 2년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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혈액학적 반응률 (진성다혈구증)
기간: 연구 완료까지 평균 2년
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조사관의 전반적 반응 평가에서 진성적혈구증가증(PV) 환자 중 최적 전반 혈액학적 반응(완전 혈액학적 반응 또는 부분 혈액학적 반응)을 달성한 참가자 비율
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연구 완료까지 평균 2년
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혈액학적 반응 지속기간 (PV)
기간: 연구 완료까지, 평균 2년
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PV 참가자의 혈액학적 반응 지속 기간으로, 최초 문서화된 반응(전체 최고 혈액학적 반응) 시점부터 질병 진행 또는 사망 중 먼저 발생하는 시점까지의 시간으로 정의됩니다
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연구 완료까지, 평균 2년
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정맥천자 필요 없는 적혈구용적률 조절 (진성다혈구혈증)
기간: 연구 완료 시까지, 평균 2년
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PV 환자 중 정맥절제술 없이 혈액학적 조절을 달성하고 유지하는 비율, 첫 번째 정맥절제술까지의 시간, 그리고 정맥절제술의 빈도
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연구 완료 시까지, 평균 2년
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비장 반응 (MF)
기간: 연구 완료까지, 평균 2년
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비장 반응 평가(프로토콜에서 지정한 비장 부피 감소를 달성한 비율, 비장 반응까지의 시간, 비장 반응 지속 기간 및 촉진 가능한 비장 길이 감소 포함)
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연구 완료까지, 평균 2년
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헤모글로빈 기준값 대비 변화(MF)
기간: 연구 완료까지, 평균 2년
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MF 참가자의 혈색소 수준에서 기준선 대비 변화
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연구 완료까지, 평균 2년
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기준치 대비 혈소판 수 변화 (골수섬유증)
기간: 연구 완료까지 평균 2년
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MF 참가자의 혈소판 수 변화 (기준치 대비)
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연구 완료까지 평균 2년
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절대 호중구 수(MF) 기준선 대비 변화
기간: 연구 완료 시까지, 평균 2년
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MF 참가자의 절대 호중구 수치에서 기준선 대비 변화
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연구 완료 시까지, 평균 2년
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수혈 독립성 (MF)
기간: 연구 완료 시까지, 평균 2년
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프로토콜 기준에 따라 정의된 수혈 독립성 달성 비율 및 수혈 독립성 지속 기간
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연구 완료 시까지, 평균 2년
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최대 관찰 혈장 농도 (Cmax)
기간: 최대 4주기 1일차까지 (각 주기는 4주)
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비구획분석을 사용하여 최대 관찰 혈장 농도를 계산할 것입니다
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최대 4주기 1일차까지 (각 주기는 4주)
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최대 농도 도달 시간 (Tmax)
기간: 최대 4주기 1일차까지(각 주기는 4주)
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비구획 분석을 사용하여 최대 농도 도달 시간이 계산됩니다
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최대 4주기 1일차까지(각 주기는 4주)
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혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적 (AUC)
기간: 최대 4주기 1일차까지(각 주기는 4주)
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비구획 분석을 사용하여 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적을 계산합니다.
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최대 4주기 1일차까지(각 주기는 4주)
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말기 제거 반감기 (T1/2)
기간: 사이클 1 일 1
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비구획 분석을 사용하여 말기 제거 반감기를 계산할 것입니다.
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사이클 1 일 1
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정상상태 최저 혈중 농도
기간: 최대 4주기 1일차까지(각 주기는 4주)
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Steady state trough 농도는 비구획 분석을 사용하여 계산됩니다
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최대 4주기 1일차까지(각 주기는 4주)
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클리어런스
기간: 사이클 1일 1일
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청소율은 비구획 분석을 사용하여 계산됩니다.
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사이클 1일 1일
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축적
기간: 최대 사이클 4 일차 1까지 (각 사이클은 4주입니다)
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비구획 분석을 사용하여 축적량을 계산합니다
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최대 사이클 4 일차 1까지 (각 사이클은 4주입니다)
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골수증식성 종양 증상 평가 설문지 총 증상 점수 (MPN-SAF TSS)
기간: 연구 완료까지, 평균 2년
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환자 보고 결과는 골수증식성종양 증상 평가 도구 총 증상 점수(MPN-SAF TSS)를 사용하여 평가하였으며, 연구 계획서에서 지정한 시점에서의 기준선 대비 변화로 평가됩니다.
MPN SAF TSS는 검증된 설문지로, 개별 증상은 0에서 10까지의 숫자 평가 척도를 사용하여 점수를 매기며, 0은 증상이 없음을 나타내고 10은 상상할 수 있는 가장 심한 증상을 나타냅니다. 점수가 높을수록 증상 심각도가 더 높음을 나타냅니다.
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연구 완료까지, 평균 2년
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환자 전반적 변화 인상 척도 (PGI-C)
기간: 연구 완료 시까지, 평균 2년
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참가자 보고 결과는 프로토콜에 지정된 시점에서 평가된 환자 전반적 변화 인상(PGI-C)을 사용하여 평가되었습니다.
PGI-C는 참가자가 기준선 이후 전반적인 상태 변화를 7점 서열 척도("매우 많이 개선됨"에서 "매우 많이 악화됨"까지)로 평가하는 전반적 평가 척도로, 낮은 점수는 개선을 나타내고 높은 점수는 증상 악화를 나타냅니다.
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연구 완료 시까지, 평균 2년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2026년 4월 29일
기본 완료 (추정된)
2028년 4월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 4월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2026년 2월 26일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2026년 3월 9일
처음 게시됨 (실제)
2026년 3월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 9월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 31일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
기타 연구 ID 번호
- PRT12396-01
- 2026-525484-40-00 (씨티스)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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