Лечение золедроновой кислотой у пациентов с врожденной дизэритропоэтической анемией
12 марта 2026 г. обновлено: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Лечение золедроновой кислотой у пациентов с врожденной дизэритропоэтической анемией: поисковое исследование
Предпосылки:
Врождённая дизэритропоэтическая анемия (ВДА) — это группа редких наследственных заболеваний крови, характеризующихся неэффективным эритропоэзом, что приводит к хронической анемии и повреждению органов. Современные варианты лечения очень ограничены и в основном зависят от регулярных переливаний крови, которые со временем могут вызывать серьёзные осложнения. Наши лабораторные исследования и модели на животных показывают, что золендроновая кислота — препарат, обычно используемый для здоровья костей, — может улучшить неэффективный эритропоэз.
Цель:
Цель этого исследовательского исследования — оценить эффективность и безопасность золендроновой кислоты у взрослых пациентов с ВДА, у которых нет других эффективных вариантов лечения. Основная задача — определить, может ли это лечение повысить уровень гемоглобина и снизить потребность в переливаниях крови.
Дизайн исследования:
Это проспективное, одноцентровое, однорукое исследование. Участники получат начальную внутривенную дозу (4 мг) золендроновой кислоты. После 4-недельного периода наблюдения для обеспечения безопасности участники будут получать дополнительные дозы каждые 4 недели, всего 4 дозы. Исследователи будут контролировать уровень гемоглобина, частоту переливаний, размер селезёнки и общее качество жизни в течение периода от 12 до 24 недель.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
2
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Xin Zhao, MD
- Номер телефона: 8613702041366
- Электронная почта: zhaoxin@ihcams.ac.cn
Места учебы
-
-
-
Tianjin, Китай
- Рекрутинг
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
-
Контакт:
- Xin Zhao, MD
- Номер телефона: 8613702041366
- Электронная почта: zhaoxin@ihcams.ac.cn
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Возраст ≥ 18 лет независимо от пола.
- Диагноз врожденной дизэритропоэтической анемии (ВДА), основанный на клинической картине, лабораторных тестах и семейном исследовании, с наличием мутации RBM28 и/или повышенной вакуолизации в ядросодержащих эритроцитах при световой микроскопии костного мозга.
- Наличие анемии (гемоглобин < 100 г/л при скрининге) или зависимость от переливания крови (определяется как средний интервал между переливаниями < 8 недель в течение последних 3 месяцев).
- Приемлемый статус активности (оценка по шкале ECOG 0-2).
- Нормальная функция почек (расчетная скорость клубочковой фильтрации, рСКФ ≥ 60 мл/мин/1,73 м²).
- Уровень кальция в сыворотке крови в пределах нормы.
- Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность перед включением в исследование и согласиться на использование эффективной контрацепции в ходе исследования и в течение 3 месяцев после его завершения.
- Пациент и/или законный представитель добровольно подписывают форму информированного согласия.
Критерии исключения:
- Известная гиперчувствительность к бисфосфонатам или любым их вспомогательным веществам.
- Тяжелое заболевание пародонта или недавний (в течение 6 месяцев) анамнез остеонекроза челюсти.
- Гипокальциемия.
- Беременные или кормящие женщины.
- В настоящее время получают другие экспериментальные лекарственные препараты, которые могут повлиять на эритропоэз (например, луспатерцепт).
- Активная, неконтролируемая системная инфекция.
- Тяжелая сердечная, легочная или печеночная дисфункция, которая, по мнению исследователя, делает участие в исследовании неподходящим.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Золедроновая кислота
Участники этой группы получат в общей сложности 4 дозы золендроновой кислоты.
После первой дозы следует 4-недельный период наблюдения за безопасностью перед введением последующих доз каждые 4 недели.
Общий период наблюдения для оценки эффективности и безопасности составляет 24 недели.
|
Золедроновая кислота будет вводиться в дозе 4 мг посредством стандартизированной внутривенной (IV) инфузии продолжительностью не менее 15 минут.
Для обеспечения безопасности начальная доза сопровождается 4-недельным строгим периодом наблюдения. Если лечение хорошо переносится без значительных нежелательных явлений, последующие дозы будут вводиться каждые 28 дней, всего 4 цикла. Пациенты будут тщательно контролироваться на предмет уровня кальция в сыворотке и функции почек (рСКФ) в течение всего периода вмешательства для смягчения потенциальных рисков, связанных с терапией бисфосфонатами. |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение уровня гемоглобина от исходного уровня
Временное ограничение: через 12 недель после первой дозы
|
Первичной конечной точкой является гематологический ответ, достигнутый участниками через 12 недель после первой дозы золедроновой кислоты.
Ответ включает: 1) Полный ответ (CR): Гемоглобин ≥ 120 г/л; 2) Частичный ответ (PR): Не соответствует критериям CR, но достигает независимости от переливаний эритроцитов ИЛИ увеличение HGB на ≥ 20 г/л от исходного уровня.
|
через 12 недель после первой дозы
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение уровня гемоглобина через 4 недели
Временное ограничение: 4 недели после первой дозы
|
Оценка увеличения концентрации гемоглобина в периферической крови от исходного уровня до 4 недель после первой дозы
|
4 недели после первой дозы
|
|
Изменение интервала трансфузии эритроцитов
Временное ограничение: До 24 недель
|
Сравнение временного интервала между переливаниями эритроцитов до и после лечения золедроновой кислотой
|
До 24 недель
|
|
Изменение размера селезенки
Временное ограничение: До 24 недель
|
Оценка изменения размера селезенки, измеренного с помощью ультразвука, по сравнению с исходным уровнем
|
До 24 недель
|
|
Изменение качества жизни, оцененное с помощью краткой формы опросника здоровья SF-36
Временное ограничение: До 24 недель
|
Оценка изменения качества жизни пациента по сравнению с исходным уровнем.
Измеряется с помощью опросника SF-36 (36-Item Short Form Health Survey).
Баллы варьируются от 0 до 100, где более высокий балл указывает на лучшее качество жизни.
|
До 24 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
25 февраля 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
25 февраля 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
12 августа 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
3 марта 2026 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
12 марта 2026 г.
Первый опубликованный (Действительный)
13 марта 2026 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
13 марта 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
12 марта 2026 г.
Последняя проверка
1 марта 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Генетические заболевания, врожденные
- Гематологические заболевания
- Анемия, Гемолитическая, Врожденная
- Анемия, гемолитическая
- Анемия
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Гемики и лимфатические заболевания
- Анемия, Дизеритропоэтическая, Врожденная
- Органические химические вещества
- Гетероциклические соединения, 1-кольцо
- Гетероциклические соединения
- Азолы
- Имидазолы
- Соединения органофосфора
- Органофосфонаты
- Дифхосфонаты
- Золедроновая кислота
Другие идентификационные номера исследования
- IIT2025152
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Описание плана IPD
Из-за чрезвычайно малого размера выборки (1-2 случая) и редкой природы заболевания, индивидуальные данные участников не будут передаваться для защиты конфиденциальности и приватности пациентов.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .