Un estudio de Fase 1 de PRT12396 en participantes con neoplasias mieloproliferativas seleccionadas
16 de septiembre de 2026 actualizado por: Prelude Therapeutics Incorporated
Un Estudio de Fase 1, Abierto, Multicéntrico, de Seguridad y Eficacia de PRT12396 en Participantes con Policitemia Vera y Mielofibrosis
Este es un estudio de fase 1, primer estudio en humanos, abierto y multicéntrico, diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y eficacia preliminar de PRT12396 en participantes con policitemia vera (PV) de alto riesgo y mielofibrosis (MF), y para determinar la dosis máxima tolerada (DMT) y la(s) dosis recomendada(s) para la fase de expansión (DRE[s]).
El estudio consta de una fase de escalada de dosis seguida de una fase de expansión de dosis para evaluar más a fondo el(los) nivel(es) de dosis seleccionado(s).
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este primer estudio en humanos, abierto y multicéntrico de Fase 1 está diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y eficacia preliminar de PRT12396 en participantes con policitemia vera (PV) de alto riesgo y mielofibrosis (MF). Las poblaciones elegibles de MF incluyen participantes con MF primaria de riesgo intermedio-1, intermedio-2 o alto, así como MF posterior a policitemia vera o MF posterior a trombocitemia esencial, con evidencia de carga de enfermedad basada en esplenomegalia.
El estudio se realiza en dos partes:
La Parte 1 (escalada de dosis) evalúa dosis orales crecientes de PRT12396 para evaluar la seguridad y tolerabilidad y determinar la dosis máxima tolerada (DMT) y la(s) dosis recomendada(s) para expansión (DRE[s]).
La Parte 2 (expansión de dosis) inscribe a participantes adicionales en el(los) nivel(es) de dosis seleccionado(s) para caracterizar mejor la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y eficacia preliminar de PRT12396 en las poblaciones de PV y MF.
Se planea inscribir aproximadamente hasta 100 participantes en ambas partes del estudio.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
100
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Study Contact (Please Do Not Disclose Personal Information)
- Número de teléfono: See Email
- Correo electrónico: clinicaltrials@preludetx.com
Ubicaciones de estudio
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Barcelona, España, 08036
- Reclutamiento
- Hospital Clinic de Barcelona
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Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80218
- Reclutamiento
- Colorado Blood Cancer Institute
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Florida
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Coral Springs, Florida, Estados Unidos, 33065
- Reclutamiento
- BRCR Global - Coral Springs
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- Reclutamiento
- Moffitt Cancer Center
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Michigan
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Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49546
- Reclutamiento
- START Midwest, LLC
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Reclutamiento
- Thomas Jefferson University, Sidney Kimmel Cancer Center, Clinical Trials Office
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
- Reclutamiento
- Tristar BMT
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
- Reclutamiento
- Tennessee Oncology, PLLC - Investigational Drug Services
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Reclutamiento
- The University of Texas, MD Anderson Cancer Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Dispuesto y capaz de cumplir con todas las visitas programadas, el plan de tratamiento, las pruebas de laboratorio, las consideraciones de estilo de vida (incluidos los requisitos de anticoncepción) y otros procedimientos del estudio.
- Diagnóstico confirmado de PV o MF según los criterios de la OMS 2016 o revisados de la ICC/OMS 2022.
- Presencia documentada de una mutación JAK2 V617F.
- Estado funcional del Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0-2.
- Expectativa de vida estimada de ≥12 semanas según la evaluación del investigador.
- Prueba de embarazo en suero u orina negativa y acuerdo de usar anticoncepción o mantener abstinencia verdadera.
- Función orgánica y reservas de médula ósea adecuadas (hematología, renal y hepática).
Criterios de exclusión:
- Antecedentes de otra malignidad dentro de los 3 años previos a la inscripción, excepto por malignidades consideradas curadas con bajo riesgo de recurrencia.
- Anemia clínicamente significativa debido a deficiencia nutricional o trastornos hemolíticos.
- Infección activa o no controlada que requiera terapia sistémica u hospitalización.
- Cualquier otra condición médica o psiquiátrica que, en el criterio del Investigador, aumentaría el riesgo o interferiría con la participación en el estudio o la interpretación de los resultados.
- Condiciones médicas clínicamente significativas o no controladas, incluyendo infección activa o enfermedad cardiovascular, que aumentarían el riesgo o interferirían con la participación en el estudio.
- Toxicidad no resuelta > Grado 1 de terapia anticancerosa previa, excepto por alopecia o neuropatía periférica ≤ Grado 2.
- Embarazo o lactancia.
- Sensibilidad o contraindicación conocida a cualquier componente del estudio, o a los excipientes del tratamiento del estudio.
- Terapia sistémica previa para PV o MF, trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas previo o planificado, cirugía mayor reciente, esplenectomía previa o irradiación esplénica previa, o uso de factores de crecimiento hematopoyético dentro de los períodos de lavado definidos por el protocolo.
- Uso de inhibidores o inductores fuertes o moderados del citocromo P450 (CYP) 3A4, sustratos sensibles del CYP3A con margen terapéutico estrecho, o agentes reductores de ácido que no puedan suspenderse antes del tratamiento del estudio.
- Participación en otro estudio clínico intervencionista.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: PRT12396: MF
Los participantes con mielofibrosis reciben PRT12396, una cápsula oral en investigación, administrada dos veces al día.
El estudio incluye una escalada de dosis seguida de una expansión de dosis a la dosis recomendada para la expansión (RDE)
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PRT12396 es una cápsula oral en investigación que se administra dos veces al día en el nivel de dosis asignado o en la dosis recomendada para la expansión (RDE).
Las cápsulas se tragan enteras con agua y pueden tomarse una hora antes o dos horas después de las comidas.
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Experimental: PRT12396: PV
Los participantes con policitemia vera reciben PRT12396, una cápsula oral en investigación, administrada dos veces al día.
El estudio incluye una fase de escalada de dosis seguida de una fase de expansión de dosis en la dosis recomendada para expansión (RDE).
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PRT12396 es una cápsula oral en investigación que se administra dos veces al día en el nivel de dosis asignado o en la dosis recomendada para la expansión (RDE).
Las cápsulas se tragan enteras con agua y pueden tomarse una hora antes o dos horas después de las comidas.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Toxicidad limitante de dosis (DLT) de PRT12396
Periodo de tiempo: Durante el ciclo 1 (4 semanas)
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Incidencia de toxicidades limitantes de dosis, definidas según los criterios especificados en el protocolo
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Durante el ciclo 1 (4 semanas)
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Incidencia y gravedad de eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Incidencia y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (EA), clasificados según los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos del Instituto Nacional del Cáncer (NCI CTCAE), Versión 6.0
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Hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Eventos Adversos que Conducen a Modificaciones de Dosis o Interrupción
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Incidencia de EAs que conllevan reducciones de dosis, interrupciones de dosis, discontinuaciones del tratamiento y anomalías de laboratorio clínicamente significativas
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Hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Dosis máxima tolerada (DMT) y dosis(s) recomendada(s) para la expansión (DRE[s]) de PRT12396
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Determinación de la dosis máxima tolerada (MTD) y de la(s) dosis(s) recomendada(s) para la expansión (RDE[s]) basada en la evaluación de datos de DLTs, seguridad y tolerabilidad
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Hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de Respuesta Hematológica (PV)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Proporción de participantes con policitemia vera (PV) que alcanzan la mejor respuesta hematológica global (respuesta hematológica completa o respuesta hematológica parcial) según las evaluaciones de respuesta global del investigador
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Hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Duración de la Respuesta Hematológica (PV)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Duración de la respuesta hematológica en participantes con PV, definida como el tiempo transcurrido desde la primera respuesta documentada (mejor respuesta hematológica global) hasta la progresión de la enfermedad o la muerte, lo que ocurra primero
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Hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Control del Hematocrito sin Requisitos de Flebotomía (PV)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Proporción de participantes con PV que logran y mantienen el control del hematocrito sin flebotomía, tiempo hasta la primera flebotomía y frecuencia de flebotomía
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Hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Respuesta del Bazo (MF)
Periodo de tiempo: Durante la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Evaluación de la respuesta esplénica, incluida la proporción de pacientes que logran la reducción del volumen esplénico especificada en el protocolo, el tiempo hasta la respuesta esplénica, la duración de la respuesta esplénica y la reducción de la longitud esplénica palpable
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Durante la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Cambio respecto a la línea de base en hemoglobina (MF)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Cambio desde el valor basal en los niveles de hemoglobina en participantes con MF
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Hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Cambio desde el valor basal en el recuento de plaquetas (MF)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Cambio desde el valor basal en el recuento de plaquetas en participantes con MF
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Hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Cambio desde el valor basal en el recuento absoluto de neutrófilos (MF)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Cambio desde el valor basal en el recuento absoluto de neutrófilos en participantes con MF
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Hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Independencia de Transfusión (MF)
Periodo de tiempo: A través de la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Proporción que logra independencia de transfusiones y duración de la independencia de transfusiones según los criterios del protocolo
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A través de la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Concentración plasmática máxima observada (Cmax)
Periodo de tiempo: Hasta el Día 1 del Ciclo 4 (cada ciclo es de 4 semanas)
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La concentración plasmática máxima observada se calculará mediante análisis no compartimental
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Hasta el Día 1 del Ciclo 4 (cada ciclo es de 4 semanas)
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Tiempo hasta la concentración máxima (Tmax)
Periodo de tiempo: Hasta el Día 1 del Ciclo 4 (cada ciclo dura 4 semanas)
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El tiempo hasta la concentración máxima se calculará mediante análisis no compartimental
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Hasta el Día 1 del Ciclo 4 (cada ciclo dura 4 semanas)
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Área bajo la curva de concentración plasmática frente al tiempo (AUC)
Periodo de tiempo: Hasta el Día 1 del Ciclo 4 (cada ciclo es de 4 semanas)
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El área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo se calculará mediante análisis no compartimental
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Hasta el Día 1 del Ciclo 4 (cada ciclo es de 4 semanas)
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Vida Media de Eliminación Terminal (T1/2)
Periodo de tiempo: Ciclo 1 Día 1
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La semivida de eliminación terminal se calculará mediante un análisis no compartimental
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Ciclo 1 Día 1
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Concentraciones de Estado Estacionario en el Valle
Periodo de tiempo: Hasta el Día 1 del Ciclo 4 (cada ciclo dura 4 semanas)
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Las concentraciones mínimas en estado estacionario se calcularán mediante análisis no compartimental
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Hasta el Día 1 del Ciclo 4 (cada ciclo dura 4 semanas)
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Limpieza
Periodo de tiempo: Ciclo 1 Día 1
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El aclaramiento se calculará mediante análisis no compartimental
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Ciclo 1 Día 1
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Acumulación
Periodo de tiempo: Hasta el día 1 del ciclo 4 (cada ciclo es de 4 semanas)
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La acumulación se calculará mediante análisis no compartimental
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Hasta el día 1 del ciclo 4 (cada ciclo es de 4 semanas)
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Formulario de Evaluación de Síntomas de Neoplasia Mieloproliferativa Puntuación Total de Síntomas (MPN-SAF TSS)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Los resultados comunicados por el paciente se evaluaron mediante el Formulario de Evaluación de Síntomas de Neoplasia Mieloproliferativa Puntuación Total de Síntomas (MPN-SAF TSS), evaluados como cambio respecto al valor basal en los puntos temporales especificados por el protocolo.
El MPN-SAF TSS es un cuestionario validado en el que los síntomas individuales se puntúan utilizando una escala de calificación numérica que va de 0 a 10, donde 0 indica ausencia de síntomas y 10 indica los peores síntomas imaginables; las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad de los síntomas.
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Hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Impresión Global del Paciente sobre el Cambio (PGI-C)
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Los resultados reportados por los participantes se evaluaron mediante la Impresión Global de Cambio del Paciente (PGI-C), evaluada en los momentos temporales especificados en el protocolo.
La PGI-C es una escala de evaluación global en la que los participantes califican su cambio general en la condición desde la línea base utilizando una escala ordinal de 7 puntos que va desde "muy mejorado" hasta "muy empeorado", donde puntuaciones más bajas indican mejoría y puntuaciones más altas indican empeoramiento de los síntomas.
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Hasta la finalización del estudio, un promedio de 2 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
29 de abril de 2026
Finalización primaria (Estimado)
1 de abril de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
1 de abril de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
26 de febrero de 2026
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de marzo de 2026
Publicado por primera vez (Actual)
13 de marzo de 2026
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
18 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de septiembre de 2026
Última verificación
1 de septiembre de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- PRT12396-01
- 2026-525484-40-00 (Ctis)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .