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Traitement par Acide Zolédronique chez les Patients Atteints d'Anémie Dysérythropoïétique Congénitale

12 mars 2026 mis à jour par: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Traitement par l'Acide Zolédronique chez les Patients Atteints d'Anémie Dysérythropoïétique Congénitale : Une Étude Exploratoire

Contexte :

L'anémie dysérythropoïétique congénitale (ADC) est un groupe de troubles sanguins héréditaires rares caractérisés par une érythropoïèse inefficace, entraînant une anémie chronique et des lésions organiques. Les options de traitement actuelles sont très limitées, reposant principalement sur des transfusions sanguines régulières, qui peuvent provoquer des complications graves au fil du temps. Nos recherches en laboratoire et nos modèles animaux suggèrent que l'acide zolédronique, un médicament couramment utilisé pour la santé osseuse, pourrait améliorer l'érythropoïèse inefficace.

Objectif :

L'objectif de cette étude exploratoire est d'évaluer l'efficacité et la sécurité de l'acide zolédronique chez les patients adultes atteints d'ADC qui n'ont pas d'autres options de traitement efficaces. L'objectif principal est de voir si ce traitement peut augmenter les taux d'hémoglobine et réduire le besoin de transfusions sanguines.

Conception de l'étude :

Il s'agit d'une étude prospective, monocentrique, à un seul bras. Les participants recevront une dose initiale intraveineuse (4 mg) d'acide zolédronique. Après une période d'observation de 4 semaines pour garantir la sécurité, les participants recevront des doses supplémentaires toutes les 4 semaines pour un total de 4 doses. Les chercheurs surveilleront les taux d'hémoglobine, la fréquence des transfusions, la taille de la rate et la qualité de vie globale sur une période de 12 à 24 semaines.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

2

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
      • Tianjin, Chine
        • Recrutement
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  • Âge ≥ 18 ans, quel que soit le sexe.
  • Diagnostic d'anémie dysérythropoïétique congénitale (ADC) basé sur la présentation clinique, les tests de laboratoire et l'enquête familiale, avec la présence d'une mutation RBM28 et/ou d'une vacuolisation accrue dans les érythroblastes en microscopie optique de la moelle osseuse.
  • Présence d'une anémie (Hémoglobine < 100 g/L au dépistage) ou d'une dépendance transfusionnelle (définie comme un intervalle transfusionnel moyen < 8 semaines au cours des 3 derniers mois).
  • État général acceptable (score ECOG 0-2).
  • Fonction rénale normale (débit de filtration glomérulaire estimé, DFGe ≥ 60 mL/min/1,73m²).
  • Taux de calcium sérique dans les limites normales.
  • Les patientes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif avant l'inclusion et accepter d'utiliser une contraception efficace pendant l'étude et pendant 3 mois après son achèvement.
  • Le patient et/ou son tuteur signent volontairement le formulaire de consentement éclairé.

Critères d'exclusion :

  • Hypersensibilité connue aux bisphosphonates ou à l'un de leurs excipients.
  • Maladie parodontale sévère ou antécédent récent (dans les 6 mois) d'ostéonécrose de la mâchoire.
  • Hypocalcémie.
  • Femmes enceintes ou allaitantes.
  • Traitement actuel par d'autres médicaments expérimentaux susceptibles d'affecter l'érythropoïèse (par exemple, Luspatercept).
  • Infection systémique active non contrôlée.
  • Dysfonctionnement cardiaque, pulmonaire ou hépatique sévère, jugé par l'investigateur comme inapproprié pour la participation à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Acide Zolédronique
Les participants de ce groupe recevront un total de 4 doses d'acide zolédronique. Après la première dose, il y a une période d'observation de sécurité de 4 semaines avant de procéder aux doses suivantes toutes les 4 semaines. La période totale de suivi pour l'évaluation de l'efficacité et de la sécurité est de 24 semaines.
Médicament: acide zolédronique
L'acide zolédronique sera administré à une dose de 4 mg par perfusion intraveineuse (IV) standardisée d'une durée minimale de 15 minutes. Pour garantir la sécurité, la dose initiale est suivie d'une période d'observation rigoureuse de 4 semaines. Si le traitement est bien toléré sans événements indésirables significatifs, les doses suivantes seront administrées tous les 28 jours pour un total de 4 cycles. Les patients seront étroitement surveillés pour les taux de calcium sérique et la fonction rénale (DFGe) tout au long de la période d'intervention afin d'atténuer les risques potentiels associés à la thérapie aux bisphosphonates.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Variation du taux d'hémoglobine par rapport à la valeur initiale
Délai: 12 semaines après la première dose
Le critère d'évaluation principal est la réponse hématologique obtenue par les participants 12 semaines après la première dose d'acide zolédronique. La réponse comprend : 1) Réponse complète (RC) : Hémoglobine ≥ 120 g/L ; 2) Réponse partielle (RP) : Ne répondant pas aux critères de RC, mais obtenant l'indépendance des transfusions de globules rouges OU une augmentation de l'HGB de ≥ 20 g/L par rapport au niveau initial.
12 semaines après la première dose

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Variation du taux d'hémoglobine à 4 semaines
Délai: 4 semaines après la première dose
Évaluation de l'augmentation de la concentration d'hémoglobine dans le sang périphérique par rapport à la valeur de base jusqu'à 4 semaines après la première dose
4 semaines après la première dose
Changement dans l'intervalle de transfusion de globules rouges
Délai: Jusqu'à 24 semaines
Comparaison de l'intervalle de temps entre les transfusions de globules rouges avant et après le traitement par l'acide zolédronique
Jusqu'à 24 semaines
Changement de la taille de la rate
Délai: Jusqu'à 24 semaines
Évaluation de l'évolution de la taille de la rate mesurée par échographie par rapport à la valeur de référence
Jusqu'à 24 semaines
Changement de la qualité de vie évalué par le questionnaire de santé en 36 items (SF-36)
Délai: Jusqu'à 24 semaines
Évaluation du changement de la qualité de vie du patient par rapport à la valeur de référence. Elle est mesurée à l'aide du questionnaire de santé SF-36 (Short Form Health Survey à 36 items). Le score varie de 0 à 100, un score plus élevé indiquant une meilleure qualité de vie.
Jusqu'à 24 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

25 février 2026

Achèvement primaire (Estimé)

25 février 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

12 août 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 mars 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 mars 2026

Première publication (Réel)

13 mars 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • IIT2025152

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

En raison de la taille extrêmement réduite de l'échantillon (1-2 cas) et de la nature rare de la maladie, les données individuelles des participants ne seront pas partagées afin de protéger la vie privée et la confidentialité des patients.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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