先天性赤血球異形成貧血患者におけるゾレドロン酸治療
2026年3月12日 更新者：Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
先天性赤芽球癆患者におけるゾレドロン酸治療：探索的研究
背景：
先天性赤血球異形成貧血（CDA）は、無効造血を特徴とする稀な遺伝性血液疾患の一群であり、慢性貧血と臓器障害を引き起こします。現在の治療法は非常に限られており、主に定期的な輸血に依存していますが、長期的には重篤な合併症を引き起こす可能性があります。当研究所の研究および動物モデルは、骨の健康維持に一般的に使用される薬剤であるゾレドロン酸が、無効造血を改善する可能性があることを示唆しています。
目的：
この探索的研究の目的は、他の有効な治療法がないCDAの成人患者におけるゾレドロン酸の有効性と安全性を評価することです。主な目標は、この治療がヘモグロビン値を上昇させ、輸血の必要性を減少させることができるかどうかを確認することです。
研究デザイン：
これは前向き、単一施設、単一アームの研究です。参加者はゾレドロン酸の初期静脈内投与（4 mg）を受けます。安全性を確保するための4週間の観察期間後、参加者は合計4回の投与を4週間ごとに追加で受けます。研究者は、12週から24週間にわたってヘモグロビン値、輸血頻度、脾臓サイズ、および全体的な生活の質をモニタリングします。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
2
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Xin Zhao, MD
- 電話番号：8613702041366
- メール：zhaoxin@ihcams.ac.cn
研究場所
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Tianjin、中国
- 募集
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
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コンタクト：
- Xin Zhao, MD
- 電話番号：8613702041366
- メール：zhaoxin@ihcams.ac.cn
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
対象基準：
- 年齢が18歳以上で、性別を問わない。
- 臨床症状、検査、および家族調査に基づく先天性赤芽球異形成性貧血（CDA）の診断があり、RBM28変異の存在および／または骨髄の光学顕微鏡検査における有核赤血球内の空胞化の増加が認められること。
- 貧血の存在（スクリーニング時のヘモグロビン＜100 g/L）または輸血依存性（過去3ヶ月間の平均輸血間隔が＜8週間と定義される）。
- 全身状態が良好であること（ECOGスコア0-2）。
- 正常な腎機能（推算糸球体濾過量、eGFR≧60 mL/min/1.73m²）。
- 血清カルシウム値が正常範囲内であること。
- 妊娠可能な女性患者は、登録前に妊娠検査が陰性であり、研究期間中および終了後3ヶ月間、効果的な避妊法を使用することに同意すること。
- 患者および／または保護者が自発的にインフォームドコンセント文書に署名すること。
除外基準：
- ビスホスホネートまたはその賦形剤に対する既知の過敏症。
- 重度の歯周病または最近（6ヶ月以内）の顎骨壊死の既往。
- 低カルシウム血症。
- 妊娠中または授乳中の女性。
- 現在、赤血球産生に影響を与える可能性のある他の実験的薬物治療（例：ルスパテルセプト）を受けている。
- 活動性の制御されていない全身感染症。
- 研究担当者が研究参加に不適切と判断する重度の心臓、肺、または肝機能障害。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ゾレドロン酸
この群の参加者は、ゾレドロン酸を合計4回投与されます。
初回投与後、4週間の安全性観察期間を設け、その後4週間ごとに残りの投与を行います。
有効性および安全性評価のための全フォローアップ期間は24週間です。
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ゾレドロン酸は、標準化された静脈内（IV）点滴投与により、4 mgの用量で投与されます。点滴時間は15分以上とします。
安全性を確保するため、初回投与後には4週間にわたる厳重な観察期間を設けます。
治療が良好に忍容され、重大な有害事象が認められない場合、以降の投与は28日ごとに実施し、合計4サイクルを予定しています。
患者さんは、介入期間を通じて血清カルシウム値および腎機能（eGFR）を綿密にモニタリングし、ビスホスホネート療法に伴う潜在的なリスクを軽減します。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ベースラインからのヘモグロビン値の変化
時間枠：最初の投与から12週間後
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主要エンドポイントは、ゾレドロン酸の初回投与後12週間で参加者が達成した血液学的反応です。
反応には以下が含まれます：1) 完全奏効（CR）：ヘモグロビン ≥ 120 g/L；2) 部分奏効（PR）：CR基準を満たさないが、赤血球輸血からの独立を達成するか、またはベースラインからHGBが ≥ 20 g/L増加していること。
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最初の投与から12週間後
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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4週間後のヘモグロビンレベルの変化
時間枠：初回投与から4週間後
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最初の投与から4週間後のベースラインからの末梢血ヘモグロビン濃度の増加の評価
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初回投与から4週間後
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赤血球輸血間隔の変化
時間枠：最長24週間
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ゾレドロン酸治療前後の赤血球輸血間隔の比較
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最長24週間
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脾臓サイズの変化
時間枠：最大24週間
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ベースラインと比較した超音波測定による脾臓サイズの変化の評価
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最大24週間
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36項目短縮版健康調査票（SF-36）による生活の質の変化
時間枠：最大24週間
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ベースラインと比較した患者の生活の質の変化の評価。
36項目短縮健康調査票（SF-36）を用いて測定されます。
スコアは0から100の範囲で、より高いスコアはより良い生活の質を示します。
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最大24週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2026年2月25日
一次修了 (推定)
2027年2月25日
研究の完了 (推定)
2027年8月12日
試験登録日
最初に提出
2026年3月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2026年3月12日
最初の投稿 (実際)
2026年3月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年3月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年3月12日
最終確認日
2026年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- IIT2025152
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
疾患の希少性と極めて少ないサンプルサイズ（1～2症例）のため、患者のプライバシーと機密性を保護するために、個別参加者データは共有されません。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。