Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie kwasem zoledronowym u pacjentów z wrodzoną dyserytropoetyczną anemią

12 marca 2026 zaktualizowane przez: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Leczenie kwasem zoledronowym u pacjentów z wrodzoną niedokrwistością dyserytropoetyczną: Badanie eksploracyjne

Tło:

Wrodzona dyserytropoetyczna anemia (CDA) to grupa rzadkich dziedzicznych zaburzeń krwi charakteryzujących się nieskuteczną erytropoezą, prowadzącą do przewlekłej anemii i uszkodzenia narządów. Obecne opcje leczenia są bardzo ograniczone, głównie polegają na regularnych transfuzjach krwi, które z czasem mogą powodować poważne powikłania. Nasze badania laboratoryjne i modele zwierzęce sugerują, że kwas zoledronowy, lek powszechnie stosowany dla zdrowia kości, może poprawić nieskuteczną erytropoezę.

Cel:

Celem tego badania eksploracyjnego jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa kwasu zoledronowego u dorosłych pacjentów z CDA, którzy nie mają innych skutecznych opcji leczenia. Głównym celem jest sprawdzenie, czy to leczenie może zwiększyć poziom hemoglobiny i zmniejszyć potrzebę transfuzji krwi.

Projekt badania:

Jest to prospektywne, jednocentrowe, jedno ramię badanie. Uczestnicy otrzymają początkową dawkę dożylną (4 mg) kwasu zoledronowego. Po 4-tygodniowym okresie obserwacji w celu zapewnienia bezpieczeństwa, uczestnicy otrzymają dodatkowe dawki co 4 tygodnie, łącznie 4 dawki. Badacze będą monitorować poziom hemoglobiny, częstotliwość transfuzji, wielkość śledziony i ogólną jakość życia przez okres od 12 do 24 tygodni.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

2

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Tianjin, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Wiek ≥ 18 lat, niezależnie od płci.
  • Rozpoznanie wrodzonej niedokrwistości dyserytropoetycznej (CDA) na podstawie obrazu klinicznego, badań laboratoryjnych i wywiadu rodzinnego, z obecnością mutacji RBM28 i/lub zwiększoną wakuolizacją w obrębie jądrzastych krwinek czerwonych w badaniu mikroskopowym szpiku kostnego.
  • Obecność niedokrwistości (hemoglobina < 100 g/L przy kwalifikacji) lub zależność od transfuzji (określana jako średni odstęp między transfuzjami < 8 tygodni w ciągu ostatnich 3 miesięcy).
  • Stan sprawności jest akceptowalny (wynik ECOG 0-2).
  • Prawidłowa czynność nerek (szacunkowy współczynnik filtracji kłębuszkowej, eGFR ≥ 60 ml/min/1,73m²).
  • Poziom wapnia w surowicy w granicach normy.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny test ciążowy przed włączeniem do badania i wyrazić zgodę na stosowanie skutecznej antykoncepcji w trakcie badania oraz przez 3 miesiące po jego zakończeniu.
  • Pacjent i/lub opiekun prawny dobrowolnie podpisują formularz świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

  • Znana nadwrażliwość na bisfosfoniany lub którykolwiek z ich składników pomocniczych.
  • Ciężka choroba przyzębia lub niedawna historia (w ciągu 6 miesięcy) martwicy szczęki.
  • Hipokalcemia.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  • Aktualne otrzymywanie innych eksperymentalnych leków, które mogą wpływać na erytropoezę (np. Luspatercept).
  • Aktywna, niekontrolowana infekcja ogólnoustrojowa.
  • Ciężka dysfunkcja serca, płuc lub wątroby, uznana przez badacza za nieodpowiednią do udziału w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kwas zoledronowy
Uczestnicy w tej grupie otrzymają łącznie 4 dawki kwasu zoledronowego. Po pierwszej dawce następuje 4-tygodniowy okres obserwacji bezpieczeństwa przed podaniem kolejnych dawek co 4 tygodnie. Całkowity okres obserwacji dla oceny skuteczności i bezpieczeństwa wynosi 24 tygodnie.
Lek: kwas zoledronowy
Kwas zoledronowy będzie podawany w dawce 4 mg za pomocą standaryzowanej infuzji dożylnej (IV) trwającej nie krócej niż 15 minut. W celu zapewnienia bezpieczeństwa, początkowa dawka jest następnie obserwowana przez 4-tygodniowy rygorystyczny okres obserwacji. Jeśli leczenie jest dobrze tolerowane bez istotnych zdarzeń niepożądanych, kolejne dawki będą podawane co 28 dni przez łącznie 4 cykle. Pacjenci będą ściśle monitorowani pod kątem poziomu wapnia w surowicy i funkcji nerek (eGFR) przez cały okres interwencji, aby złagodzić potencjalne ryzyko związane z terapią bisfosfonianami.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana poziomu hemoglobiny od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: 12 tygodni po pierwszej dawce
Głównym punktem końcowym jest odpowiedź hematologiczna osiągnięta przez uczestników w 12 tygodniu po pierwszej dawce kwasu zoledronowego. Odpowiedź obejmuje: 1) Pełną odpowiedź (CR): Hemoglobina ≥ 120 g/L; 2) Częściową odpowiedź (PR): Nie spełniającą kryteriów CR, ale osiągającą niezależność od transfuzji czerwonych krwinek LUB wzrost HGB o ≥ 20 g/L w porównaniu z wartością wyjściową.
12 tygodni po pierwszej dawce

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana poziomu hemoglobiny po 4 tygodniach
Ramy czasowe: 4 tygodnie po pierwszej dawce
Ocena wzrostu stężenia hemoglobiny we krwi obwodowej od wartości początkowej do 4 tygodni po pierwszej dawce
4 tygodnie po pierwszej dawce
Zmiana odstępu między transfuzjami krwinek czerwonych
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Porównanie odstępu czasowego między transfuzjami krwinek czerwonych przed i po leczeniu kwasem zoledronowym
Do 24 tygodni
Zmiana wielkości śledziony
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Ocena zmiany wielkości śledziony mierzonej za pomocą ultrasonografii w porównaniu z wartością wyjściową
Do 24 tygodni
Zmiana jakości życia oceniana za pomocą 36-punktowego krótkiego kwestionariusza zdrowia (SF-36)
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Ocena zmiany jakości życia pacjenta w porównaniu z wartością wyjściową. Mierzy się ją za pomocą 36-punktowego Krótkiego Kwestionariusza Zdrowia (SF-36). Wynik mieści się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższy wynik wskazuje na lepszą jakość życia.
Do 24 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 lutego 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

25 lutego 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

12 sierpnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 marca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 marca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 marca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • IIT2025152

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Ze względu na bardzo małą wielkość próby (1-2 przypadki) i rzadką naturę choroby, indywidualne dane uczestników nie będą udostępniane w celu ochrony prywatności i poufności pacjentów.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj