Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba kyselinou zoledronovou u pacientů s vrozenou dyserytropoetickou anémií

12. března 2026 aktualizováno: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Léčba kyselinou zoledronovou u pacientů s vrozenou dyserytropoetickou anémií: Průzkumná studie

Pozadí:

Vrozená dyserytropoetická anémie (CDA) je skupina vzácných dědičných krevních poruch charakterizovaných neúčinnou erytropoézou, což vede k chronické anémii a poškození orgánů. Současné možnosti léčby jsou velmi omezené, hlavně se spoléhají na pravidelné krevní transfuze, které mohou v průběhu času způsobit závažné komplikace. Náš laboratorní výzkum a zvířecí modely naznačují, že kyselina zoledronová, lék běžně používaný pro zdraví kostí, může zlepšit neúčinnou erytropoézu.

Účel:

Účelem této průzkumné studie je vyhodnotit účinnost a bezpečnost kyseliny zoledronové u dospělých pacientů s CDA, kteří nemají jiné účinné možnosti léčby. Hlavním cílem je zjistit, zda tato léčba může zvýšit hladinu hemoglobinu a snížit potřebu krevních transfuzí.

Design studie:

Toto je prospektivní, jednocentrová, jednoramenná studie. Účastníci obdrží počáteční intravenózní dávku (4 mg) kyseliny zoledronové. Po 4týdenním pozorovacím období k zajištění bezpečnosti účastníci obdrží další dávky každé 4 týdny, celkem 4 dávky. Výzkumníci budou sledovat hladiny hemoglobinu, frekvenci transfuzí, velikost sleziny a celkovou kvalitu života po dobu 12 až 24 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

2

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
      • Tianjin, Čína
        • Nábor
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk ≥ 18 let, bez ohledu na pohlaví.
  • Diagnóza Kongenitální dyserytropoetické anémie (CDA) na základě klinického obrazu, laboratorních testů a rodinného vyšetření, s přítomností mutace RBM28 a/nebo zvýšené vakuolizace v jaderných červených krvinkách při světelné mikroskopii kostní dřeně.
  • Přítomnost anémie (Hemoglobin < 100 g/L při screeningu) nebo závislost na transfuzích (definována jako průměrný interval transfuzí < 8 týdnů v posledních 3 měsících).
  • Výkonnostní stav je přijatelný (ECOG skóre 0-2).
  • Normální funkce ledvin (odhadovaná glomerulární filtrace, eGFR ≥ 60 mL/min/1,73m²).
  • Hladiny vápníku v séru v normálním rozmezí.
  • Ženské pacientky v reprodukčním věku musí mít před zařazením negativní těhotenský test a souhlasit s používáním účinné antikoncepce během studie a po dobu 3 měsíců po jejím ukončení.
  • Pacient a/nebo zákonný zástupce dobrovolně podepíše informovaný souhlas.

Kritéria pro vyloučení:

  • Známá přecitlivělost na bisfosfonáty nebo na kteroukoli z jejich pomocných látek.
  • Těžké parodontální onemocnění nebo nedávná anamnéza (do 6 měsíců) osteonekrózy čelisti.
  • Hypokalcémie.
  • Těhotné nebo kojící ženy.
  • Aktuální léčba jinými experimentálními léky, které mohou ovlivnit erytropoézu (např. Luspatercept).
  • Aktivní, nekontrolovaná systémová infekce.
  • Těžká srdeční, plicní nebo jaterní dysfunkce, která podle posouzení zkoušejícího není vhodná pro účast ve studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kyselina zoledronová
Účastníci v této skupině obdrží celkem 4 dávky kyseliny zoledronové. Po první dávce následuje 4týdenní bezpečnostní pozorovací období, než budou podány další dávky každé 4 týdny. Celkové sledovací období pro hodnocení účinnosti a bezpečnosti je 24 týdnů.
Lék: zoledronát
Kyselina zoledronová bude podávána v dávce 4 mg standardizovanou nitrožilní (IV) infuzí trvající nejméně 15 minut. Pro zajištění bezpečnosti následuje po počáteční dávce 4týdenní přísné pozorovací období. Pokud je léčba dobře snášena bez významných nežádoucích účinků, budou následné dávky podávány každých 28 dní celkem ve 4 cyklech. Během intervenčního období budou pacienti důkladně sledováni z hlediska hladin vápníku v séru a renálních funkcí (eGFR), aby se zmírnila potenciální rizika spojená s bisfosfonátovou terapií.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hladiny hemoglobinu od výchozí hodnoty
Časové okno: 12 týdnů po první dávce
Primárním cílovým parametrem je hematologická odpověď dosažená účastníky 12 týdnů po první dávce kyseliny zoledronové. Odpověď zahrnuje: 1) Kompletní odpověď (CR): Hemoglobin ≥ 120 g/L; 2) Částečná odpověď (PR): Nesplnění kritérií pro CR, ale dosažení nezávislosti na transfuzích červených krvinek NEBO zvýšení HGB o ≥ 20 g/L oproti výchozí hodnotě.
12 týdnů po první dávce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna hladiny hemoglobinu po 4 týdnech
Časové okno: 4 týdny po první dávce
Vyhodnocení zvýšení koncentrace hemoglobinu v periferní krvi od výchozí hodnoty do 4 týdnů po podání první dávky
4 týdny po první dávce
Změna intervalu transfuze červených krvinek
Časové okno: Až 24 týdnů
Srovnání časového intervalu mezi transfuzemi červených krvinek před a po léčbě kyselinou zoledronovou
Až 24 týdnů
Změna velikosti sleziny
Časové okno: Až 24 týdnů
Posouzení změny velikosti sleziny měřené ultrazvukem ve srovnání s výchozím stavem
Až 24 týdnů
Změna kvality života hodnocená pomocí 36položkového krátkého dotazníku o zdraví (SF-36)
Časové okno: Až 24 týdnů
Posouzení změny kvality života pacienta ve srovnání s výchozí hodnotou. Měří se pomocí 36-položkového dotazníku Short Form Health Survey (SF-36). Skóre se pohybuje od 0 do 100, přičemž vyšší skóre znamená lepší kvalitu života.
Až 24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. února 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

25. února 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

12. srpna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. března 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. března 2026

První zveřejněno (Aktuální)

13. března 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IIT2025152

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Vzhledem k extrémně malému počtu případů (1–2 případy) a vzácnosti onemocnění nebudou individuální data účastníků sdílena, aby byla chráněna soukromí a důvěrnost pacientů.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na zoledronát

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Armenia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit