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Uno Studio di Fase 1 su PRT12396 in Partecipanti con Neoplasie Mieloproliferative Selezionate

31 agosto 2026 aggiornato da: Prelude Therapeutics

Studio di Fase 1, in Aperto, Multicentrico, sulla Sicurezza e l'Efficacia di PRT12396 in Partecipanti con Policitemia Vera e Mielofibrosi

Questo è uno studio di Fase 1 first-in-human, in aperto, multicentrico, progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'efficacia preliminare di PRT12396 in partecipanti con policitemia vera (PV) ad alto rischio e mielofibrosi (MF), e per determinare la dose massima tollerata (MTD) e la dose (o le dosi) raccomandata (e) per l'espansione (RDE[s]). Lo studio consiste in una fase di escalation della dose seguita da una fase di espansione della dose per valutare ulteriormente il/i livello/i di dose selezionato/i.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio di fase 1, primo sull'uomo, in aperto e multicentrico, è progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'efficacia preliminare di PRT12396 in partecipanti con policitemia vera (PV) ad alto rischio e mielofibrosi (MF). Le popolazioni MF idonee includono partecipanti con MF primaria a rischio intermedio-1, intermedio-2 o alto, nonché MF post-policitemia vera o MF post-trombocitemia essenziale, con evidenza di carico di malattia basata su splenomegalia.

Lo studio è condotto in due parti:

La Parte 1 (dose escalation) valuta dosi orali crescenti di PRT12396 per valutare sicurezza e tollerabilità e determinare la dose massima tollerata (MTD) e la dose(i) raccomandata(i) per l'espansione (RDE[i]).

La Parte 2 (dose expansion) arruola partecipanti aggiuntivi a livello(i) di dose selezionato(i) per caratterizzare ulteriormente la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e l'efficacia preliminare di PRT12396 nelle popolazioni PV e MF.

Sono previsti approssimativamente fino a 100 partecipanti per l'arruolamento in entrambe le parti dello studio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

100

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08036
        • Reclutamento
        • Hospital Clínic de Barcelona
  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80218
        • Reclutamento
        • Colorado Blood Cancer Institute
    • Florida
      • Coral Springs, Florida, Stati Uniti, 33065
        • Reclutamento
        • BRCR Global - Coral Springs
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Reclutamento
        • Moffitt Cancer Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49546
        • Reclutamento
        • START Midwest, LLC
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Reclutamento
        • Thomas Jefferson University, Sidney Kimmel Cancer Center, Clinical Trials Office
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • Reclutamento
        • Tristar BMT
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • Reclutamento
        • Tennessee Oncology, PLLC - Investigational Drug Services
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • The University of Texas, MD Anderson Cancer Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Disponibilità e capacità di rispettare tutte le visite programmate, il piano terapeutico, gli esami di laboratorio, le considerazioni sullo stile di vita (inclusi i requisiti di contraccezione) e le altre procedure dello studio.
  • Diagnosi confermata di PV o MF secondo i criteri WHO 2016 o ICC/WHO 2022 rivisti.
  • Presenza documentata di una mutazione JAK2 V617.
  • Stato di performance Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) di 0-2.
  • Aspettativa di vita stimata ≥12 settimane secondo la valutazione dello sperimentatore.
  • Test di gravidanza sierologico o urinario negativo e accordo a utilizzare contraccezione o mantenere una vera astinenza.
  • Adeguata funzione d'organo e riserve midollari (ematologia, renale ed epatica).

Criteri di esclusione:

  • Storia di un'altra neoplasia maligna entro 3 anni prima dell'arruolamento, tranne per neoplasie considerate guarite con basso rischio di recidiva.
  • Anemia clinicamente significativa dovuta a carenza nutrizionale o disturbi emolitici.
  • Infezione attiva o non controllata che richiede terapia sistemica o ospedalizzazione.
  • Qualsiasi altra condizione medica o psichiatrica che, a giudizio dello Sperimentatore, aumenterebbe il rischio o interferirebbe con la partecipazione allo studio o l'interpretazione dei risultati.
  • Condizioni mediche clinicamente significative o non controllate, inclusa infezione attiva o malattia cardiovascolare, che aumenterebbero il rischio o interferirebbero con la partecipazione allo studio.
  • Tossicità non risolta > Grado 1 da precedente terapia antitumorale, tranne per alopecia o neuropatia periferica ≤ Grado 2.
  • Gravidanza o allattamento.
  • Sensibilità nota o controindicazione a qualsiasi componente dello studio, o agli eccipienti del trattamento in studio.
  • Precedente terapia sistemica per PV o MF, precedente o pianificato trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche, recente intervento chirurgico maggiore, precedente splenectomia o precedente irradiazione splenica, o uso di fattori di crescita ematopoietici entro i periodi di washout definiti dal protocollo.
  • Uso di inibitori o induttori forti o moderati del citocromo P450 (CYP) 3A4, substrati CYP3A sensibili con intervallo terapeutico ristretto, o agenti riducenti l'acidità che non possono essere sospesi prima del trattamento in studio.
  • Partecipazione a un altro studio clinico interventistico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: PRT12396: MF
I partecipanti con mielofibrosi ricevono PRT12396, una capsula orale sperimentale, somministrata due volte al giorno. Lo studio include una fase di escalation del dosaggio seguita da una fase di espansione alla dose raccomandata per l'espansione (RDE)
Droga: PRT12396
PRT12396 è una capsula orale sperimentale somministrata due volte al giorno al dosaggio assegnato o alla dose raccomandata per l'espansione (RDE). Le capsule vanno ingerite intere con acqua e possono essere assunte un'ora prima o due ore dopo i pasti.
Sperimentale: PRT12396: PV
I partecipanti con policitemia vera ricevono PRT12396, una capsula orale in fase di sperimentazione, somministrata due volte al giorno. Lo studio include una fase di incremento del dosaggio seguita da una fase di espansione alla dose raccomandata per l'espansione (RDE).
Droga: PRT12396
PRT12396 è una capsula orale sperimentale somministrata due volte al giorno al dosaggio assegnato o alla dose raccomandata per l'espansione (RDE). Le capsule vanno ingerite intere con acqua e possono essere assunte un'ora prima o due ore dopo i pasti.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tossicità dose limitante (DLT) di PRT12396
Lasso di tempo: Durante il ciclo 1 (4 settimane)
Incidenza di tossicità dose limitanti, definite in base ai criteri specificati dal protocollo
Durante il ciclo 1 (4 settimane)
Incidenza e gravità degli eventi avversi
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, una media di 2 anni
Incidenza e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (AE), classificati secondo i National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE), Versione 6.0
Fino al completamento dello studio, una media di 2 anni
Eventi Avversi che Portano a Modifiche della Dose o a Interruzione
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, una media di 2 anni
Incidenza di eventi avversi che portano a riduzioni di dose, interruzioni di dose, interruzioni del trattamento e anomalie di laboratorio clinicamente significative
Fino al completamento dello studio, una media di 2 anni
Dose massima tollerata (MTD) e Dose(i) Raccomandata(e) per l'Espansione (RDE[i]) di PRT12396
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, una media di 2 anni
Determinazione della dose massima tollerata (MTD) e della/delle dose(i) raccomandata/e per l'espansione (RDE[i]) basata sulla valutazione dei DLT, dei dati di sicurezza e di tollerabilità
Fino al completamento dello studio, una media di 2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di Risposta Ematologica (PV)
Lasso di tempo: Per tutta la durata dello studio, una media di 2 anni
Percentuale di partecipanti con policitemia vera (PV) che hanno ottenuto la migliore risposta ematologica complessiva (risposta ematologica completa o risposta ematologica parziale) dalle valutazioni della risposta complessiva da parte dello Sperimentatore
Per tutta la durata dello studio, una media di 2 anni
Durata della Risposta Ematologica (PV)
Lasso di tempo: Entro il completamento dello studio, in media 2 anni
Durata della risposta ematologica nei partecipanti con PV, definita come il tempo dalla prima risposta documentata (migliore risposta ematologica complessiva) alla progressione della malattia o al decesso, a seconda di quale si verifichi per primo
Entro il completamento dello studio, in media 2 anni
Controllo dell'Ematocrito Senza Requisiti di Flebotomia (PV)
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, una media di 2 anni
Proporzione di partecipanti con PV che raggiungono e mantengono il controllo dell'ematocrito senza flebotomia, tempo alla prima flebotomia e frequenza della flebotomia
Fino al completamento dello studio, una media di 2 anni
Risposta della Milza (MF)
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, una media di 2 anni
Valutazione della risposta della milza, inclusa la percentuale di pazienti che raggiungono la riduzione del volume splenico specificata dal protocollo, il tempo alla risposta splenica, la durata della risposta splenica e la riduzione della lunghezza palpabile della milza
Fino al completamento dello studio, una media di 2 anni
Variazione dallo studio di base dell'emoglobina (MF)
Lasso di tempo: Per tutta la durata dello studio, in media 2 anni
Variazione rispetto al basale dei livelli di emoglobina nei partecipanti con MF
Per tutta la durata dello studio, in media 2 anni
Variazione dalla Baseline nel Conteggio delle Piastrine (MF)
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, in media 2 anni
Variazione rispetto al basale della conta piastrinica nei partecipanti con MF
Fino al completamento dello studio, in media 2 anni
Variazione rispetto al basale nella conta assoluta dei neutrofili (MF)
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, in media 2 anni
Variazione rispetto al basale della conta assoluta dei neutrofili nei partecipanti con MF
Fino al completamento dello studio, in media 2 anni
Indipendenza dalla Trasfusione (MF)
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, in media 2 anni
Proporzione di pazienti che raggiungono l'indipendenza trasfusionale e durata dell'indipendenza trasfusionale come definito dai criteri del protocollo
Fino al completamento dello studio, in media 2 anni
Concentrazione plasmatica massima osservata (Cmax)
Lasso di tempo: Fino al Giorno 1 del Ciclo 4 (ogni ciclo dura 4 settimane)
La concentrazione plasmatica massima osservata sarà calcolata utilizzando l'analisi non compartimentale
Fino al Giorno 1 del Ciclo 4 (ogni ciclo dura 4 settimane)
Tempo per raggiungere la concentrazione massima (Tmax)
Lasso di tempo: Fino al Ciclo 4 Giorno 1 (ogni ciclo dura 4 settimane)
Il tempo per raggiungere la concentrazione massima sarà calcolato utilizzando un'analisi non compartimentale
Fino al Ciclo 4 Giorno 1 (ogni ciclo dura 4 settimane)
Area sotto la curva della concentrazione plasmatica in funzione del tempo (AUC)
Lasso di tempo: Fino al Giorno 1 del Ciclo 4 (ciascun ciclo dura 4 settimane)
L'area sotto la curva della concentrazione plasmatica-tempo sarà calcolata utilizzando l'analisi non compartimentale
Fino al Giorno 1 del Ciclo 4 (ciascun ciclo dura 4 settimane)
Emivita terminale di eliminazione (T1/2)
Lasso di tempo: Ciclo 1 Giorno 1
L'emivita di eliminazione terminale sarà calcolata utilizzando l'analisi non compartimentale
Ciclo 1 Giorno 1
Concentrazioni Steady State al Minimo
Lasso di tempo: Fino al Giorno 1 del Ciclo 4 (ogni ciclo è di 4 settimane)
Le concentrazioni allo stato stazionario al livello minimo saranno calcolate utilizzando l'analisi non compartimentale
Fino al Giorno 1 del Ciclo 4 (ogni ciclo è di 4 settimane)
Autorizzazione
Lasso di tempo: Ciclo 1 Giorno 1
La clearance sarà calcolata utilizzando un'analisi non compartimentale
Ciclo 1 Giorno 1
Accumulazione
Lasso di tempo: Fino al Giorno 1 del Ciclo 4 (ogni ciclo dura 4 settimane)
L'accumulo sarà calcolato utilizzando l'analisi non compartimentale
Fino al Giorno 1 del Ciclo 4 (ogni ciclo dura 4 settimane)
Modulo di Valutazione dei Sintomi della Neoplasia Mieloproliferativa Punteggio Totale dei Sintomi (MPN-SAF TSS)
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, in media 2 anni
Gli esiti riportati dai pazienti valutati utilizzando il Punteggio Totale dei Sintomi del Modulo di Valutazione dei Sintomi delle Neoplasie Mieloproliferative (MPN-SAF TSS), valutati come variazione rispetto al basale in momenti specificati dal protocollo. Il MPN-SAF TSS è un questionario validato in cui i singoli sintomi vengono valutati utilizzando una scala numerica da 0 a 10, dove 0 indica assenza di sintomi e 10 indica i sintomi peggiori immaginabili; punteggi più alti indicano una maggiore gravità dei sintomi.
Fino al completamento dello studio, in media 2 anni
Impressione Globale del Paziente sul Cambiamento (PGI-C)
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, una media di 2 anni
Gli esiti riportati dai partecipanti sono stati valutati utilizzando l'Impressione Globale del Cambiamento del Paziente (PGI-C), valutata nei tempi specificati dal protocollo. La PGI-C è una scala di valutazione globale in cui i partecipanti valutano il cambiamento complessivo della loro condizione rispetto al basale utilizzando una scala ordinale a 7 punti che va da "molto migliorato" a "molto peggiorato", con punteggi più bassi che indicano un miglioramento e punteggi più alti che indicano un peggioramento dei sintomi.
Fino al completamento dello studio, una media di 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Prelude Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 aprile 2026

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 febbraio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 marzo 2026

Primo Inserito (Effettivo)

13 marzo 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

31 agosto 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PRT12396-01
  • 2026-525484-40-00 (Ctis)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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