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Trattamento con Acido Zoledronico in Pazienti con Anemia Diseritropoietica Congenita

12 marzo 2026 aggiornato da: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Trattamento con Acido Zoledronico in Pazienti con Anemia Diseritropoietica Congenita: Uno Studio Esplorativo

Antefatto:

L'anemia diseritropoietica congenita (CDA) è un gruppo di rari disturbi ereditari del sangue caratterizzati da eritropoiesi inefficace, che porta ad anemia cronica e danni agli organi. Le attuali opzioni di trattamento sono molto limitate, basandosi principalmente su trasfusioni di sangue regolari, che possono causare gravi complicazioni nel tempo. La nostra ricerca di laboratorio e i modelli animali suggeriscono che l'acido zoledronico, un farmaco comunemente utilizzato per la salute delle ossa, potrebbe migliorare l'eritropoiesi inefficace.

Scopo:

Lo scopo di questo studio esplorativo è valutare l'efficacia e la sicurezza dell'acido zoledronico in pazienti adulti con CDA che non hanno altre opzioni di trattamento efficaci. L'obiettivo principale è vedere se questo trattamento può aumentare i livelli di emoglobina e ridurre la necessità di trasfusioni di sangue.

Design dello studio:

Questo è uno studio prospettico, monocentrico, a braccio singolo. I partecipanti riceveranno una dose iniziale endovenosa (4 mg) di acido zoledronico. Dopo un periodo di osservazione di 4 settimane per garantire la sicurezza, i partecipanti riceveranno dosi aggiuntive ogni 4 settimane per un totale di 4 dosi. I ricercatori monitoreranno i livelli di emoglobina, la frequenza delle trasfusioni, le dimensioni della milza e la qualità della vita complessiva per un periodo da 12 a 24 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

2

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
      • Tianjin, Cina
        • Reclutamento
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Età ≥ 18 anni, indipendentemente dal genere.
  • Diagnosi di Anemia Diseritropoietica Congenita (CDA) basata su presentazione clinica, esami di laboratorio e indagine familiare, con la presenza di mutazione RBM28 e/o aumento della vacuolizzazione all'interno dei globuli rossi nucleati sotto microscopia ottica del midollo osseo.
  • Presenza di anemia (Emoglobina < 100 g/L allo screening) o dipendenza da trasfusione (definita come un intervallo medio di trasfusione di < 8 settimane negli ultimi 3 mesi).
  • Stato di performance accettabile (punteggio ECOG 0-2).
  • Funzione renale normale (velocità di filtrazione glomerulare stimata, eGFR ≥ 60 mL/min/1,73m²).
  • Livelli di calcio sierico entro il range normale.
  • Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo prima dell'arruolamento e accettare di utilizzare una contraccezione efficace durante lo studio e per 3 mesi dopo il completamento.
  • Il paziente e/o il tutore firmano volontariamente il modulo di consenso informato.

Criteri di esclusione:

  • Ipersensibilità nota ai bifosfonati o a uno qualsiasi dei loro eccipienti.
  • Malattia parodontale grave o storia recente (entro 6 mesi) di osteonecrosi della mascella.
  • Ipocalcemia.
  • Donne in gravidanza o in allattamento.
  • Attualmente in trattamento con altri farmaci sperimentali che possono influenzare l'eritropoiesi (es. Luspatercept).
  • Infezione sistemica attiva e non controllata.
  • Disfunzione cardiaca, polmonare o epatica grave, giudicata dallo sperimentatore non idonea per la partecipazione allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Acido Zoledronico
I partecipanti in questo braccio riceveranno un totale di 4 dosi di acido zoledronico. Dopo la prima dose, è previsto un periodo di osservazione della sicurezza di 4 settimane prima di procedere con le dosi successive ogni 4 settimane. Il periodo totale di follow-up per la valutazione di efficacia e sicurezza è di 24 settimane.
Droga: acido zoledronico
L'acido zoledronico sarà somministrato alla dose di 4 mg tramite una standardizzata infusione endovenosa (IV) della durata non inferiore a 15 minuti. Per garantire la sicurezza, la dose iniziale è seguita da un periodo di osservazione rigoroso di 4 settimane. Se il trattamento è ben tollerato senza eventi avversi significativi, le dosi successive saranno somministrate ogni 28 giorni per un totale di 4 cicli. I pazienti saranno strettamente monitorati per i livelli di calcio sierico e la funzione renale (eGFR) durante tutto il periodo di intervento per mitigare i potenziali rischi associati alla terapia con bifosfonati.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del Livello di Emoglobina Rispetto al Basale
Lasso di tempo: 12 settimane dopo la prima dose
L'endpoint primario è la risposta ematologica ottenuta dai partecipanti a 12 settimane dopo la prima dose di acido zoledronico. La risposta include: 1) Risposta Completa (CR): Emoglobina ≥ 120 g/L; 2) Risposta Parziale (PR): Non soddisfa i criteri per la CR, ma raggiunge l'indipendenza dalle trasfusioni di globuli rossi OPPURE un aumento dell'HGB di ≥ 20 g/L rispetto al basale.
12 settimane dopo la prima dose

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del Livello di Emoglobina a 4 Settimane
Lasso di tempo: 4 settimane dopo la prima dose
Valutazione dell'aumento della concentrazione di emoglobina nel sangue periferico dal basale a 4 settimane dopo la prima dose
4 settimane dopo la prima dose
Variazione dell'Intervallo di Trasfusione dei Globuli Rossi
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Confronto dell'intervallo di tempo tra le trasfusioni di globuli rossi prima e dopo il trattamento con acido zoledronico
Fino a 24 settimane
Variazione delle dimensioni della milza
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Valutazione della variazione delle dimensioni della milza misurata mediante ecografia rispetto al basale
Fino a 24 settimane
Cambiamento della Qualità della Vita Valutato tramite il Questionario di Salute a 36 Item (SF-36)
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Valutazione del cambiamento della qualità di vita del paziente rispetto al basale. Viene misurata utilizzando il questionario sulla salute a 36 voci (SF-36). Il punteggio varia da 0 a 100, dove un punteggio più alto indica una migliore qualità di vita.
Fino a 24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 febbraio 2026

Completamento primario (Stimato)

25 febbraio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

12 agosto 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 marzo 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 marzo 2026

Primo Inserito (Effettivo)

13 marzo 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IIT2025152

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

A causa della dimensione estremamente ridotta del campione (1-2 casi) e della rarità della malattia, i dati individuali dei partecipanti non saranno condivisi per proteggere la privacy e la riservatezza dei pazienti.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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