Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Behandling med Zoledronsyre hos pasienter med medfødt dyserytropoietisk anemi

12. mars 2026 oppdatert av: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Behandling med Zoledronsyre hos Pasienter med Medfødt Dyserytropoietisk Anemi: En Utforskende Studie

Bakgrunn:

Medfødt dyserytropoietisk anemi (CDA) er en gruppe sjeldne arvelige blodsykdommer som kjennetegnes ved ineffektiv erytropoese, som fører til kronisk anemi og organskade. Nåværende behandlingsalternativer er svært begrensede og stort sett avhengige av regelmessige blodoverføringer, som over tid kan forårsake alvorlige komplikasjoner. Vårt laboratorieforskning og dyremodeller antyder at Zoledronsyre, et legemiddel som vanligvis brukes for beinhelse, kan forbedre ineffektiv erytropoese.

Formål:

Formålet med denne utforskende studien er å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Zoledronsyre hos voksne pasienter med CDA som ikke har andre effektive behandlingsalternativer. Hovedmålet er å se om denne behandlingen kan øke hemoglobinverdiene og redusere behovet for blodoverføringer.

Studiedesign:

Dette er en prospektiv, enkelt-senter, enkelt-arm studie. Deltakere vil motta en innledende intravenøs dose (4 mg) av Zoledronsyre. Etter en 4-ukers observasjonsperiode for å sikre sikkerhet, vil deltakere motta ytterligere doser hver 4. uke for totalt 4 doser. Forskere vil overvåke hemoglobinverdier, overføringsfrekvens, miltstørrelse og generell livskvalitet over en periode på 12 til 24 uker.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

2

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
      • Tianjin, Kina
        • Rekruttering
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Alder ≥ 18 år, uavhengig av kjønn.
  • Diagnose med medfødt dyserytropoietisk anemi (CDA) basert på klinisk presentasjon, laboratorietester og familieundersøkelse, med tilstedeværelse av RBM28-mutasjon og/eller økt vakuolisering innenfor nukleerte røde blodceller under lysmikroskopi av beinmarg.
  • Tilstedeværelse av anemi (hemoglobin < 100 g/L ved screening) eller transfusjonsavhengighet (definert som et gjennomsnittlig transfusjonsintervall på < 8 uker innenfor de siste 3 månedene).
  • Ytelsestatus er akseptabel (ECOG-skår 0-2).
  • Normal nyrefunksjon (estimert glomerulær filtreringsrate, eGFR ≥ 60 mL/min/1,73m²).
  • Serumkalsiumnivåer innenfor normalt område.
  • Kvinner i fruktbar alder må ha en negativ graviditetstest før inkludering og samtykke i å bruke effektiv prevensjon under studien og i 3 måneder etter fullføring.
  • Pasienten og/eller foresatte signerer frivillig informert samtykke.

Eksklusjonskriterier:

  • Kjent overfølsomhet for bisfosfonater eller noen av deres hjelpestoffer.
  • Alvorlig parodontal sykdom eller nylig historie (innen 6 måneder) av osteonekrose i kjeven.
  • Hypokalcemi.
  • Gravide eller ammende kvinner.
  • For tiden mottar annen eksperimentell legemiddelbehandling som kan påvirke erytropoese (f.eks. Luspatercept).
  • Aktiv, ukontrollert systemisk infeksjon.
  • Alvorlig kardiell, pulmonal eller hepatisk dysfunksjon, som etter forskerens skjønn er uegnet for deltakelse i studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Zoledronsyre
Deltakerne i denne gruppen vil motta totalt 4 doser av zoledronsyre. Etter den første dosen er det en 4-ukers sikkerhetsobservasjonsperiode før påfølgende doser gis hver 4. uke. Den totale oppfølgingsperioden for effekt- og sikkerhetsvurdering er 24 uker.
Legemiddel: zoledronsyre
Zoledronsyre vil bli administrert i en dose på 4 mg via en standardisert intravenøs (IV) infusjon som varer i minst 15 minutter. For å sikre sikkerhet, følges den første dosen av en 4-ukers streng observasjonsperiode. Hvis behandlingen er godt tolerert uten betydelige bivirkninger, vil påfølgende doser bli gitt hver 28. dag for totalt 4 sykluser. Pasienter vil bli nøye overvåket for serumkalsiumnivåer og nyrefunksjon (eGFR) gjennom hele intervensjonsperioden for å begrense potensielle risikoer forbundet med bisfosfonatbehandling.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i hemoglobin-nivå fra utgangspunktet
Tidsramme: 12 uker etter første dose
Primært endepunkt er den hematologiske responsen som deltakerne oppnår 12 uker etter første dose Zoledronsyre. Respons inkluderer: 1) Fullstendig respons (CR): Hemoglobin ≥ 120 g/L; 2) Delvis respons (PR): Oppfyller ikke CR-kriteriene, men oppnår uavhengighet fra røde blodcelletransfusjoner ELLER en økning i HGB på ≥ 20 g/L fra utgangspunktet.
12 uker etter første dose

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i hemoglobin-nivå etter 4 uker
Tidsramme: 4 uker etter første dose
Vurdering av økningen i perifert blod hemoglobin-konsentrasjon fra utgangspunkt til 4 uker etter første dose
4 uker etter første dose
Endring i intervall for røde blodcelle-transfusjon
Tidsramme: Opptil 24 uker
Sammenligning av tidsintervallet mellom transfusjoner av røde blodceller før og etter behandling med Zoledronsyre
Opptil 24 uker
Endring i miltstørrelse
Tidsramme: Opptil 24 uker
Vurdering av endring i miltstørrelse målt med ultralyd sammenlignet med utgangspunktet
Opptil 24 uker
Endring i livskvalitet vurdert med 36-punkts helseundersøkelsen (SF-36)
Tidsramme: Opptil 24 uker
Vurdering av endringen i pasientens livskvalitet sammenlignet med utgangspunktet. Det måles ved hjelp av 36-Item Short Form Health Survey (SF-36). Skåren varierer fra 0 til 100, hvor en høyere skår indikerer bedre livskvalitet.
Opptil 24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. februar 2026

Primær fullføring (Antatt)

25. februar 2027

Studiet fullført (Antatt)

12. august 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. mars 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. mars 2026

Først lagt ut (Faktiske)

13. mars 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • IIT2025152

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

På grunn av den ekstremt lille utvalgsstørrelsen (1-2 tilfeller) og sykdommens sjeldne natur, vil individuelle deltakerdata ikke deles for å beskytte pasientenes personvern og konfidensialitet.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere